ARGX-113:n tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus potilailla, joilla on myasthenia gravis ja joilla on yleinen lihasheikkous (ADAPT)
perjantai 14. tammikuuta 2022 päivittänyt: argenx
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 3. vaiheen monikeskuskoe ARGX-113:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on myasthenia gravis ja joilla on yleinen lihasheikkous
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioitiin ARGX-113:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä, elämänlaatua ja vaikutusta normaaliin päivittäiseen toimintaan gMG-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
167
Vaihe
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Hyväksytty myytävänä yleisölle.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Investigator Site 37
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Investigator Site 11
-
Ghent, Belgia, 9000
- Investigator Site 8
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Investigator Site 46
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 45
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 47
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20133
- Investigator Site 10
-
Napoli, Italia, 80131
- Investigator Site 12
-
-
-
-
Chiba
-
Chiba-shi, Chiba, Japani, 260-8677
- Investigator Site 42
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 0608543
- Investigator Site 26
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japani, 025-0075
- Investigator Site 19
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani, 983-8520
- Investigator Site 43
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Investigator Site 50
-
Ōsaka-sayama, Osaka, Japani, 5898511
- Investigator Site 28
-
-
Tokyo
-
Meguro, Tokyo, Japani, 1538515
- Investigator Site 31
-
Minato-Ku, Tokyo, Japani, 108-8329
- Investigator Site 41
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japani, 160-0023
- Investigator Site 39
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Investigator Site 38
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Investigator Site 24
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Investigator Site 22
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola, 80-952
- Investigator Site 7
-
Katowice, Puola, 40-123
- Investigator Site 57
-
Kraków, Puola, 31-505
- Investigator Site 14
-
Warszawa, Puola, 02-097
- Investigator Site 23
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Ranska, 33076
- Investigator Site 13
-
Marseille, Ranska, 13385
- Investigator Site 52
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigator Site 33
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Investigator Site 61
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Investigator Site 36
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Investigator Site 15
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 62500
- Investigator Site 32
-
Ostrava-Poruba, Tšekki, 70852
- Investigator Site 35
-
Praha 2, Tšekki, 128 00
- Investigator Site 51
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1204
- Investigator Site 55
-
Szeged, Unkari, 6725
- Investigator Site 54
-
-
-
-
-
Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 660037
- Investigator Site 64
-
Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio, 603126
- Investigator Site 62
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630087
- Investigator Site 65
-
Samara, Venäjän federaatio, 443095
- Investigator Site 60
-
-
-
-
-
Edgbaston, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Investigator Site 63
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
- Investigator Site 56
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Investigator Site 29
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- Investigator Site 66
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Investigator Site 5
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Investigator Site 49
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Investigator Site 18
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Investigator Site 40
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Investigator Site 59
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Investigator Site 58
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- Investigator Site 34
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Investigator Site 4
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Investigator Site 30
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Investigator Site 25
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Investigator Site 21
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Investigator Site 27
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Investigator Site 48
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14202
- Investigator Site 53
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Investigator Site 3
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Investigator Site 20
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Investigator Site 9
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Investigator Site 17
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
- Investigator Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Investigator Site 44
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Investigator Site 6
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Investigator Site 2
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Investigator Site 16
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kyky ymmärtää tutkimuksen vaatimukset, antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä.
- ≥ 18-vuotiaat mies- tai naispotilaat.
- MG-diagnoosi yleistyneellä lihasheikkoudella, joka täyttää Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokkien II, III, IVa ja IVb määrittämät kliiniset MG-diagnoosin kriteerit.
Muut, tarkemmat sisällyttämiskriteerit on määritelty protokollassa
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat ja imettävät naiset sekä ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisestä annoksesta.
- Miespotilaat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät aio käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisestä annoksesta tai miespotilaat, jotka aikovat luovuttaa siittiöitä kokeen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisestä annoksesta.
- MGFA-luokan I ja V potilaat.
- Potilaat, joiden lihasheikkous pahenee samanaikaisten infektioiden tai lääkkeiden seurauksena.
Potilaat, joiden tiedetään olevan seropositiivisia tai joiden aktiivinen virusinfektio on positiivinen seulonnassa:
- Hepatiitti B -virus (HBV) (paitsi potilaat, jotka ovat seropositiivisia HBV-rokotteen vuoksi)
- C-hepatiittivirus (HCV)
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV)
Muut, tarkemmat poissulkemiskriteerit on määritelty tarkemmin protokollassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebon suonensisäinen anto
|
|
Kokeellinen: ARGX-113
|
ARGX-113:n suonensisäinen anto
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL-vastaajien prosenttiosuus syklin 1 aikana (C1); Analysoitu AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
MG-ADL on 8-kohdan potilaiden raportoima asteikko, jolla arvioidaan MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäiseen toimintaan.
Asteikko sisältää 2 kohtaa päivittäisistä toiminnoista ja 6 kohtaa oireista.
MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 0-24, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuutta.
Potilasta pidettiin MG-ADL-vasteen saaneena C1:n aikana, jos MG-ADL-kokonaispisteet laskivat ≥ 2 pistettä (verrattuna lähtötasoon C1 [C1B]) ≥ 4 peräkkäisen viikon ajan, jolloin ensimmäinen vähennys tapahtui viimeistään 1 viikko viimeisen IMP-infuusion jälkeen C1:ssä.
|
Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiivisten Myasthenia Gravis (QMG) -vasteiden prosenttiosuus C1:n aikana; Analysoitu AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
QMG-asteikko ilmaisee taudin vakavuuden kansainvälisen vammaisuuden ja terveyden luokituksen määrittelemien kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemisen perusteella.
QMG-asteikko koostuu 13:sta kohdasta, jotka mittaavat kestävyyttä tai väsymystä, ja se ottaa huomioon sairauden tilan vaihtelut.
QMG-kokonaispistemäärä on 0–39, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin vakavuutta.
Potilasta pidettiin QMG-vasteen saaneena C1:n aikana, jos QMG-kokonaispisteet laskivat ≥ 3 pistettä (verrattuna C1B:hen) ≥ 4 peräkkäisen viikon ajan ja ensimmäinen vähennys tapahtui viimeistään viikon kuluttua viimeisen IMP-infuusion jälkeen. C1:ssä.
|
Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
|
MG-ADL-vastaajien prosenttiosuus C1:n aikana; Analysoitu kokonaisväestössä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
MG-ADL-vasteen saaneiden prosenttiosuus C1:n aikana kokonaispopulaatiosta on raportoitu tälle toissijaiselle päätepisteelle; MG-ADL-vasteen saaneiden prosenttiosuus C1:n aikana AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa on raportoitu aiemmin ensisijaisena päätepisteenä.
|
Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
|
Prosenttiosuus ajasta, jolloin potilailla oli kliinisesti merkityksellistä paranemista (CMI) MG-ADL:n kokonaispistemäärässä päivään 126 saakka ja mukaan lukien; Analysoitu AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 126 asti
|
MG-ADL CMI määriteltiin ≥ 2 pisteen vähennykseksi MG-ADL:n kokonaispistemäärässä verrattuna tutkimuksen lähtötasoon (SEB).
|
Perustaso päivään 126 asti
|
|
Aika viikosta 4 päästä uudelleen hoitoon; Analysoitu AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa
Aikaikkuna: Viikko 4 päivään 182 (tutkimuksen loppu [EoS])
|
Uudelleenhoitoon kelpaamisen aika määriteltiin ajaksi viikon 4 arvioinnista ensimmäiseen käyntiin, jolloin 50 % kokonaispistemäärästä johtui ei-silmäoireista.
|
Viikko 4 päivään 182 (tutkimuksen loppu [EoS])
|
|
Varhaisten MG-ADL-vastaajien prosenttiosuus C1:n aikana; Analysoitu AChR-Ab-seropositiivisessa populaatiossa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
Potilasta pidettiin varhaisena MG-ADL-vasteena C1-vaiheen aikana, jos MG-ADL:n kokonaispistemäärä laski ≥ 2 pistettä (verrattuna C1B:hen) ≥ 4 peräkkäisen viikon ajan ja ensimmäinen lasku tapahtui viimeistään viikolla 2 (ts. 1 tai enintään 2 IMP-infuusion jälkeen C1:ssä).
|
Perustaso päivään 63 asti (TC1:n loppu)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Antonio Guglietta, MD, argenx
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 22. elokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. huhtikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. huhtikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. syyskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. syyskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 13. syyskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Pareesi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-1704
- 2018-002132-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .