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Uno studio di efficacia e sicurezza di ARGX-113 in pazienti con miastenia grave che hanno debolezza muscolare generalizzata (ADAPT)

14 gennaio 2022 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-113 in pazienti con miastenia grave con debolezza muscolare generalizzata

Uno studio multicentrico di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la qualità della vita e l'impatto sulle normali attività quotidiane di ARGX-113 in pazienti con gMG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

167

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Approvato per la vendita al pubblico. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Cechia, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Cechia, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Investigator Site 15
  • Federazione Russa
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Federazione Russa, 443095
        • Investigator Site 60
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Francia, 13385
        • Investigator Site 52
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 47
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigator Site 33
  • Giappone
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Giappone, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Giappone, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Giappone, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Giappone, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Giappone, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigator Site 12
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polonia, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Regno Unito
      • Edgbaston, Regno Unito, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator Site 61
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Investigator Site 16
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Ungheria, 6725
        • Investigator Site 54

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti in grado di comprendere i requisiti dello studio, fornire il consenso informato scritto e rispettare le procedure del protocollo dello studio.
  2. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni.
  3. Diagnosi di MG con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri clinici per la diagnosi di MG come definiti dalla Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classe II, III, IVa e IVb.

Altri criteri di inclusione più specifici sono definiti nel protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Donne in gravidanza e in allattamento e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione.
  2. Pazienti di sesso maschile che sono sessualmente attivi e non intendono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione o pazienti di sesso maschile che intendono donare lo sperma durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione.
  3. Pazienti MGFA di Classe I e V.
  4. Pazienti con peggioramento della debolezza muscolare secondaria a infezioni o farmaci concomitanti.

  5. Pazienti con sieropositività nota o che risultano positivi a un'infezione virale attiva allo Screening con:

    • Virus dell'epatite B (HBV) (tranne i pazienti che sono sieropositivi a causa della vaccinazione HBV)
    • Virus dell'epatite C (HCV)
    • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Altri criteri di esclusione più specifici sono ulteriormente definiti nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Biologico: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo
Sperimentale: ARGX-113
Biologico: ARGX-113
Somministrazione endovenosa di ARGX-113
Altri nomi:
  • efgartigimod

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di responder MG-ADL durante il ciclo 1 (C1); Analizzato nella popolazione sieropositiva AChR-Ab
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
La MG-ADL è una scala a 8 voci riferita dal paziente per valutare i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. La scala comprende 2 item sulle attività della vita quotidiana e 6 item sui sintomi. L'intervallo del punteggio totale MG-ADL è compreso tra 0 e 24, con punteggi più alti indicativi di una maggiore gravità della malattia. Un paziente è stato considerato un responder MG-ADL durante C1 se c'era una riduzione di ≥2 punti sul punteggio totale MG-ADL (rispetto al basale di C1 [C1B]) per ≥4 settimane consecutive con la prima riduzione che si verificava non più tardi di 1 settimana dopo l'ultima infusione di IMP in C1.
Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di responsivi quantitativi alla miastenia grave (QMG) durante C1; Analizzato nella popolazione sieropositiva AChR-Ab
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
La scala QMG quantifica la gravità della malattia in base alle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee come definito dalla Classificazione internazionale della disabilità e della salute. La scala QMG è composta da 13 item che misurano la resistenza o l'affaticabilità e tiene conto delle fluttuazioni dello stato di malattia. L'intervallo del punteggio totale QMG è compreso tra 0 e 39, con punteggi più alti indicativi di una maggiore gravità della malattia. Un paziente è stato considerato un QMG responder durante C1 se c'era una riduzione di ≥3 punti sul punteggio totale QMG (rispetto a C1B) per ≥4 settimane consecutive con la prima riduzione che si verificava non più tardi di 1 settimana dopo l'ultima infusione di IMP in C1.
Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
Percentuale di responder MG-ADL durante C1; Analizzato nella popolazione complessiva
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
La percentuale di responder MG-ADL durante C1 nella popolazione complessiva è riportata per questo endpoint secondario; la percentuale di responder MG-ADL durante C1 nella popolazione sieropositiva per AChR-Ab è stata riportata in precedenza come endpoint primario.
Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
Percentuale di tempo in cui i pazienti hanno avuto un miglioramento clinicamente significativo (CMI) nel punteggio totale MG-ADL fino al giorno 126 compreso; Analizzato nella popolazione sieropositiva AChR-Ab
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 126
Un CMI MG-ADL è stato definito come una riduzione di ≥2 punti sul punteggio totale MG-ADL rispetto al basale di ingresso nello studio (SEB).
Basale fino al giorno 126
Tempo dalla settimana 4 per qualificarsi per il ritrattamento; Analizzato nella popolazione sieropositiva AChR-Ab
Lasso di tempo: Settimana 4 fino al giorno 182 (fine dello studio [EoS])
Il tempo per qualificarsi per il ritrattamento è stato definito come il tempo dalla valutazione della settimana 4 fino alla prima visita con un 50% del punteggio totale attribuibile a sintomi non oculari.
Settimana 4 fino al giorno 182 (fine dello studio [EoS])
Percentuale di primi responder MG-ADL durante C1; Analizzato nella popolazione sieropositiva AChR-Ab
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)
Un paziente è stato considerato un responder precoce di MG-ADL durante C1 se c'era una riduzione di ≥2 punti sul punteggio totale MG-ADL (rispetto a C1B) per ≥4 settimane consecutive con la prima riduzione che si verificava non oltre la settimana 2 (cioè , dopo 1 o massimo 2 infusioni di IMP in C1).
Baseline fino al giorno 63 (fine del TC1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Investigatori

  • Direttore dello studio: Antonio Guglietta, MD, argenx

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

6 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

13 settembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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