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Un estudio de eficacia y seguridad de ARGX-113 en pacientes con miastenia grave que tienen debilidad muscular generalizada (ADAPT)

14 de enero de 2022 actualizado por: argenx

Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ARGX-113 en pacientes con miastenia grave que tienen debilidad muscular generalizada

Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico de fase 3 para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, calidad de vida e impacto en las actividades diarias normales de ARGX-113 en pacientes con gMG.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

167

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Investigator Site 33
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Chequia, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Chequia, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Investigator Site 15
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Investigator site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Investigator Site 16
  • Federación Rusa
      • Krasnoyarsk, Federación Rusa, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Federación Rusa, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Federación Rusa, 443095
        • Investigator Site 60
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Francia, 13385
        • Investigator Site 52
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 47
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Hungría, 6725
        • Investigator Site 54
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italia, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japón
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japón, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japón, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japón, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japón, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japón, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japón, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japón, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polonia, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Reino Unido
      • Edgbaston, Reino Unido, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Investigator Site 61

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con la capacidad de comprender los requisitos del ensayo, dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo.
  2. Pacientes masculinos o femeninos de ≥ 18 años.
  3. Diagnóstico de MG con debilidad muscular generalizada que cumple con los criterios clínicos para el diagnóstico de MG definidos por la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clase II, III, IVa y IVb.

Otros criterios de inclusión más específicos se definen en el protocolo.

Criterio de exclusión:

  1. Mujeres embarazadas y lactantes, y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis.
  2. Pacientes masculinos que son sexualmente activos y no tienen la intención de usar métodos anticonceptivos efectivos durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis o pacientes masculinos que planean donar esperma durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis.
  3. Pacientes MGFA Clase I y V.
  4. Pacientes con empeoramiento de la debilidad muscular secundaria a infecciones o medicamentos concurrentes.

  5. Pacientes con seropositividad conocida o que dieron positivo para una infección viral activa en el Screening con:

    • Virus de la hepatitis B (VHB) (excepto pacientes que son seropositivos debido a la vacunación contra el VHB)
    • Virus de la hepatitis C (VHC)
    • Virus de inmunodeficiencia humana (VIH)

Otros criterios de exclusión más específicos se definen con más detalle en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Biológico: Placebo
Administración intravenosa de placebo
Experimental: ARGX-113
Biológico: ARGX-113
Administración intravenosa de ARGX-113
Otros nombres:
  • efgartigimod

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de respondedores MG-ADL durante el ciclo 1 (C1); Analizado en la población seropositiva para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
La MG-ADL es una escala de 8 ítems informada por el paciente para evaluar los síntomas de MG y sus efectos en las actividades diarias. La escala consta de 2 ítems sobre actividades de la vida diaria y 6 ítems sobre síntomas. El rango de puntaje total de MG-ADL es de 0 a 24; los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad. Se consideró que un paciente respondedor MG-ADL durante C1 si hubo una reducción de ≥2 puntos en la puntuación total de MG-ADL (en comparación con el valor inicial de C1 [C1B]) durante ≥4 semanas consecutivas y la primera reducción se produjo a más tardar el 1 semana después de la última infusión de IMP en C1.
Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de respondedores cuantitativos de miastenia grave (QMG) durante C1; Analizado en la población seropositiva para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
La escala QMG cuantifica la gravedad de la enfermedad en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales según lo definido por la Clasificación Internacional de Discapacidad y Salud. La escala QMG consta de 13 ítems que miden la resistencia o la fatigabilidad y da cuenta de las fluctuaciones en el estado de la enfermedad. El rango de puntaje total de la QMG es de 0 a 39; los puntajes más altos indican una mayor gravedad de la enfermedad. Se consideró que un paciente respondió a QMG durante C1 si hubo una reducción de ≥3 puntos en la puntuación total de QMG (en comparación con C1B) durante ≥4 semanas consecutivas y la primera reducción se produjo a más tardar 1 semana después de la última infusión de IMP en C1.
Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
Porcentaje de respondedores MG-ADL durante C1; Analizado en la Población General
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
El porcentaje de respondedores MG-ADL durante C1 en la población general se informa para este criterio de valoración secundario; El porcentaje de respondedores MG-ADL durante C1 en la población seropositiva para AChR-Ab se informó previamente como un punto final primario.
Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
Porcentaje de tiempo en que los pacientes tuvieron una mejora clínicamente significativa (CMI) en la puntuación total de MG-ADL hasta el día 126 inclusive; Analizado en la población seropositiva para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 126
Un CMI de MG-ADL se definió como una reducción de ≥2 puntos en la puntuación total de MG-ADL en comparación con el inicio del estudio (SEB).
Línea de base hasta el día 126
Tiempo desde la semana 4 para calificar para el retratamiento; Analizado en la población seropositiva para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta el día 182 (fin de estudio [EoS])
El tiempo para calificar para el retratamiento se definió como el tiempo desde la evaluación de la semana 4 hasta la primera visita con un 50 % de la puntuación total atribuible a síntomas no oculares.
Semana 4 hasta el día 182 (fin de estudio [EoS])
Porcentaje de respondedores tempranos de MG-ADL durante C1; Analizado en la población seropositiva para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)
Un paciente se consideró con respuesta temprana a MG-ADL durante C1 si hubo una reducción de ≥2 puntos en la puntuación total de MG-ADL (en comparación con C1B) durante ≥4 semanas consecutivas y la primera reducción se produjo a más tardar en la semana 2 (es decir, , después de 1 o máximo 2 infusiones de IMP en C1).
Línea de base hasta el día 63 (final de TC1)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Investigadores

  • Director de estudio: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de agosto de 2018

Finalización primaria (Actual)

6 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

6 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

13 de septiembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de febrero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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