Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'efficacité et d'innocuité de l'ARGX-113 chez des patients atteints de myasthénie grave qui présentent une faiblesse musculaire généralisée (ADAPT)

14 janvier 2022 mis à jour par: argenx

Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et multicentrique de phase 3 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'ARGX-113 chez les patients atteints de myasthénie grave ayant une faiblesse musculaire généralisée

Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et multicentrique de phase 3 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité, la qualité de vie et l'impact sur les activités quotidiennes normales de l'ARGX-113 chez les patients atteints de gMG.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

167

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Investigator Site 33
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Investigator Site 15
  • France
      • Bordeaux Cedex, France, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, France, 13385
        • Investigator Site 52
  • Fédération Russe
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Fédération Russe, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Fédération Russe, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Fédération Russe, 443095
        • Investigator Site 60
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 47
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Hongrie, 6725
        • Investigator Site 54
  • Italie
      • Milano, Italie, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italie, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japon
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japon, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japon, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japon, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japon, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japon, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japon, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japon, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Pologne, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Pologne, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Pologne, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Royaume-Uni
      • Edgbaston, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Royaume-Uni, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Investigator Site 61
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Tchéquie, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Tchéquie, 128 00
        • Investigator Site 51
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Investigator Site 16

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients capables de comprendre les exigences de l'essai, de fournir un consentement éclairé écrit et de se conformer aux procédures du protocole d'essai.
  2. Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans.
  3. Diagnostic de MG avec faiblesse musculaire généralisée répondant aux critères cliniques de diagnostic de MG tels que définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) classe II, III, IVa et IVb.

D'autres critères d'inclusion plus spécifiques sont définis dans le protocole

Critère d'exclusion:

  1. Femmes enceintes et allaitantes, et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose.
  2. Patients de sexe masculin qui sont sexuellement actifs et n'ont pas l'intention d'utiliser des méthodes de contraception efficaces pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose ou les patients de sexe masculin qui prévoient de faire un don de sperme pendant l'essai ou dans les 90 jours après la dernière dose.
  3. Patients MGFA de classe I et V.
  4. Patients présentant une aggravation de la faiblesse musculaire secondaire à des infections ou à des médicaments concomitants.

  5. Patients dont la séropositivité est connue ou dont le test est positif pour une infection virale active lors du dépistage avec :

    • Virus de l'hépatite B (VHB) (sauf les patients séropositifs en raison de la vaccination contre le VHB)
    • Virus de l'hépatite C (VHC)
    • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

D'autres critères d'exclusion plus spécifiques sont définis plus en détail dans le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Biologique: Placebo
Administration intraveineuse de placebo
Expérimental: ARGX-113
Biologique: ARGX-113
Administration intraveineuse d'ARGX-113
Autres noms:
  • efgartigimod

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondeurs MG-ADL au cours du cycle 1 (C1); Analysé dans la population séropositive AChR-Ac
Délai: Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
Le MG-ADL est une échelle de 8 éléments rapportée par le patient pour évaluer les symptômes de MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. L'échelle comprend 2 items sur les activités de la vie quotidienne et 6 items sur les symptômes. La plage de scores totaux MG-ADL est de 0 à 24, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Un patient était considéré comme répondeur MG-ADL pendant C1 s'il y avait une réduction de ≥ 2 points sur le score total MG-ADL (par rapport à la ligne de base de C1 [C1B]) pendant ≥ 4 semaines consécutives, la première réduction se produisant au plus tard le 1 semaine après la dernière perfusion d'IMP en C1.
Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants quantitatifs à la myasthénie grave (QMG) pendant C1 ; Analysé dans la population séropositive AChR-Ac
Délai: Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
L'échelle QMG quantifie la gravité de la maladie en fonction des déficiences des fonctions et des structures corporelles telles que définies par la Classification internationale du handicap et de la santé. L'échelle QMG se compose de 13 éléments qui mesurent l'endurance ou la fatigabilité et tiennent compte des fluctuations de l'état de la maladie. La plage de scores totaux du QMG est de 0 à 39, les scores les plus élevés indiquant une plus grande gravité de la maladie. Un patient était considéré comme répondeur QMG pendant C1 s'il y avait une réduction de ≥ 3 points sur le score total QMG (par rapport à C1B) pendant ≥ 4 semaines consécutives, la première réduction se produisant au plus tard 1 semaine après la dernière perfusion d'IMP en C1.
Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
Pourcentage de répondeurs MG-ADL pendant C1 ; Analysé dans la population globale
Délai: Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
Le pourcentage de répondeurs MG-ADL pendant C1 dans la population globale est rapporté pour ce critère d'évaluation secondaire ; Le pourcentage de répondeurs MG-ADL pendant C1 dans la population séropositive AChR-Ab est rapporté précédemment comme critère principal.
Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
Pourcentage de temps pendant lequel les patients ont eu une amélioration cliniquement significative (IMC) du score total MG-ADL jusqu'au jour 126 inclus ; Analysé dans la population séropositive AChR-Ac
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 126
Un CMI MG-ADL a été défini comme une réduction de ≥ 2 points sur le score total MG-ADL par rapport à la ligne de base d'entrée dans l'étude (SEB).
Ligne de base jusqu'au jour 126
Temps de la semaine 4 pour se qualifier pour le retraitement ; Analysé dans la population séropositive AChR-Ac
Délai: Semaine 4 jusqu'au jour 182 (fin de l'étude [EoS])
Le temps nécessaire pour se qualifier pour le retraitement a été défini comme le temps écoulé entre l'évaluation de la semaine 4 et la première visite avec 50 % du score total attribuable aux symptômes non oculaires.
Semaine 4 jusqu'au jour 182 (fin de l'étude [EoS])
Pourcentage de premiers répondeurs MG-ADL pendant C1 ; Analysé dans la population séropositive AChR-Ac
Délai: Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)
Un patient était considéré comme un répondeur MG-ADL précoce au cours de C1 s'il y avait une réduction de ≥ 2 points sur le score total MG-ADL (par rapport à C1B) pendant ≥ 4 semaines consécutives, la première réduction se produisant au plus tard à la semaine 2 (c'est-à-dire , après 1 ou maximum 2 perfusions d'IMP en C1).
Baseline jusqu'au jour 63 (fin de TC1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 août 2018

Achèvement primaire (Réel)

6 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

6 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 septembre 2018

Première publication (Réel)

13 septembre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 février 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 janvier 2022

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner