Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van ARGX-113 bij patiënten met myasthenia gravis die gegeneraliseerde spierzwakte hebben (ADAPT)

14 januari 2022 bijgewerkt door: argenx

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ARGX-113 te evalueren bij patiënten met myasthenia gravis met gegeneraliseerde spierzwakte

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, kwaliteit van leven en impact op normale dagelijkse activiteiten van ARGX-113 bij patiënten met gMG te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

167

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Investigator Site 11
      • Ghent, België, 9000
        • Investigator Site 8
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Investigator Site 38
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Investigator Site 24
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Investigator Site 22
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Investigator Site 36
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Investigator Site 15
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Investigator Site 33
  • Frankrijk
      • Bordeaux Cedex, Frankrijk, 33076
        • Investigator Site 13
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Investigator Site 52
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • Investigator Site 46
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 45
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 47
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1204
        • Investigator Site 55
      • Szeged, Hongarije, 6725
        • Investigator Site 54
  • Italië
      • Milano, Italië, 20133
        • Investigator Site 10
      • Napoli, Italië, 80131
        • Investigator Site 12
  • Japan
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Investigator Site 42
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 0608543
        • Investigator Site 26
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0075
        • Investigator Site 19
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 983-8520
        • Investigator Site 43
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator Site 50
      • Ōsaka-sayama, Osaka, Japan, 5898511
        • Investigator Site 28
    • Tokyo
      • Meguro, Tokyo, Japan, 1538515
        • Investigator Site 31
      • Minato-Ku, Tokyo, Japan, 108-8329
        • Investigator Site 41
      • Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator Site 39
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Investigator Site 37
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Investigator Site 7
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator Site 57
      • Kraków, Polen, 31-505
        • Investigator Site 14
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Investigator Site 23
  • Russische Federatie
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660037
        • Investigator Site 64
      • Nizhny Novgorod, Russische Federatie, 603126
        • Investigator Site 62
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630087
        • Investigator Site 65
      • Samara, Russische Federatie, 443095
        • Investigator Site 60
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Investigator Site 61
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 62500
        • Investigator Site 32
      • Ostrava-Poruba, Tsjechië, 70852
        • Investigator Site 35
      • Praha 2, Tsjechië, 128 00
        • Investigator Site 51
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edgbaston, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
        • Investigator Site 63
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L9 7LJ
        • Investigator Site 56
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
        • Investigator Site 29
    • California
      • Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
        • Investigator Site 66
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Investigator Site 5
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Investigator Site 49
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Investigator Site 18
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Investigator Site 40
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Investigator Site 59
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Investigator Site 58
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • Investigator Site 34
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Investigator Site 4
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
        • Investigator Site 30
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Investigator Site 25
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Investigator Site 21
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Investigator Site 27
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Investigator Site 48
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14202
        • Investigator Site 53
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Investigator Site 3
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Investigator Site 20
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Investigator Site 9
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Investigator Site 17
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Investigator Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Investigator Site 44
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Investigator Site 6
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Investigator Site 2
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Investigator Site 16

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die de vereisten van het onderzoek kunnen begrijpen, schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven en de protocolprocedures van het onderzoek kunnen naleven.
  2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van ≥ 18 jaar.
  3. Diagnose van MG met gegeneraliseerde spierzwakte die voldoet aan de klinische criteria voor de diagnose van MG zoals gedefinieerd door de Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II, III, IVa en IVb.

Andere, meer specifieke inclusiecriteria worden in het protocol gedefinieerd

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven, en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de proef of binnen 90 dagen na de laatste dosering.
  2. Mannelijke patiënten die seksueel actief zijn en niet van plan zijn om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosering of mannelijke patiënten die van plan zijn sperma te doneren tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosering.
  3. MGFA Klasse I en V patiënten.
  4. Patiënten met verergerende spierzwakte secundair aan gelijktijdige infecties of medicijnen.

  5. Patiënten met bekende seropositiviteit of die positief testen op een actieve virale infectie bij Screening met:

    • Hepatitis B-virus (HBV) (behalve patiënten die seropositief zijn vanwege HBV-vaccinatie)
    • Hepatitis C-virus (HCV)
    • Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV)

Andere, meer specifieke uitsluitingscriteria worden nader gedefinieerd in het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Biologisch: Placebo
Intraveneuze toediening van placebo
Experimenteel: ARGX-113
Biologisch: ARGX-113
Intraveneuze toediening van ARGX-113
Andere namen:
  • efgartigimod

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage MG-ADL-responders tijdens cyclus 1 (C1); Geanalyseerd in de AChR-Ab seropositieve populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
De MG-ADL is een door de patiënt gerapporteerde schaal met 8 items om MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten te beoordelen. De schaal bestaat uit 2 items over dagelijkse activiteiten en 6 items over symptomen. Het totale scorebereik van MG-ADL is 0-24, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de ziekte. Een patiënt werd beschouwd als een MG-ADL-responder tijdens C1 als er gedurende ≥ 4 opeenvolgende weken een verlaging van ≥ 2 punten was op de MG-ADL-totaalscore (vergeleken met de uitgangswaarde van C1 [C1B]), waarbij de eerste verlaging niet later optrad dan 1 week na de laatste infusie van IMP in C1.
Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage kwantitatieve myasthenia gravis (QMG)-responders tijdens C1; Geanalyseerd in de AChR-Ab seropositieve populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
De QMG-schaal kwantificeert de ernst van de ziekte op basis van stoornissen van lichaamsfuncties en -structuren zoals gedefinieerd door de International Classification of Disability and Health. De QMG-schaal bestaat uit 13 items die uithoudingsvermogen of vermoeidheid meten en houdt rekening met fluctuaties in de ziektetoestand. Het totale scorebereik van de QMG is 0-39, waarbij hogere scores wijzen op een grotere ernst van de ziekte. Een patiënt werd beschouwd als een QMG-responder tijdens C1 als er gedurende ≥ 4 opeenvolgende weken een verlaging van ≥ 3 punten op de QMG-totaalscore was (vergeleken met C1B), waarbij de eerste verlaging niet later optrad dan 1 week na de laatste infusie van IMP bij C1.
Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
Percentage MG-ADL-responders tijdens C1; Geanalyseerd in de totale populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
Voor dit secundaire eindpunt wordt het percentage MG-ADL-responders tijdens C1 in de totale populatie gerapporteerd; percentage MG-ADL-responders tijdens C1 in de AChR-Ab seropositieve populatie is eerder gerapporteerd als een primair eindpunt.
Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
Percentage van de tijd dat patiënten een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) hadden in de MG-ADL-totaalscore tot en met dag 126; Geanalyseerd in de AChR-Ab seropositieve populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 126
Een MG-ADL CMI werd gedefinieerd als een vermindering van ≥ 2 punten op de totale MG-ADL-score in vergelijking met de start van de studie (SEB).
Basislijn tot dag 126
Tijd vanaf week 4 om in aanmerking te komen voor herbehandeling; Geanalyseerd in de AChR-Ab seropositieve populatie
Tijdsspanne: Week 4 tot dag 182 (einde studie [EoS])
De tijd om in aanmerking te komen voor herbehandeling werd gedefinieerd als de tijd vanaf de beoordeling in week 4 tot het eerste bezoek, waarbij 50% van de totale score toe te schrijven was aan niet-oculaire symptomen.
Week 4 tot dag 182 (einde studie [EoS])
Percentage vroege MG-ADL-responders tijdens C1; Geanalyseerd in de AChR-Ab seropositieve populatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)
Een patiënt werd beschouwd als een vroege MG-ADL-responder tijdens C1 als er gedurende ≥ 4 opeenvolgende weken een verlaging van ≥ 2 punten op de MG-ADL-totaalscore (vergeleken met C1B) was, waarbij de eerste verlaging niet later optrad dan week 2 (dwz , na 1 of maximaal 2 infusies van IMP in C1).
Basislijn tot dag 63 (einde van TC1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Onderzoekers

  • Studie directeur: Antonio Guglietta, MD, argenx

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 augustus 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 september 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 februari 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-1704
  • 2018-002132-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren