- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03842995
South-seq: Deoxiribonukleinsyra (DNA) sekvensering för nyfödda plantskolor i söder
South-seq: DNA-sekvensering för nyfödda plantskolor i söder
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Hinder för utbredd och rutinmässig implementering av WGS-aktiverad klinisk vård finns på flera nivåer. Undersökningar av kliniker indikerar obehag i deras förståelse av genomik och förmåga att kommunicera resultat till patienter, och även oro över den tid som krävs för att göra det. Medicinska genetiker och genetiska rådgivare är oproportionerligt koncentrerade till stora akademiska centra, och deras antal är otillräckligt för att stödja antalet patienter som kan dra nytta av WGS. Denna begränsning kommer att ha en oproportionerlig effekt på patienter på landsbygden och/eller medicinskt underbetjänade områden. Till exempel är alla utom en av de genetiska rådgivarna i Alabama baserade i Birmingham eller Huntsville (ensamma undantaget är i Mobile), vilket innebär att de södra 2/3 av delstaten, inklusive stora landsbygdsområden, har liten eller ingen lokal tillgång till genetisk rådgivning.
Dessa barriärer är särskilt uppenbara inom neonatalvården. För föräldrar till sjuka nyfödda sker deras första interaktion med sjukvården på NICU. Neonatologiutbildningen betonar traditionellt intensivvård och kan försumma kommunikation, med en studie som rapporterade att 93 % av stipendiaten angav att deras utbildning inom detta område borde förbättras. Det finns en särskild brist på utbildning i genomisk neonatalmedicin, med få didaktiska föreläsningar, rollspel, simulerade upplevelser eller praktisk träning i kliniskt relevanta scenarier. När spädbarn diagnostiseras med medfödda anomalier i livmodern, kan prenatal konsultation med subspecialister vara förvirrande för genetiska tillstånd med ett spektrum av orsaker och utfall, och inkonsekvent information som ges av olika leverantörer, t.ex. neonatologen och barnkirurgen.
En central utgångspunkt för förslaget är att icke-genetiska hälsovårdsleverantörer, inklusive de utanför akademiska medicinska centra, kan få befogenhet att använda WGS-testning i sin verksamhet. Det finns gott om prejudikat för implementering av komplex teknik i primärvården: barnläkare, internister och familjeläkare använder rutinmässigt avancerad bildteknik utan en djup förståelse av den underliggande tekniken. Att ta med WGS-aktiverad genomisk medicin till vårdgivare i samhället kräver åtminstone enkla kriterier för att identifiera patienter som kan gynnas, en användarvänlig samtyckesprocess, tydligt formulerade laboratorierapporter, lättillgängligt patientutbildningsmaterial, enkel tillgång till stöd från medicinsk genetiker och genetiska rådgivare, och grundläggande utbildning i hur WGS kan tillämpas rutinmässigt. Studiens utredare försöker visa att, om dessa faktorer tillhandahålls, kan WGS utföras och relevanta resultat returneras av leverantörer av nyfödda mediciner, och att patientupplevelsen kommer att vara minst lika med den som uppnås med det traditionella tillvägagångssättet ansikte mot- ansiktsrådgivning av en genetiker eller genetisk rådgivare.
För att jämföra teknologiassisterad WGS-resultatleverans av utbildade vårdgivare med formell genetisk rådgivning av genetiska rådgivare (standardvård), har en serie undersökningar utvecklats och kommer att fyllas i online med hjälp av Genome Gateway-plattformen/webbplatsen som utvecklats för detta försök . Tidpunkterna för undersökningen är inskrivning (provtagning från spädbarn/probband), återlämnande av resultat (ROR) (ungefär 2-3 månader efter registrering när WGS-resultat är tillgängliga), 1 månad efter ROR-rådgivning, 4 månader efter inskrivning -ROR-rådgivning och 4,5 månader efter ROR-rådgivning.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70895
- Woman's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Föräldrar/vårdare/vårdnadshavare till en nyfödd (probande) som uppfyller inklusionskriterierna i Specifikt mål 1
- Förälder eller vårdnadshavare/vårdnadshavare är villig att delta och svara på enkäter
Exklusions kriterier:
- Proband har sekundära fynd från WGS
- Förälder eller vårdgivare är inte tillgänglig för att delta och svara på enkäter
- Förälder eller vårdgivare behöver språktolktjänster/översatt material
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Genetisk rådgivare
Standard of Care.
Föräldrar/vårdgivare till nyfödda som är inskrivna i SouthSeq kommer att få rådgivning om sitt barns resultat från genetiska rådgivare (Whole Genome Sequencing) (WGS).
|
Vårdstandard
|
|
Experimentell: Utbildad vårdgivare
Sjukvårdsleverantörer (t.ex. neonatologer och neonatologiska sjuksköterskor) kommer att få utbildning för att på ett kompetent sätt leverera resultat från hela genomsekvensen till föräldrar/vårdgivare till nyfödda som är inskrivna i SouthSeq
|
Neonatologer och neonatologiska sjuksköterskor som får utbildning för att leverera resultat av sekvensering av hela genomet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera föräldrarnas egenmakt med hjälp av genetisk rådgivningsresultatskala (GCOS)
Tidsram: 3 månader efter provtagning
|
Samlas in efter återkomst av helgenomsekvenseringsresultat med användning av GCOS.
GCOS är en rådgivningsresultatskala med 24 punkter för att bedöma föräldrars egenmakt genom frågor som tar upp fem konstruktioner: Beslutskontroll, Kognitiv kontroll, Beteendekontroll, Emotionell reglering och Framtidsorientering.
Var och en av de 24 punkterna besvaras med en 7-gradig Likert-skala: Håller helt med (1), Håller inte med (2), Håller inte med (3), Håller inte med eller håller med (4), håller lite med (5), håller med (6), och håller helt med (7).
Omfattning av möjliga poäng för dem som slutför alla objekt: 24-168.
Högre poäng är bättre.
|
3 månader efter provtagning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera föräldrarnas osäkerheter med hjälp av föräldrarnas uppfattningar om osäkerheter i genomisk sekvensering (PUGS)
Tidsram: 3 månader efter provtagning
|
Samlas in efter återkomst av helgenomsekvenseringsresultat med användning av PUGS.
PUGS är en skala med 8 punkter för att bedöma osäkerheter inom tre domäner: Klinisk, Affektiv och Evaluerande.
Var och en av frågorna besvaras på en 5-gradig Likert-skala: Mycket osäker (1) till mycket säker (5).
Omfattning av möjliga poäng för dem som slutför alla objekt: 8-40.
Högre poäng representerar mer säkerhet.
|
3 månader efter provtagning
|
|
Utvärdera personlig nytta med hjälp av Parental Personal Utility Scale (PrU)
Tidsram: 3 månader efter provtagning
|
Samlas in efter återkomst av helgenomsekvenseringsresultat med hjälp av PrU.
Detta mått består av 17 poster besvarade med en 7-gradig Likert-skala: Inte alls användbar (1), Lite användbar (2), Något användbar (3), Neutral (4), Användbar (5), Mycket användbar (6), och extremt användbar (7).
Omfattning av möjliga poäng för dem som slutför alla objekt: 17-119.
Högre poäng är bättre.
|
3 månader efter provtagning
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Maria Danila, MD, MSc,MSPH, University of Alabama at Birmingham
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Costal Tirado A, McDermott AM, Thomas C, Ferrick D, Harris J, Edwards A, McAllister M. Using Patient-Reported Outcome Measures for Quality Improvement in Clinical Genetics: an Exploratory Study. J Genet Couns. 2017 Oct;26(5):1017-1028. doi: 10.1007/s10897-017-0079-6. Epub 2017 Mar 9.
- Biesecker BB, Woolford SW, Klein WMP, Brothers KB, Umstead KL, Lewis KL, Biesecker LG, Han PKJ. PUGS: A novel scale to assess perceptions of uncertainties in genome sequencing. Clin Genet. 2017 Aug;92(2):172-179. doi: 10.1111/cge.12949. Epub 2017 Jan 30. Erratum In: Clin Genet. 2018 May;93(5):1119. doi: 10.1111/cge.13241.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- IRB-300000328
- U01HG007301 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .