- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03842995
Zuid-seq: desoxyribonucleïnezuur (DNA) sequencing voor pasgeboren kinderdagverblijven in het zuiden
South-seq: DNA-sequencing voor pasgeboren kinderdagverblijven in het zuiden
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Belemmeringen voor wijdverspreide en routinematige implementatie van WGS-ondersteunde klinische zorg bestaan op verschillende niveaus. Enquêtes onder clinici wijzen op ongemak in hun begrip van genomica en het vermogen om resultaten aan patiënten te communiceren, en ook op bezorgdheid over de tijd die daarvoor nodig is. Medisch genetici en genetisch adviseurs zijn onevenredig geconcentreerd in grote academische centra en hun aantal is ontoereikend om het aantal patiënten te ondersteunen dat baat kan hebben bij WGS. Deze beperking zal een onevenredig effect hebben op patiënten in landelijke en/of medisch achtergestelde gebieden. Op één na zijn bijvoorbeeld alle genetisch adviseurs in Alabama gevestigd in Birmingham of Huntsville (enige uitzondering is in Mobile), wat betekent dat de zuidelijke 2/3 van de staat, inclusief grote achtergestelde plattelandsgebieden, weinig tot geen lokale toegang hebben naar diensten voor erfelijkheidsadvisering.
Deze barrières zijn vooral duidelijk in de neonatale zorg. Voor ouders van zieke pasgeborenen vinden hun eerste interacties met het gezondheidszorgsysteem plaats in de NICU. Neonatologietraining legt traditioneel de nadruk op kritieke zorg en kan communicatie verwaarlozen, waarbij een studie meldde dat 93% van de fellows verklaarde dat hun training op dit gebied zou moeten worden verbeterd. Er is een bijzonder gebrek aan training in genomische neonatale geneeskunde, met weinig didactische lezingen, rollenspelsessies, gesimuleerde ervaringen of praktische training in klinisch relevante scenario's. Wanneer baby's in de baarmoeder worden gediagnosticeerd met aangeboren afwijkingen, kan prenataal overleg met subspecialisten verwarrend zijn voor genetische aandoeningen met een spectrum van oorzaken en uitkomsten, en inconsistente informatie die wordt gegeven door verschillende zorgverleners, bijvoorbeeld de neonatoloog en de kinderchirurg.
Een centraal uitgangspunt van het voorstel is dat niet-genetische zorgverleners, ook die buiten academische medische centra, gemachtigd kunnen worden om WGS-testen in hun praktijken te gebruiken. Er is voldoende precedent voor de implementatie van complexe technologie in de eerstelijnszorg: kinderartsen, internisten en huisartsen gebruiken routinematig geavanceerde beeldvormingstechnologieën zonder een diepgaand begrip van de onderliggende technologie. Om WGS-ondersteunde genomische geneeskunde naar zorgverleners in de gemeenschap te brengen, zijn op zijn minst duidelijke criteria nodig om patiënten te identificeren die er baat bij kunnen hebben, een gebruiksvriendelijk toestemmingsproces, duidelijk geformuleerde laboratoriumrapporten, gemakkelijk toegankelijk voorlichtingsmateriaal voor patiënten, gemakkelijke toegang tot ondersteuning door medische genetici en genetisch adviseurs, en basistraining in hoe WGS routinematig kan worden toegepast. De onderzoekers van het onderzoek proberen aan te tonen dat, als deze factoren aanwezig zijn, WGS kan worden uitgevoerd en relevante resultaten kunnen worden geretourneerd door leveranciers van geneesmiddelen voor pasgeborenen, en dat de ervaring van de patiënt ten minste gelijk zal zijn aan die van de traditionele benadering van face-to-care. geconfronteerd met counseling door een geneticus of genetisch adviseur.
Om de door technologie ondersteunde levering van WGS-resultaten door getrainde zorgverleners te vergelijken met formeel genetisch advies door genetisch adviseurs (zorgstandaard), is een reeks enquêtes ontwikkeld die online zullen worden ingevuld met behulp van het Genome Gateway-platform/de website die voor deze studie is ontwikkeld . De tijdstippen van de enquête zijn inschrijving (monsterafname van de baby/proband), teruggave van resultaten (ROR) (ongeveer 2-3 maanden na inschrijving wanneer WGS-resultaten beschikbaar zijn), 1 maand na ROR-counseling, 4 maanden na -ROR-begeleiding en 4,5 maand post-ROR-begeleiding.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
- University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten, 70895
- Woman's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ouders/verzorger/voogd van een pasgeborene (proband) die voldoet aan de inclusiecriteria van Specifiek Doel 1
- Ouder of verzorger/voogd is bereid om deel te nemen en enquêtes in te vullen
Uitsluitingscriteria:
- Proband heeft secundaire bevindingen van WGS
- Ouder of verzorger is niet beschikbaar om deel te nemen aan en enquêtes te beantwoorden
- Ouder of verzorger heeft tolkdiensten/vertaald materiaal nodig
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Genetisch adviseur
Zorgstandaard.
Ouders / verzorgers van pasgeborenen die zijn ingeschreven in SouthSeq krijgen advies over de resultaten van de Whole Genome Sequencing (WGS) van hun kind van genetische adviseurs
|
Zorgstandaard
|
|
Experimenteel: Getrainde zorgverlener
Zorgverleners (bijv. neonatologen en verpleegkundig specialisten neonatologie) zullen worden opgeleid om op competente wijze de resultaten van de volledige genoomsequentie te leveren aan ouders/verzorgers van pasgeborenen die zijn ingeschreven in SouthSeq
|
Neonatologen en verpleegkundig specialisten neonatologie die worden opgeleid om resultaten te leveren voor de sequentiebepaling van het volledige genoom
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de empowerment van ouders met behulp van de Genetic Counseling Outcome Scale (GCOS)
Tijdsspanne: 3 maanden na monsterverzameling
|
Verzameld na terugkomst van de resultaten van de sequencing van het hele genoom met behulp van de GCOS.
De GCOS is een uitkomstenschaal met 24 items om de empowerment van ouders te beoordelen door middel van vragen die betrekking hebben op vijf constructen: beslissingscontrole, cognitieve controle, gedragscontrole, emotionele regulatie en toekomstoriëntatie.
Elk van de 24 items wordt beantwoord met een 7-punts Likert-schaal: helemaal mee oneens (1), mee oneens (2), enigszins mee oneens (3), niet mee eens, noch mee oneens (4), enigszins mee eens (5), mee eens (6), en helemaal mee eens (7).
Bereik van mogelijke scores voor degenen die alle items voltooien: 24-168.
Hogere scores zijn beter.
|
3 maanden na monsterverzameling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evalueer de onzekerheden van ouders met behulp van de percepties van ouders over onzekerheden in genomische sequencing (PUGS)
Tijdsspanne: 3 maanden na monsterverzameling
|
Verzameld na terugkomst van de resultaten van de sequencing van het hele genoom met behulp van de PUGS.
PUGS is een schaal met acht items om onzekerheden binnen drie domeinen te beoordelen: klinisch, affectief en evaluatief.
Elk van de vragen wordt beantwoord op een 5-punts Likert-schaal: zeer onzeker (1) tot zeer zeker (5).
Bereik van mogelijke scores voor degenen die alle items voltooien: 8-40.
Hogere scores vertegenwoordigen meer zekerheid.
|
3 maanden na monsterverzameling
|
|
Evalueer persoonlijk nut met behulp van de Parental Personal Utility Scale (PrU)
Tijdsspanne: 3 maanden na monsterverzameling
|
Verzameld na terugkomst van de resultaten van de sequencing van het hele genoom met behulp van de PrU.
Deze maatstaf bestaat uit 17 items die worden beantwoord met een 7-punts Likert-schaal: Helemaal niet nuttig (1), Een beetje nuttig (2), Enigszins nuttig (3), Neutraal (4), Nuttig (5), Zeer nuttig (6) en uiterst nuttig (7).
Bereik van mogelijke scores voor degenen die alle items voltooien: 17-119.
Hogere scores zijn beter.
|
3 maanden na monsterverzameling
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Maria Danila, MD, MSc,MSPH, University of Alabama at Birmingham
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Costal Tirado A, McDermott AM, Thomas C, Ferrick D, Harris J, Edwards A, McAllister M. Using Patient-Reported Outcome Measures for Quality Improvement in Clinical Genetics: an Exploratory Study. J Genet Couns. 2017 Oct;26(5):1017-1028. doi: 10.1007/s10897-017-0079-6. Epub 2017 Mar 9.
- Biesecker BB, Woolford SW, Klein WMP, Brothers KB, Umstead KL, Lewis KL, Biesecker LG, Han PKJ. PUGS: A novel scale to assess perceptions of uncertainties in genome sequencing. Clin Genet. 2017 Aug;92(2):172-179. doi: 10.1111/cge.12949. Epub 2017 Jan 30. Erratum In: Clin Genet. 2018 May;93(5):1119. doi: 10.1111/cge.13241.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- IRB-300000328
- U01HG007301 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .