Jämför effektivitet och säkerhet för upprepade rituximabkurer med underhållsmykofenolatmofetil efter engångskur med rituximab bland barn med steroidberoende nefrotiskt syndrom (RITURNS II)

De allra flesta barn med idiopatisk nefrotiskt syndrom svarar bra på kortikosteroidbehandling. Så många som 70 % upplever dock minst ett skov, och 30 % utvecklar ett mer komplicerat förlopp med frekventa skov (FRNS) med eller utan steroidberoende (SDNS). Förlängd steroidexponering hos dessa barn resulterar ofta i långvariga komplikationer. Hanteringen av patienter med SDNS är utmanande och dyr. Återfall kan leda till allvarliga komplikationer, t.ex. relaterat till anasarca, högt blodtryck, livshotande infektioner (peritonit, lunginflammation, meningit), trombos och undernäring. Upprepade kurser eller till och med kontinuerlig steroidbehandling leder till betydande läkemedelsrelaterad toxicitet och sjuklighet.

Målet med behandlingen är att minska frekvensen av återfall, den kumulativa dosen av kortikosteroider och förekomsten av allvarliga komplikationer. Olika prospektiva studier tyder på att Rituximab, en monoklonal antikropp som utarmar B-celler, skulle kunna vara ett säkert och effektivt alternativ till steroider eller immunsuppressiva medel för att uppnå och bibehålla remission i denna population. Engångsinfusion av rituximab har visat sig vara effektiv i 6 till 12 månader och biverkningsprofilen som har observerats hittills är mycket godartad men efter 6-8 månader inträffade återfall på grund av regenerering av B-lymfocyter, därför har MMF för upprätthållande av remission varit anses vara. Trots god initial respons förblir de som svarar på rituximab alltid benägna att återfalla ytterligare med regenerering av B-lymfocyter, vilket kräver antingen upprepad behandling med rituximab eller tillägg av ett annat steroidsparande immunsuppressivt medel. Rapporter tyder på att effekten av rituximab kan variera beroende på sjukdomspatologi, kliniskt förlopp och samtidig användning av andra immunsuppressiva medel.

Syftet med RITURNS II-studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Upprepade behandlingskurer med Rituximab till den för underhållsbehandling av Mycophenolate Mofetil efter engångskur med Rituximab för att bibehålla remission under 24 månader bland barn med steroidberoende nefrotiskt syndrom (SDNS).