Sammenlign effektiviteten og sikkerheden af ​​gentagne kurer med rituximab med vedligeholdelsesmycophenolatmofetil efter en enkelt kur med rituximab blandt børn med steroidafhængigt nefrotisk syndrom (RITURNS II)

Langt de fleste børn med idiopatisk nefrotisk syndrom reagerer godt på kortikosteroidbehandling. Hele 70 % oplever dog mindst ét ​​tilbagefald, og 30 % udvikler et mere kompliceret forløb med hyppige tilbagefald (FRNS) med eller uden steroidafhængighed (SDNS). Forlænget steroideksponering hos disse børn resulterer ofte i langsigtede komplikationer. Håndteringen af ​​patienter med SDNS er udfordrende og dyr. Tilbagefald kan føre til alvorlige komplikationer, f.eks. relateret til anasarca, hypertension, livstruende infektioner (peritonitis, lungebetændelse, meningitis), trombose og underernæring. Gentagne kurser eller endda kontinuerlig steroidbehandling fører til betydelig medicinrelateret toksicitet og morbiditet.

Målet med behandlingen er at reducere antallet af tilbagefald, den kumulative dosis af kortikosteroider og forekomsten af ​​alvorlige komplikationer. Forskellige prospektive undersøgelser tyder på, at Rituximab, et B-celle-udtømmende monoklonalt antistof, kunne være et sikkert og effektivt alternativ til steroider eller immunsuppressiva for at opnå og opretholde remission i denne population. Enkelt rituximab-infusion har vist sig at være effektiv i 6 til 12 måneder, og den hidtil observerede bivirkningsprofil er meget godartet, men efter 6-8 måneder var der tilbagefald på grund af regenerering af B-lymfocytter, og MMF er derfor blevet vedligeholdt af remission. taget i betragtning. På trods af god initial respons forbliver rituximab-respondere altid tilbøjelige til yderligere tilbagefald med regenerering af B-lymfocytter, hvilket nødvendiggør enten gentagelse af rituximab-behandlingen eller tilføjelse af et andet steroidbesparende immunsuppressivt middel. Rapporter tyder på, at effekten af ​​rituximab kan variere afhængigt af sygdomspatologi, kliniske forløb og samtidig brug af andre immunsuppressiva.

Formålet med RITURNS II-studiet er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​gentagne kur med Rituximab til den af ​​vedligeholdelses Mycophenolate Mofetil efter en enkelt kur med Rituximab til at opretholde remission over 24 måneder blandt børn med steroidafhængigt nefrotisk syndrom (SDNS).