Sammenlign effektivitet og sikkerhet for gjentatte kurer med rituximab med vedlikeholdsmykofenolatmofetil etter en enkelt kur med rituximab blant barn med steroidavhengig nefrotisk syndrom (RITURNS II)

De aller fleste barn med idiopatisk nefrotisk syndrom reagerer godt på kortikosteroidbehandling. Men så mange som 70 % opplever minst ett tilbakefall, og 30 % utvikler et mer komplisert forløp med hyppige tilbakefall (FRNS) med eller uten steroidavhengighet (SDNS). Forlenget steroideksponering hos disse barna resulterer ofte i langsiktige komplikasjoner. Håndteringen av pasienter med SDNS er utfordrende og kostbar. Tilbakefall kan føre til alvorlige komplikasjoner, f.eks. relatert til anasarca, hypertensjon, livstruende infeksjoner (peritonitt, lungebetennelse, meningitt), trombose og underernæring. Gjentatte kurer eller til og med kontinuerlig steroidbehandling fører til betydelig medikamentrelatert toksisitet og sykelighet.

Målet med behandlingen er å redusere frekvensen av tilbakefall, den kumulative dosen av kortikosteroider og forekomsten av alvorlige komplikasjoner. Ulike prospektive studier tyder på at Rituximab, et monoklonalt antistoff som tar ut B-celler, kan være et trygt og effektivt alternativ til steroider eller immunsuppressiva for å oppnå og opprettholde remisjon i denne populasjonen. Enkelt rituximab-infusjon har vist seg å være effektiv i 6 til 12 måneder, og bivirkningsprofilen som er observert til dags dato er svært godartet, men etter 6-8 måneder var det tilbakefall på grunn av regenerering av B-lymfocytter, og for vedlikehold av remisjon har MMF derfor vært ansett. Til tross for god initial respons, forblir rituximab-respondere alltid utsatt for ytterligere tilbakefall med regenerering av B-lymfocytter, noe som krever enten gjentatt kur med rituximab eller tillegg av et annet steroidsparende immunsuppressivt middel. Rapporter tyder på at effekten av rituximab kan variere avhengig av sykdomspatologi, klinisk forløp og samtidig bruk av andre immunsuppressiva.

Målet med RITURNS II-studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til gjentatte kurer med Rituximab til vedlikeholdsbehandlingen av Mycophenolate Mofetil etter en enkelt kur med Rituximab for å opprettholde remisjon over 24 måneder blant barn med steroidavhengig nefrotisk syndrom (SDNS).