Confronta l'efficacia e la sicurezza di cicli ripetuti di rituximab con quella del mantenimento con micofenolato mofetile dopo un singolo ciclo di rituximab nei bambini con sindrome nefrosica steroide-dipendente (RITURNS II)

La stragrande maggioranza dei bambini con sindrome nefrosica idiopatica risponde bene al trattamento con corticosteroidi. Tuttavia, ben il 70% sperimenta almeno una ricaduta e il 30% sviluppa un decorso più complicato con frequenti ricadute (FRNS) con o senza dipendenza da steroidi (SDNS). L'esposizione prolungata agli steroidi in questi bambini spesso provoca complicazioni a lungo termine. La gestione dei pazienti con SDNS è impegnativa e costosa. Le ricadute possono portare a gravi complicazioni, ad es. correlati ad anasarca, ipertensione, infezioni pericolose per la vita (peritonite, polmonite, meningite), trombosi e malnutrizione. Cicli ripetuti o anche un trattamento continuo con steroidi portano a una notevole tossicità e morbilità correlate ai farmaci.

L'obiettivo del trattamento è ridurre il tasso di recidive, la dose cumulativa di corticosteroidi e l'incidenza di complicanze gravi. Vari studi prospettici suggeriscono che Rituximab, un anticorpo monoclonale depletore delle cellule B, potrebbe essere un'alternativa sicura ed efficace agli steroidi o agli immunosoppressori per raggiungere e mantenere la remissione in questa popolazione. La singola infusione di rituximab si è dimostrata efficace per 6-12 mesi e il profilo degli effetti collaterali osservato fino ad oggi è molto benigno, ma dopo 6-8 mesi si è verificata una ricaduta dovuta alla rigenerazione dei linfociti B, quindi per il mantenimento della remissione l'MMF è stato considerato. Nonostante la buona risposta iniziale, i responder con rituximab rimangono sempre soggetti a ulteriori ricadute con la rigenerazione dei linfociti B, che richiedono la ripetizione del ciclo di rituximab o l'aggiunta di un altro immunosoppressore risparmiatore di steroidi. I rapporti suggeriscono che l'efficacia di rituximab può variare a seconda della patologia della malattia, del decorso clinico e dell'uso simultaneo di altri immunosoppressori.

Lo scopo dello studio RITURNS II è valutare l'efficacia e la sicurezza dei cicli ripetuti di Rituximab rispetto a quelli di mantenimento con micofenolato mofetile dopo un ciclo singolo di Rituximab nel mantenimento della remissione per 24 mesi tra i bambini con sindrome nefrosica dipendente da steroidi (SDNS).