Porovnejte účinnost a bezpečnost opakovaných kúry rituximabu s udržovací mykofenolát mofetilem po jediné kúře rituximabu u dětí s nefrotickým syndromem závislým na steroidech (RITURNS II)

Naprostá většina dětí s idiopatickým nefrotickým syndromem dobře reaguje na léčbu kortikosteroidy. Až 70 % však prodělá alespoň jeden relaps a u 30 % se rozvine komplikovanější průběh s častými relapsy (FRNS) se závislostí na steroidech nebo bez ní (SDNS). Rozšířená expozice steroidům u těchto dětí často vede k dlouhodobým komplikacím. Léčba pacientů s SDNS je náročná a nákladná. Relapsy mohou vést k vážným komplikacím, např. související s anasarkou, hypertenzí, život ohrožujícími infekcemi (peritonitida, pneumonie, meningitida), trombózou a podvýživou. Opakované kúry nebo dokonce nepřetržitá léčba steroidy vedou ke značné toxicitě a morbiditě související s medikací.

Cílem léčby je snížit četnost relapsů, kumulativní dávku kortikosteroidů a výskyt závažných komplikací. Různé prospektivní studie naznačují, že rituximab, monoklonální protilátka poškozující B buňky, by mohla být bezpečnou a účinnou alternativou steroidů nebo imunosupresiv k dosažení a udržení remise u této populace. Jednorázová infuze rituximabu se ukázala jako účinná po dobu 6 až 12 měsíců a profil nežádoucích účinků, který byl dosud pozorován, je velmi benigní, ale po 6-8 měsících došlo k relapsu v důsledku regenerace B-lymfocytů, a proto byl pro udržení remise MMF považováno. Navzdory dobré počáteční odpovědi zůstávají pacienti reagující na rituximab vždy náchylní k dalšímu relapsu s regenerací B lymfocytů, což vyžaduje buď opakování léčby rituximabem, nebo přidání dalšího imunosupresiva šetřícího steroidy. Zprávy naznačují, že účinnost rituximabu se může lišit v závislosti na patologii onemocnění, klinickém průběhu a současném použití jiných imunosupresiv.

Cílem studie RITURNS II je vyhodnotit účinnost a bezpečnost opakovaných cyklů rituximabu oproti udržovacímu mykofenolát mofetilu po jedné kúře rituximabu při udržení remise po dobu 24 měsíců u dětí se steroidně závislým nefrotickým syndromem (SDNS).