Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämförelse av allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation efter en konditionering med reducerad intensitet med standardvård hos ungdomar och vuxna med svår sicklecellssjukdom (DREPA-RIC)

20 september 2019 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En prospektiv multicenterförsök som jämför allogena matchade relaterad hematopoietisk stamcellstransplantation efter en konditionering med reducerad intensitet, med standardvård hos ungdomar och vuxna med svår sicklecellssjukdom

Även om överlevnaden för barn med sicklecellssjukdom (SCD) har förbättrats dramatiskt under de senaste decennierna i USA och Europa, är dödligheten fortfarande hög hos vuxna. Dessutom utvecklar många barn och de flesta vuxna ett kroniskt försvagande tillstånd på grund av organskador. Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är för närvarande den unika botande metoden; det tillåter bot av mer än 95 % av barn transplanterade från en matchad relaterad donator (MRD) efter en myeloablativ konditionering. Hittills har få studier behandlat HSCT:s roll hos SCD-vuxna, på grund av risken för transplantat kontra värdsjukdom (GVHD) och till den förväntade toxiciteten hos äldre patienter med högre risk för organskador. Utvecklingen av säkra, icke-myeloablativa konditioneringsregimer som tillåter stabil blandad chimerism och undvika GVHD framstår som ett attraktivt alternativ för HSCT för att bota vuxna med svår SCD. Utredarna utformar en prospektiv multicenterstudie riktad mot patienter över 15 år med svår SCD, och jämför icke-myeloablativ transplantation (när en matchad relaterad donator (MRD) identifieras) med ingen HSCT (för patienter som saknar MRD). Huvudsyftet är att bedöma nyttan av HSCT på den 2-åriga händelsefria överlevnaden jämfört med standardvård. Det primära effektmåttet är 2-års händelsefri överlevnad.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Sicklecellanemi

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

Fas

Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Nathalie Dhedin
Telefonnummer: +33142385127
E-post: nathalie.dhedin@aphp.fr

Studera Kontakt Backup

Namn: Sylvie Chevret
Telefonnummer: +33142499742
E-post: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år till 45 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

SCD-patienter (SS/Sβ0)
Ålder: 15 till 45 år
Med minst ett icke-SCD-syskon > 18 år från samma föräldrapar
Vem presenterade minst ett av följande kriterier:
3 VOC som kräver sjukhusvård över ett år under de senaste 2 åren och minst en tidigare historia av en ACS
Minst 1 ACS under de senaste 2 åren som kräver transfusion
Anamnes med ischemisk stroke eller cerebral/cervikal arteriell stenos > 50 %
Pulmonell hypertoni definieras av medeltrycket i lungartären ≥ 25 mmHg i vila, bestämt genom katerisering av höger hjärta
Kräver behandling med Hydroxyurea eller kronisk transfusion, eller redan behandlad med Hydroxyurea eller transfusionsprogram (TP) vid inkluderingen.
Patienter som redan får kroniska transfusioner för VOC eller ACS som inte svarar på hydroxiurea, kommer att vara berättigade, förutsatt att minst 3 VOC kräver sjukhusvistelse/år inom 2 år före påbörjande av kroniska transfusioner, och åtminstone tidigare anamnes på ACS.
Preventivmedel under hela studieperioden med sirolimus för kvinnor i fertil ålder
Undertecknat informerat samtycke
Mottaglig för HLA-typning, HSCT om ett HLA-identiskt syskon finns tillgängligt.
Patienter anslutna till den franska sjukförsäkringen

Exklusions kriterier

Prestandastatus: ECOG-skala>1
Lungfunktion: FEV1 och CVF < 50 % av det teoretiska värdet
Postkapillär och svår prekapillär pulmonell hypertoni med uppmätt medeltryck i lungartären i vila >35 mmHg
Hjärtutdrivningsfraktion < 45 %
Uppskattad glomerulär fraktionshastighet (GFR) <50ml/min /1,73m2
Konjugerat bilirubin >50 µmol/L, cirros, ALT>4N
Okontrollerad infektion
Känd överkänslighet av alemtuzumab
Känd överkänslighet mot murina proteiner och mot följande hjälpämnen: dinatriumedetat, polysorbat 80, kaliumklorid, monobasiskt kaliumfosfat, natriumklorid, tvåbasiskt natriumfosfat, vatten för injektionsvätskor
Positivitet för HIV
Graviditet eller ammande kvinnor
Alloimmunisering eller fördröjd hemolytisk transfusionsreaktion som utesluter transfusioner av röda blodkroppar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Primärt syfte: Behandling
Tilldelning: Icke-randomiserad
Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
Maskning: Ingen (Open Label)

Antal vapen

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm	Intervention / Behandling
Experimentell: HLA-matchad hematopoetisk stamcellstransplantation Perifer blodstamcell från matchad HLA-relaterad givare.	Procedur: Allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation Allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation efter en konditioneringsregim med reducerad intensitet
Övrig: Kontrollarm Bästa standardvård: Patienterna kommer att få den bästa standardvården beroende på deras situation och tidigare behandling: initiering av Hydroxyurea, fortsättning eller optimering av dosen av Hydroxyurea, initiering eller fortsättning av TP, initiering av ett nytt läkemedel har visat sig förbättra SCD och har tillstånd att använda i Frankrike.	Övrig: Standardarm I standardarmen kommer patienter som inte kommer att transplanteras att få den bästa standardvården beroende på sin situation och sin tidigare behandling: initiering av hydroxyurea, fortsättning eller optimering av dosen av hydroxyurea, initiering eller fortsättning av transfusionsprogram, initiering av en nytt läkemedel visade sig förbättra SCD och har tillstånd att använda i Frankrike

Deltagargrupp / Arm

Intervention / Behandling

Experimentell: HLA-matchad hematopoetisk stamcellstransplantation

Perifer blodstamcell från matchad HLA-relaterad givare.

Procedur: Allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation

Allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation efter en konditioneringsregim med reducerad intensitet

Övrig: Kontrollarm

Bästa standardvård: Patienterna kommer att få den bästa standardvården beroende på deras situation och tidigare behandling: initiering av Hydroxyurea, fortsättning eller optimering av dosen av Hydroxyurea, initiering eller fortsättning av TP, initiering av ett nytt läkemedel har visat sig förbättra SCD och har tillstånd att använda i Frankrike.

Övrig: Standardarm

I standardarmen kommer patienter som inte kommer att transplanteras att få den bästa standardvården beroende på sin situation och sin tidigare behandling: initiering av hydroxyurea, fortsättning eller optimering av dosen av hydroxyurea, initiering eller fortsättning av transfusionsprogram, initiering av en nytt läkemedel visade sig förbättra SCD och har tillstånd att använda i Frankrike

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
2 års händelsefri överlevnad Tidsram: 2 år efter inkluderingen	En händelse kommer att definieras som: död av någon orsak eller akut grad II-IV GVHD enligt Magic consortium 2016-klassificeringen eller en måttlig eller svår kronisk GVHD enligt NIH-klassificeringen eller 3 sjukhusvistelser för VOC definierade enligt vanliga kriterier eller en ACS definierad av vanliga kliniska kriterier och ett lunginfiltrat på bröstfilm och/eller thorax datortomografi (CT) scan eller en stroke definierad som en klinisk händelse bekräftad av en MRT eller en cerebral eller cervikal stenos >25 % i ett nytt territorium, eller ökning >25 % av tidigare stenos utvärderad MRT och MRT eller en ökning på minst +10 % av trikuspidal regurgitationshastighet, (bekräftat med 2 ekokardiografi utförd med en fördröjning på minst 3 månader) jämfört med pre-inklusionsvärdet för patienter med TRV≥2,7 vid inklusion	2 år efter inkluderingen

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Total överlevnad Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
Antal dagar som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 1 år	Antal dagar som kräver sjukhusvistelse 1 år efter inkluderingen med undantag för de 5 första månaderna efter inkluderingen	1 år
Antal dagar som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 2 år efter inkluderingen	Antal dagar som kräver sjukhusvistelse 2 år efter inkluderingen med undantag för de 5 första månaderna efter inkluderingen	2 år efter inkluderingen
Antal vaso-ocklusiva kriser (VOC) som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 1 år efter inkluderingen		1 år efter inkluderingen
Antal vaso-ocklusiva kriser (VOC) som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
Antal akuta bröstsyndrom (ACS) som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 1 år efter inkluderingen		1 år efter inkluderingen
Antal akuta bröstsyndrom (ACS) som kräver sjukhusvistelse Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
Antal sjukhusinläggningar på intensivvårdsavdelning Tidsram: 1 år efter inkluderingen		1 år efter inkluderingen
Antal sjukhusinläggningar på intensivvårdsavdelning Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
Antal priapism Tidsram: 1 år efter inkluderingen		1 år efter inkluderingen
Antal priapism Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
Antal strokeepisoder Tidsram: 1 år efter inkluderingen		1 år efter inkluderingen
Antal strokeepisoder Tidsram: 2 år efter inkluderingen		2 år efter inkluderingen
LDH-antal Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i LDH	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Andel patienter med ett aminotransferasvärde högre än fem gånger normalvärdet Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i aminotransferas	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Andel patienter med ett gamma-GT-värde högre än fem gånger normalvärdet Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i gamma-GT	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Andel patienter med ett alkaliskt fosfatasvärde högre än fem gånger normalvärdet Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i alkaliskt fosfatas	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Andel patienter med bilirubinvärde högre än tre gånger normalvärdet Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i bilirubin	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Andel patienter med ett protrombinvärde mindre än 70 % Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i TP	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Aktiverad partiell tromboplastintid högre än 1,5 gånger normalvärdet Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i TCK	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Hastighet av hemoglobin Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i hemoglobinnivån	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Hematokrit Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i hematokrit	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Genomsnittlig korpuskulär volym Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i medelkroppsvolymen	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Hemoglobinvarianter Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar av procentandelen hemoglobinvarianter	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Antal retikulocyter Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i procentandel retikulocyt	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Vita blodkroppar räknas Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i vita blodkroppar	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Trombocyter räknas Tidsram: var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen	Förändringar i antalet blodplättar	var tredje månad (från inkludering till 24 månader) och vid månad 1, månad 2 och månad 3 i transplantationsarmen
Mikroalbuminuri/kreatininuri förhållande Tidsram: vid 3 månader		vid 3 månader
Mikroalbuminuri/kreatininuri förhållande Tidsram: vid 6 månader		vid 6 månader
Mikroalbuminuri/kreatininuri förhållande Tidsram: vid 12 månader		vid 12 månader
Mikroalbuminuri/kreatininuri förhållande Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Ferritinnivå Tidsram: vid 3 månader		vid 3 månader
Ferritinnivå Tidsram: vid 6 månader		vid 6 månader
Ferritinnivå Tidsram: vid 12 månader		vid 12 månader
Ferritinnivå Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Transferrinmättnadsnivå Tidsram: vid 3 månader		vid 3 månader
Procent av transferrinmättnad Tidsram: vid 6 månader		vid 6 månader
Procent av transferrinmättnad Tidsram: vid 12 månader		vid 12 månader
Procent av transferrinmättnad Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
LH räkning Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med LH	vid 24 månader
FSH-antal Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med FSH	vid 24 månader
Antal testosteron Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med testosteronnivåer hos män	vid 24 månader
Spermogram Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med spermogram hos män	vid 24 månader
Östrogenantal Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med östrogennivån hos kvinnor	vid 24 månader
Antal AMH Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med AMH-nivå hos kvinnor	vid 24 månader
Förekomst av amenorré Tidsram: vid 24 månader	Gonadisk funktion kommer att mätas med hjälp av förekomsten av amenorré hos kvinnor	vid 24 månader
Antal paritet Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Andel patienter med proliferativ retinopati Tidsram: vid 12 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 12 månader
Andel patienter med proliferativ retinopati Tidsram: vid 24 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 24 månader
Andel patienter med hemorragisk retinopati Tidsram: vid 12 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 12 månader
Andel patienter med hemorragisk retinopati Tidsram: vid 24 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 24 månader
Andel patienter med näthinneavlossning Tidsram: vid 12 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 12 månader
Andel patienter med näthinneavlossning Tidsram: vid 24 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 24 månader
Andel patienter med keratit Tidsram: vid 12 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 12 månader
Andel patienter med keratit Tidsram: vid 24 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 24 månader
Andel patienter med uveit Tidsram: vid 12 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 12 månader
Andel patienter med uveit Tidsram: vid 24 månader	Förändringar i retinopatistatus (utseende, försvinnande, förbättring, förvärring)	vid 24 månader
Trikuspidal regurgitant jethastighet Tidsram: vid 12 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi och med hjälp av tricuspid régurgitant jethastighet	vid 12 månader
Trikuspidal regurgitant jethastighet Tidsram: vid 24 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi och med hjälp av tricuspid régurgitant jethastighet	vid 24 månader
Vänster förmaksdimension Tidsram: vid 12 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänster förmaksdimension indexerad till kroppsytan	vid 12 månader
Vänster förmaksdimension Tidsram: vid 24 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänster förmaksdimension indexerad till kroppsytan	vid 24 månader
Vänster ventrikulär dimension Tidsram: vid 12 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänster kammare dimension indexerad till kroppsytan	vid 12 månader
Vänster ventrikulär dimension Tidsram: vid 24 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänster kammare dimension indexerad till kroppsytan	vid 24 månader
Ventrikulärt massindexvärde Tidsram: vid 12 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med användning av ventrikulärt massindex	vid 12 månader
Ventrikulärt massindexvärde Tidsram: vid 24 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med användning av ventrikulärt massindex	vid 24 månader
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion Tidsram: vid 12 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänsterkammars ejektionsfraktion	vid 12 månader
Vänster ventrikulär ejektionsfraktion Tidsram: vid 24 månader	Hjärtfunktionen kommer att bedömas genom en transthorax ekokardiografi med hjälp av vänsterkammars ejektionsfraktion	vid 24 månader
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV) Tidsram: vid 12 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV) , %	vid 12 månader
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV) Tidsram: vid 24 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV) , %	vid 24 månader
DLCO Tidsram: vid 12 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med DLCO diffusionskapaciteten för kolmonoxid	vid 12 månader
DLCO Tidsram: vid 24 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med DLCO diffusionskapaciteten för kolmonoxid	vid 24 månader
Påtvingad vitalkapacitet Tidsram: vid 12 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med hjälp av forcerad vitalkapacitet (FVC)	vid 12 månader
Påtvingad vitalkapacitet Tidsram: vid 24 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med hjälp av forcerad vitalkapacitet (FVC)	vid 24 månader
6 minuters gångtest Tidsram: vid 12 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med 6 minuters gångtest	vid 12 månader
6 minuters gångtest Tidsram: vid 24 månader	Lungfunktionen kommer att utvärderas med 6 minuters gångtest	vid 24 månader
Antal nya episoder av avaskulär osteonekros Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Antal patienter för varje plats för nya episoder av avaskulär osteonekros Tidsram: vid 24 månader	Lokalisering av nya episoder av avaskulär osteonekros kommer att bedömas med hjälp av radiografi och magnetisk resonanstomografi	vid 24 månader
Frakturer Tidsram: vid 24 månader	Antal nya episoder av frakturer	vid 24 månader
Centrala nervsystemets funktion Tidsram: vid 12 månader	Centrala nervsystemets funktion kommer att bedömas med hjälp av magnetisk resonanstomografi med ARM/MRI	vid 12 månader
Centrala nervsystemets funktion Tidsram: vid 24 månader	Centrala nervsystemets funktion kommer att bedömas med hjälp av magnetisk resonanstomografi med ARM/MRI	vid 24 månader
Överbelastning av järn Tidsram: vid inkluderingen	Järnöverskott kommer att bedömas med hjälp av magnetisk resonanstomografi av lever och hjärta hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L	vid inkluderingen
Överbelastning av järn Tidsram: vid 12 månader	Järnöverskott kommer att bedömas med hjälp av magnetisk resonanstomografi av lever och hjärta hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L	vid 12 månader
Överbelastning av järn Tidsram: vid 24 månader	Järnöverskott kommer att bedömas med hjälp av magnetisk resonanstomografi av lever och hjärta hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L	vid 24 månader
Röda blodkroppar packade transfunderade Tidsram: vid 24 månader	Antal röda blodkroppar packade transfunderade från 6 månader efter inkludering (före och tidig post-transplantation transfusion är en standard för vård och kanske inte räknas)	vid 24 månader
Antal fördröjda hemolytiska transfusionsreaktioner (DHTR) Tidsram: vid 3 månader	DHTR kommer att definieras som associerad med hemoglobinuri/mörk urin under månaden efter transfusion +/- bensmärta med ökade hemolytiska markörer och fall i HbA eller ny RBC allo-Ab	vid 3 månader
Antal fördröjda hemolytiska transfusionsreaktioner (DHTR) Tidsram: vid 6 månader	DHTR kommer att definieras som associerad med hemoglobinuri/mörk urin under månaden efter transfusion +/- bensmärta med ökade hemolytiska markörer och fall i HbA eller ny RBC allo-Ab	vid 6 månader
Antal fördröjda hemolytiska transfusionsreaktioner (DHTR) Tidsram: vid 12 månader	DHTR kommer att definieras som associerad med hemoglobinuri/mörk urin under månaden efter transfusion +/- bensmärta med ökade hemolytiska markörer och fall i HbA eller ny RBC allo-Ab	vid 12 månader
Antal fördröjda hemolytiska transfusionsreaktioner (DHTR) Tidsram: vid 24 månader	DHTR kommer att definieras som associerad med hemoglobinuri/mörk urin under månaden efter transfusion +/- bensmärta med ökade hemolytiska markörer och fall i HbA eller ny RBC allo-Ab	vid 24 månader
Andel patienter med nya RBC-alloantikroppar Tidsram: vid 3 månader	Nya RBC alloantikroppar kommer att bedömas med hjälp av blodprov	vid 3 månader
Andel patienter med nya RBC-alloantikroppar Tidsram: vid 6 månader	Nya RBC alloantikroppar kommer att bedömas med hjälp av blodprov	vid 6 månader
Andel patienter med nya RBC-alloantikroppar Tidsram: vid 12 månader	Nya RBC alloantikroppar kommer att bedömas med hjälp av blodprov	vid 12 månader
Andel patienter med nya RBC-alloantikroppar Tidsram: vid 24 månader	Nya RBC alloantikroppar kommer att bedömas med hjälp av blodprov	vid 24 månader
Andel patienter med oral opioidkonsumtion Tidsram: vid 3 månader		vid 3 månader
Andel patienter med oral opioidkonsumtion Tidsram: vid 6 månader		vid 6 månader
Andel patienter med oral opioidkonsumtion Tidsram: vid 12 månader		vid 12 månader
Andel patienter med oral opioidkonsumtion Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär Tidsram: vid 3 månader	Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 är en uppsättning generiska, sammanhängande och lättadministrerade livskvalitetsmått. Dessa åtgärder är beroende av patientens självrapportering. Artiklar är grupperade i tre kategorier: funktionsstatus, välbefinnande, övergripande hälsobedömning. I två dimensioner är svaret binärt (ja/nej) och i de andra 6 i ordningskvalitet (3 till 6 möjliga svar). För varje dimension kodas poängen för de olika objekten och summeras sedan och transformeras linjärt på en skala från 0 till 100. En fysisk sammansatt poäng och en mental sammansatt poäng kan beräknas enligt en etablerad algoritm	vid 3 månader
Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär Tidsram: vid 6 månader	Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 är en uppsättning generiska, sammanhängande och lättadministrerade livskvalitetsmått. Dessa åtgärder är beroende av patientens självrapportering. Artiklar är grupperade i tre kategorier: funktionsstatus, välbefinnande, övergripande hälsobedömning. I två dimensioner är svaret binärt (ja/nej) och i de andra 6 i ordningskvalitet (3 till 6 möjliga svar). För varje dimension kodas poängen för de olika objekten och summeras sedan och transformeras linjärt på en skala från 0 till 100. En fysisk sammansatt poäng och en mental sammansatt poäng kan beräknas enligt en etablerad algoritm	vid 6 månader
Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär Tidsram: vid 12 månader	Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 är en uppsättning generiska, sammanhängande och lättadministrerade livskvalitetsmått. Dessa åtgärder är beroende av patientens självrapportering. Artiklar är grupperade i tre kategorier: funktionsstatus, välbefinnande, övergripande hälsobedömning. I två dimensioner är svaret binärt (ja/nej) och i de andra 6 i ordningskvalitet (3 till 6 möjliga svar). För varje dimension kodas poängen för de olika objekten och summeras sedan och transformeras linjärt på en skala från 0 till 100. En fysisk sammansatt poäng och en mental sammansatt poäng kan beräknas enligt en etablerad algoritm	vid 12 månader
Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär Tidsram: vid 24 månader	Livskvalitet utvärderad med hjälp av MOS SF36 frågeformulär (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 är en uppsättning generiska, sammanhängande och lättadministrerade livskvalitetsmått. Dessa åtgärder är beroende av patientens självrapportering. Artiklar är grupperade i tre kategorier: funktionsstatus, välbefinnande, övergripande hälsobedömning. I två dimensioner är svaret binärt (ja/nej) och i de andra 6 i ordningskvalitet (3 till 6 möjliga svar). För varje dimension kodas poängen för de olika objekten och summeras sedan och transformeras linjärt på en skala från 0 till 100. En fysisk sammansatt poäng och en mental sammansatt poäng kan beräknas enligt en etablerad algoritm	vid 24 månader
Depression och ångeststatus Tidsram: vid 3 månader	Depression och ångest kommer att bedömas med hjälp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) frågeformulär. HAD-skalan är en självutvärderingsskala för att upptäcka tillstånd av depression och ångest vid en medicinsk poliklinik på sjukhus. HADS är en självadministrerad skala med 14 punkter som bedömer nivåer av depression och ångest, uppdelad i 2 underskalor med 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Varje punkt poängsätts på en skala från 0 till 3. En poäng genereras för var och en av de två underskalorna (summan av de 7 punkterna, från 0 till 21). Begränsa poäng, för var och en av poängen, särskilj: icke-fall eller asymtomatiska (poäng ≤ 7); sannolika fall eller gränsfall (poäng 8-10); tydligt eller kliniskt symtomatiska fall (poäng ≥ 11).	vid 3 månader
Depression och ångeststatus Tidsram: vid 6 månader	HADS är en självadministrerad skala med 14 punkter som bedömer nivåer av depression och ångest, uppdelad i 2 underskalor med 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Varje punkt poängsätts på en skala från 0 till 3. En poäng genereras för var och en av de två underskalorna (summan av de 7 punkterna, från 0 till 21). Begränsa poäng, för var och en av poängen, särskilj: icke-fall eller asymtomatiska (poäng ≤ 7); sannolika fall eller gränsfall (poäng 8-10); tydligt eller kliniskt symtomatiska fall (poäng ≥ 11).	vid 6 månader
Depression och ångeststatus Tidsram: vid 12 månader	Depression och ångest kommer att bedömas med hjälp av Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) frågeformulär. HAD-skalan är en självutvärderingsskala för att upptäcka tillstånd av depression och ångest vid en medicinsk poliklinik på sjukhus. HADS är en självadministrerad skala med 14 punkter som bedömer nivåer av depression och ångest, uppdelad i 2 underskalor med 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Varje punkt poängsätts på en skala från 0 till 3. En poäng genereras för var och en av de två underskalorna (summan av de 7 punkterna, från 0 till 21). Begränsa poäng, för var och en av poängen, särskilj: icke-fall eller asymtomatiska (poäng ≤ 7); sannolika fall eller gränsfall (poäng 8-10); tydligt eller kliniskt symtomatiska fall (poäng ≥ 11).	vid 12 månader
Vikt Tidsram: vid 3 månader	Viktens utveckling	vid 3 månader
Vikt Tidsram: vid 6 månader	Viktens utveckling	vid 6 månader
Vikt Tidsram: vid 12 månader	Viktens utveckling	vid 12 månader
Vikt Tidsram: vid 24 månader	Viktens utveckling	vid 24 månader
Antal allvarliga infektioner Tidsram: vid 24 månader	En allvarlig infektion kommer att definieras som en CTAE-poäng av grad 3 eller 4	vid 24 månader
GvHD förekomst Tidsram: vid 12 månader		vid 12 månader
GvHD förekomst Tidsram: vid 24 månader		vid 24 månader
Gradering av GvHD Tidsram: vid 12 månader	Gradering av GvHD kommer att bedömas med hjälp av magiskt konsortium 2016 och NIH-klassificering	vid 12 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 1 månad	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 1 månad
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 2 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 2 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 3 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 3 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 6 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättnings-/deletionskimerism kommer att utföras om donatorns T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen.	vid 6 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 9 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 9 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 12 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 12 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 18 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 18 månader
Chimerism i HSCT Tidsram: vid 24 månader	Chimerism i HSCT kommer att bedömas på total blodpopulation och på T-undergrupp. Hos patienter transplanterade i Parisområdet kommer en mer omfattande centraliserad chimerism att utföras om donator T-lymfocytchimerism kommer att vara under 70 % 3 månader efter transplantationen. Chimerismanalys med PCR-mikrosatellit eller genom kvantitativ realtids-PCR av insättning/deletion	vid 24 månader
Antal dagar sjukhusvistelse Tidsram: Antal dagar av sjukhusvistelse från inkludering vid M24	Antal dagar sjukhusvistelse från inkludering	Antal dagar av sjukhusvistelse från inkludering vid M24
RBC och WBC vidhäftning Tidsram: vid inkluderingen	Studie av vidhäftning av RBC och WBC på lymfocytsubpopulation (inklusive NK-T-celler). Modulering av WBC och RBC ytmarkörer genom allotransplantat.	vid inkluderingen
RBC och WBC vidhäftning Tidsram: vid 12 månader	Studie av vidhäftning av RBC och WBC på lymfocytsubpopulation (inklusive NK-T-celler). Modulering av WBC och RBC ytmarkörer genom allotransplantat.	vid 12 månader
RBC och WBC vidhäftning Tidsram: vid 24 månader	Studie av vidhäftning av RBC och WBC på lymfocytsubpopulation (inklusive NK-T-celler). Modulering av WBC och RBC ytmarkörer genom allotransplantat.	vid 24 månader
Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer Tidsram: vid inkluderingen	Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer på lymfocyter subpopulation	vid inkluderingen
Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer Tidsram: vid 12 månader	Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer på lymfocyter subpopulation	vid 12 månader
Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer Tidsram: vid 24 månader	Uttryck av RBC och WBC ytmarkörer på lymfocyter subpopulation	vid 24 månader
Frisättning av mastcellsmediator Tidsram: vid inkluderingen	Frisättning av mastercellsmediator kommer att bedömas med hjälp av plasmaprov. Modulering av mastcellsmediatorer som frigörs av allotransplantat (tryptas, substans P och histamin)	vid inkluderingen
Frisättning av mastcellsmediator Tidsram: vid 12 månader	Frisättning av mastercellsmediator kommer att bedömas med hjälp av plasmaprov. Modulering av mastcellsmediatorer som frigörs av allotransplantat (tryptas, substans P och histamin)	vid 12 månader
Frisättning av mastcellsmediator Tidsram: vid 24 månader	Frisättning av mastercellsmediator kommer att bedömas med hjälp av plasmaprov. Modulering av mastcellsmediatorer som frigörs av allotransplantat (tryptas, substans P och histamin)	vid 24 månader
Inflammatoriska cytokiner Tidsram: vid inkluderingen	Inflammatoriska cytokiner kommer att mätas med serumprov. Modulering av inflammatoriskt cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) genom allotransplantat	vid inkluderingen
Inflammatoriska cytokiner Tidsram: vid 12 månader	Inflammatoriska cytokiner kommer att mätas med serumprov. Modulering av inflammatoriskt cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) genom allotransplantat	vid 12 månader
Inflammatoriska cytokiner Tidsram: vid 24 månader	Inflammatoriska cytokiner kommer att mätas med serumprov. Modulering av inflammatoriskt cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) genom allotransplantat	vid 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

15 oktober 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

15 oktober 2024

Avslutad studie (Förväntat)

15 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2019

Första postat (Faktisk)

6 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

K170912J

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Jämförelse av allogen matchad relaterad hematopoetisk stamcellstransplantation efter en konditionering med reducerad intensitet med standardvård hos ungdomar och vuxna med svår sicklecellssjukdom (DREPA-RIC)

En prospektiv multicenterförsök som jämför allogena matchade relaterad hematopoietisk stamcellstransplantation efter en konditionering med reducerad intensitet, med standardvård hos ungdomar och vuxna med svår sicklecellssjukdom

Studieöversikt

Status

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Inskrivning (Förväntat)

Fas

Kontakter och platser

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Deltagandekriterier

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Tar emot friska volontärer

Kön som är behöriga för studier

Beskrivning

Studieplan

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal vapen

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Intervention / Behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått

Åtgärdsbeskrivning

Tidsram

Sekundära resultatmått

Resultatmått

Åtgärdsbeskrivning

Tidsram

Samarbetspartners och utredare

Sponsor

Studieavstämningsdatum

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

Primärt slutförande (Förväntat)

Avslutad studie (Förväntat)

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Första postat (Faktisk)

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senast verifierad

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt