Sammenligning af allogen matchet relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation efter et konditioneringsregime med reduceret intensitet med standard pleje hos unge og voksne med svær seglcellesygdom (DREPA-RIC)
20. september 2019 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Et prospektivt multicenterforsøg, der sammenligner allogen matchet relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation efter et konditioneringsregime med reduceret intensitet, med standard for pleje hos unge og voksne med svær seglcellesygdom
Selvom overlevelsen af børn med seglcellesygdom (SCD) er blevet dramatisk forbedret i løbet af de sidste årtier i USA og Europa, er dødeligheden fortsat høj hos voksne.
Desuden udvikler mange børn og de fleste voksne en kronisk invaliderende tilstand på grund af organskader.
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er i øjeblikket den unikke helbredende tilgang; det muliggør helbredelse af mere end 95 % af børn transplanteret fra en matchet relateret donor (MRD) efter et myeloablativt konditioneringsregime. Til dato har få undersøgelser behandlet HSCT's rolle i SCD voksne på grund af risikoen for graft versus host sygdom (GVHD) og til den forventede toksicitet hos ældre patienter med en højere risiko for organskade.
Udviklingen af sikre, ikke-myeloablative konditioneringsregimer, der tillader stabil blandet kimærisme og undgår GVHD, fremstår som en attraktiv mulighed for HSCT til at helbrede voksne med svær SCD.
Efterforskerne designer et prospektivt multicenterforsøg rettet mod patienter over 15 år med svær SCD og sammenligner ikke-myeloablativ transplantation (når en matchet relateret donor (MRD) er identificeret) versus ingen HSCT (for patienter, der mangler MRD).
Hovedformålet er at vurdere fordelene ved HSCT på den 2-årige hændelsesfri overlevelse sammenlignet med standardbehandling.
Det primære endepunkt er den 2-årige begivenhedsfri overlevelse.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
78
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Nathalie Dhedin
- Telefonnummer: +33142385127
- E-mail: nathalie.dhedin@aphp.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Sylvie Chevret
- Telefonnummer: +33142499742
- E-mail: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
15 år til 45 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- SCD-patienter (SS/Sβ0)
- Alder: 15 til 45 år
- Med mindst én ikke-SCD-søskende > 18 år fra samme forældrepar
- Hvem præsenterede mindst et af følgende kriterier:
- 3 VOC, der kræver hospitalsindlæggelse over et år inden for de seneste 2 år og mindst en tidligere historie med en ACS
- Mindst 1 ACS inden for de seneste 2 år, der kræver transfusion
- Anamnese med iskæmisk slagtilfælde eller cerebral/cervikal arteriel stenose > 50 %
- Pulmonal hypertension defineret ved gennemsnitligt pulmonalarterietryk ≥ 25 mmHg i hvile, bestemt ved katerisering af højre hjerte
- Kræver behandling med Hydroxyurea eller kronisk transfusion, eller allerede behandlet med Hydroxyurea eller transfusionsprogram (TP) ved inklusion.
- Patienter, der allerede modtager kroniske transfusioner for VOC eller ACS, der ikke reagerer på hydroxyurinstof, vil være berettigede, forudsat at der er mindst 3 VOC, der kræver hospitalsindlæggelse/år inden for de 2 år før påbegyndelse af kroniske transfusioner, og som minimum tidligere har haft en ACS.
- Prævention i hele undersøgelsesperioden med sirolimus til kvinder i den fødedygtige alder
- Underskrevet informeret samtykke
- Mulig for HLA-typning, HSCT, hvis en HLA-identisk søskende er tilgængelig.
- Patienter tilknyttet den franske sygesikring
Eksklusionskriterier
- Ydeevnestatus: ECOG-skala>1
- Lungefunktion: FEV1 og CVF < 50 % af den teoretiske værdi
- Postkapillær og svær prækapillær pulmonær hypertension med målt gennemsnitligt lungearterietryk i hvile >35 mmHg
- Hjerteudstødningsfraktion < 45 %
- Estimeret glomerulær fraktionhastighed (GFR) <50ml/min /1,73m2
- Konjugeret bilirubin >50 µmol/L, cirrose, ALT>4N
- Ukontrolleret infektion
- Kendt overfølsomhed over for alemtuzumab
- Kendt overfølsomhed over for murine proteiner og over for følgende hjælpestoffer: dinatriumedetat, polysorbat 80, kaliumchlorid, monobasisk kaliumphosphat, natriumchlorid, dibasisk natriumphosphat, vand til injektionsvæsker
- Positivitet for HIV
- Graviditet eller ammende kvinder
- Alloimmunisering eller forsinket hæmolytisk transfusionsreaktion, der udelukker transfusion af røde blodlegemer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: HLA matchede hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Perifer blodstamcelle fra matchet HLA-relateret donor.
|
Allogen matchet relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation efter et konditioneringsregime med reduceret intensitet
|
|
Andet: Kontrolarm
Bedste standardbehandling: Patienterne vil modtage den bedste standardbehandling i forhold til deres situation og deres tidligere behandling: påbegyndelse af Hydroxyurea, fortsættelse eller optimering af dosis af Hydroxyurea, påbegyndelse eller fortsættelse af TP, påbegyndelse af et nyt lægemiddel har vist sig at forbedre SCD og har tilladelse til brug i Frankrig.
|
I standardarmen vil patienter, som ikke skal transplanteres, modtage den bedste standardbehandling i forhold til deres situation og deres tidligere behandling: påbegyndelse af hydroxyurinstof, fortsættelse eller optimering af dosis af hydroxyurinstof, påbegyndelse eller fortsættelse af transfusionsprogram, påbegyndelse af en nyt lægemiddel viste sig at forbedre SCD og have tilladelse til at bruge i Frankrig
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
2 års begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
En begivenhed vil blive defineret som:
|
2 år efter optagelse
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
Antal dage, der kræver indlæggelse
Tidsramme: 1 år
|
Antal dage, der kræver indlæggelse 1 år efter inklusion med udelukkelse af de 5 første måneder efter inklusion
|
1 år
|
|
Antal dage, der kræver indlæggelse
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
Antal dage, der kræver indlæggelse 2 år efter inklusion med udelukkelse af de 5 første måneder efter inklusion
|
2 år efter optagelse
|
|
Antal vaso-okklusiv krise (VOC), der kræver indlæggelse
Tidsramme: 1 år efter inklusion
|
1 år efter inklusion
|
|
|
Antal vaso-okklusiv krise (VOC), der kræver indlæggelse
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
Antallet af akut brystsyndrom (ACS), der kræver indlæggelse
Tidsramme: 1 år efter inklusion
|
1 år efter inklusion
|
|
|
Antallet af akut brystsyndrom (ACS), der kræver indlæggelse
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
Antal indlæggelser på intensiv afdeling
Tidsramme: 1 år efter inklusion
|
1 år efter inklusion
|
|
|
Antal indlæggelser på intensiv afdeling
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
Antal priapisme
Tidsramme: 1 år efter inklusion
|
1 år efter inklusion
|
|
|
Antal priapisme
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
Antal slagtilfælde
Tidsramme: 1 år efter inklusion
|
1 år efter inklusion
|
|
|
Antal slagtilfælde
Tidsramme: 2 år efter optagelse
|
2 år efter optagelse
|
|
|
LDH-tal
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i LDH
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Procentdel af patienter med en aminotransferaseværdi højere end fem gange den normale værdi
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i aminotransferase
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Procentdel af patienter med en gamma-GT-værdi højere end fem gange den normale værdi
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i gamma-GT
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Procentdel af patienter med en alkalisk fosfataseværdi højere end fem gange den normale værdi
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i alkalisk fosfatase
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Procentdel af patienter med en bilirubinværdi højere end tre gange den normale værdi
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i bilirubin
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Procentdel af patienter med en protrombinværdi på mindre end 70 %
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i TP
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Aktiveret partiel tromboplastin tid højere end 1,5 gange den normale værdi
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i TCK
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Hæmoglobinhastighed
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i hæmoglobinniveauet
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Hæmatokrit
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i hæmatokrit
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Gennemsnitlig korpuskulær volumen
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i det gennemsnitlige korpuskulære volumen
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Hæmoglobin varianter
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i procent af hæmoglobinvarianter
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Retikulocyttal
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i procent af retikulocyt
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Hvide blodlegemer tæller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i hvide blodlegemer
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Blodplader tæller
Tidsramme: hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
Ændringer i blodpladetal
|
hver 3. måned (fra inklusion til 24 måneder) og ved 1., 2. og 3. måned i transplantationsarmen
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri ratio
Tidsramme: på 3 måneder
|
på 3 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri ratio
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri ratio
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Mikroalbuminuri/kreatininuri ratio
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Ferritin niveau
Tidsramme: på 3 måneder
|
på 3 måneder
|
|
|
Ferritin niveau
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Ferritin niveau
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Ferritin niveau
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Transferrin mætning niveau
Tidsramme: på 3 måneder
|
på 3 måneder
|
|
|
Procentdel af transferrinmætning
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Procentdel af transferrinmætning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Procentdel af transferrinmætning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
LH tæller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af LH
|
ved 24 måneder
|
|
FSH-tal
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af FSH
|
ved 24 måneder
|
|
Antal testosteron
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af testosteronniveau hos mænd
|
ved 24 måneder
|
|
Spermogram
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af spermogram hos mænd
|
ved 24 måneder
|
|
Østrogental
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af østrogenniveau hos kvinder
|
ved 24 måneder
|
|
AMH tæller
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af AMH-niveau hos kvinder
|
ved 24 måneder
|
|
Forekomst af amenoré
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Gonadisk funktion vil blive målt ved hjælp af forekomsten af amenoré hos kvinder
|
ved 24 måneder
|
|
Antal paritet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Procentdel af patienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 12 måneder
|
|
Procentdel af patienter med proliferativ retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 24 måneder
|
|
Procentdel af patienter med en hæmoragisk retinopati
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 12 måneder
|
|
Procentdel af patienter med en hæmoragisk retinopati
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 24 måneder
|
|
Procentdel af patienter med nethindeløsning
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 12 måneder
|
|
Procentdel af patienter med nethindeløsning
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel af patienter med keratitis
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel af patienter med keratitis
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 24 måneder
|
|
Andel af patienter med uveitis
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 12 måneder
|
|
Andel af patienter med uveitis
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ændringer i retinopatistatus (udseende, forsvinden, forbedring, forværring)
|
ved 24 måneder
|
|
Tricuspid regurgitant jethastighed
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi og ved hjælp af tricuspid régurgitant jethastighed
|
ved 12 måneder
|
|
Tricuspid regurgitant jethastighed
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi og ved hjælp af tricuspid régurgitant jethastighed
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre atriel dimension
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre atriel dimension indekseret til kropsoverfladen
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre atriel dimension
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre atriel dimension indekseret til kropsoverfladen
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre ventrikel dimension
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre ventrikulær dimension indekseret til kropsoverfladen
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre ventrikel dimension
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre ventrikulær dimension indekseret til kropsoverfladen
|
ved 24 måneder
|
|
Ventrikulær masseindeksværdi
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af ventrikulært masseindeks
|
ved 12 måneder
|
|
Ventrikulær masseindeksværdi
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af ventrikulært masseindeks
|
ved 24 måneder
|
|
Venstre ventrikel ejektionsfraktion
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre ventrikel ejektionsfraktion
|
ved 12 måneder
|
|
Venstre ventrikel ejektionsfraktion
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Hjertefunktionen vil blive vurderet ved en transthorax ekkokardiografi ved hjælp af venstre ventrikel ejektionsfraktion
|
ved 24 måneder
|
|
Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret Forced Expiratory Volume i et sekund (FEV) , %
|
ved 12 måneder
|
|
Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret Forced Expiratory Volume i et sekund (FEV) , %
|
ved 24 måneder
|
|
DLCO
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af DLCO diffusionskapaciteten af kulilte
|
ved 12 måneder
|
|
DLCO
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af DLCO diffusionskapaciteten af kulilte
|
ved 24 måneder
|
|
Tvunget vital kapacitet
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af forceret vital kapacitet (FVC)
|
ved 12 måneder
|
|
Tvunget vital kapacitet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af forceret vital kapacitet (FVC)
|
ved 24 måneder
|
|
6 minutters gangtest
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af 6 minutters gangtest
|
ved 12 måneder
|
|
6 minutters gangtest
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lungefunktionen vil blive evalueret ved hjælp af 6 minutters gangtest
|
ved 24 måneder
|
|
Antal nye episoder af avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Antal patienter for hver placering af nye episoder af avaskulær osteonekrose
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Lokalisering af nye episoder af avaskulær osteonekrose vil blive vurderet ved hjælp af radiografi og magnetisk resonansbilleddannelse
|
ved 24 måneder
|
|
Brud
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antal nye episoder med brud
|
ved 24 måneder
|
|
Centralnervesystemets funktion
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Centralnervesystemets funktion vil blive vurderet ved hjælp af magnetisk resonansbilleddannelse med ARM/MRI
|
ved 12 måneder
|
|
Centralnervesystemets funktion
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Centralnervesystemets funktion vil blive vurderet ved hjælp af magnetisk resonansbilleddannelse med ARM/MRI
|
ved 24 måneder
|
|
Overbelastning af jern
Tidsramme: ved inklusion
|
Jernoverbelastning vil blive vurderet ved hjælp af lever- og hjertemagnetisk resonansbilleddannelse hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved inklusion
|
|
Overbelastning af jern
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Jernoverbelastning vil blive vurderet ved hjælp af lever- og hjertemagnetisk resonansbilleddannelse hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 12 måneder
|
|
Overbelastning af jern
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Jernoverbelastning vil blive vurderet ved hjælp af lever- og hjertemagnetisk resonansbilleddannelse hos patienter med ferritin > 1000 mikrog/L
|
ved 24 måneder
|
|
Røde blodlegemer pakket transfunderet
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Antal pakkede røde blodlegemer transfunderet fra 6 måneder efter inklusion (før og tidlig post-transplantation transfusion er en standardbehandling og tælles muligvis ikke med)
|
ved 24 måneder
|
|
Antal forsinkede hæmolytiske transfusionsreaktioner (DHTR)
Tidsramme: på 3 måneder
|
DHTR vil blive defineret som forbundet med hæmoglobinuri/mørk urin i måneden efter transfusion +/- knoglesmerter med øgede hæmolytiske markører og fald i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
på 3 måneder
|
|
Antal forsinkede hæmolytiske transfusionsreaktioner (DHTR)
Tidsramme: ved 6 måneder
|
DHTR vil blive defineret som forbundet med hæmoglobinuri/mørk urin i måneden efter transfusion +/- knoglesmerter med øgede hæmolytiske markører og fald i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 6 måneder
|
|
Antal forsinkede hæmolytiske transfusionsreaktioner (DHTR)
Tidsramme: ved 12 måneder
|
DHTR vil blive defineret som forbundet med hæmoglobinuri/mørk urin i måneden efter transfusion +/- knoglesmerter med øgede hæmolytiske markører og fald i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 12 måneder
|
|
Antal forsinkede hæmolytiske transfusionsreaktioner (DHTR)
Tidsramme: ved 24 måneder
|
DHTR vil blive defineret som forbundet med hæmoglobinuri/mørk urin i måneden efter transfusion +/- knoglesmerter med øgede hæmolytiske markører og fald i HbA eller ny RBC allo-Ab
|
ved 24 måneder
|
|
Andel af patienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: på 3 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil blive vurderet ved hjælp af blodprøver
|
på 3 måneder
|
|
Andel af patienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil blive vurderet ved hjælp af blodprøver
|
ved 6 måneder
|
|
Andel af patienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil blive vurderet ved hjælp af blodprøver
|
ved 12 måneder
|
|
Andel af patienter med nye RBC alloantistoffer
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Nye RBC alloantistoffer vil blive vurderet ved hjælp af blodprøver
|
ved 24 måneder
|
|
Procentdel af patienter med et oralt opioidforbrug
Tidsramme: på 3 måneder
|
på 3 måneder
|
|
|
Procentdel af patienter med et oralt opioidforbrug
Tidsramme: ved 6 måneder
|
ved 6 måneder
|
|
|
Procentdel af patienter med et oralt opioidforbrug
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
Procentdel af patienter med et oralt opioidforbrug
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema
Tidsramme: på 3 måneder
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål.
Disse foranstaltninger er afhængige af patientens selvrapportering.
Elementer er grupperet i tre kategorier: funktionel status, velvære, overordnet helbredsvurdering.
I to dimensioner er svaret binært (ja/nej) og i de andre 6 i ordenskvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimension bliver scorerne for de forskellige elementer kodet og derefter summeret og transformeret lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensat score og en mental sammensat score kan beregnes i henhold til en etableret algoritme
|
på 3 måneder
|
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål.
Disse foranstaltninger er afhængige af patientens selvrapportering.
Elementer er grupperet i tre kategorier: funktionel status, velvære, overordnet helbredsvurdering.
I to dimensioner er svaret binært (ja/nej) og i de andre 6 i ordenskvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimension bliver scorerne for de forskellige elementer kodet og derefter summeret og transformeret lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensat score og en mental sammensat score kan beregnes i henhold til en etableret algoritme
|
ved 6 måneder
|
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål.
Disse foranstaltninger er afhængige af patientens selvrapportering.
Elementer er grupperet i tre kategorier: funktionel status, velvære, overordnet helbredsvurdering.
I to dimensioner er svaret binært (ja/nej) og i de andre 6 i ordenskvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimension bliver scorerne for de forskellige elementer kodet og derefter summeret og transformeret lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensat score og en mental sammensat score kan beregnes i henhold til en etableret algoritme
|
ved 12 måneder
|
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Livskvalitet evalueret ved hjælp af MOS SF36 spørgeskema (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 er et sæt generiske, sammenhængende og let administrerede livskvalitetsmål.
Disse foranstaltninger er afhængige af patientens selvrapportering.
Elementer er grupperet i tre kategorier: funktionel status, velvære, overordnet helbredsvurdering.
I to dimensioner er svaret binært (ja/nej) og i de andre 6 i ordenskvalitet (3 til 6 mulige svar).
For hver dimension bliver scorerne for de forskellige elementer kodet og derefter summeret og transformeret lineært på en skala fra 0 til 100.
En fysisk sammensat score og en mental sammensat score kan beregnes i henhold til en etableret algoritme
|
ved 24 måneder
|
|
Depression og angststatus
Tidsramme: på 3 måneder
|
Depression og angst vil blive vurderet ved hjælp af Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørgeskema. HAD-skalaen er en selvevalueringsskala til påvisning af tilstande af depression og angst i omgivelserne på et hospitalsmedicinsk ambulatorium. HADS er en selvadministreret skala på 14 punkter, som vurderede niveauer af depression og angst, opdelt i 2 underskalaer af 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. Der genereres en score for hver af de to underskalaer (summen af de 7 elementer, der går fra 0 til 21). Grænse score, for hver af scoringerne, skelne mellem: ikke-tilfælde eller asymptomatiske (score ≤ 7); sandsynlige eller grænsetilfælde (score 8-10); klart eller klinisk symptomatiske tilfælde (score ≥ 11). |
på 3 måneder
|
|
Depression og angststatus
Tidsramme: ved 6 måneder
|
HADS er en selvadministreret skala på 14 punkter, som vurderede niveauer af depression og angst, opdelt i 2 underskalaer af 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D).
Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. Der genereres en score for hver af de to underskalaer (summen af de 7 elementer, der går fra 0 til 21).
Grænse score, for hver af scoringerne, skelne mellem: ikke-tilfælde eller asymptomatiske (score ≤ 7); sandsynlige eller grænsetilfælde (score 8-10); klart eller klinisk symptomatiske tilfælde (score ≥ 11).
|
ved 6 måneder
|
|
Depression og angststatus
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Depression og angst vil blive vurderet ved hjælp af Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) spørgeskema. HAD-skalaen er en selvevalueringsskala til påvisning af tilstande af depression og angst i omgivelserne på et hospitalsmedicinsk ambulatorium. HADS er en selvadministreret skala på 14 punkter, som vurderede niveauer af depression og angst, opdelt i 2 underskalaer af 7 punkter (Angst eller HADS-A, Depression eller HADS-D). Hvert element scores på en skala fra 0 til 3. Der genereres en score for hver af de to underskalaer (summen af de 7 elementer, der går fra 0 til 21). Grænse score, for hver af scoringerne, skelne mellem: ikke-tilfælde eller asymptomatiske (score ≤ 7); sandsynlige eller grænsetilfælde (score 8-10); klart eller klinisk symptomatiske tilfælde (score ≥ 11). |
ved 12 måneder
|
|
Vægt
Tidsramme: på 3 måneder
|
Vægtudvikling
|
på 3 måneder
|
|
Vægt
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Vægtudvikling
|
ved 6 måneder
|
|
Vægt
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Vægtudvikling
|
ved 12 måneder
|
|
Vægt
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Vægtudvikling
|
ved 24 måneder
|
|
Antal alvorlige infektioner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
En alvorlig infektion vil blive defineret som en CTAE-score på grad 3 eller 4
|
ved 24 måneder
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 12 måneder
|
ved 12 måneder
|
|
|
GvHD forekomst
Tidsramme: ved 24 måneder
|
ved 24 måneder
|
|
|
Gradering af GvHD
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Gradering af GvHD vil blive vurderet ved hjælp af magisk konsortium 2016 og NIH klassificering
|
ved 12 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: ved 1 måned
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
ved 1 måned
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: på 2 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
på 2 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: på 3 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
på 3 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: ved 6 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletionkimerisme vil blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantation.
|
ved 6 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: på 9 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
på 9 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
ved 12 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: ved 18 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
ved 18 måneder
|
|
Kimærisme i HSCT
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Kimærisme i HSCT vil blive vurderet på den samlede blodpopulation og på T-undergruppen.
Hos patienter transplanteret i Paris-området vil en mere omfattende centraliseret kimærisme blive udført, hvis donor T-lymfocytkimerisme vil være under 70 % 3 måneder efter transplantationen.
Kimærismeanalyse ved PCR-mikrosatellit eller ved kvantitativ realtids-PCR af insertion/deletion
|
ved 24 måneder
|
|
Antal dages indlæggelse
Tidsramme: Antal dages indlæggelse fra inklusion på M24
|
Antal dages indlæggelse fra inklusion
|
Antal dages indlæggelse fra inklusion på M24
|
|
RBC og WBC adhærens
Tidsramme: ved inklusion
|
Undersøgelse af RBC og WBC adhærens på lymfocytter subpopulation (inklusive NK-T celler).
Modulation af WBC og RBC overflademarkører ved allograft.
|
ved inklusion
|
|
RBC og WBC adhærens
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Undersøgelse af RBC og WBC adhærens på lymfocytter subpopulation (inklusive NK-T celler).
Modulation af WBC og RBC overflademarkører ved allograft.
|
ved 12 måneder
|
|
RBC og WBC adhærens
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Undersøgelse af RBC og WBC adhærens på lymfocytter subpopulation (inklusive NK-T celler).
Modulation af WBC og RBC overflademarkører ved allograft.
|
ved 24 måneder
|
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører
Tidsramme: ved inklusion
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører på lymfocytunderpopulation
|
ved inklusion
|
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører på lymfocytunderpopulation
|
ved 12 måneder
|
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Ekspression af RBC og WBC overflademarkører på lymfocytunderpopulation
|
ved 24 måneder
|
|
Frigivelse af mastcellemediator
Tidsramme: ved inklusion
|
Mastercellemediatorfrigivelse vil blive vurderet ved hjælp af plasmaprøve.
Modulation af mastcellemediatorer frigivelse ved allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved inklusion
|
|
Frigivelse af mastcellemediator
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Mastercellemediatorfrigivelse vil blive vurderet ved hjælp af plasmaprøve.
Modulation af mastcellemediatorer frigivelse ved allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 12 måneder
|
|
Frigivelse af mastcellemediator
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Mastercellemediatorfrigivelse vil blive vurderet ved hjælp af plasmaprøve.
Modulation af mastcellemediatorer frigivelse ved allograft (tryptase, substans P og histamin)
|
ved 24 måneder
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved inklusion
|
Inflammatoriske cytokiner vil blive målt ved hjælp af serumprøve.
Modulation af inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved inklusion
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 12 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil blive målt ved hjælp af serumprøve.
Modulation af inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 12 måneder
|
|
Inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: ved 24 måneder
|
Inflammatoriske cytokiner vil blive målt ved hjælp af serumprøve.
Modulation af inflammatorisk cytokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) ved allograft
|
ved 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
15. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Forventet)
15. oktober 2024
Studieafslutning (Forventet)
15. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. juli 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. august 2019
Først opslået (Faktiske)
6. august 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. september 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. september 2019
Sidst verificeret
1. juli 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- K170912J
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenAktiv, ikke rekrutterendeLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation