Porównanie allogenicznego dopasowanego przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych po schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności ze standardową opieką u młodzieży i dorosłych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (DREPA-RIC)
20 września 2019 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Prospektywna wieloośrodkowa próba porównująca allogeniczne dopasowane pokrewne przeszczepy krwiotwórczych komórek macierzystych po schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności ze standardową opieką u młodzieży i dorosłych z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Chociaż przeżywalność dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) radykalnie poprawiła się w ciągu ostatnich dziesięcioleci w Stanach Zjednoczonych i Europie, śmiertelność wśród dorosłych pozostaje wysoka.
Co więcej, u wielu dzieci i większości dorosłych rozwija się przewlekły wyniszczający stan z powodu uszkodzenia narządów.
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jest obecnie jedynym sposobem na wyleczenie; umożliwia wyleczenie ponad 95% dzieci przeszczepionych od dopasowanego spokrewnionego dawcy (MRD) po schemacie kondycjonowania mieloablacyjnego. Do tej pory niewiele badań dotyczyło roli HSCT u dorosłych z SCD, ze względu na ryzyko choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) oraz toksyczności spodziewanej u starszych pacjentów z większym ryzykiem uszkodzenia narządów.
Opracowanie bezpiecznych, niemieloablacyjnych schematów kondycjonowania, które pozwalają na stabilny mieszany chimeryzm i unikanie GVHD, wydaje się atrakcyjną opcją dla HSCT do leczenia dorosłych z ciężkim SCD.
Badacze projektują prospektywne, wieloośrodkowe badanie skierowane do pacjentów w wieku powyżej 15 lat z ciężkim SCD i porównują przeszczep niemieloablacyjny (po zidentyfikowaniu dopasowanego spokrewnionego dawcy (MRD)) z brakiem HSCT (u pacjentów bez MRD).
Głównym celem jest ocena korzyści z HSCT na 2-letnie przeżycie wolne od zdarzeń w porównaniu ze standardową opieką.
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest 2-letnie przeżycie wolne od zdarzeń.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
78
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Nathalie Dhedin
- Numer telefonu: +33142385127
- E-mail: nathalie.dhedin@aphp.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Sylvie Chevret
- Numer telefonu: +33142499742
- E-mail: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
15 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia
- Pacjenci z SCD (SS/Sβ0)
- Wiek: od 15 do 45 lat
- Z co najmniej jednym rodzeństwem bez SCD > 18 lat z tej samej pary rodziców
- Kto przedstawił co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
- 3 LZO wymagające hospitalizacji w ciągu jednego roku w ciągu ostatnich 2 lat i co najmniej przebyty OZW w przeszłości
- Co najmniej 1 OZW w ciągu ostatnich 2 lat wymagający transfuzji
- Udar niedokrwienny lub zwężenie tętnicy szyjnej/mózgowej w wywiadzie > 50%
- Nadciśnienie płucne definiowane jako średnie ciśnienie w tętnicy płucnej ≥ 25 mmHg w spoczynku, określone przez cewnikowanie prawego serca
- Wymagający leczenia hydroksymocznikiem lub przewlekłej transfuzji lub już leczony hydroksymocznikiem lub programem transfuzji (TP) w chwili włączenia.
- Pacjenci już otrzymujący przewlekle transfuzje z powodu LZO lub OZW niereagujący na hydroksymocznik będą się kwalifikować, pod warunkiem, że co najmniej 3 LZO wymagające hospitalizacji/rok w ciągu 2 lat przed rozpoczęciem przewlekłych transfuzji i co najmniej przebyty OZW.
- Antykoncepcja przez cały okres badania syrolimusem u kobiet w wieku rozrodczym
- Podpisana świadoma zgoda
- Podatny na typowanie HLA, HSCT, jeśli dostępne jest rodzeństwo identyczne z HLA.
- Pacjenci zrzeszeni we francuskim ubezpieczeniu zdrowotnym
Kryteria wyłączenia
- Stan sprawności: skala ECOG>1
- Czynność płuc: FEV1 i CVF < 50% wartości teoretycznej
- Postwłośniczkowe i ciężkie przedwłośniczkowe nadciśnienie płucne ze zmierzonym średnim ciśnieniem w tętnicy płucnej w spoczynku >35 mmHg
- Frakcja wyrzutowa serca < 45%
- Szacowany wskaźnik frakcji kłębuszkowej (GFR) <50 ml/mn/1,73 m2
- Bilirubina sprzężona >50 µmol/L, marskość wątroby, ALT >4N
- Niekontrolowana infekcja
- Znana nadwrażliwość na alemtuzumab
- Znana nadwrażliwość na białka mysie i na następujące substancje pomocnicze: disodu edetynian, polisorbat 80, potasu chlorek, potasu fosforan jednozasadowy, sodu chlorek, sodu wodorofosforan, woda do wstrzykiwań
- Pozytywny wynik na HIV
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Alloimmunizacja lub opóźniona hemolityczna reakcja transfuzyjna wykluczająca transfuzję krwinek czerwonych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych dopasowanych do HLA
Komórka macierzysta krwi obwodowej od dopasowanego dawcy spokrewnionego z HLA.
|
Allogeniczne dopasowane pokrewne przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych po schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności
|
|
Inny: Ramię kontrolne
Najlepsza opieka standardowa: Pacjenci otrzymają najlepszą opiekę standardową w zależności od ich sytuacji i wcześniejszego leczenia: rozpoczęcie podawania hydroksymocznika, kontynuacja lub optymalizacja dawki hydroksymocznika, rozpoczęcie lub kontynuacja TP, rozpoczęcie nowego leku, który udowodnił poprawę SCD i zezwolenie na użytkowanie we Francji.
|
W ramieniu standardowym pacjenci, którzy nie będą poddani przeszczepowi, otrzymają najlepszą standardową opiekę, zależnie od ich sytuacji i wcześniejszego leczenia: rozpoczęcie podawania hydroksymocznika, kontynuacja lub optymalizacja dawki hydroksymocznika, rozpoczęcie lub kontynuacja programu transfuzji, rozpoczęcie nowy lek o udowodnionej poprawie SCD i posiadający pozwolenie na stosowanie we Francji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
2 lata przeżycia bez zdarzeń
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
Zdarzenie zostanie zdefiniowane jako:
|
2 lata po włączeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba dni wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 1 rok
|
Liczba dni wymagających hospitalizacji po 1 roku od włączenia z wyłączeniem 5 pierwszych miesięcy po włączeniu
|
1 rok
|
|
Liczba dni wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
Liczba dni wymagających hospitalizacji po 2 latach od włączenia z wyłączeniem 5 pierwszych miesięcy po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
Liczba przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO) wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 1 rok po włączeniu
|
1 rok po włączeniu
|
|
|
Liczba przełomów naczyniowo-okluzyjnych (LZO) wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba ostrych zespołów klatki piersiowej (ACS) wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 1 rok po włączeniu
|
1 rok po włączeniu
|
|
|
Liczba ostrych zespołów klatki piersiowej (ACS) wymagających hospitalizacji
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba hospitalizacji na oddziale intensywnej terapii
Ramy czasowe: 1 rok po włączeniu
|
1 rok po włączeniu
|
|
|
Liczba hospitalizacji na oddziale intensywnej terapii
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba priapizmów
Ramy czasowe: 1 rok po włączeniu
|
1 rok po włączeniu
|
|
|
Liczba priapizmów
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba epizodów udaru
Ramy czasowe: 1 rok po włączeniu
|
1 rok po włączeniu
|
|
|
Liczba epizodów udaru
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
|
2 lata po włączeniu
|
|
|
Liczba LDH
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w LDH
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wartością aminotransferazy wyższą niż pięciokrotność wartości normalnej
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany aminotransferazy
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wartością gamma-GT wyższą niż pięciokrotność wartości normalnej
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w gamma-GT
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wartością fosfatazy alkalicznej wyższą niż pięciokrotność wartości normalnej
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany fosfatazy alkalicznej
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wartością bilirubiny wyższą niż trzykrotność wartości normalnej
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany stężenia bilirubiny
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Odsetek pacjentów z wartością protrombiny poniżej 70%
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w TP
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Aktywowany czas częściowej tromboplastyny dłuższy niż 1,5-krotność wartości normalnej
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w TCK
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Wskaźnik hemoglobiny
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany poziomu hemoglobiny
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Hematokryt
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany hematokrytu
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Średnia objętość krwinek
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany średniej objętości krwinki
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Warianty hemoglobiny
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany procentowe wariantów hemoglobiny
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Liczba retikulocytów
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w procentach retikulocytów
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Liczba białych krwinek
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany w białych krwinkach
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
Zmiany liczby płytek krwi
|
co 3 miesiące (od włączenia do 24 miesięcy) oraz w 1., 2. i 3. miesiącu w grupie po przeszczepie
|
|
Stosunek mikroalbuminurii do kreatynurii
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
|
Stosunek mikroalbuminurii do kreatynurii
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
|
Stosunek mikroalbuminurii do kreatynurii
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
|
Stosunek mikroalbuminurii do kreatynurii
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Poziom ferrytyny
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
|
Poziom ferrytyny
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
|
Poziom ferrytyny
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
|
Poziom ferrytyny
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Poziom nasycenia transferyny
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
|
Procent nasycenia transferyny
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
|
Procent nasycenia transferyny
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
|
Procent nasycenia transferyny
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Liczba LH
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona za pomocą LH
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba FSH
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona za pomocą FSH
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba testosteronu
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona na podstawie poziomu testosteronu u mężczyzn
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Spermogram
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona za pomocą spermogramu u mężczyzn
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba estrogenów
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona na podstawie poziomu estrogenów u kobiet
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba AMH
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona za pomocą poziomu AMH u kobiet
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Częstość występowania braku miesiączki
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność gonad będzie mierzona na podstawie częstości występowania braku miesiączki u kobiet
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba parzystości
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Odsetek pacjentów z retinopatią proliferacyjną
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z retinopatią proliferacyjną
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z retinopatią krwotoczną
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z retinopatią krwotoczną
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z odwarstwieniem siatkówki
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z odwarstwieniem siatkówki
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z zapaleniem rogówki
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z zapaleniem rogówki
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z zapaleniem błony naczyniowej oka
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z zapaleniem błony naczyniowej oka
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Zmiany stanu retinopatii (pojawienie się, ustąpienie, poprawa, pogorszenie)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Prędkość strumienia niedomykalności trójdzielnej
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona za pomocą echokardiografii przezklatkowej i przy użyciu prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Prędkość strumienia niedomykalności trójdzielnej
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona za pomocą echokardiografii przezklatkowej i przy użyciu prędkości strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Wymiar lewego przedsionka
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wymiaru lewego przedsionka indeksowanego do powierzchni ciała
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Wymiar lewego przedsionka
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wymiaru lewego przedsionka indeksowanego do powierzchni ciała
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Wymiar lewej komory
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wymiaru lewej komory indeksowanego do powierzchni ciała
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Wymiar lewej komory
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wymiaru lewej komory indeksowanego do powierzchni ciała
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Wartość wskaźnika masy komorowej
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wskaźnika masy komór
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Wartość wskaźnika masy komorowej
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem wskaźnika masy komór
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Frakcja wyrzutowa lewej komory
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem frakcji wyrzutowej lewej komory
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Frakcja wyrzutowa lewej komory
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność serca zostanie oceniona przez echokardiografię przezklatkową z wykorzystaniem frakcji wyrzutowej lewej komory
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV)
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona natężoną objętością wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV), %
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV)
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona natężoną objętością wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV), %
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
DLCO
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą DLCO zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
DLCO
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą DLCO zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą natężonej pojemności życiowej (FVC)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą natężonej pojemności życiowej (FVC)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą 6-minutowego testu marszu
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Czynność płuc zostanie oceniona za pomocą 6-minutowego testu marszu
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba nowych epizodów jałowej martwicy kości
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Liczba pacjentów dla każdej lokalizacji nowych epizodów jałowej martwicy kości
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Lokalizacja nowych epizodów jałowej martwicy kości zostanie oceniona za pomocą radiografii i rezonansu magnetycznego
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Złamania
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Liczba nowych epizodów złamań
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Funkcja ośrodkowego układu nerwowego
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Funkcja ośrodkowego układu nerwowego zostanie oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego z ARM/MRI
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Funkcja ośrodkowego układu nerwowego
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Funkcja ośrodkowego układu nerwowego zostanie oceniona za pomocą rezonansu magnetycznego z ARM/MRI
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Przeciążenie żelazem
Ramy czasowe: przy włączeniu
|
Obciążenie żelazem zostanie ocenione za pomocą rezonansu magnetycznego wątroby i serca u pacjentów ze stężeniem ferrytyny > 1000 mikrog/L
|
przy włączeniu
|
|
Przeciążenie żelazem
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Obciążenie żelazem zostanie ocenione za pomocą rezonansu magnetycznego wątroby i serca u pacjentów ze stężeniem ferrytyny > 1000 mikrog/L
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Przeciążenie żelazem
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Obciążenie żelazem zostanie ocenione za pomocą rezonansu magnetycznego wątroby i serca u pacjentów ze stężeniem ferrytyny > 1000 mikrog/L
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Pakowane krwinki czerwone przetoczone
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Liczba koncentratów krwinek czerwonych przetoczonych od 6 miesięcy po włączeniu (transfuzje przed i na wczesnym etapie po przeszczepie są standardem postępowania i nie mogą być liczone)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba opóźnionej hemolitycznej reakcji poprzetoczeniowej (DHTR)
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
DHTR zostanie zdefiniowany jako związany z hemoglobinurią/ciemnym moczem w miesiącu następującym po transfuzji +/- ból kości ze zwiększonymi markerami hemolitycznymi i spadkiem HbA1C lub nowym allo-Ab krwinek czerwonych
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
Liczba opóźnionej hemolitycznej reakcji poprzetoczeniowej (DHTR)
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
DHTR zostanie zdefiniowany jako związany z hemoglobinurią/ciemnym moczem w miesiącu następującym po transfuzji +/- ból kości ze zwiększonymi markerami hemolitycznymi i spadkiem HbA1C lub nowym allo-Ab krwinek czerwonych
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Liczba opóźnionej hemolitycznej reakcji poprzetoczeniowej (DHTR)
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
DHTR zostanie zdefiniowany jako związany z hemoglobinurią/ciemnym moczem w miesiącu następującym po transfuzji +/- ból kości ze zwiększonymi markerami hemolitycznymi i spadkiem HbA1C lub nowym allo-Ab krwinek czerwonych
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Liczba opóźnionej hemolitycznej reakcji poprzetoczeniowej (DHTR)
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
DHTR zostanie zdefiniowany jako związany z hemoglobinurią/ciemnym moczem w miesiącu następującym po transfuzji +/- ból kości ze zwiększonymi markerami hemolitycznymi i spadkiem HbA1C lub nowym allo-Ab krwinek czerwonych
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z nowymi alloprzeciwciałami RBC
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
Nowe alloprzeciwciała RBC zostaną ocenione za pomocą badania krwi
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z nowymi alloprzeciwciałami RBC
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
Nowe alloprzeciwciała RBC zostaną ocenione za pomocą badania krwi
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z nowymi alloprzeciwciałami RBC
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Nowe alloprzeciwciała RBC zostaną ocenione za pomocą badania krwi
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów z nowymi alloprzeciwciałami RBC
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Nowe alloprzeciwciała RBC zostaną ocenione za pomocą badania krwi
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów przyjmujących doustnie opioidy
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
|
Odsetek pacjentów przyjmujących doustnie opioidy
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
|
Odsetek pacjentów przyjmujących doustnie opioidy
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
|
Odsetek pacjentów przyjmujących doustnie opioidy
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-item Short Form Health Survey).
SF-36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych w stosowaniu mierników jakości życia.
Środki te opierają się na samoopisie pacjentów.
Pozycje są pogrupowane w trzy kategorie: stan funkcjonalny, samopoczucie, ogólna ocena stanu zdrowia.
W dwóch wymiarach odpowiedź jest binarna (tak/nie), aw pozostałych 6 w jakości porządkowej (od 3 do 6 możliwych odpowiedzi).
Dla każdego wymiaru wyniki dla różnych pozycji są kodowane, a następnie sumowane i przekształcane liniowo w skali od 0 do 100.
Fizyczny wynik złożony i umysłowy wynik złożony można obliczyć zgodnie z ustalonym algorytmem
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-item Short Form Health Survey).
SF-36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych w stosowaniu mierników jakości życia.
Środki te opierają się na samoopisie pacjentów.
Pozycje są pogrupowane w trzy kategorie: stan funkcjonalny, samopoczucie, ogólna ocena stanu zdrowia.
W dwóch wymiarach odpowiedź jest binarna (tak/nie), aw pozostałych 6 w jakości porządkowej (od 3 do 6 możliwych odpowiedzi).
Dla każdego wymiaru wyniki dla różnych pozycji są kodowane, a następnie sumowane i przekształcane liniowo w skali od 0 do 100.
Fizyczny wynik złożony i umysłowy wynik złożony można obliczyć zgodnie z ustalonym algorytmem
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-item Short Form Health Survey).
SF-36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych w stosowaniu mierników jakości życia.
Środki te opierają się na samoopisie pacjentów.
Pozycje są pogrupowane w trzy kategorie: stan funkcjonalny, samopoczucie, ogólna ocena stanu zdrowia.
W dwóch wymiarach odpowiedź jest binarna (tak/nie), aw pozostałych 6 w jakości porządkowej (od 3 do 6 możliwych odpowiedzi).
Dla każdego wymiaru wyniki dla różnych pozycji są kodowane, a następnie sumowane i przekształcane liniowo w skali od 0 do 100.
Fizyczny wynik złożony i umysłowy wynik złożony można obliczyć zgodnie z ustalonym algorytmem
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-item Short Form Health Survey).
SF-36 to zestaw ogólnych, spójnych i łatwych w stosowaniu mierników jakości życia.
Środki te opierają się na samoopisie pacjentów.
Pozycje są pogrupowane w trzy kategorie: stan funkcjonalny, samopoczucie, ogólna ocena stanu zdrowia.
W dwóch wymiarach odpowiedź jest binarna (tak/nie), aw pozostałych 6 w jakości porządkowej (od 3 do 6 możliwych odpowiedzi).
Dla każdego wymiaru wyniki dla różnych pozycji są kodowane, a następnie sumowane i przekształcane liniowo w skali od 0 do 100.
Fizyczny wynik złożony i umysłowy wynik złożony można obliczyć zgodnie z ustalonym algorytmem
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Stan depresji i lęku
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
Depresja i lęk zostaną ocenione za pomocą kwestionariusza Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Skala HAD jest skalą samooceny służącą do wykrywania stanów depresyjnych i lękowych w warunkach szpitalnej przychodni lekarskiej. HADS to samodzielna skala składająca się z 14 pozycji, które oceniały poziom depresji i lęku, podzielona na 2 podskale po 7 pozycji (lęk lub HADS-A, Depresja lub HADS-D). Każda pozycja jest punktowana w skali od 0 do 3. Punktacja jest generowana dla każdej z dwóch podskal (suma 7 pozycji, w zakresie od 0 do 21). Punktacje graniczne, dla każdej z punktacji, rozróżnij: przypadki bezobjawowe lub bezobjawowe (wynik ≤ 7); przypadki prawdopodobne lub graniczne (ocena 8-10); przypadki wyraźnie lub z objawami klinicznymi (wynik ≥ 11). |
w wieku 3 miesięcy
|
|
Stan depresji i lęku
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
HADS to samodzielna skala składająca się z 14 pozycji, które oceniały poziom depresji i lęku, podzielona na 2 podskale po 7 pozycji (lęk lub HADS-A, Depresja lub HADS-D).
Każda pozycja jest punktowana w skali od 0 do 3. Punktacja jest generowana dla każdej z dwóch podskal (suma 7 pozycji, w zakresie od 0 do 21).
Punktacje graniczne, dla każdej z punktacji, rozróżnij: przypadki bezobjawowe lub bezobjawowe (wynik ≤ 7); przypadki prawdopodobne lub graniczne (ocena 8-10); przypadki wyraźnie lub z objawami klinicznymi (wynik ≥ 11).
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Stan depresji i lęku
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Depresja i lęk zostaną ocenione za pomocą kwestionariusza Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Skala HAD jest skalą samooceny służącą do wykrywania stanów depresyjnych i lękowych w warunkach szpitalnej przychodni lekarskiej. HADS to samodzielna skala składająca się z 14 pozycji, które oceniały poziom depresji i lęku, podzielona na 2 podskale po 7 pozycji (lęk lub HADS-A, Depresja lub HADS-D). Każda pozycja jest punktowana w skali od 0 do 3. Punktacja jest generowana dla każdej z dwóch podskal (suma 7 pozycji, w zakresie od 0 do 21). Punktacje graniczne, dla każdej z punktacji, rozróżnij: przypadki bezobjawowe lub bezobjawowe (wynik ≤ 7); przypadki prawdopodobne lub graniczne (ocena 8-10); przypadki wyraźnie lub z objawami klinicznymi (wynik ≥ 11). |
w wieku 12 miesięcy
|
|
Waga
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
Ewolucja wagi
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
Waga
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
Ewolucja wagi
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Waga
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Ewolucja wagi
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Waga
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Ewolucja wagi
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba ciężkich infekcji
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Ciężka infekcja zostanie zdefiniowana jako wynik CTAE stopnia 3 lub 4
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Częstość występowania GvHD
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
|
Częstość występowania GvHD
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
|
Klasyfikacja GvHD
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Klasyfikacja GvHD zostanie oceniona przy użyciu magicznego konsorcjum 2016 i klasyfikacji NIH
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: po 1 miesiącu
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
po 1 miesiącu
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 2 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 2 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 3 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 3 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu metodą mikrosatelitarnej PCR lub ilościowej PCR w czasie rzeczywistym chimeryzmu insercyjnego/delecyjnego zostanie przeprowadzona, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie niższy niż 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
|
w wieku 6 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 9 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 9 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 18 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 18 miesięcy
|
|
Chimeryzm w HSCT
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Chimeryzm w HSCT zostanie oceniony na podstawie całkowitej populacji krwi i podgrupy T.
U pacjentów przeszczepionych w rejonie Paryża zostanie przeprowadzony bardziej rozległy scentralizowany chimeryzm, jeśli chimeryzm limfocytów T dawcy będzie poniżej 70% po 3 miesiącach od przeszczepu.
Analiza chimeryzmu za pomocą mikrosatelity PCR lub ilościowego PCR w czasie rzeczywistym insercji/delecji
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Liczba dni hospitalizacji
Ramy czasowe: Liczba dni hospitalizacji od włączenia do M24
|
Liczba dni hospitalizacji od włączenia
|
Liczba dni hospitalizacji od włączenia do M24
|
|
Przyleganie RBC i WBC
Ramy czasowe: przy włączeniu
|
Badanie adherencji RBC i WBC na subpopulacji limfocytów (w tym komórek NK-T).
Modulacja markerów powierzchniowych WBC i RBC przez alloprzeszczep.
|
przy włączeniu
|
|
Przyleganie RBC i WBC
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Badanie adherencji RBC i WBC na subpopulacji limfocytów (w tym komórek NK-T).
Modulacja markerów powierzchniowych WBC i RBC przez alloprzeszczep.
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Przyleganie RBC i WBC
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Badanie adherencji RBC i WBC na subpopulacji limfocytów (w tym komórek NK-T).
Modulacja markerów powierzchniowych WBC i RBC przez alloprzeszczep.
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC
Ramy czasowe: przy włączeniu
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC na subpopulacji limfocytów
|
przy włączeniu
|
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC na subpopulacji limfocytów
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Ekspresja markerów powierzchniowych RBC i WBC na subpopulacji limfocytów
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Uwolnienie mediatora komórek tucznych
Ramy czasowe: przy włączeniu
|
Uwalnianie mediatora komórki macierzystej będzie oceniane przy użyciu próbki osocza.
Modulacja uwalniania mediatorów komórek tucznych przez alloprzeszczep (tryptaza, substancja P i histamina)
|
przy włączeniu
|
|
Uwolnienie mediatora komórek tucznych
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Uwalnianie mediatora komórki macierzystej będzie oceniane przy użyciu próbki osocza.
Modulacja uwalniania mediatorów komórek tucznych przez alloprzeszczep (tryptaza, substancja P i histamina)
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Uwolnienie mediatora komórek tucznych
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Uwalnianie mediatora komórki macierzystej będzie oceniane przy użyciu próbki osocza.
Modulacja uwalniania mediatorów komórek tucznych przez alloprzeszczep (tryptaza, substancja P i histamina)
|
w wieku 24 miesięcy
|
|
Cytokiny zapalne
Ramy czasowe: przy włączeniu
|
Cytokiny zapalne będą mierzone przy użyciu próbki surowicy.
Modulacja cytokin zapalnych (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) przez alloprzeszczep
|
przy włączeniu
|
|
Cytokiny zapalne
Ramy czasowe: w wieku 12 miesięcy
|
Cytokiny zapalne będą mierzone przy użyciu próbki surowicy.
Modulacja cytokin zapalnych (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) przez alloprzeszczep
|
w wieku 12 miesięcy
|
|
Cytokiny zapalne
Ramy czasowe: w wieku 24 miesięcy
|
Cytokiny zapalne będą mierzone przy użyciu próbki surowicy.
Modulacja cytokin zapalnych (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) przez alloprzeszczep
|
w wieku 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
15 października 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
15 października 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
15 października 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 sierpnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 września 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 września 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- K170912J
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Peking University Third HospitalJeszcze nie rekrutacjaCentral Compartment Atopic Disease (CCAD)Chiny
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.ZakończonyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Japonia, Korea Południowa
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Jeszcze nie rekrutacja
-
LIANG WANGJeszcze nie rekrutacja
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Jeszcze nie rekrutacja
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
Beijing Tongren HospitalJeszcze nie rekrutacjaPozawęzłowy chłoniak z komórek NK/TChiny