- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04046705
Comparación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas relacionadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida con el tratamiento estándar en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes grave (DREPA-RIC)
Un ensayo multicéntrico prospectivo que compara el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas emparejadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida, con el estándar de atención en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes grave
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Nathalie Dhedin
- Número de teléfono: +33142385127
- Correo electrónico: nathalie.dhedin@aphp.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Sylvie Chevret
- Número de teléfono: +33142499742
- Correo electrónico: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Pacientes con ECF (SS/Sβ0)
- Edad :15 a 45 años
- Con al menos un hermano no SCD > 18 años de la misma pareja parental
- Que presentó al menos uno de los siguientes criterios:
- 3 COV que requiere hospitalización durante un año en los últimos 2 años y al menos antecedentes de SCA
- Al menos 1 SCA en los últimos 2 años que requirió transfusiones
- Antecedentes de ictus isquémico o estenosis arterial cerebral/cervical > 50 %
- Hipertensión pulmonar definida por presión arterial pulmonar media ≥ 25 mmHg en reposo, determinada por cateterismo cardíaco derecho
- Requerir tratamiento con Hidroxiurea o transfusión crónica, o ya tratados con Hidroxiurea o programa de transfusión (TP) al ingreso.
- Los pacientes que ya reciben transfusiones crónicas por VOC o SCA que no responden a la hidroxiurea serán elegibles, siempre que al menos 3 VOC requieran hospitalización/año dentro de los 2 años anteriores al inicio de transfusiones crónicas y al menos antecedentes de SCA.
- Anticoncepción durante todo el período de estudio por sirolimus para mujeres en edad fértil
- Consentimiento informado firmado
- Susceptible de tipificación HLA, HSCT si hay disponible un hermano HLA idéntico.
- Pacientes afiliados al seguro médico francés
Criterio de exclusión
- Estado funcional: escala ECOG>1
- Función pulmonar: FEV1 et CVF < 50% del valor teórico
- Hipertensión pulmonar poscapilar y precapilar grave con presión arterial pulmonar media medida en reposo > 35 mmHg
- Fracción de eyección cardíaca < 45%
- Tasa de fracción glomerular estimada (TFG) <50 ml/mn/1,73 m2
- Bilirrubina conjugada >50 µmol/L, cirrosis, ALT>4N
- Infección descontrolada
- Hipersensibilidad conocida de alemtuzumab
- Hipersensibilidad conocida a las proteínas murinas y a los siguientes excipientes: edetato de disodio, polisorbato 80, cloruro de potasio, fosfato de potasio monobásico, cloruro de sodio, fosfato de sodio dibásico, agua para preparaciones inyectables
- Positividad para el VIH
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
- Aloinmunización o reacción transfusional hemolítica retardada que impide las transfusiones de glóbulos rojos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Trasplante de células madre hematopoyéticas compatibles con HLA
Células madre de sangre periférica de un donante emparentado con HLA compatible.
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Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas relacionadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida
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Otro: Brazo de control
Mejor atención estándar: Los pacientes recibirán la mejor atención estándar según su situación y su tratamiento previo: inicio de Hidroxiurea, continuación u optimización de la dosis de Hidroxiurea, inicio o continuación de TP, inicio de un nuevo fármaco probado para mejorar la SCD y tener autorización de uso en Francia.
|
En el brazo estándar, los pacientes que no serán trasplantados, recibirán la mejor atención estándar según su situación y su tratamiento previo: inicio de hidroxiurea, continuación u optimización de la dosis de hidroxiurea, inicio o continuación de programa transfusional, inicio de un nuevo fármaco probado para mejorar SCD y con autorización de uso en Francia
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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2 años de supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
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Un evento se definirá como:
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2 años después de la inclusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
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2 años después de la inclusión
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Número de días que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año
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Número de días que requieren hospitalización 1 año después de la inclusión con exclusión de los 5 primeros meses después de la inclusión
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1 año
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Número de días que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
|
Número de días que requieren hospitalización a los 2 años post-inclusión con exclusión de los 5 primeros meses post-inclusión
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2 años después de la inclusión
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Número de crisis vaso-oclusivas (VOC) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
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1 año después de la inclusión
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Número de crisis vaso-oclusivas (VOC) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
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2 años después de la inclusión
|
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Número de síndromes torácicos agudos (SCA) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
|
1 año después de la inclusión
|
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Número de síndromes torácicos agudos (SCA) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
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2 años después de la inclusión
|
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Número de hospitalizaciones en unidad de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
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1 año después de la inclusión
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Número de hospitalizaciones en unidad de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
|
2 años después de la inclusión
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Número de priapismo
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
|
1 año después de la inclusión
|
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Número de priapismo
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
|
2 años después de la inclusión
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Número de episodios de ictus
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
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1 año después de la inclusión
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Número de episodios de ictus
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
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2 años después de la inclusión
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Recuento de LDH
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en LDH
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Porcentaje de pacientes con un valor de aminotransferasas superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en la aminotransferasa
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
|
Porcentaje de pacientes con un valor de gamma-GT superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
|
Cambios en gamma-GT
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Porcentaje de pacientes con un valor de Fosfatasa Alcalina superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en la fosfatasa alcalina
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Porcentaje de pacientes con un valor de bilirrubina superior a tres veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en la bilirrubina
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Porcentaje de pacientes con un valor de protrombina inferior al 70%
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en TP
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Tiempo de tromboplastina parcial activada superior a 1,5 veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en TCK
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Tasa de hemoglobina
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en el nivel de hemoglobina
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Hematocrito
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
|
Cambios en el hematocrito
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Volumen corpuscular medio
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en el volumen corpuscular medio
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Variantes de hemoglobina
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios de porcentaje de variantes de hemoglobina
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
|
Cambios en el porcentaje de reticulocito
|
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Recuento de glóbulos blancos
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
|
Cambios en los glóbulos blancos
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Recuentos de plaquetas
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Cambios en los recuentos de plaquetas
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cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
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Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 3 meses
|
a los 3 meses
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Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
a los 6 meses
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Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
a los 12 meses
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Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
a los 24 meses
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Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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a los 3 meses
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Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
a los 6 meses
|
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Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
a los 12 meses
|
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Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
a los 24 meses
|
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Nivel de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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a los 3 meses
|
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Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
a los 6 meses
|
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Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
a los 12 meses
|
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Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
a los 24 meses
|
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Recuento de LH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá usando LH
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a los 24 meses
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Recuento de FSH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá usando FSH
|
a los 24 meses
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Recuento de testosterona
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá usando el nivel de testosterona en los hombres
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a los 24 meses
|
Espermograma
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá mediante espermograma en hombres
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a los 24 meses
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Recuento de estrógenos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá usando el nivel de estrógeno en las mujeres
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a los 24 meses
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Recuento de AMH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá usando el nivel de AMH en mujeres
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a los 24 meses
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Incidencia de amenorrea
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función gonadal se medirá utilizando la incidencia de amenorrea en mujeres
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a los 24 meses
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Número de paridad
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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a los 24 meses
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Porcentaje de pacientes con retinopatía proliferativa
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
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a los 12 meses
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Porcentaje de pacientes con retinopatía proliferativa
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 24 meses
|
Porcentaje de pacientes con retinopatía hemorrágica
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 12 meses
|
Porcentaje de pacientes con retinopatía hemorrágica
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 24 meses
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Porcentaje de pacientes con desprendimiento de retina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 12 meses
|
Porcentaje de pacientes con desprendimiento de retina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 24 meses
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Proporción de pacientes con queratitis
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 12 meses
|
Proporción de pacientes con queratitis
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 24 meses
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Proporción de pacientes con uveítis
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
|
a los 12 meses
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Proporción de pacientes con uveítis
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
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a los 24 meses
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Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica y utilizando la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo.
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a los 12 meses
|
Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica y utilizando la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo.
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a los 24 meses
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Dimensión atrial izquierda
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión de la aurícula izquierda indexada a la superficie corporal.
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a los 12 meses
|
Dimensión atrial izquierda
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión de la aurícula izquierda indexada a la superficie corporal.
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a los 24 meses
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Dimensión ventricular izquierda
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión del ventrículo izquierdo indexada a la superficie corporal.
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a los 12 meses
|
Dimensión ventricular izquierda
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión del ventrículo izquierdo indexada a la superficie corporal.
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a los 24 meses
|
Valor del índice de masa ventricular
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando el índice de masa ventricular.
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a los 12 meses
|
Valor del índice de masa ventricular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando el índice de masa ventricular.
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a los 24 meses
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Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.
|
a los 12 meses
|
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.
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a los 24 meses
|
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
Se evaluará la función pulmonar Volumen Espiratorio Forzado en un segundo (FEV), %
|
a los 12 meses
|
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV)
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Se evaluará la función pulmonar Volumen Espiratorio Forzado en un segundo (FEV), %
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a los 24 meses
|
DLCO
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La función pulmonar se evaluará utilizando DLCO la capacidad de difusión del monóxido de carbono
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a los 12 meses
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DLCO
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función pulmonar se evaluará utilizando DLCO la capacidad de difusión del monóxido de carbono
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a los 24 meses
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Capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La función pulmonar se evaluará utilizando la capacidad vital forzada (FVC)
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a los 12 meses
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Capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función pulmonar se evaluará utilizando la capacidad vital forzada (FVC)
|
a los 24 meses
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Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La función pulmonar se evaluará mediante la prueba de caminata de 6 minutos
|
a los 12 meses
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Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La función pulmonar se evaluará mediante la prueba de caminata de 6 minutos
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a los 24 meses
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Número de nuevos episodios de osteonecrosis avascular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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a los 24 meses
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Número de pacientes por cada localización de nuevos episodios de osteonecrosis avascular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Se valorará la localización de nuevos episodios de osteonecrosis avascular mediante radiografía y resonancia magnética
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a los 24 meses
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Fracturas
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Número de nuevos episodios de fracturas
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a los 24 meses
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Función del sistema nervioso central
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La función del sistema nervioso central se evaluará mediante imágenes de resonancia magnética con ARM/MRI
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a los 12 meses
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Función del sistema nervioso central
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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La función del sistema nervioso central se evaluará mediante imágenes de resonancia magnética con ARM/MRI
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a los 24 meses
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Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: en la inclusión
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La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
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en la inclusión
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Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
|
a los 12 meses
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Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
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a los 24 meses
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Paquete de glóbulos rojos transfundidos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Número de concentrados de glóbulos rojos transfundidos a partir de los 6 meses posteriores a la inclusión (las transfusiones previas y posteriores al trasplante son un estándar de atención y es posible que no se cuenten)
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a los 24 meses
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Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
|
a los 3 meses
|
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
|
a los 6 meses
|
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
|
a los 12 meses
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Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
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a los 24 meses
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Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
|
a los 3 meses
|
Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
|
a los 6 meses
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Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
|
a los 12 meses
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Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
|
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
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a los 24 meses
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Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 3 meses
|
a los 3 meses
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Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 6 meses
|
a los 6 meses
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Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
a los 12 meses
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Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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a los 24 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar.
Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente.
Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud.
En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles).
Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100.
Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
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a los 3 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 6 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar.
Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente.
Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud.
En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles).
Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100.
Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
|
a los 6 meses
|
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 12 meses
|
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar.
Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente.
Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud.
En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles).
Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100.
Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
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a los 12 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar.
Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente.
Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud.
En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles).
Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100.
Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
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a los 24 meses
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Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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La depresión y la ansiedad se evaluarán mediante el cuestionario Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). La escala HAD es una escala de autoevaluación para la detección de estados de depresión y ansiedad en el ámbito de la consulta externa médica de un hospital. HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11). |
a los 3 meses
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Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 6 meses
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HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D).
Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21).
Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11).
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a los 6 meses
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Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La depresión y la ansiedad se evaluarán mediante el cuestionario Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). La escala HAD es una escala de autoevaluación para la detección de estados de depresión y ansiedad en el ámbito de la consulta externa médica de un hospital. HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11). |
a los 12 meses
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Peso
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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Evolución del peso
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a los 3 meses
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Peso
Periodo de tiempo: a los 6 meses
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Evolución del peso
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a los 6 meses
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Peso
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Evolución del peso
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a los 12 meses
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Peso
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Evolución del peso
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a los 24 meses
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Número de infecciones graves
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Una infección grave se definirá como una puntuación CTAE de grado 3 o 4
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a los 24 meses
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Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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a los 12 meses
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Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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a los 24 meses
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Clasificación de la EICH
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La clasificación de GvHD se evaluará utilizando el consorcio mágico 2016 y la clasificación NIH
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a los 12 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a 1 mes
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a 1 mes
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 2 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 2 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 3 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 3 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 6 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Se realizará un análisis de quimerismo por microsatélite de PCR o por PCR cuantitativa en tiempo real de quimerismo de inserción/deleción si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70 % a los 3 meses después del trasplante.
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a los 6 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 9 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 9 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 12 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 18 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 18 meses
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Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T.
En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante.
Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
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a los 24 meses
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Número de días de hospitalización
Periodo de tiempo: Número de días de hospitalización desde la inclusión en M24
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Número de días de hospitalización desde la inclusión
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Número de días de hospitalización desde la inclusión en M24
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Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: en la inclusión
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Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T).
Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
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en la inclusión
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Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T).
Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
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a los 12 meses
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Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T).
Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
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a los 24 meses
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: en la inclusión
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
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en la inclusión
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
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a los 12 meses
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
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a los 24 meses
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Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: en la inclusión
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La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma.
Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
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en la inclusión
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Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma.
Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
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a los 12 meses
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Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma.
Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
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a los 24 meses
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Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: en la inclusión
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Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero.
Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
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en la inclusión
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Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: a los 12 meses
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Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero.
Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
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a los 12 meses
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Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: a los 24 meses
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Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero.
Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
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a los 24 meses
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- K170912J
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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