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Comparación del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas relacionadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida con el tratamiento estándar en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes grave (DREPA-RIC)

20 de septiembre de 2019 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Un ensayo multicéntrico prospectivo que compara el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas emparejadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida, con el estándar de atención en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes grave

Aunque la supervivencia de los niños con enfermedad de células falciformes (SCD) ha mejorado drásticamente durante las últimas décadas en los EE. UU. y Europa, la mortalidad sigue siendo alta en los adultos. Además, muchos niños y la mayoría de los adultos desarrollan una condición debilitante crónica debido al daño de los órganos. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) es actualmente el único enfoque curativo; permite la curación de más del 95% de los niños trasplantados de un donante relacionado compatible (MRD) después de un régimen de acondicionamiento mieloablativo. Hasta la fecha, pocos estudios han abordado el papel del HSCT en adultos con SCD, debido al riesgo de enfermedad de injerto contra huésped. (GVHD) y a la toxicidad esperada en pacientes mayores con un mayor riesgo de daño orgánico. El desarrollo de regímenes de acondicionamiento seguros, no mieloablativos, que permitan un quimerismo mixto estable y eviten la EICH, parece ser una opción atractiva para que el HSCT cure a los adultos con SCD grave. Los investigadores diseñan un ensayo multicéntrico prospectivo dirigido a pacientes mayores de 15 años con SCD grave y comparan el trasplante no mieloablativo (cuando se identifica un donante emparentado compatible [MRD]) versus ningún HSCT (para pacientes que carecen de MRD). El objetivo principal es evaluar el beneficio del TCMH en la supervivencia libre de eventos a los 2 años en comparación con la atención estándar. El criterio principal de valoración es la supervivencia libre de eventos a los 2 años.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

78

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años a 45 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  • Pacientes con ECF (SS/Sβ0)
  • Edad :15 a 45 años
  • Con al menos un hermano no SCD > 18 años de la misma pareja parental
  • Que presentó al menos uno de los siguientes criterios:
  • 3 COV que requiere hospitalización durante un año en los últimos 2 años y al menos antecedentes de SCA
  • Al menos 1 SCA en los últimos 2 años que requirió transfusiones
  • Antecedentes de ictus isquémico o estenosis arterial cerebral/cervical > 50 %
  • Hipertensión pulmonar definida por presión arterial pulmonar media ≥ 25 mmHg en reposo, determinada por cateterismo cardíaco derecho
  • Requerir tratamiento con Hidroxiurea o transfusión crónica, o ya tratados con Hidroxiurea o programa de transfusión (TP) al ingreso.
  • Los pacientes que ya reciben transfusiones crónicas por VOC o SCA que no responden a la hidroxiurea serán elegibles, siempre que al menos 3 VOC requieran hospitalización/año dentro de los 2 años anteriores al inicio de transfusiones crónicas y al menos antecedentes de SCA.
  • Anticoncepción durante todo el período de estudio por sirolimus para mujeres en edad fértil
  • Consentimiento informado firmado
  • Susceptible de tipificación HLA, HSCT si hay disponible un hermano HLA idéntico.
  • Pacientes afiliados al seguro médico francés

Criterio de exclusión

  • Estado funcional: escala ECOG>1
  • Función pulmonar: FEV1 et CVF < 50% del valor teórico
  • Hipertensión pulmonar poscapilar y precapilar grave con presión arterial pulmonar media medida en reposo > 35 mmHg
  • Fracción de eyección cardíaca < 45%
  • Tasa de fracción glomerular estimada (TFG) <50 ml/mn/1,73 m2
  • Bilirrubina conjugada >50 µmol/L, cirrosis, ALT>4N
  • Infección descontrolada
  • Hipersensibilidad conocida de alemtuzumab
  • Hipersensibilidad conocida a las proteínas murinas y a los siguientes excipientes: edetato de disodio, polisorbato 80, cloruro de potasio, fosfato de potasio monobásico, cloruro de sodio, fosfato de sodio dibásico, agua para preparaciones inyectables
  • Positividad para el VIH
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Aloinmunización o reacción transfusional hemolítica retardada que impide las transfusiones de glóbulos rojos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Trasplante de células madre hematopoyéticas compatibles con HLA
Células madre de sangre periférica de un donante emparentado con HLA compatible.
Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas relacionadas después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida
Otro: Brazo de control
Mejor atención estándar: Los pacientes recibirán la mejor atención estándar según su situación y su tratamiento previo: inicio de Hidroxiurea, continuación u optimización de la dosis de Hidroxiurea, inicio o continuación de TP, inicio de un nuevo fármaco probado para mejorar la SCD y tener autorización de uso en Francia.
En el brazo estándar, los pacientes que no serán trasplantados, recibirán la mejor atención estándar según su situación y su tratamiento previo: inicio de hidroxiurea, continuación u optimización de la dosis de hidroxiurea, inicio o continuación de programa transfusional, inicio de un nuevo fármaco probado para mejorar SCD y con autorización de uso en Francia

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
2 años de supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión

Un evento se definirá como:

  • muerte por cualquier causa
  • o EICH aguda de grado II-IV según la clasificación del consorcio Magic 2016 o una EICH crónica moderada o grave según la clasificación NIH
  • o 3 hospitalizaciones por COV definidas según criterios habituales
  • o un SCA definido por los criterios clínicos habituales y un infiltrado pulmonar en la radiografía de tórax y/o en la tomografía computarizada (TC) torácica
  • o un accidente cerebrovascular definido como un evento clínico confirmado por una resonancia magnética
  • o una estenosis cerebral o cervical >25% en un nuevo territorio, o aumento >25% de estenosis previa evaluada RM y RM
  • o un aumento de al menos +10% de la velocidad de regurgitación tricuspídea (confirmado por 2 ecocardiografías realizadas con un retraso de al menos 3 meses) en comparación con el valor previo a la inclusión para pacientes con TRV≥2.7 en la inclusión
2 años después de la inclusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Número de días que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año
Número de días que requieren hospitalización 1 año después de la inclusión con exclusión de los 5 primeros meses después de la inclusión
1 año
Número de días que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
Número de días que requieren hospitalización a los 2 años post-inclusión con exclusión de los 5 primeros meses post-inclusión
2 años después de la inclusión
Número de crisis vaso-oclusivas (VOC) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
1 año después de la inclusión
Número de crisis vaso-oclusivas (VOC) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Número de síndromes torácicos agudos (SCA) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
1 año después de la inclusión
Número de síndromes torácicos agudos (SCA) que requieren hospitalización
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Número de hospitalizaciones en unidad de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
1 año después de la inclusión
Número de hospitalizaciones en unidad de cuidados intensivos
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Número de priapismo
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
1 año después de la inclusión
Número de priapismo
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Número de episodios de ictus
Periodo de tiempo: 1 año después de la inclusión
1 año después de la inclusión
Número de episodios de ictus
Periodo de tiempo: 2 años después de la inclusión
2 años después de la inclusión
Recuento de LDH
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en LDH
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Porcentaje de pacientes con un valor de aminotransferasas superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en la aminotransferasa
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Porcentaje de pacientes con un valor de gamma-GT superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en gamma-GT
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Porcentaje de pacientes con un valor de Fosfatasa Alcalina superior a cinco veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en la fosfatasa alcalina
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Porcentaje de pacientes con un valor de bilirrubina superior a tres veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en la bilirrubina
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Porcentaje de pacientes con un valor de protrombina inferior al 70%
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en TP
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Tiempo de tromboplastina parcial activada superior a 1,5 veces el valor normal
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en TCK
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Tasa de hemoglobina
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en el nivel de hemoglobina
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Hematocrito
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en el hematocrito
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Volumen corpuscular medio
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en el volumen corpuscular medio
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Variantes de hemoglobina
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios de porcentaje de variantes de hemoglobina
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en el porcentaje de reticulocito
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Recuento de glóbulos blancos
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en los glóbulos blancos
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Recuentos de plaquetas
Periodo de tiempo: cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Cambios en los recuentos de plaquetas
cada 3 meses (desde la inclusión hasta los 24 meses) y en el Mes 1, Mes 2 y Mes 3 en el brazo de trasplante
Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 3 meses
a los 3 meses
Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 6 meses
a los 6 meses
Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 12 meses
a los 12 meses
Relación microalbuminuria/creatininuria
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 3 meses
a los 3 meses
Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 6 meses
a los 6 meses
Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
a los 12 meses
Nivel de ferritina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Nivel de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 3 meses
a los 3 meses
Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 6 meses
a los 6 meses
Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
a los 12 meses
Porcentaje de saturación de transferrina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Recuento de LH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá usando LH
a los 24 meses
Recuento de FSH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá usando FSH
a los 24 meses
Recuento de testosterona
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá usando el nivel de testosterona en los hombres
a los 24 meses
Espermograma
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá mediante espermograma en hombres
a los 24 meses
Recuento de estrógenos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá usando el nivel de estrógeno en las mujeres
a los 24 meses
Recuento de AMH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá usando el nivel de AMH en mujeres
a los 24 meses
Incidencia de amenorrea
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función gonadal se medirá utilizando la incidencia de amenorrea en mujeres
a los 24 meses
Número de paridad
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Porcentaje de pacientes con retinopatía proliferativa
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 12 meses
Porcentaje de pacientes con retinopatía proliferativa
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 24 meses
Porcentaje de pacientes con retinopatía hemorrágica
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 12 meses
Porcentaje de pacientes con retinopatía hemorrágica
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 24 meses
Porcentaje de pacientes con desprendimiento de retina
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 12 meses
Porcentaje de pacientes con desprendimiento de retina
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 24 meses
Proporción de pacientes con queratitis
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 12 meses
Proporción de pacientes con queratitis
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 24 meses
Proporción de pacientes con uveítis
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 12 meses
Proporción de pacientes con uveítis
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Cambios en el estado de la retinopatía (aparición, desaparición, mejoría, agravamiento)
a los 24 meses
Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica y utilizando la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo.
a los 12 meses
Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica y utilizando la velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo.
a los 24 meses
Dimensión atrial izquierda
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión de la aurícula izquierda indexada a la superficie corporal.
a los 12 meses
Dimensión atrial izquierda
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión de la aurícula izquierda indexada a la superficie corporal.
a los 24 meses
Dimensión ventricular izquierda
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión del ventrículo izquierdo indexada a la superficie corporal.
a los 12 meses
Dimensión ventricular izquierda
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la dimensión del ventrículo izquierdo indexada a la superficie corporal.
a los 24 meses
Valor del índice de masa ventricular
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando el índice de masa ventricular.
a los 12 meses
Valor del índice de masa ventricular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando el índice de masa ventricular.
a los 24 meses
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.
a los 12 meses
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función cardíaca se evaluará mediante una ecocardiografía transtorácica utilizando la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.
a los 24 meses
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Se evaluará la función pulmonar Volumen Espiratorio Forzado en un segundo (FEV), %
a los 12 meses
Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV)
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Se evaluará la función pulmonar Volumen Espiratorio Forzado en un segundo (FEV), %
a los 24 meses
DLCO
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función pulmonar se evaluará utilizando DLCO la capacidad de difusión del monóxido de carbono
a los 12 meses
DLCO
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función pulmonar se evaluará utilizando DLCO la capacidad de difusión del monóxido de carbono
a los 24 meses
Capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función pulmonar se evaluará utilizando la capacidad vital forzada (FVC)
a los 12 meses
Capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función pulmonar se evaluará utilizando la capacidad vital forzada (FVC)
a los 24 meses
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función pulmonar se evaluará mediante la prueba de caminata de 6 minutos
a los 12 meses
Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función pulmonar se evaluará mediante la prueba de caminata de 6 minutos
a los 24 meses
Número de nuevos episodios de osteonecrosis avascular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Número de pacientes por cada localización de nuevos episodios de osteonecrosis avascular
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Se valorará la localización de nuevos episodios de osteonecrosis avascular mediante radiografía y resonancia magnética
a los 24 meses
Fracturas
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Número de nuevos episodios de fracturas
a los 24 meses
Función del sistema nervioso central
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La función del sistema nervioso central se evaluará mediante imágenes de resonancia magnética con ARM/MRI
a los 12 meses
Función del sistema nervioso central
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La función del sistema nervioso central se evaluará mediante imágenes de resonancia magnética con ARM/MRI
a los 24 meses
Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: en la inclusión
La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
en la inclusión
Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
a los 12 meses
Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La sobrecarga de hierro se evaluará mediante resonancia magnética de hígado y corazón en pacientes con ferritina > 1000 microg/L
a los 24 meses
Paquete de glóbulos rojos transfundidos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Número de concentrados de glóbulos rojos transfundidos a partir de los 6 meses posteriores a la inclusión (las transfusiones previas y posteriores al trasplante son un estándar de atención y es posible que no se cuenten)
a los 24 meses
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 3 meses
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
a los 3 meses
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 6 meses
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
a los 6 meses
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
a los 12 meses
Número de reacciones transfusionales hemolíticas retardadas (DHTR)
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La DHTR se definirá como asociada con hemoglobinuria/orina oscura en el mes siguiente a la transfusión +/- dolor óseo con aumento de los marcadores hemolíticos y descenso de la HbA o nuevos alo-Ab de glóbulos rojos
a los 24 meses
Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 3 meses
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
a los 3 meses
Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 6 meses
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
a los 6 meses
Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
a los 12 meses
Proporción de pacientes con nuevos aloanticuerpos RBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Los nuevos aloanticuerpos RBC se evaluarán mediante un análisis de sangre
a los 24 meses
Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 3 meses
a los 3 meses
Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 6 meses
a los 6 meses
Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 12 meses
a los 12 meses
Porcentaje de pacientes con consumo de opioides orales
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 3 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar. Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente. Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud. En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles). Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100. Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
a los 3 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 6 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar. Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente. Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud. En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles). Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100. Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
a los 6 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar. Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente. Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud. En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles). Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100. Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
a los 12 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Calidad de vida evaluada mediante el cuestionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 es un conjunto de medidas de calidad de vida genéricas, coherentes y fáciles de administrar. Estas medidas se basan en el autoinforme del paciente. Los elementos se agrupan en tres categorías: estado funcional, bienestar, evaluación general de la salud. En dos dimensiones la respuesta es binaria (sí/no) y en las otras 6 en calidad ordinal (3 a 6 respuestas posibles). Para cada dimensión, las puntuaciones de los diferentes ítems se codifican y luego se suman y transforman linealmente en una escala que va de 0 a 100. Se puede calcular una puntuación compuesta física y una puntuación compuesta mental de acuerdo con un algoritmo establecido
a los 24 meses
Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 3 meses

La depresión y la ansiedad se evaluarán mediante el cuestionario Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). La escala HAD es una escala de autoevaluación para la detección de estados de depresión y ansiedad en el ámbito de la consulta externa médica de un hospital.

HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11).

a los 3 meses
Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 6 meses
HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11).
a los 6 meses
Estado de depresión y ansiedad
Periodo de tiempo: a los 12 meses

La depresión y la ansiedad se evaluarán mediante el cuestionario Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). La escala HAD es una escala de autoevaluación para la detección de estados de depresión y ansiedad en el ámbito de la consulta externa médica de un hospital.

HADS es una escala autoadministrada de 14 ítems que evalúa los niveles de depresión y ansiedad, divididos en 2 subescalas de 7 ítems (Ansiedad o HADS-A, Depresión o HADS-D). Cada ítem se puntúa en una escala de 0 a 3. Se genera una puntuación para cada una de las dos subescalas (suma de los 7 ítems, que van de 0 a 21). Puntuaciones límite, para cada una de las puntuaciones, distinguir: no casos o asintomáticos (puntuación ≤ 7); casos probables o límite (puntuación 8-10); casos claramente o clínicamente sintomáticos (puntuación ≥ 11).

a los 12 meses
Peso
Periodo de tiempo: a los 3 meses
Evolución del peso
a los 3 meses
Peso
Periodo de tiempo: a los 6 meses
Evolución del peso
a los 6 meses
Peso
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Evolución del peso
a los 12 meses
Peso
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Evolución del peso
a los 24 meses
Número de infecciones graves
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Una infección grave se definirá como una puntuación CTAE de grado 3 o 4
a los 24 meses
Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: a los 12 meses
a los 12 meses
Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: a los 24 meses
a los 24 meses
Clasificación de la EICH
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La clasificación de GvHD se evaluará utilizando el consorcio mágico 2016 y la clasificación NIH
a los 12 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a 1 mes
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a 1 mes
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 2 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 2 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 3 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 3 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 6 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Se realizará un análisis de quimerismo por microsatélite de PCR o por PCR cuantitativa en tiempo real de quimerismo de inserción/deleción si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70 % a los 3 meses después del trasplante.
a los 6 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 9 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 9 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 12 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 12 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 18 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 18 meses
Quimerismo en HSCT
Periodo de tiempo: a los 24 meses
El quimerismo en el HSCT se evaluará en la población sanguínea total y en el subconjunto T. En pacientes trasplantados en el área de París, se realizará un quimerismo centralizado más extenso si el quimerismo de linfocitos T del donante es inferior al 70% a los 3 meses posteriores al trasplante. Análisis de quimerismo por PCR microsatélite o por PCR cuantitativa en tiempo real de inserción/deleción
a los 24 meses
Número de días de hospitalización
Periodo de tiempo: Número de días de hospitalización desde la inclusión en M24
Número de días de hospitalización desde la inclusión
Número de días de hospitalización desde la inclusión en M24
Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: en la inclusión
Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T). Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
en la inclusión
Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T). Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
a los 12 meses
Adherencia de RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Estudio de la adherencia de RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos (incluidas las células NK-T). Modulación de marcadores de superficie WBC y RBC por aloinjerto.
a los 24 meses
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: en la inclusión
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
en la inclusión
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
a los 12 meses
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Expresión de marcadores de superficie RBC y WBC en la subpoblación de linfocitos
a los 24 meses
Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: en la inclusión
La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma. Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
en la inclusión
Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: a los 12 meses
La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma. Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
a los 12 meses
Liberación de mediador de mastocitos
Periodo de tiempo: a los 24 meses
La liberación del mediador de células maestras se evaluará utilizando una muestra de plasma. Modulación de la liberación de mediadores de mastocitos por aloinjerto (triptasa, sustancia P e histamina)
a los 24 meses
Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: en la inclusión
Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero. Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
en la inclusión
Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: a los 12 meses
Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero. Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
a los 12 meses
Citocinas inflamatorias
Periodo de tiempo: a los 24 meses
Las citocinas inflamatorias se medirán utilizando una muestra de suero. Modulación de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) por aloinjerto
a los 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

15 de octubre de 2019

Finalización primaria (Anticipado)

15 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

15 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Anemia drepanocítica

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