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Comparaison de la greffe de cellules souches hématopoïétiques apparentées allogéniques après un régime de conditionnement d'intensité réduite avec la norme de soins chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose sévère (DREPA-RIC)

20 septembre 2019 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Un essai multicentrique prospectif comparant la greffe de cellules souches hématopoïétiques apparentées allogéniques après un régime de conditionnement d'intensité réduite, avec la norme de soins chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose sévère

Bien que la survie des enfants atteints de drépanocytose (SCD) se soit considérablement améliorée au cours des dernières décennies aux États-Unis et en Europe, la mortalité reste élevée chez les adultes. De plus, de nombreux enfants et la plupart des adultes développent une maladie chronique débilitante due à des lésions organiques. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est actuellement l'approche curative unique ; il permet la guérison de plus de 95% des enfants greffés à partir d'un donneur apparenté compatible (MRD) après un régime de conditionnement myéloablatif. À ce jour, peu d'études ont abordé le rôle de la GCSH chez les adultes SCD, en raison du risque de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) et à la toxicité attendue chez les patients âgés présentant un risque plus élevé de lésions organiques. Le développement de schémas de conditionnement sûrs et non myéloablatifs qui permettent un chimérisme mixte stable et évitent la GVHD apparaît comme une option intéressante pour la GCSH pour guérir les adultes atteints de SCD sévère. Les chercheurs conçoivent un essai multicentrique prospectif ciblant des patients de plus de 15 ans atteints de drépanocytose sévère et comparent la greffe non myéloablative (lorsqu'un donneur apparenté compatible (MRD) est identifié) à l'absence de HSCT (pour les patients sans MRD). L'objectif principal est d'évaluer le bénéfice de la GCSH sur la survie sans événement à 2 ans par rapport aux soins standards. Le critère de jugement principal est la survie sans événement à 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

78

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

15 ans à 45 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration

  • Patients atteints de drépanocytose (SS/Sβ0)
  • Âge :15 à 45 ans
  • Avec au moins un frère non SCD > 18 ans du même couple parental
  • Qui a présenté au moins un des critères suivants :
  • 3 COV nécessitant une hospitalisation sur un an au cours des 2 dernières années et au moins un antécédent de SCA
  • Au moins 1 SCA au cours des 2 dernières années nécessitant des transfusions
  • Antécédents d'AVC ischémique ou de sténose artérielle cérébrale/cervicale > 50 %
  • Hypertension pulmonaire définie par une pression artérielle pulmonaire moyenne ≥ 25 mmHg au repos, déterminée par cathétérisme cardiaque droit
  • Nécessitant un traitement par Hydroxyurée ou transfusion chronique, ou déjà traité par Hydroxyurée ou programme transfusionnel (TP) à l'inclusion.
  • Les patients recevant déjà des transfusions chroniques pour COV ou SCA ne répondant pas à l'hydroxyurée seront éligibles, à condition d'avoir au moins 3 COV nécessitant une hospitalisation/an dans les 2 ans précédant le début des transfusions chroniques, et au moins des antécédents de SCA.
  • Contraception pendant toute la période d'étude par le sirolimus pour les femmes en âge de procréer
  • Consentement éclairé signé
  • Répond au typage HLA, HSCT si un frère HLA-identique est disponible.
  • Patients affiliés à l'assurance maladie française

Critère d'exclusion

  • Statut de performance : échelle ECOG>1
  • Fonction pulmonaire : VEMS et CVF < 50% de la valeur théorique
  • Hypertension pulmonaire post-capillaire et pré-capillaire sévère avec pression artérielle pulmonaire moyenne mesurée au repos > 35 mmHg
  • Fraction d'éjection cardiaque < 45%
  • Taux de fraction glomérulaire estimé (GFR) <50ml/mn /1.73m2
  • Bilirubine conjuguée > 50 µmole/L, cirrhose, ALT > 4N
  • Infection incontrôlée
  • Hypersensibilité connue à l'alemtuzumab
  • Hypersensibilité connue aux protéines murines et aux excipients suivants : édétate disodique, polysorbate 80, chlorure de potassium, phosphate monobasique de potassium, chlorure de sodium, phosphate dibasique de sodium, eau pour préparations injectables
  • Positivité pour le VIH
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Allo-immunisation ou réaction transfusionnelle hémolytique retardée excluant les transfusions de globules rouges

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Greffe de cellules souches hématopoïétiques compatibles HLA
Cellule souche du sang périphérique provenant d'un donneur compatible HLA apparenté.
Procédure: Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques apparentées appariées
Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques apparentées après un régime de conditionnement à intensité réduite
Autre: Bras de commande
Meilleurs soins standards : Les patients recevront les meilleurs soins standards en fonction de leur situation et de leur traitement antérieur : initiation de l'Hydroxyurée, poursuite ou optimisation de la dose d'Hydroxyurée, initiation ou poursuite de la TP, initiation d'un nouveau médicament dont il a été prouvé qu'il améliore la SCD et ayant autorisation d'utilisation en France.
Autre: Bras standard
Dans le bras standard, les patients qui ne seront pas greffés, recevront les meilleurs soins standards en fonction de leur situation et de leur traitement antérieur : initiation de l'hydroxyurée, poursuite ou optimisation de la dose d'hydroxyurée, initiation ou poursuite du programme transfusionnel, initiation d'un nouveau médicament prouvé pour améliorer la SCD et ayant une autorisation d'utilisation en France

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement à 2 ans
Délai: 2 ans après l'inclusion

Un événement sera défini comme :

  • mort quelle qu'en soit la cause
  • ou une GVHD aiguë de grade II-IV selon la classification Magic consortium 2016 ou une GVHD chronique modérée ou sévère selon la classification NIH
  • ou 3 hospitalisations pour COV définies selon les critères usuels
  • ou un SCA défini par les critères cliniques habituels et un infiltrat pulmonaire sur radiographie thoracique et/ou tomodensitométrie (TDM) thoracique
  • ou un accident vasculaire cérébral défini comme un événement clinique confirmé par une IRM
  • ou une sténose cérébrale ou cervicale > 25 % dans un nouveau territoire, ou augmentation > 25 % de la sténose précédente évaluée IRM et IRM
  • ou une augmentation d'au moins +10 % de la vitesse de régurgitation tricuspide, (confirmée par 2 échocardiographies réalisées avec un délai d'au moins 3 mois) par rapport à la valeur de pré-inclusion pour les patients ayant une VTR ≥ 2,7 à l'inclusion
2 ans après l'inclusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La survie globale
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre de jours nécessitant une hospitalisation
Délai: 1 an
Nombre de jours nécessitant une hospitalisation à 1 an post-inclusion avec exclusion des 5 premiers mois post-inclusion
1 an
Nombre de jours nécessitant une hospitalisation
Délai: 2 ans après l'inclusion
Nombre de jours nécessitant une hospitalisation à 2 ans post-inclusion avec exclusion des 5 premiers mois post-inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre de crises vaso-occlusives (COV) nécessitant une hospitalisation
Délai: 1 an après l'inclusion
1 an après l'inclusion
Nombre de crises vaso-occlusives (COV) nécessitant une hospitalisation
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre de syndromes thoraciques aigus (SCA) nécessitant une hospitalisation
Délai: 1 an après l'inclusion
1 an après l'inclusion
Nombre de syndromes thoraciques aigus (SCA) nécessitant une hospitalisation
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre d'hospitalisations en unité de soins intensifs
Délai: 1 an après l'inclusion
1 an après l'inclusion
Nombre d'hospitalisations en unité de soins intensifs
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre de priapisme
Délai: 1 an après l'inclusion
1 an après l'inclusion
Nombre de priapisme
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre d'épisodes d'AVC
Délai: 1 an après l'inclusion
1 an après l'inclusion
Nombre d'épisodes d'AVC
Délai: 2 ans après l'inclusion
2 ans après l'inclusion
Nombre de LDH
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications de la LDH
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Pourcentage de patients avec une valeur d'aminotransférase supérieure à cinq fois la valeur normale
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications de l'aminotransférase
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Pourcentage de patients avec une valeur gamma-GT supérieure à cinq fois la valeur normale
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du gamma-GT
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Pourcentage de patients avec une valeur de phosphatase alcaline supérieure à cinq fois la valeur normale
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications de la phosphatase alcaline
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Pourcentage de patients avec une valeur de bilirubine supérieure à trois fois la valeur normale
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications de la bilirubine
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Pourcentage de patients avec une valeur de prothrombine inférieure à 70 %
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Changements de TP
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Temps de thromboplastine partielle activée supérieur à 1,5 fois la valeur normale
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du TCK
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Taux d'hémoglobine
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du taux d'hémoglobine
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Hématocrite
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications de l'hématocrite
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Volume corpusculaire moyen
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du volume corpusculaire moyen
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Variantes d'hémoglobine
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du pourcentage de variants d'hémoglobine
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Numération des réticulocytes
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Modifications du pourcentage de réticulocytes
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Numération des globules blancs
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Changements dans les globules blancs
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Numération des plaquettes
Délai: tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Changements dans le nombre de plaquettes
tous les 3 mois (de l'inclusion à 24 mois) et au Mois 1, Mois 2 et Mois 3 dans le bras greffe
Rapport microalbuminurie/créatininurie
Délai: à 3 mois
à 3 mois
Rapport microalbuminurie/créatininurie
Délai: à 6 mois
à 6 mois
Rapport microalbuminurie/créatininurie
Délai: à 12 mois
à 12 mois
Rapport microalbuminurie/créatininurie
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Niveau de ferritine
Délai: à 3 mois
à 3 mois
Niveau de ferritine
Délai: à 6 mois
à 6 mois
Niveau de ferritine
Délai: à 12 mois
à 12 mois
Niveau de ferritine
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Niveau de saturation de la transferrine
Délai: à 3 mois
à 3 mois
Pourcentage de saturation de la transferrine
Délai: à 6 mois
à 6 mois
Pourcentage de saturation de la transferrine
Délai: à 12 mois
à 12 mois
Pourcentage de saturation de la transferrine
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Nombre de LH
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée à l'aide de LH
à 24 mois
Numération FSH
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée à l'aide de la FSH
à 24 mois
Compte de testostérone
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée en utilisant le niveau de testostérone chez les hommes
à 24 mois
Spermogramme
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée à l'aide d'un spermogramme chez les hommes
à 24 mois
Numération des œstrogènes
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée en utilisant le niveau d'oestrogène chez les femmes
à 24 mois
Nombre d'AMH
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée en utilisant le niveau d'AMH chez les femmes
à 24 mois
Incidence de l'aménorrhée
Délai: à 24 mois
La fonction gonadique sera mesurée en utilisant l'incidence de l'aménorrhée chez les femmes
à 24 mois
Nombre de parité
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Pourcentage de patients avec une rétinopathie proliférante
Délai: à 12 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 12 mois
Pourcentage de patients avec une rétinopathie proliférante
Délai: à 24 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 24 mois
Pourcentage de patients ayant une rétinopathie hémorragique
Délai: à 12 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 12 mois
Pourcentage de patients ayant une rétinopathie hémorragique
Délai: à 24 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 24 mois
Pourcentage de patients présentant un décollement de la rétine
Délai: à 12 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 12 mois
Pourcentage de patients présentant un décollement de la rétine
Délai: à 24 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 24 mois
Proportion de patients atteints de kératite
Délai: à 12 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 12 mois
Proportion de patients atteints de kératite
Délai: à 24 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 24 mois
Proportion de patients atteints d'uvéite
Délai: à 12 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 12 mois
Proportion de patients atteints d'uvéite
Délai: à 24 mois
Modifications de l'état de la rétinopathie (apparition, disparition, amélioration, aggravation)
à 24 mois
Vitesse du jet régurgitant tricuspide
Délai: à 12 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique et en utilisant la vitesse du jet régurgitant tricuspide
à 12 mois
Vitesse du jet régurgitant tricuspide
Délai: à 24 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique et en utilisant la vitesse du jet régurgitant tricuspide
à 24 mois
Dimension auriculaire gauche
Délai: à 12 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique en utilisant la dimension auriculaire gauche indexée à la surface du corps
à 12 mois
Dimension auriculaire gauche
Délai: à 24 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique en utilisant la dimension auriculaire gauche indexée à la surface du corps
à 24 mois
Dimension ventriculaire gauche
Délai: à 12 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique en utilisant la dimension ventriculaire gauche indexée à la surface du corps
à 12 mois
Dimension ventriculaire gauche
Délai: à 24 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique en utilisant la dimension ventriculaire gauche indexée à la surface du corps
à 24 mois
Valeur de l'indice de masse ventriculaire
Délai: à 12 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique utilisant l'indice de masse ventriculaire
à 12 mois
Valeur de l'indice de masse ventriculaire
Délai: à 24 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique utilisant l'indice de masse ventriculaire
à 24 mois
Fraction d'éjection ventriculaire gauche
Délai: à 12 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique utilisant la fraction d'éjection ventriculaire gauche
à 12 mois
Fraction d'éjection ventriculaire gauche
Délai: à 24 mois
La fonction cardiaque sera évaluée par une échocardiographie transthoracique utilisant la fraction d'éjection ventriculaire gauche
à 24 mois
Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV)
Délai: à 12 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV), %
à 12 mois
Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV)
Délai: à 24 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV), %
à 24 mois
DLCO
Délai: à 12 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée en utilisant DLCO la capacité de diffusion du monoxyde de carbone
à 12 mois
DLCO
Délai: à 24 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée en utilisant DLCO la capacité de diffusion du monoxyde de carbone
à 24 mois
Capacité vitale forcée
Délai: à 12 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée à l'aide de la capacité vitale forcée (CVF)
à 12 mois
Capacité vitale forcée
Délai: à 24 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée à l'aide de la capacité vitale forcée (CVF)
à 24 mois
Test de marche de 6 minutes
Délai: à 12 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée à l'aide d'un test de marche de 6 minutes
à 12 mois
Test de marche de 6 minutes
Délai: à 24 mois
La fonction pulmonaire sera évaluée à l'aide d'un test de marche de 6 minutes
à 24 mois
Nombre de nouveaux épisodes d'ostéonécrose avasculaire
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Nombre de patients pour chaque localisation de nouveaux épisodes d'ostéonécrose avasculaire
Délai: à 24 mois
La localisation des nouveaux épisodes d'ostéonécrose avasculaire sera évaluée à l'aide de la radiographie et de l'imagerie par résonance magnétique
à 24 mois
Fractures
Délai: à 24 mois
Nombre de nouveaux épisodes de fractures
à 24 mois
Fonction du système nerveux central
Délai: à 12 mois
La fonction du système nerveux central sera évaluée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique avec ARM/MRI
à 12 mois
Fonction du système nerveux central
Délai: à 24 mois
La fonction du système nerveux central sera évaluée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique avec ARM/MRI
à 24 mois
Surcharge en fer
Délai: à l'insertion
La surcharge en fer sera évaluée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique hépatique et cardiaque chez les patients présentant une ferritine > 1000 microg/L
à l'insertion
Surcharge en fer
Délai: à 12 mois
La surcharge en fer sera évaluée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique hépatique et cardiaque chez les patients présentant une ferritine > 1000 microg/L
à 12 mois
Surcharge en fer
Délai: à 24 mois
La surcharge en fer sera évaluée à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique hépatique et cardiaque chez les patients présentant une ferritine > 1000 microg/L
à 24 mois
Sac de globules rouges transfusé
Délai: à 24 mois
Nombre de concentrés de globules rouges transfusés à partir de 6 mois après l'inclusion (la transfusion pré et post-transplantation précoce est une norme de soins et peut ne pas être comptée)
à 24 mois
Nombre de réactions transfusionnelles hémolytiques retardées (DHTR)
Délai: à 3 mois
La DHTR sera définie comme étant associée à une hémoglobinurie/urine foncée dans le mois suivant la transfusion +/- douleur osseuse avec augmentation des marqueurs hémolytiques et baisse de l'HbA ou de nouveaux allo-Ac érythrocytaires
à 3 mois
Nombre de réactions transfusionnelles hémolytiques retardées (DHTR)
Délai: à 6 mois
La DHTR sera définie comme étant associée à une hémoglobinurie/urine foncée dans le mois suivant la transfusion +/- douleur osseuse avec augmentation des marqueurs hémolytiques et baisse de l'HbA ou de nouveaux allo-Ac érythrocytaires
à 6 mois
Nombre de réactions transfusionnelles hémolytiques retardées (DHTR)
Délai: à 12 mois
La DHTR sera définie comme étant associée à une hémoglobinurie/urine foncée dans le mois suivant la transfusion +/- douleur osseuse avec augmentation des marqueurs hémolytiques et baisse de l'HbA ou de nouveaux allo-Ac érythrocytaires
à 12 mois
Nombre de réactions transfusionnelles hémolytiques retardées (DHTR)
Délai: à 24 mois
La DHTR sera définie comme étant associée à une hémoglobinurie/urine foncée dans le mois suivant la transfusion +/- douleur osseuse avec augmentation des marqueurs hémolytiques et baisse de l'HbA ou de nouveaux allo-Ac érythrocytaires
à 24 mois
Proportion de patients porteurs de nouveaux allo-anticorps érythrocytaires
Délai: à 3 mois
Les nouveaux allo-anticorps RBC seront évalués à l'aide d'un test sanguin
à 3 mois
Proportion de patients porteurs de nouveaux allo-anticorps érythrocytaires
Délai: à 6 mois
Les nouveaux allo-anticorps RBC seront évalués à l'aide d'un test sanguin
à 6 mois
Proportion de patients porteurs de nouveaux allo-anticorps érythrocytaires
Délai: à 12 mois
Les nouveaux allo-anticorps RBC seront évalués à l'aide d'un test sanguin
à 12 mois
Proportion de patients porteurs de nouveaux allo-anticorps érythrocytaires
Délai: à 24 mois
Les nouveaux allo-anticorps RBC seront évalués à l'aide d'un test sanguin
à 24 mois
Pourcentage de patients ayant une consommation d'opioïdes par voie orale
Délai: à 3 mois
à 3 mois
Pourcentage de patients ayant une consommation d'opioïdes par voie orale
Délai: à 6 mois
à 6 mois
Pourcentage de patients ayant une consommation d'opioïdes par voie orale
Délai: à 12 mois
à 12 mois
Pourcentage de patients ayant une consommation d'opioïdes par voie orale
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36
Délai: à 3 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). Le SF-36 est un ensemble de mesures génériques, cohérentes et faciles à administrer de la qualité de vie. Ces mesures reposent sur l'auto-déclaration des patients. Les items sont regroupés en trois catégories : état fonctionnel, bien-être, bilan de santé global. En deux dimensions, la réponse est binaire (oui/non) et dans les 6 autres en qualité ordinale (3 à 6 réponses possibles). Pour chaque dimension, les scores des différents items sont codés puis sommés et transformés linéairement sur une échelle allant de 0 à 100. Un score composite physique et un score composite mental peuvent être calculés selon un algorithme établi
à 3 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36
Délai: à 6 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). Le SF-36 est un ensemble de mesures génériques, cohérentes et faciles à administrer de la qualité de vie. Ces mesures reposent sur l'auto-déclaration des patients. Les items sont regroupés en trois catégories : état fonctionnel, bien-être, bilan de santé global. En deux dimensions, la réponse est binaire (oui/non) et dans les 6 autres en qualité ordinale (3 à 6 réponses possibles). Pour chaque dimension, les scores des différents items sont codés puis sommés et transformés linéairement sur une échelle allant de 0 à 100. Un score composite physique et un score composite mental peuvent être calculés selon un algorithme établi
à 6 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36
Délai: à 12 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). Le SF-36 est un ensemble de mesures génériques, cohérentes et faciles à administrer de la qualité de vie. Ces mesures reposent sur l'auto-déclaration des patients. Les items sont regroupés en trois catégories : état fonctionnel, bien-être, bilan de santé global. En deux dimensions, la réponse est binaire (oui/non) et dans les 6 autres en qualité ordinale (3 à 6 réponses possibles). Pour chaque dimension, les scores des différents items sont codés puis sommés et transformés linéairement sur une échelle allant de 0 à 100. Un score composite physique et un score composite mental peuvent être calculés selon un algorithme établi
à 12 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36
Délai: à 24 mois
Qualité de vie évaluée à l'aide du questionnaire MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). Le SF-36 est un ensemble de mesures génériques, cohérentes et faciles à administrer de la qualité de vie. Ces mesures reposent sur l'auto-déclaration des patients. Les items sont regroupés en trois catégories : état fonctionnel, bien-être, bilan de santé global. En deux dimensions, la réponse est binaire (oui/non) et dans les 6 autres en qualité ordinale (3 à 6 réponses possibles). Pour chaque dimension, les scores des différents items sont codés puis sommés et transformés linéairement sur une échelle allant de 0 à 100. Un score composite physique et un score composite mental peuvent être calculés selon un algorithme établi
à 24 mois
Statut de dépression et d'anxiété
Délai: à 3 mois

La dépression et l'anxiété seront évaluées à l'aide du questionnaire Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). L'échelle HAD est une échelle d'auto-évaluation pour la détection des états dépressifs et anxieux dans le cadre d'une polyclinique hospitalière.

L'HADS est une échelle auto-administrée de 14 items évaluant les niveaux de dépression et d'anxiété, répartis en 2 sous-échelles de 7 items (Anxiété ou HADS-A, Dépression ou HADS-D). Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3. Un score est généré pour chacune des deux sous-échelles (somme des 7 items, allant de 0 à 21). Les scores limites, pour chacun des scores, distinguent : les non-cas ou les asymptomatiques (score ≤ 7) ; cas probables ou limites (score 8-10) ; cas clairement ou cliniquement symptomatiques (score ≥ 11).
à 3 mois
Statut de dépression et d'anxiété
Délai: à 6 mois
L'HADS est une échelle auto-administrée de 14 items évaluant les niveaux de dépression et d'anxiété, répartis en 2 sous-échelles de 7 items (Anxiété ou HADS-A, Dépression ou HADS-D). Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3. Un score est généré pour chacune des deux sous-échelles (somme des 7 items, allant de 0 à 21). Les scores limites, pour chacun des scores, distinguent : les non-cas ou les asymptomatiques (score ≤ 7) ; cas probables ou limites (score 8-10) ; cas clairement ou cliniquement symptomatiques (score ≥ 11).
à 6 mois
Statut de dépression et d'anxiété
Délai: à 12 mois

La dépression et l'anxiété seront évaluées à l'aide du questionnaire Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). L'échelle HAD est une échelle d'auto-évaluation pour la détection des états dépressifs et anxieux dans le cadre d'une polyclinique hospitalière.

L'HADS est une échelle auto-administrée de 14 items évaluant les niveaux de dépression et d'anxiété, répartis en 2 sous-échelles de 7 items (Anxiété ou HADS-A, Dépression ou HADS-D). Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 3. Un score est généré pour chacune des deux sous-échelles (somme des 7 items, allant de 0 à 21). Les scores limites, pour chacun des scores, distinguent : les non-cas ou les asymptomatiques (score ≤ 7) ; cas probables ou limites (score 8-10) ; cas clairement ou cliniquement symptomatiques (score ≥ 11).
à 12 mois
Lester
Délai: à 3 mois
Évolution du poids
à 3 mois
Lester
Délai: à 6 mois
Évolution du poids
à 6 mois
Lester
Délai: à 12 mois
Évolution du poids
à 12 mois
Lester
Délai: à 24 mois
Évolution du poids
à 24 mois
Nombre d'infections graves
Délai: à 24 mois
Une infection sévère sera définie par un score CTAE de grade 3 ou 4
à 24 mois
Incidence de la GvHD
Délai: à 12 mois
à 12 mois
Incidence de la GvHD
Délai: à 24 mois
à 24 mois
Classement de GvHD
Délai: à 12 mois
Le classement de GvHD sera évalué à l'aide du consortium magique 2016 et de la classification NIH
à 12 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 1 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 1 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 2 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 2 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 3 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 3 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 6 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. L'analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative en temps réel du chimérisme d'insertion/délétion sera effectuée si le chimérisme des lymphocytes T du donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-transplantation.
à 6 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 9 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 9 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 12 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 12 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 18 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 18 mois
Chimérisme dans HSCT
Délai: à 24 mois
Le chimérisme dans la GCSH sera évalué sur la population sanguine totale et sur le sous-ensemble T. Chez les patients greffés en région parisienne, un chimérisme centralisé plus étendu sera réalisé si le chimérisme lymphocytaire T donneur sera inférieur à 70 % à 3 mois post-greffe. Analyse du chimérisme par PCR microsatellite ou par PCR quantitative temps réel d'insertion/délétion
à 24 mois
Nombre de jours d'hospitalisation
Délai: Nombre de jours d'hospitalisation depuis l'inclusion à M24
Nombre de jours d'hospitalisation depuis l'inclusion
Nombre de jours d'hospitalisation depuis l'inclusion à M24
Adhésion RBC et WBC
Délai: à l'insertion
Étude de l'adhérence des globules rouges et des globules blancs sur la sous-population de lymphocytes (y compris les cellules NK-T). Modulation des marqueurs de surface WBC et RBC par allogreffe.
à l'insertion
Adhésion RBC et WBC
Délai: à 12 mois
Étude de l'adhérence des globules rouges et des globules blancs sur la sous-population de lymphocytes (y compris les cellules NK-T). Modulation des marqueurs de surface WBC et RBC par allogreffe.
à 12 mois
Adhésion RBC et WBC
Délai: à 24 mois
Étude de l'adhérence des globules rouges et des globules blancs sur la sous-population de lymphocytes (y compris les cellules NK-T). Modulation des marqueurs de surface WBC et RBC par allogreffe.
à 24 mois
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC
Délai: à l'insertion
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC sur la sous-population de lymphocytes
à l'insertion
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC
Délai: à 12 mois
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC sur la sous-population de lymphocytes
à 12 mois
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC
Délai: à 24 mois
Expression des marqueurs de surface RBC et WBC sur la sous-population de lymphocytes
à 24 mois
Libération du médiateur mastocytaire
Délai: à l'insertion
La libération de médiateurs cellulaires maîtres sera évaluée à l'aide d'un échantillon de plasma. Modulation de la libération des médiateurs mastocytaires par l'allogreffe (tryptase, substance P et histamine)
à l'insertion
Libération du médiateur mastocytaire
Délai: à 12 mois
La libération de médiateurs cellulaires maîtres sera évaluée à l'aide d'un échantillon de plasma. Modulation de la libération des médiateurs mastocytaires par l'allogreffe (tryptase, substance P et histamine)
à 12 mois
Libération du médiateur mastocytaire
Délai: à 24 mois
La libération de médiateurs cellulaires maîtres sera évaluée à l'aide d'un échantillon de plasma. Modulation de la libération des médiateurs mastocytaires par l'allogreffe (tryptase, substance P et histamine)
à 24 mois
Cytokines inflammatoires
Délai: à l'insertion
Les cytokines inflammatoires seront mesurées à l'aide d'un échantillon de sérum. Modulation des cytokines inflammatoires (TNF-alpha, IL-1, IL-6...) par allogreffe
à l'insertion
Cytokines inflammatoires
Délai: à 12 mois
Les cytokines inflammatoires seront mesurées à l'aide d'un échantillon de sérum. Modulation des cytokines inflammatoires (TNF-alpha, IL-1, IL-6...) par allogreffe
à 12 mois
Cytokines inflammatoires
Délai: à 24 mois
Les cytokines inflammatoires seront mesurées à l'aide d'un échantillon de sérum. Modulation des cytokines inflammatoires (TNF-alpha, IL-1, IL-6...) par allogreffe
à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

15 octobre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

15 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

15 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2019

Première publication (Réel)

6 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 septembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 septembre 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • K170912J

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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