- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04046705
Vergelijking van allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit en zorgstandaard bij adolescenten en volwassenen met ernstige sikkelcelziekte (DREPA-RIC)
Een prospectieve multicenter-studie waarin allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit wordt vergeleken met standaardzorg bij adolescenten en volwassenen met ernstige sikkelcelziekte
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Nathalie Dhedin
- Telefoonnummer: +33142385127
- E-mail: nathalie.dhedin@aphp.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Sylvie Chevret
- Telefoonnummer: +33142499742
- E-mail: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria
- SCZ-patiënten (SS/Sβ0)
- Leeftijd: 15 tot 45 jaar
- Met minimaal één niet-SCD broer of zus > 18 jaar uit hetzelfde ouderpaar
- Wie presenteerde ten minste een van de volgende criteria:
- 3 VOC waarvoor ziekenhuisopname van meer dan een jaar binnen de afgelopen 2 jaar nodig was en ten minste een voorgeschiedenis van een ACS
- Ten minste 1 ACS in de afgelopen 2 jaar waarvoor transfusies nodig waren
- Geschiedenis van ischemische beroerte of cerebrale/cervicale arteriële stenose > 50%
- Pulmonale hypertensie gedefinieerd door gemiddelde pulmonale arteriële druk ≥ 25 mmHg in rust, bepaald door rechterhartkatheterisatie
- Behandeling met Hydroxyurea of chronische transfusie nodig, of reeds behandeld met Hydroxyurea of transfusieprogramma (TP) bij opname.
- Patiënten die al chronische transfusies voor VOS of ACS krijgen en niet reageren op hydroxyurea, komen in aanmerking, mits ten minste 3 VOS per jaar ziekenhuisopname vereisen binnen de 2 jaar voorafgaand aan de start van chronische transfusies, en ten minste een voorgeschiedenis van een ACS.
- Anticonceptie gedurende de gehele studieperiode door middel van sirolimus voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
- Geschikt voor HLA-typering, HSCT als een HLA-identieke broer of zus beschikbaar is.
- Patiënten aangesloten bij de Franse ziektekostenverzekering
Uitsluitingscriteria
- Prestatiestatus: ECOG-schaal>1
- Longfunctie: FEV1 et CVF < 50% van de theoretische waarde
- Postcapillaire en ernstige precapillaire pulmonale hypertensie met gemeten gemiddelde pulmonale arteriële druk in rust >35 mmHg
- Cardiale ejectiefractie < 45%
- Geschatte glomerulaire fractiesnelheid (GFR) <50ml/min /1,73m2
- Conjugaat bilirubine >50 µmol/L, cirrose, ALAT>4N
- Ongecontroleerde infectie
- Bekende overgevoeligheid van alemtuzumab
- Bekende overgevoeligheid voor muriene eiwitten en voor de volgende hulpstoffen: dinatriumedetaat, polysorbaat 80, kaliumchloride, monobasisch kaliumfosfaat, natriumchloride, dibasisch natriumfosfaat, water voor injecties
- Positiviteit voor hiv
- Zwangerschap of borstvoeding vrouwen
- Allo-immunisatie of vertraagde hemolytische transfusiereactie die transfusies van rode bloedcellen uitsluit
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HLA kwam overeen met hematopoëtische stamceltransplantatie
Perifere bloedstamcellen van gematchte HLA-gerelateerde donor.
|
Allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit
|
|
Ander: Bedieningsarm
Beste standaardzorg: Patiënten krijgen de beste standaardzorg afhankelijk van hun situatie en hun eerdere behandeling: starten met Hydroxyurea, voortzetten of optimaliseren van de dosis Hydroxyurea, starten of voortzetten van TP, starten met een nieuw geneesmiddel waarvan bewezen is dat het SCZ verbetert en toestemming voor gebruik in Frankrijk.
|
In de standaardarm krijgen patiënten die niet getransplanteerd worden de beste standaardzorg volgens hun situatie en hun eerdere behandeling: starten met hydroxyurea, voortzetten of optimaliseren van de dosis hydroxyurea, starten of voortzetten van het transfusieprogramma, starten van een nieuw medicijn bleek SCZ te verbeteren en heeft toestemming om in Frankrijk te gebruiken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
2 jaar gebeurtenisvrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
Een gebeurtenis wordt gedefinieerd als:
|
2 jaar na opname
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is 1 jaar na opname met uitsluiting van de eerste 5 maanden na opname
|
1 jaar
|
|
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is 2 jaar na opname met uitsluiting van de eerste 5 maanden na opname
|
2 jaar na opname
|
|
Aantal vaso-occlusieve crises (VOC) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
|
1 jaar na opname
|
|
|
Aantal vaso-occlusieve crises (VOC) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
Aantal acuut chest syndroom (ACS) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
|
1 jaar na opname
|
|
|
Aantal acuut chest syndroom (ACS) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
Aantal ziekenhuisopnames op de intensive care
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
|
1 jaar na opname
|
|
|
Aantal ziekenhuisopnames op de intensive care
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
Aantal priapisme
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
|
1 jaar na opname
|
|
|
Aantal priapisme
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
Aantal beroerte-episodes
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
|
1 jaar na opname
|
|
|
Aantal beroerte-episodes
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
|
2 jaar na opname
|
|
|
LDH-telling
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in LDH
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Percentage patiënten met een aminotransferasewaarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in aminotransferase
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Percentage patiënten met een gamma-GT-waarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in gamma-GT
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Percentage patiënten met een alkalische fosfatasewaarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in alkalische fosfatase
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Percentage patiënten met een bilirubinewaarde hoger dan driemaal de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in bilirubine
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Percentage patiënten met een protrombinewaarde van minder dan 70%
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in TP
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Geactiveerde partiële tromboplastinetijd hoger dan 1,5 keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Wijzigingen in TCK
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Tarief van hemoglobine
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in hemoglobinegehalte
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Hematocriet
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in hematocriet
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Gemiddeld corpusculair volume
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in het gemiddelde corpusculaire volume
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Hemoglobine varianten
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen van het percentage hemoglobinevarianten
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Aantal reticulocyten
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in het percentage reticulocyten
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Aantal witte bloedcellen
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in witte bloedcellen
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes
|
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
|
|
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
op 3 maanden
|
|
|
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
|
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
op 3 maanden
|
|
|
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
|
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Verzadigingsniveau van transferrine
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
op 3 maanden
|
|
|
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
|
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
LH tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De gonadische functie wordt gemeten met behulp van LH
|
op 24 maanden
|
|
FSH-telling
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De gonadische functie wordt gemeten met behulp van FSH
|
op 24 maanden
|
|
Testosteron tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van testosteronniveau bij mannen
|
op 24 maanden
|
|
Spermogram
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van een spermogram bij mannen
|
op 24 maanden
|
|
Oestrogeen tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De gonadische functie zal worden gemeten aan de hand van het oestrogeengehalte bij vrouwen
|
op 24 maanden
|
|
AMH-telling
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van AMH-niveau bij vrouwen
|
op 24 maanden
|
|
Incidentie van amenorroe
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Gonadische functie zal worden gemeten aan de hand van de incidentie van amenorroe bij vrouwen
|
op 24 maanden
|
|
Aantal pariteit
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Percentage patiënten met een proliferatieve retinopathie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met een proliferatieve retinopathie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met een hemorragische retinopathie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met een hemorragische retinopathie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met netvliesloslating
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met netvliesloslating
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met keratitis
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met keratitis
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met uveïtis
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met uveïtis
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
|
op 24 maanden
|
|
Tricuspidalis regurgitant straalsnelheid
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie en met behulp van de tricuspidalisregurgitantstraalsnelheid
|
op 12 maanden
|
|
Tricuspidalis regurgitant straalsnelheid
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie en met behulp van de tricuspidalisregurgitantstraalsnelheid
|
op 24 maanden
|
|
Linker atriale dimensie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linker atriale dimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
|
op 12 maanden
|
|
Linker atriale dimensie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linker atriale dimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
|
op 24 maanden
|
|
Linker ventriculaire dimensie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikeldimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
|
op 12 maanden
|
|
Linker ventriculaire dimensie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikeldimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
|
op 24 maanden
|
|
Ventriculaire massa-indexwaarde
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De hartfunctie wordt beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de ventriculaire massa-index
|
op 12 maanden
|
|
Ventriculaire massa-indexwaarde
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De hartfunctie wordt beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de ventriculaire massa-index
|
op 24 maanden
|
|
Linkerventrikelejectiefractie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie
|
op 12 maanden
|
|
Linkerventrikelejectiefractie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie
|
op 24 maanden
|
|
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV)
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Longfunctie wordt geëvalueerd Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV) , %
|
op 12 maanden
|
|
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV)
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Longfunctie wordt geëvalueerd Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV) , %
|
op 24 maanden
|
|
DLCO
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van DLCO, de diffusiecapaciteit van koolmonoxide
|
op 12 maanden
|
|
DLCO
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van DLCO, de diffusiecapaciteit van koolmonoxide
|
op 24 maanden
|
|
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van geforceerde vitale capaciteit (FVC)
|
op 12 maanden
|
|
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van geforceerde vitale capaciteit (FVC)
|
op 24 maanden
|
|
6 minuten looptest
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van een looptest van 6 minuten
|
op 12 maanden
|
|
6 minuten looptest
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van een looptest van 6 minuten
|
op 24 maanden
|
|
Aantal nieuwe afleveringen van avasculaire osteonecrose
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Aantal patiënten voor elke locatie van nieuwe episodes van avasculaire osteonecrose
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De locatie van nieuwe afleveringen van avasculaire osteonecrose zal worden beoordeeld met behulp van radiografie en magnetische resonantiebeeldvorming
|
op 24 maanden
|
|
Breuken
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Aantal nieuwe episodes van fracturen
|
op 24 maanden
|
|
Functie van het centrale zenuwstelsel
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De functie van het centrale zenuwstelsel zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming met ARM/MRI
|
op 12 maanden
|
|
Functie van het centrale zenuwstelsel
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De functie van het centrale zenuwstelsel zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming met ARM/MRI
|
op 24 maanden
|
|
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: bij opname
|
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
|
bij opname
|
|
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
|
op 12 maanden
|
|
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
|
op 24 maanden
|
|
Rode bloedcellen verpakt getransfundeerd
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Aantal getransfundeerde rode bloedcellen verpakt vanaf 6 maanden na opname (transfusie vóór en vroege posttransplantatie is een standaardbehandeling en wordt mogelijk niet meegeteld)
|
op 24 maanden
|
|
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
|
op 3 maanden
|
|
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
|
op 6 maanden
|
|
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
|
op 12 maanden
|
|
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
|
op 3 maanden
|
|
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
|
op 6 maanden
|
|
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
|
op 12 maanden
|
|
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
|
op 24 maanden
|
|
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
op 3 maanden
|
|
|
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
|
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven.
Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt.
Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling.
In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden).
Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100.
Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
|
op 3 maanden
|
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven.
Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt.
Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling.
In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden).
Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100.
Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
|
op 6 maanden
|
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven.
Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt.
Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling.
In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden).
Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100.
Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
|
op 12 maanden
|
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven.
Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt.
Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling.
In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden).
Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100.
Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
|
op 24 maanden
|
|
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
Depressie en angst worden beoordeeld met behulp van de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)-vragenlijst. De HAD-schaal is een zelfbeoordelingsschaal voor het detecteren van depressieve en angstige toestanden in de setting van een medische polikliniek in een ziekenhuis. HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11). |
op 3 maanden
|
|
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D).
Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21).
Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11).
|
op 6 maanden
|
|
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Depressie en angst worden beoordeeld met behulp van de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)-vragenlijst. De HAD-schaal is een zelfbeoordelingsschaal voor het detecteren van depressieve en angstige toestanden in de setting van een medische polikliniek in een ziekenhuis. HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11). |
op 12 maanden
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
Evolutie van het gewicht
|
op 3 maanden
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
Evolutie van het gewicht
|
op 6 maanden
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Evolutie van het gewicht
|
op 12 maanden
|
|
Gewicht
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Evolutie van het gewicht
|
op 24 maanden
|
|
Aantal ernstige besmettingen
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Een ernstige infectie wordt gedefinieerd als een CTAE-score van graad 3 of 4
|
op 24 maanden
|
|
GvHD-incidentie
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
op 12 maanden
|
|
|
GvHD-incidentie
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
op 24 maanden
|
|
|
Beoordeling van GvHD
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Beoordeling van GvHD zal worden beoordeeld met behulp van het magische consortium 2016 en de NIH-classificatie
|
op 12 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 1 maand
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 1 maand
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 2 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 2 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 3 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 3 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door middel van PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie-/deletiechimerisme zal worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten 3 maanden na transplantatie onder de 70% zal zijn.
|
op 6 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 9 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 9 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 12 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 18 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 18 maanden
|
|
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep.
Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt 3 maanden na de transplantatie.
Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
|
op 24 maanden
|
|
Aantal dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Aantal opnamedagen vanaf opname bij M24
|
Aantal dagen ziekenhuisopname vanaf opname
|
Aantal opnamedagen vanaf opname bij M24
|
|
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: bij opname
|
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen).
Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
|
bij opname
|
|
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen).
Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
|
op 12 maanden
|
|
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen).
Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
|
op 24 maanden
|
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: bij opname
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
|
bij opname
|
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
|
op 12 maanden
|
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
|
op 24 maanden
|
|
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: bij opname
|
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster.
Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
|
bij opname
|
|
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster.
Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
|
op 12 maanden
|
|
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster.
Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
|
op 24 maanden
|
|
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: bij opname
|
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster.
Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
|
bij opname
|
|
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: op 12 maanden
|
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster.
Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
|
op 12 maanden
|
|
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: op 24 maanden
|
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster.
Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
|
op 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- K170912J
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte
-
Alliance for Clinical Trials in OncologyNational Cancer Institute (NCI); NovartisActief, niet wervendRefractaire Hurthle Cell-schildklierkankerVerenigde Staten
-
Peking University People's HospitalOnbekendNatural Killer Cell-gemedieerde immuniteitChina
-
MacroGenicsWervingEndometriumkanker | Platina-resistente eierstokkanker | Platina-resistent eileidercarcinoom | Platina-resistent primair peritoneaal carcinoom | Clear Cell Adenocarcinoom van de eierstok | Clear Cell Adenocarcinoom van Vulva | Clear Cell-adenocarcinoom van de vagina | Clear Cell-adenocarcinoom van... en andere voorwaardenVerenigde Staten, Canada, Zuid -Korea
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...WervingSchildklierkanker | Papillaire schildklierkanker | Hurthle Cell-schildklierkanker | Tall Cell Variant Schildklierkanker | Folliculaire schildklierkankerVerenigde Staten
-
Hadassah Medical OrganizationOnbekendNatural Killer Cell-deficiëntie, familiaal geïsoleerdIsraël
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Werving
-
Universidad de MagallanesUniversity of ChileVoltooidMetaboolsyndroom | Hiv | Microbioom | Single Cell Sequencing-technologie | Sequentieanalyse | Flowcytometrie | Moleculaire biologieChili
-
Peking Union Medical College HospitalNog niet aan het werven
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het werven
-
Bing HanVoltooidPure Red Cell Aplasia, verworvenChina