Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijking van allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit en zorgstandaard bij adolescenten en volwassenen met ernstige sikkelcelziekte (DREPA-RIC)

20 september 2019 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Een prospectieve multicenter-studie waarin allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit wordt vergeleken met standaardzorg bij adolescenten en volwassenen met ernstige sikkelcelziekte

Hoewel de overleving van kinderen met sikkelcelziekte (SCD) de afgelopen decennia dramatisch is verbeterd in de VS en Europa, blijft de mortaliteit onder volwassenen hoog. Bovendien ontwikkelen veel kinderen en de meeste volwassenen een chronische slopende aandoening als gevolg van orgaanschade. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is momenteel de unieke curatieve benadering; het maakt de genezing mogelijk van meer dan 95% van de kinderen die zijn getransplanteerd van een gematchte gerelateerde donor (MRD) na een myeloablatief conditioneringsregime. (GVHD) en de verwachte toxiciteit bij oudere patiënten met een hoger risico op orgaanschade. De ontwikkeling van veilige, niet-myeloablatieve conditioneringsregimes die stabiel gemengd chimerisme mogelijk maken en GVHD vermijden, lijkt een aantrekkelijke optie voor HSCT om volwassenen met ernstige SCD te genezen. De onderzoekers ontwerpen een prospectieve multicenter studie gericht op patiënten ouder dan 15 jaar met ernstige SCZ, en vergelijken niet-myeloablatieve transplantatie (wanneer een gematchte gerelateerde donor (MRD) is geïdentificeerd) versus geen HSCT (voor patiënten zonder MRD). Het belangrijkste doel is om het voordeel van HSCT op de 2-jaars gebeurtenisvrije overleving te beoordelen in vergelijking met standaardzorg. Het primaire eindpunt is de gebeurtenisvrije overleving na 2 jaar.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

78

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar tot 45 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • SCZ-patiënten (SS/Sβ0)
  • Leeftijd: 15 tot 45 jaar
  • Met minimaal één niet-SCD broer of zus > 18 jaar uit hetzelfde ouderpaar
  • Wie presenteerde ten minste een van de volgende criteria:
  • 3 VOC waarvoor ziekenhuisopname van meer dan een jaar binnen de afgelopen 2 jaar nodig was en ten minste een voorgeschiedenis van een ACS
  • Ten minste 1 ACS in de afgelopen 2 jaar waarvoor transfusies nodig waren
  • Geschiedenis van ischemische beroerte of cerebrale/cervicale arteriële stenose > 50%
  • Pulmonale hypertensie gedefinieerd door gemiddelde pulmonale arteriële druk ≥ 25 mmHg in rust, bepaald door rechterhartkatheterisatie
  • Behandeling met Hydroxyurea of ​​chronische transfusie nodig, of reeds behandeld met Hydroxyurea of ​​transfusieprogramma (TP) bij opname.
  • Patiënten die al chronische transfusies voor VOS of ACS krijgen en niet reageren op hydroxyurea, komen in aanmerking, mits ten minste 3 VOS per jaar ziekenhuisopname vereisen binnen de 2 jaar voorafgaand aan de start van chronische transfusies, en ten minste een voorgeschiedenis van een ACS.
  • Anticonceptie gedurende de gehele studieperiode door middel van sirolimus voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming
  • Geschikt voor HLA-typering, HSCT als een HLA-identieke broer of zus beschikbaar is.
  • Patiënten aangesloten bij de Franse ziektekostenverzekering

Uitsluitingscriteria

  • Prestatiestatus: ECOG-schaal>1
  • Longfunctie: FEV1 et CVF < 50% van de theoretische waarde
  • Postcapillaire en ernstige precapillaire pulmonale hypertensie met gemeten gemiddelde pulmonale arteriële druk in rust >35 mmHg
  • Cardiale ejectiefractie < 45%
  • Geschatte glomerulaire fractiesnelheid (GFR) <50ml/min /1,73m2
  • Conjugaat bilirubine >50 µmol/L, cirrose, ALAT>4N
  • Ongecontroleerde infectie
  • Bekende overgevoeligheid van alemtuzumab
  • Bekende overgevoeligheid voor muriene eiwitten en voor de volgende hulpstoffen: dinatriumedetaat, polysorbaat 80, kaliumchloride, monobasisch kaliumfosfaat, natriumchloride, dibasisch natriumfosfaat, water voor injecties
  • Positiviteit voor hiv
  • Zwangerschap of borstvoeding vrouwen
  • Allo-immunisatie of vertraagde hemolytische transfusiereactie die transfusies van rode bloedcellen uitsluit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HLA kwam overeen met hematopoëtische stamceltransplantatie
Perifere bloedstamcellen van gematchte HLA-gerelateerde donor.
Allogene gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit
Ander: Bedieningsarm
Beste standaardzorg: Patiënten krijgen de beste standaardzorg afhankelijk van hun situatie en hun eerdere behandeling: starten met Hydroxyurea, voortzetten of optimaliseren van de dosis Hydroxyurea, starten of voortzetten van TP, starten met een nieuw geneesmiddel waarvan bewezen is dat het SCZ verbetert en toestemming voor gebruik in Frankrijk.
In de standaardarm krijgen patiënten die niet getransplanteerd worden de beste standaardzorg volgens hun situatie en hun eerdere behandeling: starten met hydroxyurea, voortzetten of optimaliseren van de dosis hydroxyurea, starten of voortzetten van het transfusieprogramma, starten van een nieuw medicijn bleek SCZ te verbeteren en heeft toestemming om in Frankrijk te gebruiken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
2 jaar gebeurtenisvrije overleving
Tijdsspanne: 2 jaar na opname

Een gebeurtenis wordt gedefinieerd als:

  • overlijden door welke oorzaak dan ook
  • of acute graad II-IV GVHD volgens de Magic consortium 2016-classificatie of een matige of ernstige chronische GVHD volgens de NIH-classificatie
  • of 3 ziekenhuisopnames voor VOC gedefinieerd volgens gebruikelijke criteria
  • of één ACS gedefinieerd door gebruikelijke klinische criteria en een longinfiltraat op borstfilm en/of thoracale computertomografie (CT)-scan
  • of een beroerte gedefinieerd als een klinische gebeurtenis bevestigd door een MRI
  • of een cerebrale of cervicale stenose >25% in een nieuw territorium, of een toename >25% van eerdere beoordeelde stenose MRI en MRI
  • of een toename van ten minste +10% van de tricuspidalisregurgitatiesnelheid (bevestigd door 2 echocardiografie uitgevoerd met een vertraging van ten minste 3 maanden) in vergelijking met de pre-inclusiewaarde voor patiënten met TRV ≥ 2,7 bij inclusie
2 jaar na opname

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is 1 jaar na opname met uitsluiting van de eerste 5 maanden na opname
1 jaar
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
Aantal dagen dat ziekenhuisopname nodig is 2 jaar na opname met uitsluiting van de eerste 5 maanden na opname
2 jaar na opname
Aantal vaso-occlusieve crises (VOC) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
1 jaar na opname
Aantal vaso-occlusieve crises (VOC) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
Aantal acuut chest syndroom (ACS) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
1 jaar na opname
Aantal acuut chest syndroom (ACS) waarvoor ziekenhuisopname nodig is
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
Aantal ziekenhuisopnames op de intensive care
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
1 jaar na opname
Aantal ziekenhuisopnames op de intensive care
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
Aantal priapisme
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
1 jaar na opname
Aantal priapisme
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
Aantal beroerte-episodes
Tijdsspanne: 1 jaar na opname
1 jaar na opname
Aantal beroerte-episodes
Tijdsspanne: 2 jaar na opname
2 jaar na opname
LDH-telling
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in LDH
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Percentage patiënten met een aminotransferasewaarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in aminotransferase
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Percentage patiënten met een gamma-GT-waarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in gamma-GT
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Percentage patiënten met een alkalische fosfatasewaarde hoger dan vijf keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in alkalische fosfatase
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Percentage patiënten met een bilirubinewaarde hoger dan driemaal de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in bilirubine
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Percentage patiënten met een protrombinewaarde van minder dan 70%
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in TP
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Geactiveerde partiële tromboplastinetijd hoger dan 1,5 keer de normale waarde
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Wijzigingen in TCK
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Tarief van hemoglobine
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in hemoglobinegehalte
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Hematocriet
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in hematocriet
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Gemiddeld corpusculair volume
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in het gemiddelde corpusculaire volume
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Hemoglobine varianten
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen van het percentage hemoglobinevarianten
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Aantal reticulocyten
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in het percentage reticulocyten
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Aantal witte bloedcellen
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in witte bloedcellen
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Veranderingen in het aantal bloedplaatjes
elke 3 maanden (van opname tot 24 maanden) en op maand 1, maand 2 en maand 3 in de transplantatiearm
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 3 maanden
op 3 maanden
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 6 maanden
op 6 maanden
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 12 maanden
op 12 maanden
Verhouding microalbuminurie/creatininurie
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 3 maanden
op 3 maanden
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 6 maanden
op 6 maanden
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 12 maanden
op 12 maanden
Ferritine niveau
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Verzadigingsniveau van transferrine
Tijdsspanne: op 3 maanden
op 3 maanden
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 6 maanden
op 6 maanden
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 12 maanden
op 12 maanden
Percentage transferrineverzadiging
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
LH tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
De gonadische functie wordt gemeten met behulp van LH
op 24 maanden
FSH-telling
Tijdsspanne: op 24 maanden
De gonadische functie wordt gemeten met behulp van FSH
op 24 maanden
Testosteron tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van testosteronniveau bij mannen
op 24 maanden
Spermogram
Tijdsspanne: op 24 maanden
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van een spermogram bij mannen
op 24 maanden
Oestrogeen tellen
Tijdsspanne: op 24 maanden
De gonadische functie zal worden gemeten aan de hand van het oestrogeengehalte bij vrouwen
op 24 maanden
AMH-telling
Tijdsspanne: op 24 maanden
Gonadische functie zal worden gemeten met behulp van AMH-niveau bij vrouwen
op 24 maanden
Incidentie van amenorroe
Tijdsspanne: op 24 maanden
Gonadische functie zal worden gemeten aan de hand van de incidentie van amenorroe bij vrouwen
op 24 maanden
Aantal pariteit
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Percentage patiënten met een proliferatieve retinopathie
Tijdsspanne: op 12 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 12 maanden
Percentage patiënten met een proliferatieve retinopathie
Tijdsspanne: op 24 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 24 maanden
Percentage patiënten met een hemorragische retinopathie
Tijdsspanne: op 12 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 12 maanden
Percentage patiënten met een hemorragische retinopathie
Tijdsspanne: op 24 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 24 maanden
Percentage patiënten met netvliesloslating
Tijdsspanne: op 12 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 12 maanden
Percentage patiënten met netvliesloslating
Tijdsspanne: op 24 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 24 maanden
Percentage patiënten met keratitis
Tijdsspanne: op 12 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 12 maanden
Percentage patiënten met keratitis
Tijdsspanne: op 24 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 24 maanden
Percentage patiënten met uveïtis
Tijdsspanne: op 12 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 12 maanden
Percentage patiënten met uveïtis
Tijdsspanne: op 24 maanden
Veranderingen in de status van retinopathie (verschijnen, verdwijnen, verbetering, verergering)
op 24 maanden
Tricuspidalis regurgitant straalsnelheid
Tijdsspanne: op 12 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie en met behulp van de tricuspidalisregurgitantstraalsnelheid
op 12 maanden
Tricuspidalis regurgitant straalsnelheid
Tijdsspanne: op 24 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie en met behulp van de tricuspidalisregurgitantstraalsnelheid
op 24 maanden
Linker atriale dimensie
Tijdsspanne: op 12 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linker atriale dimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
op 12 maanden
Linker atriale dimensie
Tijdsspanne: op 24 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linker atriale dimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
op 24 maanden
Linker ventriculaire dimensie
Tijdsspanne: op 12 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikeldimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
op 12 maanden
Linker ventriculaire dimensie
Tijdsspanne: op 24 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikeldimensie geïndexeerd op het lichaamsoppervlak
op 24 maanden
Ventriculaire massa-indexwaarde
Tijdsspanne: op 12 maanden
De hartfunctie wordt beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de ventriculaire massa-index
op 12 maanden
Ventriculaire massa-indexwaarde
Tijdsspanne: op 24 maanden
De hartfunctie wordt beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de ventriculaire massa-index
op 24 maanden
Linkerventrikelejectiefractie
Tijdsspanne: op 12 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie
op 12 maanden
Linkerventrikelejectiefractie
Tijdsspanne: op 24 maanden
De hartfunctie zal worden beoordeeld door middel van een transthoracale echocardiografie met behulp van de linkerventrikelejectiefractie
op 24 maanden
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV)
Tijdsspanne: op 12 maanden
Longfunctie wordt geëvalueerd Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV) , %
op 12 maanden
Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV)
Tijdsspanne: op 24 maanden
Longfunctie wordt geëvalueerd Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV) , %
op 24 maanden
DLCO
Tijdsspanne: op 12 maanden
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van DLCO, de diffusiecapaciteit van koolmonoxide
op 12 maanden
DLCO
Tijdsspanne: op 24 maanden
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van DLCO, de diffusiecapaciteit van koolmonoxide
op 24 maanden
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: op 12 maanden
Longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van geforceerde vitale capaciteit (FVC)
op 12 maanden
Opgelegde vitale capaciteit
Tijdsspanne: op 24 maanden
Longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van geforceerde vitale capaciteit (FVC)
op 24 maanden
6 minuten looptest
Tijdsspanne: op 12 maanden
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van een looptest van 6 minuten
op 12 maanden
6 minuten looptest
Tijdsspanne: op 24 maanden
De longfunctie wordt geëvalueerd met behulp van een looptest van 6 minuten
op 24 maanden
Aantal nieuwe afleveringen van avasculaire osteonecrose
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Aantal patiënten voor elke locatie van nieuwe episodes van avasculaire osteonecrose
Tijdsspanne: op 24 maanden
De locatie van nieuwe afleveringen van avasculaire osteonecrose zal worden beoordeeld met behulp van radiografie en magnetische resonantiebeeldvorming
op 24 maanden
Breuken
Tijdsspanne: op 24 maanden
Aantal nieuwe episodes van fracturen
op 24 maanden
Functie van het centrale zenuwstelsel
Tijdsspanne: op 12 maanden
De functie van het centrale zenuwstelsel zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming met ARM/MRI
op 12 maanden
Functie van het centrale zenuwstelsel
Tijdsspanne: op 24 maanden
De functie van het centrale zenuwstelsel zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming met ARM/MRI
op 24 maanden
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: bij opname
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
bij opname
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: op 12 maanden
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
op 12 maanden
IJzer overbelasting
Tijdsspanne: op 24 maanden
IJzerstapeling zal worden beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming van de lever en het hart bij patiënten met ferritine > 1000 microg/l
op 24 maanden
Rode bloedcellen verpakt getransfundeerd
Tijdsspanne: op 24 maanden
Aantal getransfundeerde rode bloedcellen verpakt vanaf 6 maanden na opname (transfusie vóór en vroege posttransplantatie is een standaardbehandeling en wordt mogelijk niet meegeteld)
op 24 maanden
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 3 maanden
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
op 3 maanden
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 6 maanden
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
op 6 maanden
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 12 maanden
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
op 12 maanden
Aantal vertraagde hemolytische transfusiereacties (DHTR)
Tijdsspanne: op 24 maanden
DHTR wordt gedefinieerd als geassocieerd met hemoglobinurie/donkere urine in de maand na transfusie +/- botpijn met verhoogde hemolytische markers en daling van HbA of nieuwe RBC allo-Ab
op 24 maanden
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 3 maanden
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
op 3 maanden
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 6 maanden
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
op 6 maanden
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 12 maanden
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
op 12 maanden
Percentage patiënten met nieuwe RBC-allo-antilichamen
Tijdsspanne: op 24 maanden
Nieuwe RBC-allo-antilichamen zullen worden beoordeeld met behulp van bloedonderzoek
op 24 maanden
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 3 maanden
op 3 maanden
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 6 maanden
op 6 maanden
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 12 maanden
op 12 maanden
Percentage patiënten met een oraal gebruik van opioïden
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 3 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven. Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt. Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling. In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden). Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100. Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
op 3 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 6 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven. Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt. Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling. In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden). Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100. Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
op 6 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 12 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven. Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt. Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling. In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden). Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100. Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
op 12 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van MOS SF36-vragenlijst
Tijdsspanne: op 24 maanden
Kwaliteit van leven geëvalueerd met behulp van de MOS SF36-vragenlijst (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 is een reeks generieke, samenhangende en eenvoudig toe te passen maatregelen voor de kwaliteit van leven. Deze maatregelen berusten op zelfrapportage door de patiënt. Items zijn gegroepeerd in drie categorieën: functionele status, welzijn, algemene gezondheidsbeoordeling. In twee dimensies is het antwoord binair (ja/nee) en in de andere 6 in ordinale kwaliteit (3 tot 6 mogelijke antwoorden). Voor elke dimensie worden de scores voor de verschillende items gecodeerd en vervolgens opgeteld en lineair getransformeerd op een schaal van 0 tot 100. Een fysieke samengestelde score en een mentale samengestelde score kunnen worden berekend volgens een vastgesteld algoritme
op 24 maanden
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 3 maanden

Depressie en angst worden beoordeeld met behulp van de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)-vragenlijst. De HAD-schaal is een zelfbeoordelingsschaal voor het detecteren van depressieve en angstige toestanden in de setting van een medische polikliniek in een ziekenhuis.

HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11).

op 3 maanden
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 6 maanden
HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11).
op 6 maanden
Depressie en angststatus
Tijdsspanne: op 12 maanden

Depressie en angst worden beoordeeld met behulp van de Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)-vragenlijst. De HAD-schaal is een zelfbeoordelingsschaal voor het detecteren van depressieve en angstige toestanden in de setting van een medische polikliniek in een ziekenhuis.

HADS is een zelf-ingevulde schaal van 14 items die niveaus van depressie en angst beoordeelden, verdeeld in 2 subschalen van 7 items (Angst of HADS-A, Depressie of HADS-D). Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 tot 3. Er wordt een score gegenereerd voor elk van de twee subschalen (som van de 7 items, variërend van 0 tot 21). Grensscores, onderscheid voor elk van de scores: niet-gevallen of asymptomatische (score ≤ 7); waarschijnlijke of grensgevallen (score 8-10); duidelijke of klinisch symptomatische gevallen (score ≥ 11).

op 12 maanden
Gewicht
Tijdsspanne: op 3 maanden
Evolutie van het gewicht
op 3 maanden
Gewicht
Tijdsspanne: op 6 maanden
Evolutie van het gewicht
op 6 maanden
Gewicht
Tijdsspanne: op 12 maanden
Evolutie van het gewicht
op 12 maanden
Gewicht
Tijdsspanne: op 24 maanden
Evolutie van het gewicht
op 24 maanden
Aantal ernstige besmettingen
Tijdsspanne: op 24 maanden
Een ernstige infectie wordt gedefinieerd als een CTAE-score van graad 3 of 4
op 24 maanden
GvHD-incidentie
Tijdsspanne: op 12 maanden
op 12 maanden
GvHD-incidentie
Tijdsspanne: op 24 maanden
op 24 maanden
Beoordeling van GvHD
Tijdsspanne: op 12 maanden
Beoordeling van GvHD zal worden beoordeeld met behulp van het magische consortium 2016 en de NIH-classificatie
op 12 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 1 maand
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 1 maand
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 2 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 2 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 3 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 3 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 6 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door middel van PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie-/deletiechimerisme zal worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten 3 maanden na transplantatie onder de 70% zal zijn.
op 6 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 9 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 9 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 12 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 12 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 18 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 18 maanden
Chimerisme in HSCT
Tijdsspanne: op 24 maanden
Chimerisme in HSCT zal worden beoordeeld op de totale bloedpopulatie en op de T-subgroep. Bij patiënten die in de omgeving van Parijs zijn getransplanteerd, zal een uitgebreider gecentraliseerd chimerisme worden uitgevoerd als het chimerisme van donor-T-lymfocyten minder dan 70% bedraagt ​​3 maanden na de transplantatie. Chimerisme-analyse door PCR-microsatelliet of door kwantitatieve real-time PCR van insertie/deletie
op 24 maanden
Aantal dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Aantal opnamedagen vanaf opname bij M24
Aantal dagen ziekenhuisopname vanaf opname
Aantal opnamedagen vanaf opname bij M24
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: bij opname
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen). Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
bij opname
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: op 12 maanden
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen). Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
op 12 maanden
RBC en WBC therapietrouw
Tijdsspanne: op 24 maanden
Studie van de hechting van RBC en WBC aan de subpopulatie van lymfocyten (inclusief NK-T-cellen). Modulatie van WBC- en RBC-oppervlaktemarkers door allograft.
op 24 maanden
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: bij opname
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
bij opname
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: op 12 maanden
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
op 12 maanden
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers
Tijdsspanne: op 24 maanden
Expressie van RBC- en WBC-oppervlaktemarkers op subpopulatie van lymfocyten
op 24 maanden
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: bij opname
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster. Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
bij opname
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: op 12 maanden
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster. Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
op 12 maanden
Vrijgave van mestcelmediator
Tijdsspanne: op 24 maanden
De vrijgave van de mastercelmediator zal worden beoordeeld met behulp van een plasmamonster. Modulatie van afgifte van mestcelmediatoren door allograft (tryptase, substantie P en histamine)
op 24 maanden
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: bij opname
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster. Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
bij opname
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: op 12 maanden
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster. Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
op 12 maanden
Ontstekingscytokines
Tijdsspanne: op 24 maanden
Ontstekingscytokines zullen worden gemeten met behulp van een serummonster. Modulatie van inflammatoir cytokine (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) door allograft
op 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

15 oktober 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

15 oktober 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

15 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 september 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Abonneren