Csökkentett intenzitású kondicionáló kezelés után a standard ellátással végzett allogén párosított vérképző őssejt-transzplantáció összehasonlítása súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél (DREPA-RIC)
2019. szeptember 20. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Leendő multicentrikus vizsgálat, amely összehasonlítja az allogén párosított vérképző őssejt-transzplantációt csökkentett intenzitású kondicionáló rendszer után, standard ellátás mellett súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő serdülőknél és felnőtteknél
Bár a sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő gyermekek túlélése drámaian javult az elmúlt évtizedekben az Egyesült Államokban és Európában, a halálozás továbbra is magas a felnőttek körében.
Sőt, sok gyermek és a legtöbb felnőtt szervkárosodás miatt krónikus legyengítő állapotba kerül.
Az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) jelenleg az egyedülálló gyógyító megközelítés; lehetővé teszi a megfelelő rokon donorból (MRD) átültetett gyermekek több mint 95%-ának gyógyulását mieloablatív kondicionáló kezelés után. Eddig kevés tanulmány foglalkozott a HSCT szerepével SCD felnőttekben, a graft versus host betegség kockázata miatt. (GVHD) és az idősebb betegeknél várható toxicitásra, akiknél nagyobb a szervkárosodás kockázata.
A biztonságos, nem myeloablatív kondicionáló kezelések kidolgozása, amelyek lehetővé teszik a stabil vegyes kimérizmust és elkerülik a GVHD-t, vonzó lehetőségnek tűnik a HSCT számára a súlyos SCD-ben szenvedő felnőttek gyógyítására.
A kutatók egy prospektív multicentrikus vizsgálatot terveznek, amely 15 évnél idősebb, súlyos SCD-ben szenvedő betegeket céloz meg, és összehasonlítja a nem myeloablatív transzplantációt (ha egy megfelelő rokon donort (MRD) azonosítanak) a nem HSCT-vel (az MRD-ben nem szenvedő betegek esetében).
A fő cél a HSCT előnyeinek felmérése a 2 éves eseménymentes túlélésre a standard ellátáshoz képest.
Az elsődleges végpont a 2 éves eseménymentes túlélés.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
78
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Nathalie Dhedin
- Telefonszám: +33142385127
- E-mail: nathalie.dhedin@aphp.fr
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Sylvie Chevret
- Telefonszám: +33142499742
- E-mail: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
15 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok
- SCD-s betegek (SS/Sβ0)
- Életkor: 15-45 év
- Legalább egy nem SCD testvérrel, aki 18 évnél idősebb ugyanattól a szülőpártól
- Aki az alábbi kritériumok közül legalább egyet bemutatott:
- 3 VOC, amely több mint egy éven át kórházi kezelést igényel az elmúlt 2 évben, és legalább a múltban volt ACS
- Legalább 1 ACS az elmúlt 2 évben, amely transzfúziót igényel
- Az anamnézisben szereplő ischaemiás stroke vagy agyi/nyaki artériás szűkület > 50%
- Pulmonális hipertónia, amelyet nyugalmi ≥ 25 Hgmm pulmonális artériás nyomás határozza meg, jobb szív katherizációjával meghatározott
- Hidroxi-karbamiddal vagy krónikus transzfúzióval történő kezelést igényel, vagy már a felvételkor hidroxi-karbamiddal vagy transzfúziós programmal (TP) kezelték.
- Azok a betegek, akik már kapnak krónikus transzfúziót VOC vagy ACS miatt, amely nem reagál hidroxi-karbamidra, jogosultak lesznek, amennyiben a krónikus transzfúzió megkezdése előtti 2 éven belül legalább 3 VOC/év kórházi kezelést igényel, és legalább a kórelőzményében szerepel ACS.
- Fogamzásgátlás szirolimusszal a vizsgálat teljes időtartama alatt fogamzóképes korú nők számára
- Aláírt, tájékozott beleegyezés
- Alkalmas HLA tipizálásra, HSCT, ha elérhető HLA-azonos testvér.
- A francia egészségbiztosításhoz kötött betegek
Kizárási kritériumok
- Teljesítmény állapota: ECOG skála>1
- Tüdőfunkció: FEV1 et CVF < 50%-a az elméleti értéknek
- Kapilláris utáni és súlyos pre-kapilláris pulmonális hipertónia, nyugalmi tüdőartéria mért átlagos nyomása >35 Hgmm
- Szív ejekciós frakció < 45%
- Becsült glomeruláris frakcióarány (GFR) <50 ml/mn /1,73 m2
- Konjugált bilirubin >50 µmol/l, cirrhosis, ALT > 4N
- Kontrollálatlan fertőzés
- Alemtuzumab ismert túlérzékenysége
- Ismert túlérzékenység egérfehérjékkel és a következő segédanyagokkal szemben: dinátrium-edetát, poliszorbát 80, kálium-klorid, egybázisú kálium-foszfát, nátrium-klorid, kétbázisú nátrium-foszfát, injekcióhoz való víz
- Pozitívum a HIV-vel szemben
- Terhes vagy szoptató nők
- Alloimmunizáció vagy késleltetett hemolitikus transzfúziós reakció, amely kizárja a vörösvértest-transzfúziót
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: HLA illesztett vérképző őssejt-transzplantáció
Perifériás vér őssejt egy megfelelő HLA-val kapcsolatos donortól.
|
Allogén illesztett kapcsolódó vérképző őssejt-transzplantáció csökkentett intenzitású kondicionáló kezelés után
|
|
Egyéb: Irányító kar
A legjobb standard ellátás: A betegek helyzetüknek és korábbi kezelésüknek megfelelően a legjobb standard ellátásban részesülnek: hidroxi-karbamid kezelés megkezdése, hidroxi-karbamid adagjának folytatása vagy optimalizálása, TP megkezdése vagy folytatása, új gyógyszer beadása, amely bizonyítottan javítja az SCD-t és engedélyt a franciaországi használatra.
|
A standard karon azok a betegek, akik nem kerülnek átültetésre, a helyzetüknek és korábbi kezelésüknek megfelelően a legjobb standard ellátásban részesülnek: hidroxi-karbamid kezelés megkezdése, hidroxi-karbamid adagjának folytatása vagy optimalizálása, transzfúziós program elindítása vagy folytatása, az új gyógyszerről bebizonyosodott, hogy javítja az SCD-t, és Franciaországban engedélyezték a használatát
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
2 év eseménymentes túlélés
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
Az esemény meghatározása a következőképpen történik:
|
2 évvel a felvétel után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelést igénylő napok száma
Időkeret: 1 év
|
A kórházi kezelést igénylő napok száma a felvételt követő 1 évben, a felvételt követő első 5 hónap kivételével
|
1 év
|
|
A kórházi kezelést igénylő napok száma
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
A kórházi kezelést igénylő napok száma a felvételt követő 2 év elteltével, a felvétel utáni első 5 hónap kivételével
|
2 évvel a felvétel után
|
|
A kórházi kezelést igénylő vazookkluzív krízisek (VOC) száma
Időkeret: 1 évvel a felvétel után
|
1 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelést igénylő vazookkluzív krízisek (VOC) száma
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelést igénylő akut mellkasi szindróma (ACS) száma
Időkeret: 1 évvel a felvétel után
|
1 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelést igénylő akut mellkasi szindróma (ACS) száma
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelések száma az intenzív osztályon
Időkeret: 1 évvel a felvétel után
|
1 évvel a felvétel után
|
|
|
A kórházi kezelések száma az intenzív osztályon
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
A priapizmus száma
Időkeret: 1 évvel a felvétel után
|
1 évvel a felvétel után
|
|
|
A priapizmus száma
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
A stroke epizódok száma
Időkeret: 1 évvel a felvétel után
|
1 évvel a felvétel után
|
|
|
A stroke epizódok száma
Időkeret: 2 évvel a felvétel után
|
2 évvel a felvétel után
|
|
|
LDH szám
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások az LDH-ban
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
A normál érték ötszörösénél magasabb aminotranszferáz-értékkel rendelkező betegek százalékos aránya
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Az aminotranszferáz változásai
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a gamma-GT érték meghaladja a normál érték ötszörösét
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások a gamma-GT-ben
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknek az alkalikus foszfatáz értéke meghaladja a normál érték ötszörösét
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Az alkalikus foszfatáz változásai
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a bilirubin értéke meghaladja a normál érték háromszorosát
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
A bilirubin változásai
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
A 70%-nál alacsonyabb protrombin-értékkel rendelkező betegek százalékos aránya
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások a TP-ben
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Az aktivált parciális tromboplasztin idő meghaladja a normál érték 1,5-szeresét
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások a TCK-ban
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
A hemoglobin aránya
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
A hemoglobinszint változásai
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Hematokrit
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
A hematokrit változásai
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Átlagos korpuszkuláris térfogat
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások az átlagos corpuscularis térfogatban
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Hemoglobin variánsok
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
A hemoglobin változatok százalékos változása
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Retikulocitaszám
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
A retikulocita százalékos arányának változása
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
A fehérvérsejtek száma
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások a fehérvérsejtekben
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
A vérlemezkék számítanak
Időkeret: 3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
Változások a vérlemezke számban
|
3 havonta (a befogadástól 24 hónapig) és 1., 2. és 3. hónapban a transzplantációs karon
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria arány
Időkeret: 3 hónaposan
|
3 hónaposan
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria arány
Időkeret: 6 hónaposan
|
6 hónaposan
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria arány
Időkeret: 12 hónaposan
|
12 hónaposan
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria arány
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
Ferritin szint
Időkeret: 3 hónaposan
|
3 hónaposan
|
|
|
Ferritin szint
Időkeret: 6 hónaposan
|
6 hónaposan
|
|
|
Ferritin szint
Időkeret: 12 hónaposan
|
12 hónaposan
|
|
|
Ferritin szint
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
Transzferrin telítettségi szint
Időkeret: 3 hónaposan
|
3 hónaposan
|
|
|
A transzferrin telítettség százaléka
Időkeret: 6 hónaposan
|
6 hónaposan
|
|
|
A transzferrin telítettség százaléka
Időkeret: 12 hónaposan
|
12 hónaposan
|
|
|
A transzferrin telítettség százaléka
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
LH szám
Időkeret: 24 hónaposan
|
A gonadic funkciót az LH segítségével mérik
|
24 hónaposan
|
|
FSH szám
Időkeret: 24 hónaposan
|
A gonadic funkciót FSH segítségével mérik
|
24 hónaposan
|
|
Tesztoszteron szám
Időkeret: 24 hónaposan
|
A nemi mirigyek működését férfiaknál a tesztoszteron szintjével mérik
|
24 hónaposan
|
|
Spermogram
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az ivarmirigy működését férfiaknál spermogram segítségével mérik
|
24 hónaposan
|
|
Ösztrogénszám
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az ivarmirigy működését nőknél ösztrogénszinttel mérik
|
24 hónaposan
|
|
AMH szám
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az ivarmirigy működését az AMH-szint alapján mérik nőknél
|
24 hónaposan
|
|
Az amenorrhoea előfordulása
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az ivarmirigy működését a nőknél előforduló amenorrhoea alapján mérik
|
24 hónaposan
|
|
A paritás száma
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
A proliferatív retinopátiában szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
12 hónaposan
|
|
A proliferatív retinopátiában szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
24 hónaposan
|
|
A hemorrhagiás retinopátiában szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
12 hónaposan
|
|
A hemorrhagiás retinopátiában szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
24 hónaposan
|
|
A retina leválásban szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
12 hónaposan
|
|
A retina leválásban szenvedő betegek százalékos aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
24 hónaposan
|
|
A keratitisben szenvedő betegek aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
12 hónaposan
|
|
A keratitisben szenvedő betegek aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
24 hónaposan
|
|
Az uveitisben szenvedő betegek aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
12 hónaposan
|
|
Az uveitisben szenvedő betegek aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Változások a retinopátia állapotában (megjelenés, eltűnés, javulás, súlyosbodás)
|
24 hónaposan
|
|
Tricuspidalis regurgitáns sugár sebessége
Időkeret: 12 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával és tricuspidalis regurgitáns sugársebesség alkalmazásával értékelik
|
12 hónaposan
|
|
Tricuspidalis regurgitáns sugár sebessége
Időkeret: 24 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával és tricuspidalis regurgitáns sugársebesség alkalmazásával értékelik
|
24 hónaposan
|
|
Bal pitvari dimenzió
Időkeret: 12 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával értékelik, a testfelülethez mért bal pitvari dimenziót használva
|
12 hónaposan
|
|
Bal pitvari dimenzió
Időkeret: 24 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával értékelik, a testfelülethez mért bal pitvari dimenziót használva
|
24 hónaposan
|
|
Bal kamra dimenzió
Időkeret: 12 hónaposan
|
A szívműködést transthoracalis echokardiográfiával értékelik, a testfelülethez mért bal kamrai dimenzió segítségével
|
12 hónaposan
|
|
Bal kamra dimenzió
Időkeret: 24 hónaposan
|
A szívműködést transthoracalis echokardiográfiával értékelik, a testfelülethez mért bal kamrai dimenzió segítségével
|
24 hónaposan
|
|
Kamrai tömegindex értéke
Időkeret: 12 hónaposan
|
A szívműködést transthoracalis echokardiográfiával értékelik a kamrai tömegindex segítségével
|
12 hónaposan
|
|
Kamrai tömegindex értéke
Időkeret: 24 hónaposan
|
A szívműködést transthoracalis echokardiográfiával értékelik a kamrai tömegindex segítségével
|
24 hónaposan
|
|
A bal kamra ejekciós frakciója
Időkeret: 12 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával értékelik a bal kamrai ejekciós frakció felhasználásával
|
12 hónaposan
|
|
A bal kamra ejekciós frakciója
Időkeret: 24 hónaposan
|
A szívműködést transzthoracalis echokardiográfiával értékelik a bal kamrai ejekciós frakció felhasználásával
|
24 hónaposan
|
|
Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV)
Időkeret: 12 hónaposan
|
A tüdőfunkció kiértékelésre kerül a kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV), %
|
12 hónaposan
|
|
Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV)
Időkeret: 24 hónaposan
|
A tüdőfunkció kiértékelésre kerül a kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV), %
|
24 hónaposan
|
|
DLCO
Időkeret: 12 hónaposan
|
A tüdőfunkciót a szén-monoxid diffúziós kapacitásának DLCO segítségével értékelik
|
12 hónaposan
|
|
DLCO
Időkeret: 24 hónaposan
|
A tüdőfunkciót a szén-monoxid diffúziós kapacitásának DLCO segítségével értékelik
|
24 hónaposan
|
|
Kényszer létfontosságú kapacitás
Időkeret: 12 hónaposan
|
A tüdőfunkciót a kényszerített vitálkapacitás (FVC) segítségével értékelik.
|
12 hónaposan
|
|
Kényszer létfontosságú kapacitás
Időkeret: 24 hónaposan
|
A tüdőfunkciót a kényszerített vitálkapacitás (FVC) segítségével értékelik.
|
24 hónaposan
|
|
6 perces séta teszt
Időkeret: 12 hónaposan
|
A tüdőfunkciót 6 perces séta teszttel értékelik
|
12 hónaposan
|
|
6 perces séta teszt
Időkeret: 24 hónaposan
|
A tüdőfunkciót 6 perces séta teszttel értékelik
|
24 hónaposan
|
|
A vascularis osteonecrosis új epizódjainak száma
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
A betegek száma az avascularis osteonecrosis új epizódjainak minden egyes helyére
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az érrendszeri osteonecrosis új epizódjainak helyét radiográfia és mágneses rezonancia képalkotás segítségével értékelik
|
24 hónaposan
|
|
Törések
Időkeret: 24 hónaposan
|
A törések új epizódjainak száma
|
24 hónaposan
|
|
A központi idegrendszer működése
Időkeret: 12 hónaposan
|
A központi idegrendszer működését mágneses rezonancia képalkotással értékelik ARM/MRI-vel
|
12 hónaposan
|
|
A központi idegrendszer működése
Időkeret: 24 hónaposan
|
A központi idegrendszer működését mágneses rezonancia képalkotással értékelik ARM/MRI-vel
|
24 hónaposan
|
|
Vas túlterhelés
Időkeret: felvételkor
|
A vastúlterhelést máj- és szívmágneses rezonancia képalkotással értékelik olyan betegeknél, akiknél a ferritin > 1000 mikrog/l
|
felvételkor
|
|
Vas túlterhelés
Időkeret: 12 hónaposan
|
A vastúlterhelést máj- és szívmágneses rezonancia képalkotással értékelik olyan betegeknél, akiknél a ferritin > 1000 mikrog/l
|
12 hónaposan
|
|
Vas túlterhelés
Időkeret: 24 hónaposan
|
A vastúlterhelést máj- és szívmágneses rezonancia képalkotással értékelik olyan betegeknél, akiknél a ferritin > 1000 mikrog/l
|
24 hónaposan
|
|
Vörösvértesttel csomagolt transzfundált
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az átültetett vörösvértestek száma a felvétel után 6 hónappal (a transzplantáció előtti és korai utáni transzfúzió az ellátás standardja, és nem számítható be)
|
24 hónaposan
|
|
Késleltetett hemolitikus transzfúziós reakciók (DHTR) száma
Időkeret: 3 hónaposan
|
A DHTR meghatározása szerint hemoglobinuria/sötét vizelet társul a transzfúziót követő hónapban +/- csontfájdalom fokozott hemolitikus markerekkel és a HbA vagy új vörösvértest allo-Ab csökkenésével
|
3 hónaposan
|
|
Késleltetett hemolitikus transzfúziós reakciók (DHTR) száma
Időkeret: 6 hónaposan
|
A DHTR meghatározása szerint hemoglobinuria/sötét vizelet társul a transzfúziót követő hónapban +/- csontfájdalom fokozott hemolitikus markerekkel és a HbA vagy új vörösvértest allo-Ab csökkenésével
|
6 hónaposan
|
|
Késleltetett hemolitikus transzfúziós reakciók (DHTR) száma
Időkeret: 12 hónaposan
|
A DHTR meghatározása szerint hemoglobinuria/sötét vizelet társul a transzfúziót követő hónapban +/- csontfájdalom fokozott hemolitikus markerekkel és a HbA vagy új vörösvértest allo-Ab csökkenésével
|
12 hónaposan
|
|
Késleltetett hemolitikus transzfúziós reakciók (DHTR) száma
Időkeret: 24 hónaposan
|
A DHTR meghatározása szerint hemoglobinuria/sötét vizelet társul a transzfúziót követő hónapban +/- csontfájdalom fokozott hemolitikus markerekkel és a HbA vagy új vörösvértest allo-Ab csökkenésével
|
24 hónaposan
|
|
Az új vörösvértest alloantitestekkel rendelkező betegek aránya
Időkeret: 3 hónaposan
|
Az új vörösvértest alloantitesteket vérvizsgálattal értékelik
|
3 hónaposan
|
|
Az új vörösvértest alloantitestekkel rendelkező betegek aránya
Időkeret: 6 hónaposan
|
Az új vörösvértest alloantitesteket vérvizsgálattal értékelik
|
6 hónaposan
|
|
Az új vörösvértest alloantitestekkel rendelkező betegek aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
Az új vörösvértest alloantitesteket vérvizsgálattal értékelik
|
12 hónaposan
|
|
Az új vörösvértest alloantitestekkel rendelkező betegek aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
Az új vörösvértest alloantitesteket vérvizsgálattal értékelik
|
24 hónaposan
|
|
Az orális opioidot fogyasztó betegek százalékos aránya
Időkeret: 3 hónaposan
|
3 hónaposan
|
|
|
Az orális opioidot fogyasztó betegek százalékos aránya
Időkeret: 6 hónaposan
|
6 hónaposan
|
|
|
Az orális opioidot fogyasztó betegek százalékos aránya
Időkeret: 12 hónaposan
|
12 hónaposan
|
|
|
Az orális opioidot fogyasztó betegek százalékos aránya
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
Az életminőség értékelése MOS SF36 kérdőív segítségével
Időkeret: 3 hónaposan
|
MOS SF36 kérdőív segítségével értékelt életminőség (Medical Outcomes Study - 36 Item Short Form Health Survey).
Az SF-36 általános, koherens és könnyen beadható életminőség-mérők összessége.
Ezek az intézkedések a páciens önbevallásán alapulnak.
Az elemek három kategóriába sorolhatók: funkcionális állapot, jólét, általános egészségi állapotfelmérés.
Két dimenzióban a válasz bináris (igen/nem), a másik 6-ban pedig ordinális minőségben (3-6 lehetséges válasz).
Minden dimenziónál a különböző tételek pontszámait kódolják, majd összegzik és lineárisan transzformálják egy 0-tól 100-ig terjedő skálán.
Fizikai összetett pontszám és mentális összetett pontszám kiszámítható egy kialakított algoritmus szerint
|
3 hónaposan
|
|
Az életminőség értékelése MOS SF36 kérdőív segítségével
Időkeret: 6 hónaposan
|
MOS SF36 kérdőív segítségével értékelt életminőség (Medical Outcomes Study - 36 Item Short Form Health Survey).
Az SF-36 általános, koherens és könnyen beadható életminőség-mérők összessége.
Ezek az intézkedések a páciens önbevallásán alapulnak.
Az elemek három kategóriába sorolhatók: funkcionális állapot, jólét, általános egészségi állapotfelmérés.
Két dimenzióban a válasz bináris (igen/nem), a másik 6-ban pedig ordinális minőségben (3-6 lehetséges válasz).
Minden dimenziónál a különböző tételek pontszámait kódolják, majd összegzik és lineárisan transzformálják egy 0-tól 100-ig terjedő skálán.
Fizikai összetett pontszám és mentális összetett pontszám kiszámítható egy kialakított algoritmus szerint
|
6 hónaposan
|
|
Az életminőség értékelése MOS SF36 kérdőív segítségével
Időkeret: 12 hónaposan
|
MOS SF36 kérdőív segítségével értékelt életminőség (Medical Outcomes Study - 36 Item Short Form Health Survey).
Az SF-36 általános, koherens és könnyen beadható életminőség-mérők összessége.
Ezek az intézkedések a páciens önbevallásán alapulnak.
Az elemek három kategóriába sorolhatók: funkcionális állapot, jólét, általános egészségi állapotfelmérés.
Két dimenzióban a válasz bináris (igen/nem), a másik 6-ban pedig ordinális minőségben (3-6 lehetséges válasz).
Minden dimenziónál a különböző tételek pontszámait kódolják, majd összegzik és lineárisan transzformálják egy 0-tól 100-ig terjedő skálán.
Fizikai összetett pontszám és mentális összetett pontszám kiszámítható egy kialakított algoritmus szerint
|
12 hónaposan
|
|
Az életminőség értékelése MOS SF36 kérdőív segítségével
Időkeret: 24 hónaposan
|
MOS SF36 kérdőív segítségével értékelt életminőség (Medical Outcomes Study - 36 Item Short Form Health Survey).
Az SF-36 általános, koherens és könnyen beadható életminőség-mérők összessége.
Ezek az intézkedések a páciens önbevallásán alapulnak.
Az elemek három kategóriába sorolhatók: funkcionális állapot, jólét, általános egészségi állapotfelmérés.
Két dimenzióban a válasz bináris (igen/nem), a másik 6-ban pedig ordinális minőségben (3-6 lehetséges válasz).
Minden dimenziónál a különböző tételek pontszámait kódolják, majd összegzik és lineárisan transzformálják egy 0-tól 100-ig terjedő skálán.
Fizikai összetett pontszám és mentális összetett pontszám kiszámítható egy kialakított algoritmus szerint
|
24 hónaposan
|
|
Depressziós és szorongásos állapot
Időkeret: 3 hónaposan
|
A depressziót és a szorongást a Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) kérdőív segítségével értékeljük. A HAD skála egy önértékelő skála a depressziós és szorongásos állapotok kimutatására egy kórházi ambulancián. A HADS egy 14 tételből álló, önállóan beadott skála, amely a depresszió és a szorongás szintjét értékeli, 2 7 elemből álló alskálára osztva (szorongás vagy HADS-A, depresszió vagy HADS-D). Minden elemet egy 0-tól 3-ig terjedő skálán értékelnek. Mind a két alskála esetében pontszám jön létre (a 7 elem összege, 0-tól 21-ig). Az egyes pontszámok határértékei megkülönböztetik: nem esetek vagy tünetmentesek (pontszám ≤ 7); valószínű vagy határesetek (8-10 pont); egyértelműen vagy klinikailag tünetekkel járó esetekben (pontszám ≥ 11). |
3 hónaposan
|
|
Depressziós és szorongásos állapot
Időkeret: 6 hónaposan
|
A HADS egy 14 tételből álló, önállóan beadott skála, amely a depresszió és a szorongás szintjét értékeli, 2 7 elemből álló alskálára osztva (szorongás vagy HADS-A, depresszió vagy HADS-D).
Minden elemet egy 0-tól 3-ig terjedő skálán értékelnek. Mind a két alskála esetében pontszám jön létre (a 7 elem összege, 0-tól 21-ig).
Az egyes pontszámok határértékei megkülönböztetik: nem esetek vagy tünetmentesek (pontszám ≤ 7); valószínű vagy határesetek (8-10 pont); egyértelműen vagy klinikailag tünetekkel járó esetekben (pontszám ≥ 11).
|
6 hónaposan
|
|
Depressziós és szorongásos állapot
Időkeret: 12 hónaposan
|
A depressziót és a szorongást a Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) kérdőív segítségével értékeljük. A HAD skála egy önértékelő skála a depressziós és szorongásos állapotok kimutatására egy kórházi ambulancián. A HADS egy 14 tételből álló, önállóan beadott skála, amely a depresszió és a szorongás szintjét értékeli, 2 7 elemből álló alskálára osztva (szorongás vagy HADS-A, depresszió vagy HADS-D). Minden elemet egy 0-tól 3-ig terjedő skálán értékelnek. Mind a két alskála esetében pontszám jön létre (a 7 elem összege, 0-tól 21-ig). Az egyes pontszámok határértékei megkülönböztetik: nem esetek vagy tünetmentesek (pontszám ≤ 7); valószínű vagy határesetek (8-10 pont); egyértelműen vagy klinikailag tünetekkel járó esetekben (pontszám ≥ 11). |
12 hónaposan
|
|
Súly
Időkeret: 3 hónaposan
|
A súly alakulása
|
3 hónaposan
|
|
Súly
Időkeret: 6 hónaposan
|
A súly alakulása
|
6 hónaposan
|
|
Súly
Időkeret: 12 hónaposan
|
A súly alakulása
|
12 hónaposan
|
|
Súly
Időkeret: 24 hónaposan
|
A súly alakulása
|
24 hónaposan
|
|
A súlyos fertőzések száma
Időkeret: 24 hónaposan
|
Súlyos fertőzésnek minősül a 3. vagy 4. fokozatú CTAE pontszám
|
24 hónaposan
|
|
GvHD előfordulása
Időkeret: 12 hónaposan
|
12 hónaposan
|
|
|
GvHD előfordulása
Időkeret: 24 hónaposan
|
24 hónaposan
|
|
|
A GvHD osztályozása
Időkeret: 12 hónaposan
|
A GvHD besorolását a Magic Consortium 2016 és az NIH osztályozás segítségével értékelik
|
12 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 1 hónapban
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
1 hónapban
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 2 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
2 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 3 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
3 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 6 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Ha a donor T-limfocita kimérizmusa 3 hónappal a transzplantáció után 70% alatt lesz, akkor az inszerciós/deléciós kimérizmus PCR-mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű PCR-rel végzett kiméraanalízisét kell elvégezni.
|
6 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 9 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
9 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 12 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
12 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 18 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
18 hónaposan
|
|
Kimérizmus a HSCT-ben
Időkeret: 24 hónaposan
|
A HSCT kimérizmusát a teljes vérpopuláción és a T alcsoporton értékeljük.
A Párizs körzetében átültetett betegeknél kiterjedtebb centralizált kimérizmust hajtanak végre, ha a donor T-limfocita kimérizmusa a transzplantációt követő 3 hónapban 70% alatt lesz.
Kimérizmus analízis PCR mikroszatellittel vagy kvantitatív valós idejű inszerció/deléció PCR-rel
|
24 hónaposan
|
|
A kórházi kezelés napjainak száma
Időkeret: Kórházi ápolási napok száma a felvételtől számítva az M24-en
|
A felvételtől számított kórházban töltött napok száma
|
Kórházi ápolási napok száma a felvételtől számítva az M24-en
|
|
RBC és WBC tapadás
Időkeret: felvételkor
|
A vörösvértestek és a fehérvérsejtek adherenciájának vizsgálata limfociták szubpopulációján (beleértve az NK-T sejteket is).
WBC és RBC felszíni markerek modulálása allografttal.
|
felvételkor
|
|
RBC és WBC tapadás
Időkeret: 12 hónaposan
|
A vörösvértestek és a fehérvérsejtek adherenciájának vizsgálata limfociták szubpopulációján (beleértve az NK-T sejteket is).
WBC és RBC felszíni markerek modulálása allografttal.
|
12 hónaposan
|
|
RBC és WBC tapadás
Időkeret: 24 hónaposan
|
A vörösvértestek és a fehérvérsejtek adherenciájának vizsgálata limfociták szubpopulációján (beleértve az NK-T sejteket is).
WBC és RBC felszíni markerek modulálása allografttal.
|
24 hónaposan
|
|
RBC és WBC felszíni markerek kifejeződése
Időkeret: felvételkor
|
RBC és WBC felszíni markerek expressziója limfociták szubpopulációján
|
felvételkor
|
|
RBC és WBC felszíni markerek kifejeződése
Időkeret: 12 hónaposan
|
RBC és WBC felszíni markerek expressziója limfociták szubpopulációján
|
12 hónaposan
|
|
RBC és WBC felszíni markerek kifejeződése
Időkeret: 24 hónaposan
|
RBC és WBC felszíni markerek expressziója limfociták szubpopulációján
|
24 hónaposan
|
|
Hízósejt-mediátor felszabadulása
Időkeret: felvételkor
|
A mestersejt-mediátor felszabadulását plazmamintával értékeljük.
A hízósejt-mediátorok allograft általi felszabadulásának modulálása (triptáz, P anyag és hisztamin)
|
felvételkor
|
|
Hízósejt-mediátor felszabadulása
Időkeret: 12 hónaposan
|
A mestersejt-mediátor felszabadulását plazmamintával értékeljük.
A hízósejt-mediátorok allograft általi felszabadulásának modulálása (triptáz, P anyag és hisztamin)
|
12 hónaposan
|
|
Hízósejt-mediátor felszabadulása
Időkeret: 24 hónaposan
|
A mestersejt-mediátor felszabadulását plazmamintával értékeljük.
A hízósejt-mediátorok allograft általi felszabadulásának modulálása (triptáz, P anyag és hisztamin)
|
24 hónaposan
|
|
Gyulladásos citokinek
Időkeret: felvételkor
|
A gyulladásos citokineket szérummintával mérjük.
A gyulladásos citokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulációja allografttal
|
felvételkor
|
|
Gyulladásos citokinek
Időkeret: 12 hónaposan
|
A gyulladásos citokineket szérummintával mérjük.
A gyulladásos citokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulációja allografttal
|
12 hónaposan
|
|
Gyulladásos citokinek
Időkeret: 24 hónaposan
|
A gyulladásos citokineket szérummintával mérjük.
A gyulladásos citokin (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulációja allografttal
|
24 hónaposan
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2019. október 15.
Elsődleges befejezés (Várható)
2024. október 15.
A tanulmány befejezése (Várható)
2024. október 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 2.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. szeptember 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 20.
Utolsó ellenőrzés
2019. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- K170912J
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .