Сравнение трансплантации аллогенных родственных гемопоэтических стволовых клеток после режима кондиционирования пониженной интенсивности со стандартным лечением у подростков и взрослых с тяжелой серповидно-клеточной анемией (DREPA-RIC)
20 сентября 2019 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Проспективное многоцентровое исследование, сравнивающее трансплантацию аллогенных родственных гемопоэтических стволовых клеток после режима кондиционирования пониженной интенсивности, со стандартом лечения у подростков и взрослых с тяжелой серповидно-клеточной анемией
Хотя выживаемость детей с серповидно-клеточной анемией (ССБ) резко улучшилась за последние десятилетия в США и Европе, смертность среди взрослых остается высокой.
Более того, у многих детей и большинства взрослых развивается хроническое изнурительное состояние из-за повреждения органов.
Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в настоящее время является уникальным лечебным подходом; он позволяет вылечить более 95% детей, пересаженных от совместимого родственного донора (MRD) после режима миелоаблативного кондиционирования. На сегодняшний день лишь несколько исследований рассматривали роль ТГСК при ВСС у взрослых из-за риска реакции «трансплантат против хозяина». (РТПХ) и к токсичности, ожидаемой у пожилых пациентов с более высоким риском повреждения органов.
Разработка безопасных, немиелоаблативных схем кондиционирования, обеспечивающих стабильный смешанный химеризм и позволяющих избежать РТПХ, представляется привлекательным вариантом ТГСК для лечения взрослых с тяжелой ВСС.
Исследователи планируют проспективное многоцентровое исследование, нацеленное на пациентов старше 15 лет с тяжелой ВСС, и сравнивают немиелоаблативную трансплантацию (при выявлении совместимого родственного донора (MRD)) с отсутствием ТГСК (для пациентов без MRD).
Основная цель состоит в том, чтобы оценить преимущество ТГСК в отношении 2-летней бессобытийной выживаемости по сравнению со стандартным лечением.
Первичной конечной точкой является 2-летняя бессобытийная выживаемость.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
78
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Nathalie Dhedin
- Номер телефона: +33142385127
- Электронная почта: nathalie.dhedin@aphp.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Sylvie Chevret
- Номер телефона: +33142499742
- Электронная почта: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 15 лет до 45 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения
- Пациенты с ВСС (SS/Sβ0)
- Возраст: от 15 до 45 лет
- По крайней мере, с одним братом или сестрой, не страдающим ВСС, старше 18 лет от одной родительской пары.
- Кто представил хотя бы один из следующих критериев:
- 3 ЛОС, требующая госпитализации в течение одного года в течение последних 2 лет и, по крайней мере, ОКС в анамнезе
- По крайней мере, 1 ОКС за последние 2 года, требующий переливания крови
- История ишемического инсульта или стеноза церебральных/шейных артерий > 50%
- Легочная гипертензия, определяемая по среднему давлению в легочной артерии ≥ 25 мм рт. ст. в покое, определяемому при катетеризации правых отделов сердца.
- Требующие лечения гидроксимочевиной или хронического переливания крови, или уже получавшие лечение гидроксимочевиной или программу переливания крови (TP) при включении.
- Пациенты, уже получающие хронические трансфузии по поводу ЛОС или ОКС, не реагирующие на гидроксимочевину, будут иметь право на участие, при условии, что по крайней мере 3 ЛОС требуют госпитализации в год в течение 2 лет до начала хронических трансфузий, и по крайней мере в анамнезе есть ОКС.
- Контрацепция в течение всего периода исследования сиролимусом для женщин детородного возраста
- Подписанное информированное согласие
- Поддается HLA-типированию, ТГСК, если доступен HLA-идентичный брат или сестра.
- Пациенты, связанные с французской системой медицинского страхования
Критерий исключения
- Статус производительности: шкала ECOG> 1
- Легочная функция: FEV1 и CVF < 50% от теоретического значения
- Посткапиллярная и тяжелая прекапиллярная легочная гипертензия с измеренным средним давлением в легочной артерии в покое >35 мм рт.ст.
- Фракция сердечного выброса < 45%
- Расчетная скорость клубочковой фракции (СКФ) <50 мл/мин/1,73 м2
- Конъюгированный билирубин >50 мкмоль/л, цирроз печени, АЛТ>4N
- Неконтролируемая инфекция
- Известная гиперчувствительность к алемтузумабу
- Известная гиперчувствительность к мышиным белкам и следующим вспомогательным веществам: эдетат динатрия, полисорбат 80, хлорид калия, одноосновный фосфат калия, хлорид натрия, двухосновный фосфат натрия, вода для инъекций.
- Положительный результат на ВИЧ
- Беременные или кормящие женщины
- Аллоиммунизация или отсроченная гемолитическая трансфузионная реакция, исключающая переливание эритроцитарной массы
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HLA-совместимая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Стволовые клетки периферической крови от совместимого HLA-родственного донора.
|
Аллогенная трансплантация родственных гемопоэтических стволовых клеток после режима кондиционирования с пониженной интенсивностью
|
|
Другой: Рычаг управления
Наилучшее стандартное лечение: пациенты получат наилучшее стандартное лечение в зависимости от их ситуации и предшествующего лечения: начало приема гидроксимочевины, продолжение или оптимизация дозы гидроксимочевины, начало или продолжение ТП, начало приема нового препарата, улучшающего ВСС и имеющего разрешение на использование во Франции.
|
В стандартной группе пациенты, которым не будет проведена трансплантация, будут получать наилучшее стандартное лечение в зависимости от их ситуации и предшествующего лечения: начало введения гидроксимочевины, продолжение или оптимизация дозы гидроксимочевины, начало или продолжение программы переливания крови, начало доказано, что новый препарат улучшает ВСС и имеет разрешение на использование во Франции
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
2-летняя бессобытийная выживаемость
Временное ограничение: 2 года после включения
|
Событие будет определено как:
|
2 года после включения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество дней, требующих госпитализации
Временное ограничение: 1 год
|
Количество дней, требующих госпитализации, через 1 год после включения, за исключением первых 5 месяцев после включения
|
1 год
|
|
Количество дней, требующих госпитализации
Временное ограничение: 2 года после включения
|
Количество дней, требующих госпитализации, через 2 года после включения, за исключением первых 5 месяцев после включения
|
2 года после включения
|
|
Количество вазоокклюзионных кризов (ВОК), требующих госпитализации
Временное ограничение: 1 год после включения
|
1 год после включения
|
|
|
Количество вазоокклюзионных кризов (ВОК), требующих госпитализации
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество случаев острого грудного синдрома (ОКС), требующих госпитализации
Временное ограничение: 1 год после включения
|
1 год после включения
|
|
|
Количество случаев острого грудного синдрома (ОКС), требующих госпитализации
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество госпитализаций в отделение реанимации
Временное ограничение: 1 год после включения
|
1 год после включения
|
|
|
Количество госпитализаций в отделение реанимации
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество приапизма
Временное ограничение: 1 год после включения
|
1 год после включения
|
|
|
Количество приапизма
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество эпизодов инсульта
Временное ограничение: 1 год после включения
|
1 год после включения
|
|
|
Количество эпизодов инсульта
Временное ограничение: 2 года после включения
|
2 года после включения
|
|
|
Количество ЛДГ
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения ЛДГ
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Процент пациентов с уровнем аминотрансфераз, превышающим нормальное значение более чем в пять раз
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения аминотрансфераз
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Процент пациентов со значением гамма-ГТ более чем в пять раз превышающим нормальное значение
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения гамма-ГТ
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Процент пациентов со значением щелочной фосфатазы, превышающим нормальное значение более чем в пять раз
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения щелочной фосфатазы
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Процент пациентов с уровнем билирубина более чем в три раза превышающим норму
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения билирубина
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Процент пациентов с протромбиновым числом менее 70%
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения в ТП
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Активированное частичное тромбопластиновое время превышает нормальное значение более чем в 1,5 раза.
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения в ТСК
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Уровень гемоглобина
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения уровня гемоглобина
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Гематокрит
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения гематокрита
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Средний корпускулярный объем
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения среднего корпускулярного объема
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Варианты гемоглобина
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения процентного содержания вариантов гемоглобина
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Количество ретикулоцитов
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения процентного содержания ретикулоцитов
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Подсчет лейкоцитов
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения в лейкоцитах
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
Изменения количества тромбоцитов
|
каждые 3 месяца (с момента включения до 24 месяцев) и в 1-й, 2-й и 3-й месяц в группе трансплантата
|
|
Соотношение микроальбуминурии/креатинурии
Временное ограничение: в 3 месяца
|
в 3 месяца
|
|
|
Соотношение микроальбуминурии/креатинурии
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
в 6 месяцев
|
|
|
Соотношение микроальбуминурии/креатинурии
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
в 12 месяцев
|
|
|
Соотношение микроальбуминурии/креатинурии
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Уровень ферритина
Временное ограничение: в 3 месяца
|
в 3 месяца
|
|
|
Уровень ферритина
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
в 6 месяцев
|
|
|
Уровень ферритина
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
в 12 месяцев
|
|
|
Уровень ферритина
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Уровень насыщения трансферрина
Временное ограничение: в 3 месяца
|
в 3 месяца
|
|
|
Процент насыщения трансферрина
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
в 6 месяцев
|
|
|
Процент насыщения трансферрина
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
в 12 месяцев
|
|
|
Процент насыщения трансферрина
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Количество ЛГ
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция половых желез будет измеряться с помощью ЛГ.
|
в 24 месяца
|
|
Количество ФСГ
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция половых желез будет измеряться с использованием ФСГ.
|
в 24 месяца
|
|
Уровень тестостерона
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функцию половых желез будут измерять по уровню тестостерона у мужчин.
|
в 24 месяца
|
|
Спермограмма
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функцию половых желез у мужчин будут измерять с помощью спермограммы
|
в 24 месяца
|
|
Количество эстрогенов
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция половых желез будет измеряться по уровню эстрогена у женщин.
|
в 24 месяца
|
|
Количество АМГ
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция половых желез будет измеряться по уровню АМГ у женщин.
|
в 24 месяца
|
|
Частота аменореи
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция половых желез будет оцениваться по частоте аменореи у женщин.
|
в 24 месяца
|
|
Количество четности
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Процент пациентов с пролиферативной ретинопатией
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 12 месяцев
|
|
Процент пациентов с пролиферативной ретинопатией
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 24 месяца
|
|
Процент пациентов с геморрагической ретинопатией
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 12 месяцев
|
|
Процент пациентов с геморрагической ретинопатией
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 24 месяца
|
|
Процент пациентов с отслойкой сетчатки
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 12 месяцев
|
|
Процент пациентов с отслойкой сетчатки
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 24 месяца
|
|
Доля пациентов с кератитом
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 12 месяцев
|
|
Доля пациентов с кератитом
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 24 месяца
|
|
Доля пациентов с увеитом
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 12 месяцев
|
|
Доля пациентов с увеитом
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изменения состояния ретинопатии (появление, исчезновение, улучшение, обострение)
|
в 24 месяца
|
|
Скорость трехстворчатой регургитации
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии и скорости регургитации трехстворчатого клапана.
|
в 12 месяцев
|
|
Скорость трехстворчатой регургитации
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии и скорости регургитации трехстворчатого клапана.
|
в 24 месяца
|
|
Размер левого предсердия
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием размера левого предсердия, привязанного к поверхности тела.
|
в 12 месяцев
|
|
Размер левого предсердия
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием размера левого предсердия, привязанного к поверхности тела.
|
в 24 месяца
|
|
Размер левого желудочка
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием размера левого желудочка, индексированного относительно поверхности тела.
|
в 12 месяцев
|
|
Размер левого желудочка
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием размера левого желудочка, индексированного относительно поверхности тела.
|
в 24 месяца
|
|
Значение индекса массы желудочков
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием индекса массы желудочков.
|
в 12 месяцев
|
|
Значение индекса массы желудочков
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием индекса массы желудочков.
|
в 24 месяца
|
|
Фракция выброса левого желудочка
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием фракции выброса левого желудочка.
|
в 12 месяцев
|
|
Фракция выброса левого желудочка
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция сердца будет оцениваться с помощью трансторакальной эхокардиографии с использованием фракции выброса левого желудочка.
|
в 24 месяца
|
|
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ)
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Будет оцениваться функция легких Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ), %
|
в 12 месяцев
|
|
Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ)
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Будет оцениваться функция легких Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ), %
|
в 24 месяца
|
|
ДЛКО
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция легких будет оцениваться с использованием DLCO диффузионной способности монооксида углерода.
|
в 12 месяцев
|
|
ДЛКО
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция легких будет оцениваться с использованием DLCO диффузионной способности монооксида углерода.
|
в 24 месяца
|
|
Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция легких будет оцениваться с использованием форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ).
|
в 12 месяцев
|
|
Форсированная жизненная емкость легких
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция легких будет оцениваться с использованием форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ).
|
в 24 месяца
|
|
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция легких будет оцениваться с помощью теста 6-минутной ходьбы.
|
в 12 месяцев
|
|
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция легких будет оцениваться с помощью теста 6-минутной ходьбы.
|
в 24 месяца
|
|
Количество новых эпизодов аваскулярного остеонекроза
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Количество пациентов для каждой локализации новых эпизодов аваскулярного остеонекроза
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Местоположение новых эпизодов аваскулярного остеонекроза будет оцениваться с помощью рентгенографии и магнитно-резонансной томографии.
|
в 24 месяца
|
|
Переломы
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Количество новых эпизодов переломов
|
в 24 месяца
|
|
Функция центральной нервной системы
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Функция центральной нервной системы будет оцениваться с помощью магнитно-резонансной томографии с ARM/MRI.
|
в 12 месяцев
|
|
Функция центральной нервной системы
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Функция центральной нервной системы будет оцениваться с помощью магнитно-резонансной томографии с ARM/MRI.
|
в 24 месяца
|
|
Перегрузка железом
Временное ограничение: при включении
|
Перегрузку железом будут оценивать с помощью магнитно-резонансной томографии печени и сердца у пациентов с ферритином > 1000 мкг/л.
|
при включении
|
|
Перегрузка железом
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Перегрузку железом будут оценивать с помощью магнитно-резонансной томографии печени и сердца у пациентов с ферритином > 1000 мкг/л.
|
в 12 месяцев
|
|
Перегрузка железом
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Перегрузку железом будут оценивать с помощью магнитно-резонансной томографии печени и сердца у пациентов с ферритином > 1000 мкг/л.
|
в 24 месяца
|
|
Эритроцитарная масса, перелитая
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Количество эритроцитарной массы, перелитой через 6 месяцев после включения (переливание крови до и в ранние сроки после трансплантации является стандартом медицинской помощи и может не учитываться)
|
в 24 месяца
|
|
Количество отсроченных гемолитических трансфузионных реакций (ЗГТР)
Временное ограничение: в 3 месяца
|
DHTR будет определяться как связанный с гемоглобинурией/темной мочой в течение месяца после трансфузии +/- болью в костях с повышением гемолитических маркеров и снижением уровня HbA или новых алло-АТ к эритроцитам.
|
в 3 месяца
|
|
Количество отсроченных гемолитических трансфузионных реакций (ЗГТР)
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
DHTR будет определяться как связанный с гемоглобинурией/темной мочой в течение месяца после трансфузии +/- болью в костях с повышением гемолитических маркеров и снижением уровня HbA или новых алло-АТ к эритроцитам.
|
в 6 месяцев
|
|
Количество отсроченных гемолитических трансфузионных реакций (ЗГТР)
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
DHTR будет определяться как связанный с гемоглобинурией/темной мочой в течение месяца после трансфузии +/- болью в костях с повышением гемолитических маркеров и снижением уровня HbA или новых алло-АТ к эритроцитам.
|
в 12 месяцев
|
|
Количество отсроченных гемолитических трансфузионных реакций (ЗГТР)
Временное ограничение: в 24 месяца
|
DHTR будет определяться как связанный с гемоглобинурией/темной мочой в течение месяца после трансфузии +/- болью в костях с повышением гемолитических маркеров и снижением уровня HbA или новых алло-АТ к эритроцитам.
|
в 24 месяца
|
|
Доля пациентов с новыми аллоантителами к эритроцитам
Временное ограничение: в 3 месяца
|
Новые аллоантитела к эритроцитам будут определять с помощью анализа крови
|
в 3 месяца
|
|
Доля пациентов с новыми аллоантителами к эритроцитам
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
Новые аллоантитела к эритроцитам будут определять с помощью анализа крови
|
в 6 месяцев
|
|
Доля пациентов с новыми аллоантителами к эритроцитам
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Новые аллоантитела к эритроцитам будут определять с помощью анализа крови
|
в 12 месяцев
|
|
Доля пациентов с новыми аллоантителами к эритроцитам
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Новые аллоантитела к эритроцитам будут определять с помощью анализа крови
|
в 24 месяца
|
|
Процент пациентов с пероральным потреблением опиоидов
Временное ограничение: в 3 месяца
|
в 3 месяца
|
|
|
Процент пациентов с пероральным потреблением опиоидов
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
в 6 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с пероральным потреблением опиоидов
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
в 12 месяцев
|
|
|
Процент пациентов с пероральным потреблением опиоидов
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Качество жизни, оцененное с помощью опросника MOS SF36
Временное ограничение: в 3 месяца
|
Качество жизни оценивали с помощью опросника MOS SF36 (Medical Outcomes Study — краткое обследование состояния здоровья из 36 пунктов).
SF-36 представляет собой набор общих, согласованных и легко применяемых показателей качества жизни.
Эти меры основаны на самоотчетах пациентов.
Пункты сгруппированы по трем категориям: функциональное состояние, самочувствие, общая оценка здоровья.
В двух измерениях ответ двоичный (да/нет), а в остальных 6 – в порядковом порядке (от 3 до 6 возможных ответов).
Для каждого измерения баллы по различным пунктам кодируются, а затем суммируются и линейно преобразуются по шкале от 0 до 100.
Физическая составная оценка и умственная составная оценка могут быть рассчитаны в соответствии с установленным алгоритмом.
|
в 3 месяца
|
|
Качество жизни, оцененное с помощью опросника MOS SF36
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
Качество жизни оценивали с помощью опросника MOS SF36 (Medical Outcomes Study — краткое обследование состояния здоровья из 36 пунктов).
SF-36 представляет собой набор общих, согласованных и легко применяемых показателей качества жизни.
Эти меры основаны на самоотчетах пациентов.
Пункты сгруппированы по трем категориям: функциональное состояние, самочувствие, общая оценка здоровья.
В двух измерениях ответ двоичный (да/нет), а в остальных 6 – в порядковом порядке (от 3 до 6 возможных ответов).
Для каждого измерения баллы по различным пунктам кодируются, а затем суммируются и линейно преобразуются по шкале от 0 до 100.
Физическая составная оценка и умственная составная оценка могут быть рассчитаны в соответствии с установленным алгоритмом.
|
в 6 месяцев
|
|
Качество жизни, оцененное с помощью опросника MOS SF36
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Качество жизни оценивали с помощью опросника MOS SF36 (Medical Outcomes Study — краткое обследование состояния здоровья из 36 пунктов).
SF-36 представляет собой набор общих, согласованных и легко применяемых показателей качества жизни.
Эти меры основаны на самоотчетах пациентов.
Пункты сгруппированы по трем категориям: функциональное состояние, самочувствие, общая оценка здоровья.
В двух измерениях ответ двоичный (да/нет), а в остальных 6 – в порядковом порядке (от 3 до 6 возможных ответов).
Для каждого измерения баллы по различным пунктам кодируются, а затем суммируются и линейно преобразуются по шкале от 0 до 100.
Физическая составная оценка и умственная составная оценка могут быть рассчитаны в соответствии с установленным алгоритмом.
|
в 12 месяцев
|
|
Качество жизни, оцененное с помощью опросника MOS SF36
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Качество жизни оценивали с помощью опросника MOS SF36 (Medical Outcomes Study — краткое обследование состояния здоровья из 36 пунктов).
SF-36 представляет собой набор общих, согласованных и легко применяемых показателей качества жизни.
Эти меры основаны на самоотчетах пациентов.
Пункты сгруппированы по трем категориям: функциональное состояние, самочувствие, общая оценка здоровья.
В двух измерениях ответ двоичный (да/нет), а в остальных 6 – в порядковом порядке (от 3 до 6 возможных ответов).
Для каждого измерения баллы по различным пунктам кодируются, а затем суммируются и линейно преобразуются по шкале от 0 до 100.
Физическая составная оценка и умственная составная оценка могут быть рассчитаны в соответствии с установленным алгоритмом.
|
в 24 месяца
|
|
Статус депрессии и тревоги
Временное ограничение: в 3 месяца
|
Депрессию и тревогу будут оценивать с помощью опросника госпитальной шкалы тревоги и депрессии (HADS). Шкала HAD представляет собой шкалу самооценки для выявления состояний депрессии и тревоги в условиях стационарной медицинской амбулатории. HADS представляет собой шкалу из 14 пунктов для самостоятельного заполнения, в которой оцениваются уровни депрессии и тревоги, разделенные на 2 подшкалы по 7 пунктов (тревога или HADS-A, депрессия или HADS-D). Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3. Оценка генерируется для каждой из двух подшкал (сумма 7 пунктов в диапазоне от 0 до 21). Предельные баллы, по каждому из баллов различают: бессимптомные или бессимптомные (балл ≤ 7); вероятные или пограничные случаи (8-10 баллов); явно или клинически симптоматические случаи (оценка ≥ 11). |
в 3 месяца
|
|
Статус депрессии и тревоги
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
HADS представляет собой шкалу из 14 пунктов для самостоятельного заполнения, в которой оцениваются уровни депрессии и тревоги, разделенные на 2 подшкалы по 7 пунктов (тревога или HADS-A, депрессия или HADS-D).
Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3. Оценка генерируется для каждой из двух подшкал (сумма 7 пунктов в диапазоне от 0 до 21).
Предельные баллы, по каждому из баллов различают: бессимптомные или бессимптомные (балл ≤ 7); вероятные или пограничные случаи (8-10 баллов); явно или клинически симптоматические случаи (оценка ≥ 11).
|
в 6 месяцев
|
|
Статус депрессии и тревоги
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Депрессию и тревогу будут оценивать с помощью опросника госпитальной шкалы тревоги и депрессии (HADS). Шкала HAD представляет собой шкалу самооценки для выявления состояний депрессии и тревоги в условиях стационарной медицинской амбулатории. HADS представляет собой шкалу из 14 пунктов для самостоятельного заполнения, в которой оцениваются уровни депрессии и тревоги, разделенные на 2 подшкалы по 7 пунктов (тревога или HADS-A, депрессия или HADS-D). Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 3. Оценка генерируется для каждой из двух подшкал (сумма 7 пунктов в диапазоне от 0 до 21). Предельные баллы, по каждому из баллов различают: бессимптомные или бессимптомные (балл ≤ 7); вероятные или пограничные случаи (8-10 баллов); явно или клинически симптоматические случаи (оценка ≥ 11). |
в 12 месяцев
|
|
Масса
Временное ограничение: в 3 месяца
|
Эволюция веса
|
в 3 месяца
|
|
Масса
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
Эволюция веса
|
в 6 месяцев
|
|
Масса
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Эволюция веса
|
в 12 месяцев
|
|
Масса
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Эволюция веса
|
в 24 месяца
|
|
Количество тяжелых инфекций
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Тяжелая инфекция будет определяться по шкале CTAE 3 или 4 степени.
|
в 24 месяца
|
|
Заболеваемость РТПХ
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
в 12 месяцев
|
|
|
Заболеваемость РТПХ
Временное ограничение: в 24 месяца
|
в 24 месяца
|
|
|
Оценка GvHD
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Оценка GvHD будет оцениваться с использованием Magic Consortium 2016 и классификации NIH.
|
в 12 месяцев
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 1 месяц
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 1 месяц
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 2 месяца
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 2 месяца
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 3 месяца
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 3 месяца
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 6 месяцев
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени химеризма вставки/делеции будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
|
в 6 месяцев
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 9 месяцев
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 9 месяцев
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 12 месяцев
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 18 месяцев
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 18 месяцев
|
|
Химеризм при ТГСК
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Химеризм при ТГСК будет оцениваться по общей популяции крови и по субпопуляции Т.
У пациентов, трансплантированных в районе Парижа, более обширный централизованный химеризм будет выполняться, если химеризм донорских Т-лимфоцитов будет ниже 70% через 3 месяца после трансплантации.
Анализ химеризма с помощью микросателлитной ПЦР или количественной ПЦР в реальном времени вставки/делеции
|
в 24 месяца
|
|
Количество дней госпитализации
Временное ограничение: Количество дней госпитализации с момента включения в М24
|
Количество дней госпитализации с момента включения
|
Количество дней госпитализации с момента включения в М24
|
|
Приверженность эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: при включении
|
Изучение адгезии эритроцитов и лейкоцитов к субпопуляции лимфоцитов (включая NK-T-клетки).
Модуляция поверхностных маркеров лейкоцитов и эритроцитов аллотрансплантатом.
|
при включении
|
|
Приверженность эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Изучение адгезии эритроцитов и лейкоцитов к субпопуляции лимфоцитов (включая NK-T-клетки).
Модуляция поверхностных маркеров лейкоцитов и эритроцитов аллотрансплантатом.
|
в 12 месяцев
|
|
Приверженность эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Изучение адгезии эритроцитов и лейкоцитов к субпопуляции лимфоцитов (включая NK-T-клетки).
Модуляция поверхностных маркеров лейкоцитов и эритроцитов аллотрансплантатом.
|
в 24 месяца
|
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: при включении
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов на субпопуляции лимфоцитов
|
при включении
|
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов на субпопуляции лимфоцитов
|
в 12 месяцев
|
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Экспрессия поверхностных маркеров эритроцитов и лейкоцитов на субпопуляции лимфоцитов
|
в 24 месяца
|
|
Высвобождение медиатора тучными клетками
Временное ограничение: при включении
|
Высвобождение медиатора основной клетки будет оцениваться с использованием образца плазмы.
Модуляция высвобождения медиаторов тучных клеток аллотрансплантатом (триптаза, субстанция Р и гистамин)
|
при включении
|
|
Высвобождение медиатора тучными клетками
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Высвобождение медиатора основной клетки будет оцениваться с использованием образца плазмы.
Модуляция высвобождения медиаторов тучных клеток аллотрансплантатом (триптаза, субстанция Р и гистамин)
|
в 12 месяцев
|
|
Высвобождение медиатора тучными клетками
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Высвобождение медиатора основной клетки будет оцениваться с использованием образца плазмы.
Модуляция высвобождения медиаторов тучных клеток аллотрансплантатом (триптаза, субстанция Р и гистамин)
|
в 24 месяца
|
|
Воспалительные цитокины
Временное ограничение: при включении
|
Воспалительные цитокины будут измеряться с использованием образца сыворотки.
Модуляция воспалительного цитокина (ФНО-альфа, ИЛ-1, ИЛ-6...) аллотрансплантатом
|
при включении
|
|
Воспалительные цитокины
Временное ограничение: в 12 месяцев
|
Воспалительные цитокины будут измеряться с использованием образца сыворотки.
Модуляция воспалительного цитокина (ФНО-альфа, ИЛ-1, ИЛ-6...) аллотрансплантатом
|
в 12 месяцев
|
|
Воспалительные цитокины
Временное ограничение: в 24 месяца
|
Воспалительные цитокины будут измеряться с использованием образца сыворотки.
Модуляция воспалительного цитокина (ФНО-альфа, ИЛ-1, ИЛ-6...) аллотрансплантатом
|
в 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
15 октября 2019 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
15 октября 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
15 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 августа 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 августа 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 сентября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 сентября 2019 г.
Последняя проверка
1 июля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- K170912J
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Kyowa Kirin, Inc.Еще не набираютT-Cell NHL (PTCL или CTCL)Соединенные Штаты, Италия, Испания
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
Galapagos NVАктивный, не рекрутирующийРецидивирующая/рефрактерная В-клеточная неходжкинская лимфома | Лимфомы неходжкин, amp;#39; s b-cellСоединенные Штаты, Бельгия, Нидерланды
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты