Srovnání alogenních odpovídajících souvisejících transplantací hematopoetických kmenových buněk po kondicionačním režimu se sníženou intenzitou se standardní péčí u dospívajících a dospělých s těžkou srpkovitou anémií (DREPA-RIC)
20. září 2019 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Prospektivní multicentrická studie srovnávající alogenní odpovídající související transplantace hematopoetických kmenových buněk po kondicionačním režimu se sníženou intenzitou, se standardní péčí u dospívajících a dospělých s těžkou srpkovitou anémií
Přestože se přežití dětí se srpkovitou anémií (SCD) v posledních desetiletích v USA a Evropě dramaticky zlepšilo, úmrtnost u dospělých zůstává vysoká.
Navíc se u mnoha dětí a většiny dospělých vyvine chronický vysilující stav v důsledku poškození orgánů.
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je v současnosti unikátním léčebným přístupem; umožňuje vyléčit více než 95 % dětí transplantovaných od odpovídajících příbuzných dárců (MRD) po myeloablativním přípravném režimu. K dnešnímu dni se jen málo studií zabývalo úlohou HSCT u dospělých s SCD kvůli riziku reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a na toxicitu očekávanou u starších pacientů s vyšším rizikem poškození orgánů.
Vývoj bezpečných, nemyeloablativních režimů kondicionování, které umožňují stabilní smíšený chimérismus a vyhýbají se GVHD, se jeví jako atraktivní možnost pro HSCT k vyléčení dospělých s těžkou SCD.
Vyšetřovatelé navrhli prospektivní multicentrickou studii zacílenou na pacienty starší 15 let s těžkou SCD a porovnali nemyeloablativní transplantaci (když je identifikován odpovídající příbuzný dárce (MRD)) s žádnou HSCT (u pacientů bez MRD).
Hlavním cílem je posoudit přínos HSCT na 2leté přežití bez příhody ve srovnání se standardní péčí.
Primárním cílovým parametrem je 2leté přežití bez příhody.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
78
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Nathalie Dhedin
- Telefonní číslo: +33142385127
- E-mail: nathalie.dhedin@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Sylvie Chevret
- Telefonní číslo: +33142499742
- E-mail: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let až 45 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Pacienti s SCD (SS/Sβ0)
- Věk: 15 až 45 let
- S alespoň jedním sourozencem bez SCD > 18 let ze stejného rodičovského páru
- Kdo předložil alespoň jedno z následujících kritérií:
- 3 VOC vyžadující hospitalizaci po dobu jednoho roku během posledních 2 let a alespoň předchozí anamnézu ACS
- Nejméně 1 AKS za poslední 2 roky vyžadující transfuze
- Anamnéza ischemické cévní mozkové příhody nebo cerebrální/cervikální arteriální stenózy > 50 %
- Plicní hypertenze definovaná středním tlakem v plicnici ≥ 25 mmHg v klidu, stanoveným katetrizací pravého srdce
- Vyžadující léčbu hydroxyureou nebo chronickou transfuzí nebo již léčenou hydroxyureou nebo transfuzním programem (TP) při zařazení.
- Pacienti, kteří již dostávají chronické transfuze pro VOC nebo AKS nereagující na hydroxymočovinu, budou způsobilí za předpokladu, že alespoň 3 VOC vyžadují hospitalizaci/rok během 2 let před zahájením chronických transfuzí, a alespoň v anamnéze AKS.
- Antikoncepce po celou dobu studie sirolimem pro ženy ve fertilním věku
- Podepsaný informovaný souhlas
- Možnost typizace HLA, HSCT, pokud je k dispozici HLA-identický sourozenec.
- Pacienti přidružení k francouzské zdravotní pojišťovně
Kritéria vyloučení
- Stav výkonu: stupnice ECOG>1
- Plicní funkce: FEV1 a CVF < 50 % teoretické hodnoty
- Postkapilární a těžká prekapilární plicní hypertenze s naměřeným středním tlakem v plicnici v klidu > 35 mmHg
- Srdeční ejekční frakce < 45 %
- Odhadovaná rychlost glomerulární frakce (GFR) <50ml/min /1,73m2
- Konjugovaný bilirubin >50 µmol/l, cirhóza, ALT>4N
- Nekontrolovaná infekce
- Známá přecitlivělost na alemtuzumab
- Známá přecitlivělost na myší proteiny a na následující pomocné látky: edetát disodný, polysorbát 80, chlorid draselný, dihydrogenfosforečnan draselný, chlorid sodný, hydrogenfosforečnan sodný, voda na injekci
- Pozitivita na HIV
- Těhotné nebo kojící ženy
- Alloimunizace nebo opožděná hemolytická transfuzní reakce vylučující transfuze červených krvinek
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HLA odpovídala transplantaci hematopoetických kmenových buněk
Kmenové buňky z periferní krve od shodného dárce souvisejícího s HLA.
|
Alogenní odpovídající související transplantace hematopoetických kmenových buněk po kondicionačním režimu se sníženou intenzitou
|
|
Jiný: Ovládací rameno
Nejlepší standardní péče: Pacienti obdrží nejlepší standardní péči podle jejich situace a předchozí léčby: zahájení hydroxyurey, pokračování nebo optimalizace dávky hydroxyurey, zahájení nebo pokračování TP, zahájení nového léku, u kterého se prokázalo, že zlepšuje SCD a má povolení k použití ve Francii.
|
Ve standardním rameni se pacientům, kteří nebudou transplantováni, dostane nejlepší standardní péče podle jejich situace a předchozí léčby: zahájení podávání hydroxyurey, pokračování nebo optimalizace dávky hydroxyurey, zahájení nebo pokračování transfuzního programu, zahájení a. nový lék dokázal zlepšit SCD a má povolení k použití ve Francii
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
2 roky přežití bez událostí
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
Událost bude definována jako:
|
2 roky po zařazení
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet dní vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 1 rok
|
Počet dní vyžadujících hospitalizaci 1 rok po zařazení s vyloučením prvních 5 měsíců po zařazení
|
1 rok
|
|
Počet dní vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
Počet dní vyžadujících hospitalizaci 2 roky po zařazení s vyloučením prvních 5 měsíců po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
Počet vazookluzivních krizí (VOC) vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 1 rok po zařazení
|
1 rok po zařazení
|
|
|
Počet vazookluzivních krizí (VOC) vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet akutních hrudních syndromů (ACS) vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 1 rok po zařazení
|
1 rok po zařazení
|
|
|
Počet akutních hrudních syndromů (ACS) vyžadujících hospitalizaci
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet hospitalizací na jednotce intenzivní péče
Časové okno: 1 rok po zařazení
|
1 rok po zařazení
|
|
|
Počet hospitalizací na jednotce intenzivní péče
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet priapismu
Časové okno: 1 rok po zařazení
|
1 rok po zařazení
|
|
|
Počet priapismu
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet epizod mrtvice
Časové okno: 1 rok po zařazení
|
1 rok po zařazení
|
|
|
Počet epizod mrtvice
Časové okno: 2 roky po zařazení
|
2 roky po zařazení
|
|
|
Počet LDH
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v LDH
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Procento pacientů s hodnotou aminotransferázy vyšší než pětinásobek normální hodnoty
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny aminotransferázy
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Procento pacientů s hodnotou gama-GT vyšší než pětinásobek normální hodnoty
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v gama-GT
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Procento pacientů s hodnotou alkalické fosfatázy vyšší než pětinásobek normální hodnoty
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny alkalické fosfatázy
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Procento pacientů s hodnotou bilirubinu vyšší než trojnásobek normální hodnoty
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny bilirubinu
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Procento pacientů s hodnotou protrombinu nižší než 70 %
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v TP
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Aktivovaný parciální tromboplastinový čas vyšší než 1,5násobek normální hodnoty
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v TCK
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Rychlost hemoglobinu
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny hladiny hemoglobinu
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Hematokrit
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny hematokritu
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Střední korpuskulární objem
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny středního korpuskulárního objemu
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Varianty hemoglobinu
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny procenta variant hemoglobinu
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Počet retikulocytů
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v procentech retikulocytů
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Počet bílých krvinek
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v bílých krvinkách
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Krevní destičky se počítají
Časové okno: každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
Změny v počtu krevních destiček
|
každé 3 měsíce (od zařazení do 24 měsíců) a v 1., 2. a 3. měsíci v rameni po transplantaci
|
|
Poměr mikroalbuminurie/kreatininurie
Časové okno: ve 3 měsících
|
ve 3 měsících
|
|
|
Poměr mikroalbuminurie/kreatininurie
Časové okno: v 6 měsících
|
v 6 měsících
|
|
|
Poměr mikroalbuminurie/kreatininurie
Časové okno: ve 12 měsících
|
ve 12 měsících
|
|
|
Poměr mikroalbuminurie/kreatininurie
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Hladina feritinu
Časové okno: ve 3 měsících
|
ve 3 měsících
|
|
|
Hladina feritinu
Časové okno: v 6 měsících
|
v 6 měsících
|
|
|
Hladina feritinu
Časové okno: ve 12 měsících
|
ve 12 měsících
|
|
|
Hladina feritinu
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Úroveň nasycení transferinu
Časové okno: ve 3 měsících
|
ve 3 měsících
|
|
|
Procento nasycení transferinu
Časové okno: v 6 měsících
|
v 6 měsících
|
|
|
Procento nasycení transferinu
Časové okno: ve 12 měsících
|
ve 12 měsících
|
|
|
Procento nasycení transferinu
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Počet LH
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí LH
|
ve 24 měsících
|
|
Počet FSH
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí FSH
|
ve 24 měsících
|
|
Počet testosteronu
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí hladiny testosteronu u mužů
|
ve 24 měsících
|
|
Spermogram
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí spermogramu u mužů
|
ve 24 měsících
|
|
Počet estrogenů
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí hladiny estrogenu u žen
|
ve 24 měsících
|
|
Počet AMH
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí hladiny AMH u žen
|
ve 24 měsících
|
|
Výskyt amenorey
Časové okno: ve 24 měsících
|
Gonadická funkce bude měřena pomocí výskytu amenorey u žen
|
ve 24 měsících
|
|
Číslo parity
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Procento pacientů s proliferativní retinopatií
Časové okno: ve 12 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 12 měsících
|
|
Procento pacientů s proliferativní retinopatií
Časové okno: ve 24 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 24 měsících
|
|
Procento pacientů s hemoragickou retinopatií
Časové okno: ve 12 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 12 měsících
|
|
Procento pacientů s hemoragickou retinopatií
Časové okno: ve 24 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 24 měsících
|
|
Procento pacientů s odchlípením sítnice
Časové okno: ve 12 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 12 měsících
|
|
Procento pacientů s odchlípením sítnice
Časové okno: ve 24 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 24 měsících
|
|
Podíl pacientů s keratitidou
Časové okno: ve 12 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 12 měsících
|
|
Podíl pacientů s keratitidou
Časové okno: ve 24 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 24 měsících
|
|
Podíl pacientů s uveitidou
Časové okno: ve 12 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 12 měsících
|
|
Podíl pacientů s uveitidou
Časové okno: ve 24 měsících
|
Změny stavu retinopatie (vzhled, vymizení, zlepšení, zhoršení)
|
ve 24 měsících
|
|
Trikuspidální regurgitační rychlost proudění
Časové okno: ve 12 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií a pomocí trikuspidální regurgitační proudové rychlosti
|
ve 12 měsících
|
|
Trikuspidální regurgitační rychlost proudění
Časové okno: ve 24 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií a pomocí trikuspidální regurgitační proudové rychlosti
|
ve 24 měsících
|
|
Rozměr levé síně
Časové okno: ve 12 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí rozměru levé síně indexovaného k povrchu těla
|
ve 12 měsících
|
|
Rozměr levé síně
Časové okno: ve 24 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí rozměru levé síně indexovaného k povrchu těla
|
ve 24 měsících
|
|
Rozměr levé komory
Časové okno: ve 12 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií s použitím rozměru levé komory indexovaného k povrchu těla
|
ve 12 měsících
|
|
Rozměr levé komory
Časové okno: ve 24 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií s použitím rozměru levé komory indexovaného k povrchu těla
|
ve 24 měsících
|
|
Hodnota indexu hmoty komory
Časové okno: ve 12 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí komorového hmotnostního indexu
|
ve 12 měsících
|
|
Hodnota indexu hmoty komory
Časové okno: ve 24 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí komorového hmotnostního indexu
|
ve 24 měsících
|
|
Ejekční frakce levé komory
Časové okno: ve 12 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí ejekční frakce levé komory
|
ve 12 měsících
|
|
Ejekční frakce levé komory
Časové okno: ve 24 měsících
|
Srdeční funkce bude hodnocena transtorakální echokardiografií pomocí ejekční frakce levé komory
|
ve 24 měsících
|
|
Vynucený výdechový objem za jednu sekundu (FEV)
Časové okno: ve 12 měsících
|
Funkce plic bude vyhodnocena Forced Expiratory Volume za jednu sekundu (FEV), %
|
ve 12 měsících
|
|
Vynucený výdechový objem za jednu sekundu (FEV)
Časové okno: ve 24 měsících
|
Funkce plic bude vyhodnocena Forced Expiratory Volume za jednu sekundu (FEV), %
|
ve 24 měsících
|
|
DLCO
Časové okno: ve 12 měsících
|
Funkce plic bude hodnocena pomocí DLCO difúzní kapacita oxidu uhelnatého
|
ve 12 měsících
|
|
DLCO
Časové okno: ve 24 měsících
|
Funkce plic bude hodnocena pomocí DLCO difúzní kapacita oxidu uhelnatého
|
ve 24 měsících
|
|
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: ve 12 měsících
|
Funkce plic bude hodnocena pomocí vynucené vitální kapacity (FVC)
|
ve 12 měsících
|
|
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: ve 24 měsících
|
Funkce plic bude hodnocena pomocí vynucené vitální kapacity (FVC)
|
ve 24 měsících
|
|
Test 6 minut chůze
Časové okno: ve 12 měsících
|
Funkce plic bude vyhodnocena pomocí 6minutového testu chůze
|
ve 12 měsících
|
|
Test 6 minut chůze
Časové okno: ve 24 měsících
|
Funkce plic bude vyhodnocena pomocí 6minutového testu chůze
|
ve 24 měsících
|
|
Počet nových epizod avaskulární osteonekrózy
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Počet pacientů pro každou lokalizaci nových epizod avaskulární osteonekrózy
Časové okno: ve 24 měsících
|
Lokalizace nových epizod avaskulární osteonekrózy bude hodnocena pomocí radiografie a magnetické rezonance
|
ve 24 měsících
|
|
Zlomeniny
Časové okno: ve 24 měsících
|
Počet nových epizod zlomenin
|
ve 24 měsících
|
|
Funkce centrálního nervového systému
Časové okno: ve 12 měsících
|
Funkce centrálního nervového systému bude hodnocena pomocí magnetické rezonance s ARM/MRI
|
ve 12 měsících
|
|
Funkce centrálního nervového systému
Časové okno: ve 24 měsících
|
Funkce centrálního nervového systému bude hodnocena pomocí magnetické rezonance s ARM/MRI
|
ve 24 měsících
|
|
Přetížení železem
Časové okno: při zařazení
|
Přetížení železem bude hodnoceno pomocí magnetické rezonance jater a srdce u pacientů s feritinem > 1000 mikrog/l
|
při zařazení
|
|
Přetížení železem
Časové okno: ve 12 měsících
|
Přetížení železem bude hodnoceno pomocí magnetické rezonance jater a srdce u pacientů s feritinem > 1000 mikrog/l
|
ve 12 měsících
|
|
Přetížení železem
Časové okno: ve 24 měsících
|
Přetížení železem bude hodnoceno pomocí magnetické rezonance jater a srdce u pacientů s feritinem > 1000 mikrog/l
|
ve 24 měsících
|
|
Červené krvinky plné transfuze
Časové okno: ve 24 měsících
|
Počet zabalených červených krvinek podaných transfuzí od 6 měsíců po zařazení (transfuze před a časně po transplantaci jsou standardní péče a nemusí se započítávat)
|
ve 24 měsících
|
|
Počet opožděných hemolytických transfuzních reakcí (DHTR)
Časové okno: ve 3 měsících
|
DHTR bude definována jako spojená s hemoglobinurií/tmavou močí v měsíci následujícím po transfuzi +/- bolest kostí se zvýšenými hemolytickými markery a poklesem HbA nebo nových RBC allo-Ab
|
ve 3 měsících
|
|
Počet opožděných hemolytických transfuzních reakcí (DHTR)
Časové okno: v 6 měsících
|
DHTR bude definována jako spojená s hemoglobinurií/tmavou močí v měsíci následujícím po transfuzi +/- bolest kostí se zvýšenými hemolytickými markery a poklesem HbA nebo nových RBC allo-Ab
|
v 6 měsících
|
|
Počet opožděných hemolytických transfuzních reakcí (DHTR)
Časové okno: ve 12 měsících
|
DHTR bude definována jako spojená s hemoglobinurií/tmavou močí v měsíci následujícím po transfuzi +/- bolest kostí se zvýšenými hemolytickými markery a poklesem HbA nebo nových RBC allo-Ab
|
ve 12 měsících
|
|
Počet opožděných hemolytických transfuzních reakcí (DHTR)
Časové okno: ve 24 měsících
|
DHTR bude definována jako spojená s hemoglobinurií/tmavou močí v měsíci následujícím po transfuzi +/- bolest kostí se zvýšenými hemolytickými markery a poklesem HbA nebo nových RBC allo-Ab
|
ve 24 měsících
|
|
Podíl pacientů s novými aloprotilátkami RBC
Časové okno: ve 3 měsících
|
Nové RBC aloprotilátky budou hodnoceny pomocí krevního testu
|
ve 3 měsících
|
|
Podíl pacientů s novými aloprotilátkami RBC
Časové okno: v 6 měsících
|
Nové RBC aloprotilátky budou hodnoceny pomocí krevního testu
|
v 6 měsících
|
|
Podíl pacientů s novými aloprotilátkami RBC
Časové okno: ve 12 měsících
|
Nové RBC aloprotilátky budou hodnoceny pomocí krevního testu
|
ve 12 měsících
|
|
Podíl pacientů s novými aloprotilátkami RBC
Časové okno: ve 24 měsících
|
Nové RBC aloprotilátky budou hodnoceny pomocí krevního testu
|
ve 24 měsících
|
|
Procento pacientů s perorální konzumací opioidů
Časové okno: ve 3 měsících
|
ve 3 měsících
|
|
|
Procento pacientů s perorální konzumací opioidů
Časové okno: v 6 měsících
|
v 6 měsících
|
|
|
Procento pacientů s perorální konzumací opioidů
Časové okno: ve 12 měsících
|
ve 12 měsících
|
|
|
Procento pacientů s perorální konzumací opioidů
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36
Časové okno: ve 3 měsících
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 je soubor obecných, koherentních a snadno administrovatelných opatření kvality života.
Tato opatření se opírají o vlastní hlášení pacienta.
Položky jsou seskupeny do tří kategorií: funkční stav, pohoda, celkové hodnocení zdravotního stavu.
Ve dvou dimenzích je odpověď binární (ano / ne) a v ostatních 6 v ordinální kvalitě (3 až 6 možných odpovědí).
Pro každou dimenzi jsou skóre pro různé položky kódována a poté sečtena a lineárně transformována na stupnici od 0 do 100.
Fyzické složené skóre a duševní složené skóre lze vypočítat podle zavedeného algoritmu
|
ve 3 měsících
|
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36
Časové okno: v 6 měsících
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 je soubor obecných, koherentních a snadno administrovatelných opatření kvality života.
Tato opatření se opírají o vlastní hlášení pacienta.
Položky jsou seskupeny do tří kategorií: funkční stav, pohoda, celkové hodnocení zdravotního stavu.
Ve dvou dimenzích je odpověď binární (ano / ne) a v ostatních 6 v ordinální kvalitě (3 až 6 možných odpovědí).
Pro každou dimenzi jsou skóre pro různé položky kódována a poté sečtena a lineárně transformována na stupnici od 0 do 100.
Fyzické složené skóre a duševní složené skóre lze vypočítat podle zavedeného algoritmu
|
v 6 měsících
|
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36
Časové okno: ve 12 měsících
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 je soubor obecných, koherentních a snadno administrovatelných opatření kvality života.
Tato opatření se opírají o vlastní hlášení pacienta.
Položky jsou seskupeny do tří kategorií: funkční stav, pohoda, celkové hodnocení zdravotního stavu.
Ve dvou dimenzích je odpověď binární (ano / ne) a v ostatních 6 v ordinální kvalitě (3 až 6 možných odpovědí).
Pro každou dimenzi jsou skóre pro různé položky kódována a poté sečtena a lineárně transformována na stupnici od 0 do 100.
Fyzické složené skóre a duševní složené skóre lze vypočítat podle zavedeného algoritmu
|
ve 12 měsících
|
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36
Časové okno: ve 24 měsících
|
Kvalita života hodnocena pomocí dotazníku MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 je soubor obecných, koherentních a snadno administrovatelných opatření kvality života.
Tato opatření se opírají o vlastní hlášení pacienta.
Položky jsou seskupeny do tří kategorií: funkční stav, pohoda, celkové hodnocení zdravotního stavu.
Ve dvou dimenzích je odpověď binární (ano / ne) a v ostatních 6 v ordinální kvalitě (3 až 6 možných odpovědí).
Pro každou dimenzi jsou skóre pro různé položky kódována a poté sečtena a lineárně transformována na stupnici od 0 do 100.
Fyzické složené skóre a duševní složené skóre lze vypočítat podle zavedeného algoritmu
|
ve 24 měsících
|
|
Stav deprese a úzkosti
Časové okno: ve 3 měsících
|
Deprese a úzkost budou hodnoceny pomocí dotazníku Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Škála HAD je sebeposuzovací škála pro zjišťování stavů deprese a úzkosti v prostředí nemocniční lékařské ambulance. HADS je samostatně spravovaná škála 14 položek, která hodnotila úrovně deprese a úzkosti, rozdělená do 2 subškál po 7 položkách (Úzkost nebo HADS-A, Deprese nebo HADS-D). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3. Skóre je generováno pro každou ze dvou dílčích škál (součet 7 položek v rozsahu od 0 do 21). Limitní skóre pro každé skóre rozlišuje: bezpřípadové nebo asymptomatické (skóre ≤ 7); pravděpodobné nebo hraniční případy (skóre 8-10); jasně nebo klinicky symptomatické případy (skóre ≥ 11). |
ve 3 měsících
|
|
Stav deprese a úzkosti
Časové okno: v 6 měsících
|
HADS je samostatně spravovaná škála 14 položek, která hodnotila úrovně deprese a úzkosti, rozdělená do 2 subškál po 7 položkách (Úzkost nebo HADS-A, Deprese nebo HADS-D).
Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3. Skóre je generováno pro každou ze dvou dílčích škál (součet 7 položek v rozsahu od 0 do 21).
Limitní skóre pro každé skóre rozlišuje: bezpřípadové nebo asymptomatické (skóre ≤ 7); pravděpodobné nebo hraniční případy (skóre 8-10); jasně nebo klinicky symptomatické případy (skóre ≥ 11).
|
v 6 měsících
|
|
Stav deprese a úzkosti
Časové okno: ve 12 měsících
|
Deprese a úzkost budou hodnoceny pomocí dotazníku Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS). Škála HAD je sebeposuzovací škála pro zjišťování stavů deprese a úzkosti v prostředí nemocniční lékařské ambulance. HADS je samostatně spravovaná škála 14 položek, která hodnotila úrovně deprese a úzkosti, rozdělená do 2 subškál po 7 položkách (Úzkost nebo HADS-A, Deprese nebo HADS-D). Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 do 3. Skóre je generováno pro každou ze dvou dílčích škál (součet 7 položek v rozsahu od 0 do 21). Limitní skóre pro každé skóre rozlišuje: bezpřípadové nebo asymptomatické (skóre ≤ 7); pravděpodobné nebo hraniční případy (skóre 8-10); jasně nebo klinicky symptomatické případy (skóre ≥ 11). |
ve 12 měsících
|
|
Hmotnost
Časové okno: ve 3 měsících
|
Vývoj hmotnosti
|
ve 3 měsících
|
|
Hmotnost
Časové okno: v 6 měsících
|
Vývoj hmotnosti
|
v 6 měsících
|
|
Hmotnost
Časové okno: ve 12 měsících
|
Vývoj hmotnosti
|
ve 12 měsících
|
|
Hmotnost
Časové okno: ve 24 měsících
|
Vývoj hmotnosti
|
ve 24 měsících
|
|
Počet těžkých infekcí
Časové okno: ve 24 měsících
|
Závažná infekce bude definována jako skóre CTAE stupně 3 nebo 4
|
ve 24 měsících
|
|
Výskyt GvHD
Časové okno: ve 12 měsících
|
ve 12 měsících
|
|
|
Výskyt GvHD
Časové okno: ve 24 měsících
|
ve 24 měsících
|
|
|
Hodnocení GvHD
Časové okno: ve 12 měsících
|
Hodnocení GvHD bude posuzováno pomocí magického konsorcia 2016 a klasifikace NIH
|
ve 12 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: v 1 měsíci
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
v 1 měsíci
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: ve 2 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
ve 2 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: ve 3 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
ve 3 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: v 6 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase pro inzerční/deleční chimerismus bude provedena, pokud bude chimerismus dárcovských T lymfocytů nižší než 70 % 3 měsíce po transplantaci.
|
v 6 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: v 9 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
v 9 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: ve 12 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
ve 12 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: v 18 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
v 18 měsících
|
|
Chimérismus v HSCT
Časové okno: ve 24 měsících
|
Chimérismus v HSCT bude hodnocen na celkové krevní populaci a na T subsetu.
U pacientů transplantovaných v oblasti Paříže bude proveden rozsáhlejší centralizovaný chimérismus, pokud bude chimerismus T lymfocytů dárce nižší než 70 % za 3 měsíce po transplantaci.
Analýza chimerismu pomocí mikrosatelitu PCR nebo kvantitativní PCR v reálném čase inzerce/delece
|
ve 24 měsících
|
|
Počet dní hospitalizace
Časové okno: Počet dní hospitalizace od zařazení na M24
|
Počet dní hospitalizace od zařazení
|
Počet dní hospitalizace od zařazení na M24
|
|
RBC a WBC adherence
Časové okno: při zařazení
|
Studium adherence RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů (včetně NK-T buněk).
Modulace povrchových markerů WBC a RBC aloštěpem.
|
při zařazení
|
|
RBC a WBC adherence
Časové okno: ve 12 měsících
|
Studium adherence RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů (včetně NK-T buněk).
Modulace povrchových markerů WBC a RBC aloštěpem.
|
ve 12 měsících
|
|
RBC a WBC adherence
Časové okno: ve 24 měsících
|
Studium adherence RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů (včetně NK-T buněk).
Modulace povrchových markerů WBC a RBC aloštěpem.
|
ve 24 měsících
|
|
Exprese RBC a WBC povrchových markerů
Časové okno: při zařazení
|
Exprese povrchových markerů RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů
|
při zařazení
|
|
Exprese RBC a WBC povrchových markerů
Časové okno: ve 12 měsících
|
Exprese povrchových markerů RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů
|
ve 12 měsících
|
|
Exprese RBC a WBC povrchových markerů
Časové okno: ve 24 měsících
|
Exprese povrchových markerů RBC a WBC na subpopulaci lymfocytů
|
ve 24 měsících
|
|
Uvolnění mediátoru žírných buněk
Časové okno: při zařazení
|
Uvolnění mediátoru z hlavních buněk bude hodnoceno pomocí vzorku plazmy.
Modulace uvolňování mediátorů žírných buněk aloštěpem (tryptáza, substance P a histamin)
|
při zařazení
|
|
Uvolnění mediátoru žírných buněk
Časové okno: ve 12 měsících
|
Uvolnění mediátoru z hlavních buněk bude hodnoceno pomocí vzorku plazmy.
Modulace uvolňování mediátorů žírných buněk aloštěpem (tryptáza, substance P a histamin)
|
ve 12 měsících
|
|
Uvolnění mediátoru žírných buněk
Časové okno: ve 24 měsících
|
Uvolnění mediátoru z hlavních buněk bude hodnoceno pomocí vzorku plazmy.
Modulace uvolňování mediátorů žírných buněk aloštěpem (tryptáza, substance P a histamin)
|
ve 24 měsících
|
|
Zánětlivé cytokiny
Časové okno: při zařazení
|
Zánětlivé cytokiny budou měřeny pomocí vzorku séra.
Modulace zánětlivého cytokinu (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) aloštěpem
|
při zařazení
|
|
Zánětlivé cytokiny
Časové okno: ve 12 měsících
|
Zánětlivé cytokiny budou měřeny pomocí vzorku séra.
Modulace zánětlivého cytokinu (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) aloštěpem
|
ve 12 měsících
|
|
Zánětlivé cytokiny
Časové okno: ve 24 měsících
|
Zánětlivé cytokiny budou měřeny pomocí vzorku séra.
Modulace zánětlivého cytokinu (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) aloštěpem
|
ve 24 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
15. října 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
15. října 2024
Dokončení studie (Očekávaný)
15. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. srpna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. srpna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. září 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. září 2019
Naposledy ověřeno
1. července 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- K170912J
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborFáze 1 | Clear Cell Carcinoma | Růstový faktorSpojené státy
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Philogen S.p.A.DokončenoClear Cell Renal Cell Carcinoma (ccRCC)Itálie
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
University Health Network, TorontoDokončeno