- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04046705
Confronto tra trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta con standard di cura in adolescenti e adulti con anemia falciforme grave (DREPA-RIC)
Uno studio prospettico multicentrico che confronta il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta, con lo standard di cura in adolescenti e adulti con grave anemia falciforme
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Nathalie Dhedin
- Numero di telefono: +33142385127
- Email: nathalie.dhedin@aphp.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Sylvie Chevret
- Numero di telefono: +33142499742
- Email: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Pazienti con SCD (SS/Sβ0)
- Età: dai 15 ai 45 anni
- Con almeno un fratello non SCD > 18 anni della stessa coppia di genitori
- Chi ha presentato almeno uno dei seguenti criteri:
- 3 VOC che richiede un ricovero ospedaliero superiore a un anno negli ultimi 2 anni e almeno una storia pregressa di ACS
- Almeno 1 ACS negli ultimi 2 anni che richiedono trasfusioni
- Storia di ictus ischemico o stenosi arteriosa cerebrale/cervicale > 50%
- Ipertensione polmonare definita dalla pressione arteriosa polmonare media ≥ 25 mmHg a riposo, determinata dal cateterismo del cuore destro
- Richiede trattamento con idrossiurea o trasfusione cronica, o già trattato con idrossiurea o programma trasfusionale (TP) al momento dell'inclusione.
- I pazienti che già ricevono trasfusioni croniche per VOC o ACS che non rispondono all'idrossiurea, saranno ammissibili, a condizione che almeno 3 VOC richiedano ospedalizzazione/anno nei 2 anni precedenti l'inizio delle trasfusioni croniche e almeno una storia pregressa di ACS.
- Contraccezione durante tutto il periodo di studio da parte di sirolimus per donne in età fertile
- Consenso informato firmato
- Suscettibile di tipizzazione HLA, HSCT se è disponibile un fratello HLA-identico.
- Pazienti affiliati all'assicurazione sanitaria francese
Criteri di esclusione
- Performance status: scala ECOG>1
- Funzione polmonare: FEV1 et CVF < 50% del valore teorico
- Ipertensione polmonare post-capillare e pre-capillare grave con pressione arteriosa polmonare media misurata a riposo >35 mmHg
- Frazione di eiezione cardiaca < 45%
- Tasso stimato della frazione glomerulare (GFR) <50 ml/mn/1,73 m2
- Bilirubina coniugata >50 µmole/L, cirrosi, ALT >4N
- Infezione incontrollata
- Ipersensibilità nota di alemtuzumab
- Ipersensibilità nota alle proteine murine e ai seguenti eccipienti: disodio edetato, polisorbato 80, potassio cloruro, potassio fosfato monobasico, sodio cloruro, sodio fosfato bibasico, acqua per preparazioni iniettabili
- Positività all'HIV
- Donne in gravidanza o allattamento
- Alloimmunizzazione o reazione trasfusionale emolitica ritardata che preclude le trasfusioni di globuli rossi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trapianto di cellule staminali emopoietiche HLA abbinato
Cellule staminali del sangue periferico da donatore compatibile con HLA.
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Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta
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Altro: Braccio di controllo
Migliore cura standard: i pazienti riceveranno la migliore cura standard in base alla loro situazione e al loro trattamento precedente: inizio di Hydroxyurea, continuazione o ottimizzazione della dose di Hydroxyurea, inizio o continuazione di TP, inizio di un nuovo farmaco dimostrato di migliorare SCD e avendo autorizzazione all'uso in Francia.
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Nel braccio standard, i pazienti che non saranno trapiantati riceveranno le migliori cure standard in base alla loro situazione e al loro trattamento precedente: inizio dell'idrossiurea, continuazione o ottimizzazione della dose di idrossiurea, inizio o continuazione del programma trasfusionale, inizio di un nuovo farmaco ha dimostrato di migliorare la SCD e di avere l'autorizzazione per l'uso in Francia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza libera da eventi a 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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Un evento sarà definito come:
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2 anni dopo l'inclusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di giorni che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 1 anno
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Numero di giorni che richiedono il ricovero a 1 anno post-inclusione con esclusione dei primi 5 mesi post-inclusione
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1 anno
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Numero di giorni che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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Numero di giorni che richiedono il ricovero a 2 anni post-inclusione con esclusione dei primi 5 mesi post-inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
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1 anno dopo l'inclusione
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Numero di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di sindrome toracica acuta (ACS) che richiedono il ricovero in ospedale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
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1 anno dopo l'inclusione
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Numero di sindrome toracica acuta (ACS) che richiedono il ricovero in ospedale
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di ricoveri in terapia intensiva
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
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1 anno dopo l'inclusione
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Numero di ricoveri in terapia intensiva
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di priapismo
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
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1 anno dopo l'inclusione
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Numero di priapismo
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Numero di episodi di ictus
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
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1 anno dopo l'inclusione
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Numero di episodi di ictus
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
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2 anni dopo l'inclusione
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Conteggio LDH
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti in LDH
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Percentuale di pazienti con un valore di aminotransferasi superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Alterazioni dell'aminotransferasi
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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|
Percentuale di pazienti con un valore di gamma-GT superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti nella gamma-GT
|
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Percentuale di pazienti con un valore di fosfatasi alcalina superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Alterazioni della fosfatasi alcalina
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Percentuale di pazienti con valore di bilirubina superiore a tre volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Alterazioni della bilirubina
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Percentuale di pazienti con valore di protrombina inferiore al 70%
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti in TP
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Tempo di tromboplastina parziale attivata superiore a 1,5 volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti nel TCK
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Tasso di emoglobina
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti nel livello di emoglobina
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Ematocrito
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Alterazioni dell'ematocrito
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
|
Alterazioni del volume corpuscolare medio
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Varianti dell'emoglobina
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti di percentuale di varianti di emoglobina
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Conta dei reticolociti
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
|
Cambiamenti nella percentuale di reticolociti
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Conta dei globuli bianchi
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti nei globuli bianchi
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Conta delle piastrine
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Cambiamenti nella conta piastrinica
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ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
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Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 3 mesi
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a 3 mesi
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Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 6 mesi
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a 6 mesi
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Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 3 mesi
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a 3 mesi
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Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 6 mesi
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a 6 mesi
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Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Livello di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 3 mesi
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a 3 mesi
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Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 6 mesi
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a 6 mesi
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Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Conteggio LH
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando LH
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a 24 mesi
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Conteggio dell'FSH
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando l'FSH
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a 24 mesi
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Conteggio del testosterone
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di testosterone negli uomini
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a 24 mesi
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Spermagramma
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando lo spermogramma negli uomini
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a 24 mesi
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Conteggio degli estrogeni
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di estrogeni nelle donne
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a 24 mesi
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Conteggio AMH
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di AMH nelle donne
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a 24 mesi
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Incidenza di amenorrea
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione gonadica sarà misurata utilizzando l'incidenza di amenorrea nelle donne
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a 24 mesi
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Numero di parità
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Percentuale di pazienti con retinopatia proliferativa
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 12 mesi
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Percentuale di pazienti con retinopatia proliferativa
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
|
a 24 mesi
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Percentuale di pazienti con retinopatia emorragica
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 12 mesi
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Percentuale di pazienti con retinopatia emorragica
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 24 mesi
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Percentuale di pazienti con distacco di retina
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 12 mesi
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Percentuale di pazienti con distacco di retina
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 24 mesi
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Proporzione di pazienti con cheratite
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 12 mesi
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Proporzione di pazienti con cheratite
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
|
a 24 mesi
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Proporzione di pazienti con uveite
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
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a 12 mesi
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Proporzione di pazienti con uveite
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
|
a 24 mesi
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Velocità del getto di rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica e utilizzando la velocità del getto di rigurgito tricuspidale
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a 12 mesi
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Velocità del getto di rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica e utilizzando la velocità del getto di rigurgito tricuspidale
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a 24 mesi
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Dimensione atriale sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
|
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione atriale sinistra indicizzata alla superficie corporea
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a 12 mesi
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Dimensione atriale sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione atriale sinistra indicizzata alla superficie corporea
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a 24 mesi
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Dimensione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione del ventricolo sinistro indicizzata alla superficie corporea
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a 12 mesi
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Dimensione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione del ventricolo sinistro indicizzata alla superficie corporea
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a 24 mesi
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Valore dell'indice di massa ventricolare
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando l'indice di massa ventricolare
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a 12 mesi
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Valore dell'indice di massa ventricolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando l'indice di massa ventricolare
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a 24 mesi
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Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzionalità cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra
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a 12 mesi
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Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzionalità cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra
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a 24 mesi
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Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV)
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Verrà valutata la funzione polmonare Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV), %
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a 12 mesi
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Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV)
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
Verrà valutata la funzione polmonare Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV), %
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a 24 mesi
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DLCO
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione polmonare sarà valutata utilizzando DLCO la capacità di diffusione del monossido di carbonio
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a 12 mesi
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DLCO
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando DLCO la capacità di diffusione del monossido di carbonio
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a 24 mesi
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione polmonare sarà valutata utilizzando la capacità vitale forzata (FVC)
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a 12 mesi
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Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando la capacità vitale forzata (FVC)
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a 24 mesi
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Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione polmonare sarà valutata utilizzando il test del cammino di 6 minuti
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a 12 mesi
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Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: a 24 mesi
|
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando il test del cammino di 6 minuti
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a 24 mesi
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Numero di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Numero di pazienti per ogni sede di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La localizzazione di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare sarà valutata mediante radiografia e risonanza magnetica
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a 24 mesi
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Fratture
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Numero di nuovi episodi di fratture
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a 24 mesi
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Funzione del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La funzione del sistema nervoso centrale sarà valutata mediante risonanza magnetica con ARM/MRI
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a 12 mesi
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Funzione del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: a 24 mesi
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La funzione del sistema nervoso centrale sarà valutata mediante risonanza magnetica con ARM/MRI
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a 24 mesi
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Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: all'inclusione
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Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
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all'inclusione
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Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
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a 12 mesi
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Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
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a 24 mesi
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Globuli rossi trasfusi
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Numero di globuli rossi trasfusi in confezioni da 6 mesi dopo l'inclusione (le trasfusioni pre e post-trapianto sono uno standard di cura e potrebbero non essere conteggiate)
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a 24 mesi
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Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 3 mesi
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Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
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a 3 mesi
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Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 6 mesi
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Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
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a 6 mesi
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Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 12 mesi
|
Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
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a 12 mesi
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Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
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a 24 mesi
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Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 3 mesi
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I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
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a 3 mesi
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Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 6 mesi
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I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
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a 6 mesi
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Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
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I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
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a 12 mesi
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Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
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I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
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a 24 mesi
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Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 3 mesi
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a 3 mesi
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Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 6 mesi
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a 6 mesi
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Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 3 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili.
Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente.
Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute.
In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte).
Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100.
Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
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a 3 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 6 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili.
Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente.
Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute.
In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte).
Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100.
Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
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a 6 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili.
Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente.
Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute.
In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte).
Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100.
Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
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a 12 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili.
Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente.
Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute.
In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte).
Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100.
Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
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a 24 mesi
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Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 3 mesi
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La depressione e l'ansia saranno valutate utilizzando il questionario HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale). La scala HAD è una scala di autovalutazione per rilevare stati di depressione e ansia nel contesto di un ambulatorio medico ospedaliero. HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D). Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21). I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11). |
a 3 mesi
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Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 6 mesi
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HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D).
Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21).
I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11).
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a 6 mesi
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Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La depressione e l'ansia saranno valutate utilizzando il questionario HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale). La scala HAD è una scala di autovalutazione per rilevare stati di depressione e ansia nel contesto di un ambulatorio medico ospedaliero. HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D). Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21). I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11). |
a 12 mesi
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Peso
Lasso di tempo: a 3 mesi
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Evoluzione del peso
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a 3 mesi
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Peso
Lasso di tempo: a 6 mesi
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Evoluzione del peso
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a 6 mesi
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Peso
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Evoluzione del peso
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a 12 mesi
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Peso
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Evoluzione del peso
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a 24 mesi
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Numero di infezioni gravi
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Un'infezione grave sarà definita come un punteggio CTAE di grado 3 o 4
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a 24 mesi
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Incidenza GvHD
Lasso di tempo: a 12 mesi
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a 12 mesi
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Incidenza GvHD
Lasso di tempo: a 24 mesi
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a 24 mesi
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Classificazione di GvHD
Lasso di tempo: a 12 mesi
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La classificazione di GvHD sarà valutata utilizzando il consorzio magico 2016 e la classificazione NIH
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a 12 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 1 mese
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 1 mese
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 2 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 2 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 3 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 3 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 6 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
L'analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o mediante PCR quantitativa in tempo reale del chimerismo di inserzione/delezione verrà eseguita se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
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a 6 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 9 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 9 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 12 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 18 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 18 mesi
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Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T.
Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
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a 24 mesi
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Numero di giorni di ricovero
Lasso di tempo: Numero di giorni di ricovero dall'inclusione a M24
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Numero di giorni di ricovero dall'inclusione
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Numero di giorni di ricovero dall'inclusione a M24
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Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: all'inclusione
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Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T).
Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
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all'inclusione
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Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T).
Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
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a 12 mesi
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Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T).
Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
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a 24 mesi
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Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: all'inclusione
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Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
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all'inclusione
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Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
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a 12 mesi
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Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
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a 24 mesi
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Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: all'inclusione
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Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma.
Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
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all'inclusione
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Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma.
Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
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a 12 mesi
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Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma.
Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
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a 24 mesi
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Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: all'inclusione
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Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero.
Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
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all'inclusione
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Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: a 12 mesi
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Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero.
Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
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a 12 mesi
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Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: a 24 mesi
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Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero.
Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
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a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- K170912J
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Electra Therapeutics Inc.ReclutamentoT Cell MalignanciesStati Uniti
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Kyowa Kirin, Inc.Non ancora reclutamentoT-CELL NHL (PTCL o CTCL)Stati Uniti, Italia, Spagna
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Jinling Hospital, ChinaReclutamento
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The Netherlands Cancer InstitutePfizerReclutamentoCarcinoma a cellule renaliOlanda
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National Cancer Centre, SingaporeTerminatoLINFOMA EXTRANODALE NK-T-CELLSingapore
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Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenReclutamentoLeucemia linfoblastica acuta a cellule B | Leucemia linfoblastica acuta infantile a cellule B | B-Cell ALL, InfanziaStati Uniti
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Genenta ScienceOspedale San Raffaele; Alira Health; Arithmos srlTerminato
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