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Confronto tra trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta con standard di cura in adolescenti e adulti con anemia falciforme grave (DREPA-RIC)

20 settembre 2019 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Uno studio prospettico multicentrico che confronta il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta, con lo standard di cura in adolescenti e adulti con grave anemia falciforme

Sebbene la sopravvivenza dei bambini con anemia falciforme (SCD) sia notevolmente migliorata negli ultimi decenni negli Stati Uniti e in Europa, la mortalità rimane elevata negli adulti. Inoltre, molti bambini e la maggior parte degli adulti sviluppano una condizione cronica debilitante a causa di danni agli organi. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è attualmente l'unico approccio curativo; consente la cura di oltre il 95% dei bambini trapiantati da un donatore correlato compatibile (MRD) dopo un regime di condizionamento mieloablativo. Ad oggi, pochi studi hanno affrontato il ruolo dell'HSCT negli adulti SCD, a causa del rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e alla tossicità prevista nei pazienti anziani con un rischio più elevato di danno d'organo. Lo sviluppo di regimi di condizionamento sicuri e non mieloablativi che consentano un chimerismo misto stabile ed evitino la GVHD appare come un'opzione interessante per l'HSCT per curare gli adulti con SCD grave. I ricercatori progettano uno studio multicentrico prospettico rivolto a pazienti di età superiore a 15 anni con SCD grave e confrontano il trapianto non mieloablativo (quando viene identificato un donatore correlato compatibile (MRD)) rispetto a nessun HSCT (per i pazienti privi di MRD). L'obiettivo principale è valutare il beneficio dell'HSCT sulla sopravvivenza libera da eventi a 2 anni rispetto alle cure standard. L'endpoint primario è la sopravvivenza libera da eventi a 2 anni.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

78

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 45 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

  • Pazienti con SCD (SS/Sβ0)
  • Età: dai 15 ai 45 anni
  • Con almeno un fratello non SCD > 18 anni della stessa coppia di genitori
  • Chi ha presentato almeno uno dei seguenti criteri:
  • 3 VOC che richiede un ricovero ospedaliero superiore a un anno negli ultimi 2 anni e almeno una storia pregressa di ACS
  • Almeno 1 ACS negli ultimi 2 anni che richiedono trasfusioni
  • Storia di ictus ischemico o stenosi arteriosa cerebrale/cervicale > 50%
  • Ipertensione polmonare definita dalla pressione arteriosa polmonare media ≥ 25 mmHg a riposo, determinata dal cateterismo del cuore destro
  • Richiede trattamento con idrossiurea o trasfusione cronica, o già trattato con idrossiurea o programma trasfusionale (TP) al momento dell'inclusione.
  • I pazienti che già ricevono trasfusioni croniche per VOC o ACS che non rispondono all'idrossiurea, saranno ammissibili, a condizione che almeno 3 VOC richiedano ospedalizzazione/anno nei 2 anni precedenti l'inizio delle trasfusioni croniche e almeno una storia pregressa di ACS.
  • Contraccezione durante tutto il periodo di studio da parte di sirolimus per donne in età fertile
  • Consenso informato firmato
  • Suscettibile di tipizzazione HLA, HSCT se è disponibile un fratello HLA-identico.
  • Pazienti affiliati all'assicurazione sanitaria francese

Criteri di esclusione

  • Performance status: scala ECOG>1
  • Funzione polmonare: FEV1 et CVF < 50% del valore teorico
  • Ipertensione polmonare post-capillare e pre-capillare grave con pressione arteriosa polmonare media misurata a riposo >35 mmHg
  • Frazione di eiezione cardiaca < 45%
  • Tasso stimato della frazione glomerulare (GFR) <50 ml/mn/1,73 m2
  • Bilirubina coniugata >50 µmole/L, cirrosi, ALT >4N
  • Infezione incontrollata
  • Ipersensibilità nota di alemtuzumab
  • Ipersensibilità nota alle proteine ​​murine e ai seguenti eccipienti: disodio edetato, polisorbato 80, potassio cloruro, potassio fosfato monobasico, sodio cloruro, sodio fosfato bibasico, acqua per preparazioni iniettabili
  • Positività all'HIV
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Alloimmunizzazione o reazione trasfusionale emolitica ritardata che preclude le trasfusioni di globuli rossi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali emopoietiche HLA abbinato
Cellule staminali del sangue periferico da donatore compatibile con HLA.
Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche correlate dopo un regime di condizionamento a intensità ridotta
Altro: Braccio di controllo
Migliore cura standard: i pazienti riceveranno la migliore cura standard in base alla loro situazione e al loro trattamento precedente: inizio di Hydroxyurea, continuazione o ottimizzazione della dose di Hydroxyurea, inizio o continuazione di TP, inizio di un nuovo farmaco dimostrato di migliorare SCD e avendo autorizzazione all'uso in Francia.
Nel braccio standard, i pazienti che non saranno trapiantati riceveranno le migliori cure standard in base alla loro situazione e al loro trattamento precedente: inizio dell'idrossiurea, continuazione o ottimizzazione della dose di idrossiurea, inizio o continuazione del programma trasfusionale, inizio di un nuovo farmaco ha dimostrato di migliorare la SCD e di avere l'autorizzazione per l'uso in Francia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi a 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione

Un evento sarà definito come:

  • morte per qualsiasi causa
  • o GVHD acuta di grado II-IV secondo la classificazione Magic consortium 2016 o una GVHD cronica moderata o grave secondo la classificazione NIH
  • oppure 3 ricoveri per COV definiti secondo i criteri usuali
  • o una SCA definita dai consueti criteri clinici e un infiltrato polmonare su radiografia del torace e/o tomografia computerizzata toracica (TC)
  • o un ictus definito come un evento clinico confermato da una risonanza magnetica
  • o una stenosi cerebrale o cervicale> 25% in un nuovo territorio, o aumento> 25% della precedente stenosi valutata MRI e MRI
  • o un aumento di almeno +10% della velocità del rigurgito tricuspidale, (confermato da 2 ecocardiografie eseguite con un ritardo di almeno 3 mesi) rispetto al valore pre-inclusione per i pazienti con TRV≥2,7 al momento dell'inclusione
2 anni dopo l'inclusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di giorni che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 1 anno
Numero di giorni che richiedono il ricovero a 1 anno post-inclusione con esclusione dei primi 5 mesi post-inclusione
1 anno
Numero di giorni che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
Numero di giorni che richiedono il ricovero a 2 anni post-inclusione con esclusione dei primi 5 mesi post-inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
1 anno dopo l'inclusione
Numero di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono il ricovero
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di sindrome toracica acuta (ACS) che richiedono il ricovero in ospedale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
1 anno dopo l'inclusione
Numero di sindrome toracica acuta (ACS) che richiedono il ricovero in ospedale
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di ricoveri in terapia intensiva
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
1 anno dopo l'inclusione
Numero di ricoveri in terapia intensiva
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di priapismo
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
1 anno dopo l'inclusione
Numero di priapismo
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Numero di episodi di ictus
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'inclusione
1 anno dopo l'inclusione
Numero di episodi di ictus
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Conteggio LDH
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti in LDH
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Percentuale di pazienti con un valore di aminotransferasi superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Alterazioni dell'aminotransferasi
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Percentuale di pazienti con un valore di gamma-GT superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nella gamma-GT
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Percentuale di pazienti con un valore di fosfatasi alcalina superiore a cinque volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Alterazioni della fosfatasi alcalina
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Percentuale di pazienti con valore di bilirubina superiore a tre volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Alterazioni della bilirubina
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Percentuale di pazienti con valore di protrombina inferiore al 70%
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti in TP
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Tempo di tromboplastina parziale attivata superiore a 1,5 volte il valore normale
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nel TCK
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Tasso di emoglobina
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nel livello di emoglobina
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Ematocrito
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Alterazioni dell'ematocrito
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Volume corpuscolare medio
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Alterazioni del volume corpuscolare medio
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Varianti dell'emoglobina
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti di percentuale di varianti di emoglobina
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Conta dei reticolociti
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nella percentuale di reticolociti
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Conta dei globuli bianchi
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nei globuli bianchi
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Conta delle piastrine
Lasso di tempo: ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Cambiamenti nella conta piastrinica
ogni 3 mesi (dall'inclusione a 24 mesi) e al Mese 1, Mese 2 e Mese 3 nel braccio trapianto
Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 3 mesi
a 3 mesi
Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 6 mesi
a 6 mesi
Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 12 mesi
a 12 mesi
Rapporto microalbuminuria/creatininuria
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 3 mesi
a 3 mesi
Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 6 mesi
a 6 mesi
Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 12 mesi
a 12 mesi
Livello di ferritina
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Livello di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 3 mesi
a 3 mesi
Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 6 mesi
a 6 mesi
Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 12 mesi
a 12 mesi
Percentuale di saturazione della transferrina
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Conteggio LH
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando LH
a 24 mesi
Conteggio dell'FSH
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando l'FSH
a 24 mesi
Conteggio del testosterone
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di testosterone negli uomini
a 24 mesi
Spermagramma
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando lo spermogramma negli uomini
a 24 mesi
Conteggio degli estrogeni
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di estrogeni nelle donne
a 24 mesi
Conteggio AMH
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando il livello di AMH nelle donne
a 24 mesi
Incidenza di amenorrea
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione gonadica sarà misurata utilizzando l'incidenza di amenorrea nelle donne
a 24 mesi
Numero di parità
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Percentuale di pazienti con retinopatia proliferativa
Lasso di tempo: a 12 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 12 mesi
Percentuale di pazienti con retinopatia proliferativa
Lasso di tempo: a 24 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 24 mesi
Percentuale di pazienti con retinopatia emorragica
Lasso di tempo: a 12 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 12 mesi
Percentuale di pazienti con retinopatia emorragica
Lasso di tempo: a 24 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 24 mesi
Percentuale di pazienti con distacco di retina
Lasso di tempo: a 12 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 12 mesi
Percentuale di pazienti con distacco di retina
Lasso di tempo: a 24 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 24 mesi
Proporzione di pazienti con cheratite
Lasso di tempo: a 12 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 12 mesi
Proporzione di pazienti con cheratite
Lasso di tempo: a 24 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 24 mesi
Proporzione di pazienti con uveite
Lasso di tempo: a 12 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 12 mesi
Proporzione di pazienti con uveite
Lasso di tempo: a 24 mesi
Cambiamenti nello stato della retinopatia (comparsa, scomparsa, miglioramento, aggravamento)
a 24 mesi
Velocità del getto di rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica e utilizzando la velocità del getto di rigurgito tricuspidale
a 12 mesi
Velocità del getto di rigurgito tricuspidale
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica e utilizzando la velocità del getto di rigurgito tricuspidale
a 24 mesi
Dimensione atriale sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione atriale sinistra indicizzata alla superficie corporea
a 12 mesi
Dimensione atriale sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione atriale sinistra indicizzata alla superficie corporea
a 24 mesi
Dimensione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione del ventricolo sinistro indicizzata alla superficie corporea
a 12 mesi
Dimensione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante un'ecocardiografia transtoracica utilizzando la dimensione del ventricolo sinistro indicizzata alla superficie corporea
a 24 mesi
Valore dell'indice di massa ventricolare
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando l'indice di massa ventricolare
a 12 mesi
Valore dell'indice di massa ventricolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando l'indice di massa ventricolare
a 24 mesi
Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzionalità cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra
a 12 mesi
Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzionalità cardiaca sarà valutata mediante ecocardiografia transtoracica utilizzando la frazione di eiezione ventricolare sinistra
a 24 mesi
Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV)
Lasso di tempo: a 12 mesi
Verrà valutata la funzione polmonare Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV), %
a 12 mesi
Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV)
Lasso di tempo: a 24 mesi
Verrà valutata la funzione polmonare Volume espiratorio forzato in un secondo (FEV), %
a 24 mesi
DLCO
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando DLCO la capacità di diffusione del monossido di carbonio
a 12 mesi
DLCO
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando DLCO la capacità di diffusione del monossido di carbonio
a 24 mesi
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando la capacità vitale forzata (FVC)
a 12 mesi
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando la capacità vitale forzata (FVC)
a 24 mesi
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando il test del cammino di 6 minuti
a 12 mesi
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione polmonare sarà valutata utilizzando il test del cammino di 6 minuti
a 24 mesi
Numero di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Numero di pazienti per ogni sede di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare
Lasso di tempo: a 24 mesi
La localizzazione di nuovi episodi di osteonecrosi avascolare sarà valutata mediante radiografia e risonanza magnetica
a 24 mesi
Fratture
Lasso di tempo: a 24 mesi
Numero di nuovi episodi di fratture
a 24 mesi
Funzione del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: a 12 mesi
La funzione del sistema nervoso centrale sarà valutata mediante risonanza magnetica con ARM/MRI
a 12 mesi
Funzione del sistema nervoso centrale
Lasso di tempo: a 24 mesi
La funzione del sistema nervoso centrale sarà valutata mediante risonanza magnetica con ARM/MRI
a 24 mesi
Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: all'inclusione
Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
all'inclusione
Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: a 12 mesi
Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
a 12 mesi
Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: a 24 mesi
Il sovraccarico di ferro sarà valutato mediante risonanza magnetica epatica e cardiaca nei pazienti con ferritina > 1000 microg/L
a 24 mesi
Globuli rossi trasfusi
Lasso di tempo: a 24 mesi
Numero di globuli rossi trasfusi in confezioni da 6 mesi dopo l'inclusione (le trasfusioni pre e post-trapianto sono uno standard di cura e potrebbero non essere conteggiate)
a 24 mesi
Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 3 mesi
Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
a 3 mesi
Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 6 mesi
Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
a 6 mesi
Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 12 mesi
Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
a 12 mesi
Numero di reazioni trasfusionali emolitiche ritardate (DHTR)
Lasso di tempo: a 24 mesi
Il DHTR sarà definito come associato a emoglobinuria/urina scura nel mese successivo alla trasfusione +/- dolore osseo con marcatori emolitici aumentati e calo di HbA1c o nuovi allo-Ab RBC
a 24 mesi
Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 3 mesi
I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
a 3 mesi
Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 6 mesi
I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
a 6 mesi
Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
a 12 mesi
Percentuale di pazienti con nuovi alloanticorpi RBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
I nuovi alloanticorpi RBC saranno valutati mediante analisi del sangue
a 24 mesi
Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 3 mesi
a 3 mesi
Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 6 mesi
a 6 mesi
Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 12 mesi
a 12 mesi
Percentuale di pazienti con consumo orale di oppioidi
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 3 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili. Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente. Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute. In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte). Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100. Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
a 3 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 6 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili. Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente. Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute. In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte). Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100. Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
a 6 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 12 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili. Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente. Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute. In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte). Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100. Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
a 12 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36
Lasso di tempo: a 24 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il questionario MOS SF36 (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey). SF-36 è un insieme di misure di qualità della vita generiche, coerenti e facilmente gestibili. Queste misure si basano sull'autosegnalazione del paziente. Gli elementi sono raggruppati in tre categorie: stato funzionale, benessere, valutazione generale della salute. In due dimensioni la risposta è binaria (sì/no) e nelle altre 6 in qualità ordinale (da 3 a 6 possibili risposte). Per ogni dimensione, i punteggi dei diversi item vengono codificati e poi sommati e trasformati linearmente su una scala che va da 0 a 100. Un punteggio composito fisico e un punteggio composito mentale possono essere calcolati secondo un algoritmo stabilito
a 24 mesi
Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 3 mesi

La depressione e l'ansia saranno valutate utilizzando il questionario HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale). La scala HAD è una scala di autovalutazione per rilevare stati di depressione e ansia nel contesto di un ambulatorio medico ospedaliero.

HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D). Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21). I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11).

a 3 mesi
Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 6 mesi
HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D). Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21). I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11).
a 6 mesi
Stato di depressione e ansia
Lasso di tempo: a 12 mesi

La depressione e l'ansia saranno valutate utilizzando il questionario HADS (Hospital Anxiety and Depression Scale). La scala HAD è una scala di autovalutazione per rilevare stati di depressione e ansia nel contesto di un ambulatorio medico ospedaliero.

HADS è una scala autosomministrata di 14 item che valuta i livelli di depressione e ansia, suddivisa in 2 sottoscale di 7 item (Ansia o HADS-A, Depressione o HADS-D). Ogni item viene valutato su una scala da 0 a 3. Viene generato un punteggio per ognuna delle due sottoscale (somma dei 7 item, da 0 a 21). I punteggi limite, per ciascuno dei punteggi, distinguono: non casi o asintomatici (punteggio ≤ 7); casi probabili o borderline (punteggio 8-10); casi chiaramente o clinicamente sintomatici (punteggio ≥ 11).

a 12 mesi
Peso
Lasso di tempo: a 3 mesi
Evoluzione del peso
a 3 mesi
Peso
Lasso di tempo: a 6 mesi
Evoluzione del peso
a 6 mesi
Peso
Lasso di tempo: a 12 mesi
Evoluzione del peso
a 12 mesi
Peso
Lasso di tempo: a 24 mesi
Evoluzione del peso
a 24 mesi
Numero di infezioni gravi
Lasso di tempo: a 24 mesi
Un'infezione grave sarà definita come un punteggio CTAE di grado 3 o 4
a 24 mesi
Incidenza GvHD
Lasso di tempo: a 12 mesi
a 12 mesi
Incidenza GvHD
Lasso di tempo: a 24 mesi
a 24 mesi
Classificazione di GvHD
Lasso di tempo: a 12 mesi
La classificazione di GvHD sarà valutata utilizzando il consorzio magico 2016 e la classificazione NIH
a 12 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 1 mese
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 1 mese
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 2 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 2 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 3 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 3 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 6 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. L'analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o mediante PCR quantitativa in tempo reale del chimerismo di inserzione/delezione verrà eseguita se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto.
a 6 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 9 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 9 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 12 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 12 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 18 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 18 mesi
Chimerismo nell'HSCT
Lasso di tempo: a 24 mesi
Il chimerismo nell'HSCT sarà valutato sulla popolazione ematica totale e sul sottogruppo T. Nei pazienti trapiantati nell'area di Parigi, verrà eseguito un chimerismo centralizzato più esteso se il chimerismo dei linfociti T del donatore sarà inferiore al 70% a 3 mesi dopo il trapianto. Analisi del chimerismo mediante PCR microsatellite o PCR quantitativa in tempo reale di inserzione/delezione
a 24 mesi
Numero di giorni di ricovero
Lasso di tempo: Numero di giorni di ricovero dall'inclusione a M24
Numero di giorni di ricovero dall'inclusione
Numero di giorni di ricovero dall'inclusione a M24
Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: all'inclusione
Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T). Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
all'inclusione
Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T). Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
a 12 mesi
Aderenza RBC e WBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
Studio dell'aderenza di RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie (comprese le cellule NK-T). Modulazione dei marcatori di superficie WBC e RBC mediante allotrapianto.
a 24 mesi
Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: all'inclusione
Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
all'inclusione
Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: a 12 mesi
Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
a 12 mesi
Espressione dei marcatori di superficie RBC e WBC
Lasso di tempo: a 24 mesi
Espressione di marcatori di superficie RBC e WBC su sottopopolazioni linfocitarie
a 24 mesi
Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: all'inclusione
Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma. Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
all'inclusione
Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: a 12 mesi
Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma. Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
a 12 mesi
Rilascio del mediatore dei mastociti
Lasso di tempo: a 24 mesi
Il rilascio del mediatore cellulare master sarà valutato utilizzando un campione di plasma. Modulazione del rilascio di mediatori di mastociti mediante allotrapianto (triptasi, sostanza P e istamina)
a 24 mesi
Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: all'inclusione
Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero. Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
all'inclusione
Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: a 12 mesi
Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero. Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
a 12 mesi
Citochine infiammatorie
Lasso di tempo: a 24 mesi
Le citochine infiammatorie saranno misurate utilizzando un campione di siero. Modulazione delle citochine infiammatorie (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) mediante allotrapianto
a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

15 ottobre 2019

Completamento primario (Anticipato)

15 ottobre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

15 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 settembre 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • K170912J

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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