중증 낫적혈구병이 있는 청소년 및 성인에서 감소된 강도 컨디셔닝 요법 후 표준 치료와 동종이계 일치 관련 조혈 줄기 세포 이식의 비교 (DREPA-RIC)
2019년 9월 20일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
중증 낫적혈구병이 있는 청소년 및 성인의 치료 표준과 함께 감소된 강도 컨디셔닝 요법 후 동종이계 일치 관련 조혈 줄기 세포 이식을 비교하는 전향적 다기관 시험
미국과 유럽에서 낫적혈구병(SCD)이 있는 어린이의 생존율이 지난 수십 년 동안 극적으로 향상되었지만 성인 사망률은 여전히 높습니다.
또한 많은 어린이와 대부분의 성인이 장기 손상으로 인해 만성 쇠약 상태가 됩니다.
동종이계 조혈모세포이식(HSCT)은 현재 유일한 치료법입니다. 골수 절제 요법 후 일치하는 관련 기증자(MRD)로부터 이식된 어린이의 95% 이상을 치료할 수 있습니다. 현재까지 이식편대숙주병의 위험으로 인해 SCD 성인에서 HSCT의 역할을 다룬 연구는 거의 없습니다. (GVHD) 및 장기 손상 위험이 높은 노인 환자에서 예상되는 독성.
안정적인 혼합 키메라증을 허용하고 GVHD를 피하는 안전하고 비골수 조절 요법의 개발은 HSCT가 중증 SCD를 가진 성인을 치료하기 위한 매력적인 옵션으로 보입니다.
연구자들은 15년 이상 중증 SCD 환자를 대상으로 하는 전향적 다기관 시험을 설계하고 비골수파괴 이식(일치하는 관련 기증자(MRD)이 확인된 경우)과 HSCT가 없는 경우(MRD가 없는 환자의 경우)를 비교합니다.
주요 목표는 표준 치료와 비교하여 2년 무사고 생존에 대한 조혈모세포이식의 이점을 평가하는 것입니다.
1차 종료점은 2년 무사고 생존입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
78
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Nathalie Dhedin
- 전화번호: +33142385127
- 이메일: nathalie.dhedin@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Sylvie Chevret
- 전화번호: +33142499742
- 이메일: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
15년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- SCD 환자(SS/Sβ0)
- 연령 : 15~45세
- 적어도 한 명의 SCD가 아닌 형제자매가 같은 부모 부부로부터 18년 이상
- 다음 기준 중 하나 이상을 제시한 사람:
- 3 최근 2년 중 1년 이상 입원이 필요한 VOC 및 최소 ACS 과거력
- 지난 2년 동안 수혈이 필요한 ACS 1회 이상
- 허혈성 뇌졸중 또는 뇌/경부 동맥 협착의 병력 > 50%
- 우측 심장 도관술에 의해 결정된 휴식 시 평균 폐동맥압 ≥ 25mmHg로 정의되는 폐고혈압
- Hydroxyurea 또는 만성 수혈로 치료가 필요하거나 포함 시 Hydroxyurea 또는 수혈 프로그램(TP)으로 이미 치료를 받았습니다.
- 수산화요소에 반응하지 않는 VOC 또는 ACS로 만성 수혈을 이미 받고 있는 환자는 만성 수혈을 시작하기 전 2년 이내에 연간 최소 3개의 VOC 입원이 필요하고 ACS의 과거 병력이 있는 경우 자격이 됩니다.
- 가임 여성을 위한 시롤리무스에 의한 전체 연구 기간 동안의 피임
- 서명된 동의서
- HLA 유형 지정, HLA와 동일한 형제가 있는 경우 HSCT를 사용할 수 있습니다.
- 프랑스 의료 보험에 가입한 환자
제외 기준
- 성능 상태: ECOG 척도>1
- 폐 기능: FEV1 et CVF < 이론값의 50%
- 휴식 시 측정된 평균 폐동맥압이 35mmHg를 초과하는 모세혈관 후 및 중증 모세관 전 폐고혈압
- 심장 박출률 < 45%
- 예상 사구체 분율(GFR) <50ml/mn /1.73m2
- 공액 빌리루빈 >50 µmole/L, 간경변증, ALT>4N
- 통제되지 않은 감염
- 알렘투주맙의 알려진 과민성
- 뮤린 단백질 및 다음 부형제에 대해 알려진 과민증: 에데트산이나트륨, 폴리소르베이트 80, 염화칼륨, 일염기성 인산칼륨, 염화나트륨, 인산이염기성나트륨, 주사용수
- HIV에 대한 양성
- 임신 또는 모유 수유 중인 여성
- 적혈구 수혈을 배제하는 동종면역 또는 지연 용혈 수혈 반응
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: HLA 일치 조혈모세포이식
일치하는 HLA 관련 기증자의 말초 혈액 줄기 세포.
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감소된 강도 컨디셔닝 요법 후 동종 일치 관련 조혈 줄기 세포 이식
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다른: 컨트롤 암
최상의 표준 치료: 환자는 자신의 상황 및 이전 치료에 따라 최상의 표준 치료를 받게 됩니다. 프랑스에서 사용 허가.
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표준 부문에서 이식을 받지 않을 환자는 자신의 상황과 이전 치료에 따라 최상의 표준 치료를 받게 됩니다. SCD 개선 신약 입증 및 프랑스에서 사용허가 획득
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2년 무사고 생존
기간: 포함 후 2년
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이벤트는 다음과 같이 정의됩니다.
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포함 후 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전반적인 생존
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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입원이 필요한 일수
기간: 일년
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포함 후 첫 5개월을 제외하고 포함 후 1년에 입원이 필요한 일수
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일년
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입원이 필요한 일수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 첫 5개월을 제외하고 포함 후 2년 동안 입원이 필요한 일수
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포함 후 2년
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입원이 필요한 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 수
기간: 포함 후 1년
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포함 후 1년
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입원이 필요한 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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입원이 필요한 급성 흉부 증후군(ACS) 수
기간: 포함 후 1년
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포함 후 1년
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입원이 필요한 급성 흉부 증후군(ACS) 수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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중환자실 입원 건수
기간: 포함 후 1년
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포함 후 1년
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중환자실 입원 건수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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지속발기증의 수
기간: 포함 후 1년
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포함 후 1년
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지속발기증의 수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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뇌졸중 에피소드 수
기간: 포함 후 1년
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포함 후 1년
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뇌졸중 에피소드 수
기간: 포함 후 2년
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포함 후 2년
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LDH 수
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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LDH의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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아미노트랜스퍼라제 수치가 정상 수치의 5배 이상인 환자 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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아미노전이효소의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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감마-GT 값이 정상 값의 5배보다 높은 환자 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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감마-GT의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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알칼리성 포스파타제 수치가 정상 수치의 5배 이상인 환자의 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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알칼리성 포스파타아제의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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빌리루빈 수치가 정상 수치의 3배 이상인 환자의 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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빌리루빈의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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프로트롬빈 수치가 70% 미만인 환자의 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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TP의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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정상 값의 1.5배보다 높은 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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TCK의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤모글로빈 비율
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤모글로빈 수치의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤마토크리트
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤마토크릿의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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평균 미립자 용적
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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평균 미립체 부피의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤모글로빈 변형
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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헤모글로빈 변이체 비율의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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망상 적혈구 수
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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망상 적혈구 비율의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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백혈구 수
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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백혈구의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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혈소판 수
기간: 3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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혈소판 수의 변화
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3개월마다(포함부터 24개월까지) 이식 팔에서 1개월, 2개월 및 3개월마다
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미세알부민뇨/크레아티닌뇨 비율
기간: 3개월에
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3개월에
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미세알부민뇨/크레아티닌뇨 비율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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미세알부민뇨/크레아티닌뇨 비율
기간: 생후 12개월
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생후 12개월
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미세알부민뇨/크레아티닌뇨 비율
기간: 24개월
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24개월
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페리틴 수준
기간: 3개월에
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3개월에
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페리틴 수준
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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페리틴 수준
기간: 생후 12개월
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생후 12개월
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페리틴 수준
기간: 24개월
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24개월
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트랜스페린 포화 수준
기간: 3개월에
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3개월에
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트랜스페린 포화도 백분율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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트랜스페린 포화도 백분율
기간: 생후 12개월
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생후 12개월
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트랜스페린 포화도 백분율
기간: 24개월
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24개월
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LH수
기간: 24개월
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생식 기능은 LH를 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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FSH 수치
기간: 24개월
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생식선 기능은 FSH를 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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테스토스테론 수치
기간: 24개월
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생식선 기능은 남성의 테스토스테론 수치를 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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정자조영도
기간: 24개월
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생식선 기능은 남성의 정자 사진을 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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에스트로겐 수치
기간: 24개월
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생식선 기능은 여성의 에스트로겐 수치를 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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AMH 수
기간: 24개월
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생식선 기능은 여성의 AMH 수준을 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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무월경의 발생률
기간: 24개월
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생식선 기능은 여성의 무월경 발생률을 사용하여 측정됩니다.
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24개월
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패리티 수
기간: 24개월
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24개월
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증식성 망막병증 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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생후 12개월
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증식성 망막병증 환자의 비율
기간: 24개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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24개월
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출혈성 망막병증 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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생후 12개월
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출혈성 망막병증 환자의 비율
기간: 24개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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24개월
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망막 박리 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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생후 12개월
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망막 박리 환자의 비율
기간: 24개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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24개월
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각막염 환자 비율
기간: 생후 12개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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생후 12개월
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각막염 환자 비율
기간: 24개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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24개월
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포도막염 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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생후 12개월
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포도막염 환자의 비율
기간: 24개월
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망막병증 상태의 변화(출현, 소실, 호전, 악화)
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24개월
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삼첨판 역류 제트 속도
기간: 생후 12개월
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심장 기능은 경흉부 심초음파 및 삼첨판 역류 제트 속도를 사용하여 평가합니다.
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생후 12개월
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삼첨판 역류 제트 속도
기간: 24개월
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심장 기능은 경흉부 심초음파 및 삼첨판 역류 제트 속도를 사용하여 평가합니다.
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24개월
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좌심방 차원
기간: 생후 12개월
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심장 기능은 신체 표면에 색인된 좌심방 차원을 사용하여 경흉부 심초음파로 평가됩니다.
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생후 12개월
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좌심방 차원
기간: 24개월
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심장 기능은 신체 표면에 색인된 좌심방 차원을 사용하여 경흉부 심초음파로 평가됩니다.
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24개월
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좌심실 차원
기간: 생후 12개월
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심장 기능은 신체 표면에 색인된 좌심실 치수를 사용하여 경흉부 심초음파로 평가됩니다.
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생후 12개월
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좌심실 차원
기간: 24개월
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심장 기능은 신체 표면에 색인된 좌심실 치수를 사용하여 경흉부 심초음파로 평가됩니다.
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24개월
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심실 질량 지수 값
기간: 생후 12개월
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심장 기능은 심실질량지수를 사용하여 경흉부 심초음파로 평가합니다.
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생후 12개월
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심실 질량 지수 값
기간: 24개월
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심장 기능은 심실질량지수를 사용하여 경흉부 심초음파로 평가합니다.
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24개월
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좌심실 박출률
기간: 생후 12개월
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심장 기능은 좌심실 박출률을 사용하여 경흉부 심초음파로 평가합니다.
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생후 12개월
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좌심실 박출률
기간: 24개월
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심장 기능은 좌심실 박출률을 사용하여 경흉부 심초음파로 평가합니다.
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24개월
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1초간 강제 호기량(FEV)
기간: 생후 12개월
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폐 기능이 평가됩니다. 1초간 강제 호기량(FEV), %
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생후 12개월
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1초간 강제 호기량(FEV)
기간: 24개월
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폐 기능이 평가됩니다. 1초간 강제 호기량(FEV), %
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24개월
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디엘코
기간: 생후 12개월
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일산화탄소의 확산 능력을 DLCO를 사용하여 폐 기능을 평가합니다.
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생후 12개월
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디엘코
기간: 24개월
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일산화탄소의 확산 능력을 DLCO를 사용하여 폐 기능을 평가합니다.
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24개월
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강제 폐활량
기간: 생후 12개월
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폐 기능은 강제 폐활량(FVC)을 사용하여 평가됩니다.
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생후 12개월
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강제 폐활량
기간: 24개월
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폐 기능은 강제 폐활량(FVC)을 사용하여 평가됩니다.
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24개월
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6분 걷기 테스트
기간: 생후 12개월
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폐 기능은 6분 걷기 테스트를 사용하여 평가됩니다.
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생후 12개월
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6분 걷기 테스트
기간: 24개월
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폐 기능은 6분 걷기 테스트를 사용하여 평가됩니다.
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24개월
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무혈성 골괴사증의 새로운 에피소드 수
기간: 24개월
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24개월
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새로운 무혈관성 골괴사 발생 위치별 환자 수
기간: 24개월
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무혈성 골괴사증의 새로운 에피소드의 위치는 방사선 촬영 및 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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24개월
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골절
기간: 24개월
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골절의 새로운 에피소드 수
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24개월
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중추신경계 기능
기간: 생후 12개월
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중추 신경계 기능은 ARM/MRI를 이용한 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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생후 12개월
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중추신경계 기능
기간: 24개월
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중추 신경계 기능은 ARM/MRI를 이용한 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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24개월
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철 과부하
기간: 포함시
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철분 과부하는 페리틴 > 1000 microg/L 환자의 간 및 심장 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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포함시
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철 과부하
기간: 생후 12개월
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철분 과부하는 페리틴 > 1000 microg/L 환자의 간 및 심장 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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생후 12개월
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철 과부하
기간: 24개월
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철분 과부하는 페리틴 > 1000 microg/L 환자의 간 및 심장 자기 공명 영상을 사용하여 평가됩니다.
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24개월
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적혈구 포장 수혈
기간: 24개월
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포함 후 6개월부터 수혈된 적혈구 수(이식 전 및 초기 수혈은 치료의 표준이며 계산되지 않을 수 있음)
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24개월
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지연 용혈 수혈 반응(DHTR)의 수
기간: 3개월에
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DHTR은 수혈 다음 달에 혈색소뇨증/흑뇨 +/- 증가된 용혈 마커와 함께 뼈 통증 및 HbA 또는 새로운 RBC allo-Ab 감소와 관련된 것으로 정의됩니다.
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3개월에
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지연 용혈 수혈 반응(DHTR)의 수
기간: 생후 6개월
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DHTR은 수혈 후 1개월에 혈색소뇨증/검은 소변 +/- 증가된 용혈 마커와 함께 뼈 통증 및 HbA 또는 새로운 RBC allo-Ab 감소와 관련된 것으로 정의됩니다.
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생후 6개월
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지연 용혈 수혈 반응(DHTR)의 수
기간: 생후 12개월
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DHTR은 수혈 다음 달에 혈색소뇨증/흑뇨 +/- 증가된 용혈 마커와 함께 뼈 통증 및 HbA 또는 새로운 RBC allo-Ab 감소와 관련된 것으로 정의됩니다.
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생후 12개월
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지연 용혈 수혈 반응(DHTR)의 수
기간: 24개월
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DHTR은 수혈 다음 달에 혈색소뇨증/흑뇨 +/- 증가된 용혈 마커와 함께 뼈 통증 및 HbA 또는 새로운 RBC allo-Ab 감소와 관련된 것으로 정의됩니다.
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24개월
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새로운 RBC 동종항체를 가진 환자의 비율
기간: 3개월에
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새로운 RBC 동종항체는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
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3개월에
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새로운 RBC 동종항체를 가진 환자의 비율
기간: 생후 6개월
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새로운 RBC 동종항체는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
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생후 6개월
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새로운 RBC 동종항체를 가진 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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새로운 RBC 동종항체는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
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생후 12개월
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새로운 RBC 동종항체를 가진 환자의 비율
기간: 24개월
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새로운 RBC 동종항체는 혈액 검사를 통해 평가됩니다.
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24개월
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경구용 아편유사제를 사용하는 환자의 비율
기간: 3개월에
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3개월에
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경구용 아편유사제를 사용하는 환자의 비율
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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경구용 아편유사제를 사용하는 환자의 비율
기간: 생후 12개월
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생후 12개월
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경구용 아편유사제를 사용하는 환자의 비율
기간: 24개월
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24개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질
기간: 3개월에
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MOS SF36 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가했습니다(Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36은 일련의 일반적이고 일관되며 쉽게 관리되는 삶의 질 측정입니다.
이러한 조치는 환자의 자가 보고에 의존합니다.
항목은 기능적 상태, 웰빙, 전반적인 건강 평가의 세 가지 범주로 그룹화됩니다.
2차원에서 대답은 이진법(예/아니오)이고 다른 6차원에서는 순서 품질(3~6개의 가능한 답변)입니다.
각 차원에 대해 서로 다른 항목에 대한 점수가 코딩된 다음 합산되고 0에서 100까지 범위의 척도에서 선형으로 변환됩니다.
확립된 알고리즘에 따라 신체 종합 점수와 정신 종합 점수를 계산할 수 있습니다.
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3개월에
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MOS SF36 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질
기간: 생후 6개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가했습니다(Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36은 일련의 일반적이고 일관되며 쉽게 관리되는 삶의 질 측정입니다.
이러한 조치는 환자의 자가 보고에 의존합니다.
항목은 기능적 상태, 웰빙, 전반적인 건강 평가의 세 가지 범주로 그룹화됩니다.
2차원에서 대답은 이진법(예/아니오)이고 다른 6차원에서는 순서 품질(3~6개의 가능한 답변)입니다.
각 차원에 대해 서로 다른 항목에 대한 점수가 코딩된 다음 합산되고 0에서 100까지 범위의 척도에서 선형으로 변환됩니다.
확립된 알고리즘에 따라 신체 종합 점수와 정신 종합 점수를 계산할 수 있습니다.
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생후 6개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질
기간: 생후 12개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가했습니다(Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36은 일련의 일반적이고 일관되며 쉽게 관리되는 삶의 질 측정입니다.
이러한 조치는 환자의 자가 보고에 의존합니다.
항목은 기능적 상태, 웰빙, 전반적인 건강 평가의 세 가지 범주로 그룹화됩니다.
2차원에서 대답은 이진법(예/아니오)이고 다른 6차원에서는 순서 품질(3~6개의 가능한 답변)입니다.
각 차원에 대해 서로 다른 항목에 대한 점수가 코딩된 다음 합산되고 0에서 100까지 범위의 척도에서 선형으로 변환됩니다.
확립된 알고리즘에 따라 신체 종합 점수와 정신 종합 점수를 계산할 수 있습니다.
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생후 12개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질
기간: 24개월
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MOS SF36 설문지를 사용하여 삶의 질을 평가했습니다(Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36은 일련의 일반적이고 일관되며 쉽게 관리되는 삶의 질 측정입니다.
이러한 조치는 환자의 자가 보고에 의존합니다.
항목은 기능적 상태, 웰빙, 전반적인 건강 평가의 세 가지 범주로 그룹화됩니다.
2차원에서 대답은 이진법(예/아니오)이고 다른 6차원에서는 순서 품질(3~6개의 가능한 답변)입니다.
각 차원에 대해 서로 다른 항목에 대한 점수가 코딩된 다음 합산되고 0에서 100까지 범위의 척도에서 선형으로 변환됩니다.
확립된 알고리즘에 따라 신체 종합 점수와 정신 종합 점수를 계산할 수 있습니다.
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24개월
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우울증과 불안 상태
기간: 3개월에
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우울증과 불안은 병원 불안 및 우울 척도(HADS) 설문지를 사용하여 평가됩니다. HAD 척도는 병원 외래진료소 환경에서 우울증과 불안 상태를 감지하기 위한 자가 평가 척도입니다. HADS는 7개 항목(불안 또는 HADS-A, 우울증 또는 HADS-D)의 2개 하위 척도로 나누어 우울증 및 불안 수준을 평가하는 14개 항목의 자가 관리 척도입니다. 각 항목은 0에서 3까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 두 하위 척도 각각에 대해 점수가 생성됩니다(7개 항목의 합계, 범위는 0에서 21까지). 각 점수에 대한 제한 점수는 다음을 구별합니다. 사례가 없거나 무증상인 경우(점수 ≤ 7) 가능성이 있거나 경계선에 있는 경우(점수 8-10); 명확하거나 임상적으로 증상이 있는 경우(점수 ≥ 11). |
3개월에
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우울증과 불안 상태
기간: 생후 6개월
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HADS는 7개 항목(불안 또는 HADS-A, 우울증 또는 HADS-D)의 2개 하위 척도로 나누어 우울증 및 불안 수준을 평가하는 14개 항목의 자가 관리 척도입니다.
각 항목은 0에서 3까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 두 하위 척도 각각에 대해 점수가 생성됩니다(7개 항목의 합계, 범위는 0에서 21까지).
각 점수에 대한 제한 점수는 다음을 구별합니다. 사례가 없거나 무증상인 경우(점수 ≤ 7) 가능성이 있거나 경계선에 있는 경우(점수 8-10); 명확하거나 임상적으로 증상이 있는 경우(점수 ≥ 11).
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생후 6개월
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우울증과 불안 상태
기간: 생후 12개월
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우울증과 불안은 병원 불안 및 우울 척도(HADS) 설문지를 사용하여 평가됩니다. HAD 척도는 병원 외래진료소 환경에서 우울증과 불안 상태를 감지하기 위한 자가 평가 척도입니다. HADS는 7개 항목(불안 또는 HADS-A, 우울증 또는 HADS-D)의 2개 하위 척도로 나누어 우울증 및 불안 수준을 평가하는 14개 항목의 자가 관리 척도입니다. 각 항목은 0에서 3까지의 척도로 점수가 매겨집니다. 두 하위 척도 각각에 대해 점수가 생성됩니다(7개 항목의 합계, 범위는 0에서 21까지). 각 점수에 대한 제한 점수는 다음을 구별합니다. 사례가 없거나 무증상인 경우(점수 ≤ 7) 가능성이 있거나 경계선에 있는 경우(점수 8-10); 명확하거나 임상적으로 증상이 있는 경우(점수 ≥ 11). |
생후 12개월
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무게
기간: 3개월에
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무게의 진화
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3개월에
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무게
기간: 생후 6개월
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무게의 진화
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생후 6개월
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무게
기간: 생후 12개월
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무게의 진화
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생후 12개월
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무게
기간: 24개월
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무게의 진화
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24개월
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심각한 감염의 수
기간: 24개월
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중증 감염은 CTAE 점수 3등급 또는 4등급으로 정의됩니다.
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24개월
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GvHD 발생률
기간: 생후 12개월
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생후 12개월
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GvHD 발생률
기간: 24개월
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24개월
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GvHD 등급
기간: 생후 12개월
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GvHD 등급은 매직 컨소시엄 2016 및 NIH 분류를 사용하여 평가됩니다.
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생후 12개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 1개월에
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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1개월에
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HSCT의 키메라 현상
기간: 생후 2개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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생후 2개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 3개월에
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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3개월에
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HSCT의 키메라 현상
기간: 생후 6개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
기증자 T 림프구 키메리즘이 이식 후 3개월에 70% 미만인 경우 PCR 미세부수체 또는 정량적 실시간 PCR 삽입/결실 키메라에 의한 키메라 분석을 수행합니다.
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생후 6개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 9개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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9개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 생후 12개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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생후 12개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 생후 18개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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생후 18개월
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HSCT의 키메라 현상
기간: 24개월
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HSCT의 키메라증은 총 혈액 집단 및 T 하위 집합에 대해 평가될 것입니다.
파리 지역에서 이식된 환자의 경우 이식 후 3개월에 기증자 T 림프구 키메리즘이 70% 미만인 경우 보다 광범위한 중앙 집중식 키메라를 수행할 것입니다.
PCR microsatellite 또는 정량적 실시간 삽입/결실 PCR에 의한 Chimerism 분석
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24개월
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입원 일수
기간: M24에 포함된 이후의 입원 일수
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포함 후 입원 일수
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M24에 포함된 이후의 입원 일수
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RBC 및 WBC 준수
기간: 포함시
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림프구 소집단(NK-T 세포 포함)에 대한 RBC 및 WBC 부착에 대한 연구.
동종이식에 의한 WBC 및 RBC 표면 마커의 조절.
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포함시
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RBC 및 WBC 준수
기간: 생후 12개월
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림프구 소집단(NK-T 세포 포함)에 대한 RBC 및 WBC 부착에 대한 연구.
동종이식에 의한 WBC 및 RBC 표면 마커의 조절.
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생후 12개월
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RBC 및 WBC 준수
기간: 24개월
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림프구 소집단(NK-T 세포 포함)에 대한 RBC 및 WBC 부착에 대한 연구.
동종이식에 의한 WBC 및 RBC 표면 마커의 변조.
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24개월
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RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
기간: 포함시
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림프구 하위 집단에 대한 RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
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포함시
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RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
기간: 생후 12개월
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림프구 하위 집단에 대한 RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
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생후 12개월
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RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
기간: 24개월
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림프구 하위 집단에 대한 RBC 및 WBC 표면 마커의 발현
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24개월
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비만 세포 매개체 방출
기간: 포함시
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마스터 세포 매개체 방출은 혈장 샘플을 사용하여 평가될 것입니다.
동종이식(트립타제, 물질 P 및 히스타민)에 의한 비만 세포 매개체 방출 조절
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포함시
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비만 세포 매개체 방출
기간: 생후 12개월
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마스터 세포 매개체 방출은 혈장 샘플을 사용하여 평가될 것입니다.
동종이식(트립타제, 물질 P 및 히스타민)에 의한 비만 세포 매개체 방출 조절
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생후 12개월
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비만 세포 매개체 방출
기간: 24개월
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마스터 세포 매개체 방출은 혈장 샘플을 사용하여 평가될 것입니다.
동종이식(트립타제, 물질 P 및 히스타민)에 의한 비만 세포 매개체 방출 조절
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24개월
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염증성 사이토카인
기간: 포함시
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염증성 사이토카인은 혈청 샘플을 사용하여 측정됩니다.
동종이식에 의한 염증성 사이토카인(TNF-알파, IL-1, IL-6...) 조절
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포함시
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염증성 사이토카인
기간: 생후 12개월
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염증성 사이토카인은 혈청 샘플을 사용하여 측정됩니다.
동종이식에 의한 염증성 사이토카인(TNF-알파, IL-1, IL-6...) 조절
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생후 12개월
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염증성 사이토카인
기간: 24개월
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염증성 사이토카인은 혈청 샘플을 사용하여 측정됩니다.
동종이식에 의한 염증성 사이토카인(TNF-알파, IL-1, IL-6...) 조절
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 10월 15일
기본 완료 (예상)
2024년 10월 15일
연구 완료 (예상)
2024년 10월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 2일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 20일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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