Allogeenisen yhteensopivuuden aiheuttavan hematopoieettisen kantasolusiirron vertailu heikentyneen hoito-ohjelman jälkeen tavanomaiseen hoitoon nuorilla ja aikuisilla, joilla on vakava sirppisolutauti (DREPA-RIC)
perjantai 20. syyskuuta 2019 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tuleva monikeskustutkimus, jossa verrataan allogeenisiä vastaavia hematopoieettisten kantasolujen transplantaatiota alennetun intensiteetin hoito-ohjelman jälkeen normaalilla hoidolla nuorilla ja aikuisilla, joilla on vakava sirppisolutauti
Vaikka sirppisolusairautta (SCD) sairastavien lasten eloonjääminen on parantunut dramaattisesti viime vuosikymmeninä Yhdysvalloissa ja Euroopassa, aikuisten kuolleisuus on edelleen korkea.
Lisäksi monet lapset ja useimmat aikuiset kehittävät kroonisen heikentävän tilan elinvaurion vuoksi.
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on tällä hetkellä ainutlaatuinen parantava lähestymistapa; se mahdollistaa yli 95 %:n lapsista, jotka on siirretty vastaavalta luovuttajalta (MRD) myeloablatiivisen hoito-ohjelman jälkeen. Tähän mennessä vain harvat tutkimukset ovat käsitelleet HSCT:n roolia SCD-aikuisilla, koska siirrännäis- isäntä -sairausriski on (GVHD) ja myrkyllisyyteen, jota odotetaan iäkkäillä potilailla, joilla on suurempi elinvaurion riski.
Turvallisten, ei-myeloablatiivisten hoito-ohjelmien kehittäminen, jotka mahdollistavat vakaan sekakimerismin ja välttävät GVHD:n, näyttää houkuttelevalta vaihtoehdolta HSCT:lle parantaa aikuisia, joilla on vaikea SCD.
Tutkijat suunnittelevat tulevan monikeskustutkimuksen, joka on kohdistettu yli 15-vuotiaille potilaille, joilla on vaikea SCD, ja vertaavat ei-myeloablatiivista siirtoa (kun vastaava sukulainen luovuttaja (MRD) tunnistetaan) verrattuna ei HSCT:tä (potilaille, joilla ei ole MRD).
Päätavoitteena on arvioida HSCT:n hyötyä kahden vuoden tapahtumavapaalle eloonjäämiselle verrattuna tavanomaiseen hoitoon.
Ensisijainen päätetapahtuma on 2 vuoden tapahtumaton eloonjääminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
78
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Nathalie Dhedin
- Puhelinnumero: +33142385127
- Sähköposti: nathalie.dhedin@aphp.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sylvie Chevret
- Puhelinnumero: +33142499742
- Sähköposti: sylvie.chevret@paris7.jussieu.fr
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
15 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- SCD-potilaat (SS/Sβ0)
- Ikäraja: 15-45 vuotta
- Vähintään yksi ei-SCD-sisarus, joka on yli 18-vuotias samasta vanhempi parista
- Kuka esitti vähintään yhden seuraavista kriteereistä:
- 3 VOC, joka vaatii sairaalahoitoa yli vuoden viimeisen 2 vuoden aikana ja vähintään ACS-historiaa
- Vähintään 1 ACS viimeisen 2 vuoden aikana, jotka vaativat verensiirtoja
- Aiemmin iskeeminen aivohalvaus tai aivo-/kohdunkaulan valtimoahtauma > 50 %
- Keuhkoverenpaine, joka määritellään keskimääräisellä keuhkovaltimon paineella ≥ 25 mmHg levossa, määritettynä oikean sydämen kateraatiolla
- Vaatii hoitoa hydroksiurealla tai kroonisella verensiirrolla tai jo hoidettu hydroksiurealla tai verensiirtoohjelmalla (TP) sisällyttämisen yhteydessä.
- Potilaat, jotka jo saavat kroonisia verensiirtoja VOC:n tai ACS:n vuoksi, jotka eivät reagoi hydroksiureaan, ovat kelvollisia, jos vähintään 3 VOC:ta, jotka vaativat sairaalahoitoa/vuosi kroonisen verensiirron aloittamista edeltäneiden 2 vuoden aikana, ja vähintään aiempia ACS-sairauksia.
- Sirolimuusin ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville naisille koko tutkimusjakson ajan
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Soveltuu HLA-tyypitykseen, HSCT:hen, jos HLA-identtinen sisarus on saatavilla.
- Ranskalaisen sairausvakuutuksen piirissä olevat potilaat
Poissulkemiskriteerit
- Suorituskykytila: ECOG-asteikko>1
- Keuhkojen toiminta: FEV1 et CVF < 50 % teoreettisesta arvosta
- Postkapillaarinen ja vaikea pre-kapillaarinen keuhkoverenpainetauti, jossa mitattu keskimääräinen keuhkovaltimon paine levossa >35 mmHg
- Sydämen ejektiofraktio < 45 %
- Arvioitu glomerulusfraktionopeus (GFR) <50 ml/mn /1,73 m2
- Konjugoitu bilirubiini > 50 µmol/l, kirroosi, ALT > 4N
- Hallitsematon infektio
- Tunnettu yliherkkyys alemtutsumabille
- Tunnettu yliherkkyys hiiren proteiineille ja seuraaville apuaineille: dinatriumedetaatti, polysorbaatti 80, kaliumkloridi, yksiemäksinen kaliumfosfaatti, natriumkloridi, kaksiemäksinen natriumfosfaatti, injektionesteisiin käytettävä vesi
- Positiivisuus HIV:lle
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Alloimmunisaatio tai viivästynyt hemolyyttinen verensiirtoreaktio, joka estää punasolujen siirrot
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HLA vastasi hematopoieettista kantasolusiirtoa
Ääreisveren kantasolu vastaavalta HLA:han liittyvältä luovuttajalta.
|
Allogeeninen sovitettu hematopoieettinen kantasolusiirto alennetun intensiteetin hoito-ohjelman jälkeen
|
|
Muut: Ohjausvarsi
Paras standardihoito: Potilaat saavat parasta normaalia hoitoa tilanteensa ja aikaisemman hoidonsa mukaan: hydroksiureahoidon aloittaminen, hydroksiurea-annoksen jatkaminen tai optimointi, TP:n aloittaminen tai jatkaminen, uuden lääkkeen aloittaminen, jonka on todistettu parantavan SCD:tä ja lupa käyttää Ranskassa.
|
Vakiohaarassa potilaat, joita ei siirretä, saavat parasta mahdollista hoitoa tilanteensa ja aikaisemman hoidonsa mukaan: hydroksiureahoidon aloittaminen, hydroksiurea-annoksen jatkaminen tai optimointi, verensiirto-ohjelman aloittaminen tai jatkaminen, verensiirto-ohjelman aloittaminen. uusi lääke osoittautui parantavan SCD:tä ja sillä on lupa käyttää Ranskassa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
2 vuoden tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
Tapahtuma määritellään seuraavasti:
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitoa vaativien päivien lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Sairaalahoitoa vaativien päivien määrä yhden vuoden kuluttua sisällyttämisestä, lukuun ottamatta 5 ensimmäistä kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi
|
|
Sairaalahoitoa vaativien päivien lukumäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
Sairaalahoitoa vaativien päivien määrä 2 vuoden kuluttua sisällyttämisestä, lukuun ottamatta 5 ensimmäistä kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
Sairaalahoitoa vaativien vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitoa vaativien vaso-okklusiivisten kriisien (VOC) lukumäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitoa vaativien akuutin rintaoireyhtymän (ACS) lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitoa vaativien akuutin rintaoireyhtymän (ACS) lukumäärä
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitojen määrä tehohoidossa
Aikaikkuna: 1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Sairaalahoitojen määrä tehohoidossa
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Priapismin määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Priapismin määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Aivohalvausjaksojen määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
1 vuosi sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Aivohalvausjaksojen määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
2 vuotta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
LDH-määrä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset LDH:ssa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden aminotransferaasiarvo on yli viisi kertaa normaaliarvo
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset aminotransferaasiarvoissa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden gamma-GT-arvo on yli viisi kertaa normaaliarvo
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutoksia gamma-GT:ssä
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden alkalisen fosfataasin arvo on yli viisi kertaa normaaliarvo
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Alkalisen fosfataasin muutokset
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden bilirubiiniarvo on yli kolme kertaa normaaliarvo
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset bilirubiinissa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden protrombiiniarvo on alle 70 %
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutoksia TP:ssä
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika yli 1,5 kertaa normaaliarvo
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutoksia TCK:ssa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Hemoglobiinin määrä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset hemoglobiinitasossa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Hematokriitti
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset hematokriitissä
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset keskimääräisessä korpuskulaarisessa tilavuudessa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Hemoglobiinin variantit
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset hemoglobiinimuunnelmien prosenttiosuudessa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Retikulosyyttien määrä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset retikulosyyttien prosenttiosuudessa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Valkosolujen määrä
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset valkosoluissa
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Verihiutaleet laskevat
Aikaikkuna: 3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
Muutokset verihiutaleiden määrässä
|
3 kuukauden välein (inkluusiosta 24 kuukauteen) ja kuukausina 1, 2 ja 3 elinsiirtohaarassa
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria-suhde
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria-suhde
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria-suhde
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
Mikroalbuminuria/kreatininuria-suhde
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
Ferritiinitaso
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
|
|
Ferritiinitaso
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Ferritiinitaso
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
Ferritiinitaso
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
Transferriinin kyllästymistaso
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
|
|
Transferriinin kyllästymisen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Transferriinin kyllästymisen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
Transferriinin kyllästymisen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
LH-luku
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Gonadic toiminta mitataan LH:lla
|
24 kuukauden iässä
|
|
FSH-määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Gonadic toiminta mitataan FSH:lla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Testosteronin määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sukurauhasten toimintaa mitataan miesten testosteronitasolla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Spermogrammi
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sukurauhasten toiminta mitataan miehillä spermogrammin avulla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Estrogeenien määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Naisten sukupuolirauhasten toiminta mitataan estrogeenitasolla
|
24 kuukauden iässä
|
|
AMH-määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Naisten sukupuolirauhasten toiminta mitataan AMH-tasolla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Amenorrean ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sukurauhasten toiminta mitataan käyttämällä amenorreaa naisilla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Pariteetin lukumäärä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on proliferatiivinen retinopatia
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on proliferatiivinen retinopatia
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Hemorragista retinopatiaa sairastavien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Hemorragista retinopatiaa sairastavien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on verkkokalvon irtauma
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on verkkokalvon irtauma
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Keratiittipotilaiden osuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Keratiittipotilaiden osuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Uveiittipotilaiden osuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Uveiittipotilaiden osuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Muutokset retinopatian tilassa (ilme, katoaminen, paraneminen, paheneminen)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Tricuspid regurgitant-suihkun nopeus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla ja käyttämällä kolmikulmaista regurgitanttisuihkun nopeutta
|
12 kuukauden iässä
|
|
Tricuspid regurgitant-suihkun nopeus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla ja käyttämällä kolmikulmaista regurgitanttisuihkun nopeutta
|
24 kuukauden iässä
|
|
Vasemman eteisen ulottuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä vasemman eteisen mittaa, joka on indeksoitu kehon pintaan
|
12 kuukauden iässä
|
|
Vasemman eteisen ulottuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä vasemman eteisen mittaa, joka on indeksoitu kehon pintaan
|
24 kuukauden iässä
|
|
Vasemman kammion ulottuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä kehon pintaan indeksoitua vasemman kammion mittaa
|
12 kuukauden iässä
|
|
Vasemman kammion ulottuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä kehon pintaan indeksoitua vasemman kammion mittaa
|
24 kuukauden iässä
|
|
Kammiomassaindeksin arvo
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä kammiomassaindeksiä
|
12 kuukauden iässä
|
|
Kammiomassaindeksin arvo
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä kammiomassaindeksiä
|
24 kuukauden iässä
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä vasemman kammion ejektiofraktiota
|
12 kuukauden iässä
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Sydämen toiminta arvioidaan transtorakaalisella kaikukardiografialla käyttämällä vasemman kammion ejektiofraktiota
|
24 kuukauden iässä
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV)
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV), %
|
12 kuukauden iässä
|
|
Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV)
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV), %
|
24 kuukauden iässä
|
|
DLCO
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan käyttämällä DLCO:ta hiilimonoksidin diffuusiokapasiteettia
|
12 kuukauden iässä
|
|
DLCO
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan käyttämällä DLCO:ta hiilimonoksidin diffuusiokapasiteettia
|
24 kuukauden iässä
|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan käyttämällä pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC)
|
12 kuukauden iässä
|
|
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan käyttämällä pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC)
|
24 kuukauden iässä
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan 6 minuutin kävelytestillä
|
12 kuukauden iässä
|
|
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Keuhkojen toiminta arvioidaan 6 minuutin kävelytestillä
|
24 kuukauden iässä
|
|
Uusien verisuonten osteonekroosikohtausten määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
Potilaiden lukumäärä kustakin uusien verisuonten osteonekroosikohtausten sijainnista
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Uusien verisuonten osteonekroosikohtausten sijaintia arvioidaan radiografian ja magneettikuvauksen avulla
|
24 kuukauden iässä
|
|
Murtumia
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Uusien murtumajaksojen määrä
|
24 kuukauden iässä
|
|
Keskushermoston toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Keskushermoston toiminta arvioidaan magneettiresonanssikuvauksella ARM/MRI:llä
|
12 kuukauden iässä
|
|
Keskushermoston toiminta
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Keskushermoston toiminta arvioidaan magneettiresonanssikuvauksella ARM/MRI:llä
|
24 kuukauden iässä
|
|
Raudan ylikuormitus
Aikaikkuna: sisällyttämisen yhteydessä
|
Raudan ylikuormitus arvioidaan maksan ja sydämen magneettikuvauksella potilailla, joiden ferritiini on > 1000 mikrog/l
|
sisällyttämisen yhteydessä
|
|
Raudan ylikuormitus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Raudan ylikuormitus arvioidaan maksan ja sydämen magneettikuvauksella potilailla, joiden ferritiini on > 1000 mikrog/l
|
12 kuukauden iässä
|
|
Raudan ylikuormitus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Raudan ylikuormitus arvioidaan maksan ja sydämen magneettikuvauksella potilailla, joiden ferritiini on > 1000 mikrog/l
|
24 kuukauden iässä
|
|
Punasolupakattu verensiirto
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Punasolujen pakattujen verensiirtojen määrä 6 kuukauden kuluttua sisällyttämisestä (ennen ja varhain siirron jälkeinen verensiirto ovat hoidon standardi, eikä niitä välttämättä lasketa)
|
24 kuukauden iässä
|
|
Viivästyneiden hemolyyttisten verensiirtoreaktioiden (DHTR) lukumäärä
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
DHTR määritellään liittyväksi hemoglobinuriaan / tummaan virtsaan verensiirron jälkeisenä kuukautena +/- luukipu, johon liittyy lisääntynyt hemolyyttinen merkkiaine ja HbA:n tai uuden punasolujen allo-Ab:n lasku
|
3 kuukauden iässä
|
|
Viivästyneiden hemolyyttisten verensiirtoreaktioiden (DHTR) lukumäärä
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
DHTR määritellään liittyväksi hemoglobinuriaan / tummaan virtsaan verensiirron jälkeisenä kuukautena +/- luukipu, johon liittyy lisääntynyt hemolyyttinen merkkiaine ja HbA:n tai uuden punasolujen allo-Ab:n lasku
|
6 kuukauden iässä
|
|
Viivästyneiden hemolyyttisten verensiirtoreaktioiden (DHTR) lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
DHTR määritellään liittyväksi hemoglobinuriaan / tummaan virtsaan verensiirron jälkeisenä kuukautena +/- luukipu, johon liittyy lisääntynyt hemolyyttinen merkkiaine ja HbA:n tai uuden punasolujen allo-Ab:n lasku
|
12 kuukauden iässä
|
|
Viivästyneiden hemolyyttisten verensiirtoreaktioiden (DHTR) lukumäärä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
DHTR määritellään liittyväksi hemoglobinuriaan / tummaan virtsaan verensiirron jälkeisenä kuukautena +/- luukipu, johon liittyy lisääntynyt hemolyyttinen merkkiaine ja HbA:n tai uuden punasolujen allo-Ab:n lasku
|
24 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on uusia punasolujen allovasta-aineita
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Uudet punasolujen allovasta-aineet arvioidaan verikokeella
|
3 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on uusia punasolujen allovasta-aineita
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Uudet punasolujen allovasta-aineet arvioidaan verikokeella
|
6 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on uusia punasolujen allovasta-aineita
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Uudet punasolujen allovasta-aineet arvioidaan verikokeella
|
12 kuukauden iässä
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on uusia punasolujen allovasta-aineita
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Uudet punasolujen allovasta-aineet arvioidaan verikokeella
|
24 kuukauden iässä
|
|
Suun kautta opioideja käyttävien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
3 kuukauden iässä
|
|
|
Suun kautta opioideja käyttävien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
|
Suun kautta opioideja käyttävien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
Suun kautta opioideja käyttävien potilaiden prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
Elämänlaatua arvioitiin MOS SF36 -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Elämänlaatu arvioitu MOS SF36 -kyselylomakkeella (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 on joukko yleisiä, yhtenäisiä ja helposti hallittavia elämänlaatumittauksia.
Nämä toimenpiteet perustuvat potilaan omaan raportointiin.
Kohteet on ryhmitelty kolmeen luokkaan: toimintatila, hyvinvointi, yleinen terveydentila.
Kahdessa ulottuvuudessa vastaus on binäärinen (kyllä / ei) ja muissa 6 järjestyksessä (3-6 mahdollista vastausta).
Jokaiselle ulottuvuudelle eri kohteiden pisteet koodataan ja sitten summataan ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
Fyysinen yhdistetty pistemäärä ja henkinen yhdistelmäpistemäärä voidaan laskea vakiintuneen algoritmin mukaan
|
3 kuukauden iässä
|
|
Elämänlaatua arvioitiin MOS SF36 -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Elämänlaatu arvioitu MOS SF36 -kyselylomakkeella (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 on joukko yleisiä, yhtenäisiä ja helposti hallittavia elämänlaatumittauksia.
Nämä toimenpiteet perustuvat potilaan omaan raportointiin.
Kohteet on ryhmitelty kolmeen luokkaan: toimintatila, hyvinvointi, yleinen terveydentila.
Kahdessa ulottuvuudessa vastaus on binäärinen (kyllä / ei) ja muissa 6 järjestyksessä (3-6 mahdollista vastausta).
Jokaiselle ulottuvuudelle eri kohteiden pisteet koodataan ja sitten summataan ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
Fyysinen yhdistetty pistemäärä ja henkinen yhdistelmäpistemäärä voidaan laskea vakiintuneen algoritmin mukaan
|
6 kuukauden iässä
|
|
Elämänlaatua arvioitiin MOS SF36 -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Elämänlaatu arvioitu MOS SF36 -kyselylomakkeella (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 on joukko yleisiä, yhtenäisiä ja helposti hallittavia elämänlaatumittauksia.
Nämä toimenpiteet perustuvat potilaan omaan raportointiin.
Kohteet on ryhmitelty kolmeen luokkaan: toimintatila, hyvinvointi, yleinen terveydentila.
Kahdessa ulottuvuudessa vastaus on binäärinen (kyllä / ei) ja muissa 6 järjestyksessä (3-6 mahdollista vastausta).
Jokaiselle ulottuvuudelle eri kohteiden pisteet koodataan ja sitten summataan ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
Fyysinen yhdistetty pistemäärä ja henkinen yhdistelmäpistemäärä voidaan laskea vakiintuneen algoritmin mukaan
|
12 kuukauden iässä
|
|
Elämänlaatua arvioitiin MOS SF36 -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Elämänlaatu arvioitu MOS SF36 -kyselylomakkeella (Medical Outcomes Study - 36-Item Short Form Health Survey).
SF-36 on joukko yleisiä, yhtenäisiä ja helposti hallittavia elämänlaatumittauksia.
Nämä toimenpiteet perustuvat potilaan omaan raportointiin.
Kohteet on ryhmitelty kolmeen luokkaan: toimintatila, hyvinvointi, yleinen terveydentila.
Kahdessa ulottuvuudessa vastaus on binäärinen (kyllä / ei) ja muissa 6 järjestyksessä (3-6 mahdollista vastausta).
Jokaiselle ulottuvuudelle eri kohteiden pisteet koodataan ja sitten summataan ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
Fyysinen yhdistetty pistemäärä ja henkinen yhdistelmäpistemäärä voidaan laskea vakiintuneen algoritmin mukaan
|
24 kuukauden iässä
|
|
Masennus ja ahdistuneisuustila
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Masennusta ja ahdistusta arvioidaan Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) -kyselylomakkeella. HAD-asteikko on itsearviointiasteikko masennuksen ja ahdistuneisuuden havaitsemiseksi sairaalan poliklinikan ympäristössä. HADS on itsehoidettava asteikko, jossa on 14 kohtaa, jotka arvioivat masennuksen ja ahdistuneisuuden tasoja ja jotka on jaettu kahteen 7 kohdan ala-asteikkoon (Ahdistus tai HADS-A, masennus tai HADS-D). Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-3. Jokaiselle kahdelle ala-asteikolle luodaan pisteet (7 kohteen summa, 0-21). Rajapisteet, jokaiselle pisteelle, erottele: ei-tapaukset tai oireettomat (pisteet ≤ 7); todennäköiset tai rajatapaukset (pisteet 8-10); selkeitä tai kliinisesti oireilevia tapauksia (pisteet ≥ 11). |
3 kuukauden iässä
|
|
Masennus ja ahdistuneisuustila
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
HADS on itsehoidettava asteikko, jossa on 14 kohtaa, jotka arvioivat masennuksen ja ahdistuneisuuden tasoja ja jotka on jaettu kahteen 7 kohdan ala-asteikkoon (Ahdistus tai HADS-A, masennus tai HADS-D).
Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-3. Jokaiselle kahdelle ala-asteikolle luodaan pisteet (7 kohteen summa, 0-21).
Rajapisteet, jokaiselle pisteelle, erottele: ei-tapaukset tai oireettomat (pisteet ≤ 7); todennäköiset tai rajatapaukset (pisteet 8-10); selkeitä tai kliinisesti oireilevia tapauksia (pisteet ≥ 11).
|
6 kuukauden iässä
|
|
Masennus ja ahdistuneisuustila
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Masennusta ja ahdistusta arvioidaan Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) -kyselylomakkeella. HAD-asteikko on itsearviointiasteikko masennuksen ja ahdistuneisuuden havaitsemiseksi sairaalan poliklinikan ympäristössä. HADS on itsehoidettava asteikko, jossa on 14 kohtaa, jotka arvioivat masennuksen ja ahdistuneisuuden tasoja ja jotka on jaettu kahteen 7 kohdan ala-asteikkoon (Ahdistus tai HADS-A, masennus tai HADS-D). Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0-3. Jokaiselle kahdelle ala-asteikolle luodaan pisteet (7 kohteen summa, 0-21). Rajapisteet, jokaiselle pisteelle, erottele: ei-tapaukset tai oireettomat (pisteet ≤ 7); todennäköiset tai rajatapaukset (pisteet 8-10); selkeitä tai kliinisesti oireilevia tapauksia (pisteet ≥ 11). |
12 kuukauden iässä
|
|
Paino
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Painon evoluutio
|
3 kuukauden iässä
|
|
Paino
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Painon evoluutio
|
6 kuukauden iässä
|
|
Paino
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Painon evoluutio
|
12 kuukauden iässä
|
|
Paino
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Painon evoluutio
|
24 kuukauden iässä
|
|
Vakavien infektioiden määrä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Vakava infektio määritellään asteen 3 tai 4 CTAE-pisteiksi
|
24 kuukauden iässä
|
|
GvHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
12 kuukauden iässä
|
|
|
GvHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
24 kuukauden iässä
|
|
|
GvHD:n luokittelu
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
GvHD:n luokittelu arvioidaan Magic Consortium 2016:n ja NIH-luokituksen avulla
|
12 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 1 kuukauden kohdalla
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
1 kuukauden kohdalla
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 2 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
2 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
3 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertio-/deleetiokimerismin PCR:llä suoritetaan, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
|
6 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 9 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
9 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
12 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 18 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
18 kuukauden iässä
|
|
Kimerismi HSCT:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Kimerismi HSCT:ssä arvioidaan koko veripopulaatiosta ja T-alajoukosta.
Pariisin alueella siirretyillä potilailla suoritetaan laajempi keskitetty kimerismi, jos luovuttajan T-lymfosyyttien kimerismi on alle 70 % 3 kuukauden kuluttua siirrosta.
Kimerismianalyysi PCR-mikrosatelliitilla tai kvantitatiivisella reaaliaikaisella insertion/deleetion PCR:llä
|
24 kuukauden iässä
|
|
Sairaalapäivien lukumäärä
Aikaikkuna: Sairaalapäivien lukumäärä M24:n sisällyttämisestä
|
Sairaalapäivien lukumäärä sisällyttämisestä
|
Sairaalapäivien lukumäärä M24:n sisällyttämisestä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen kiinnittyminen
Aikaikkuna: sisällyttämisen yhteydessä
|
Tutkimus punasolujen ja valkosolujen kiinnittymisestä lymfosyyttien alapopulaatioon (mukaan lukien NK-T-solut).
Valkosolujen ja punasolujen pintamarkkereiden modulointi allograftilla.
|
sisällyttämisen yhteydessä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen kiinnittyminen
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Tutkimus punasolujen ja valkosolujen kiinnittymisestä lymfosyyttien alapopulaatioon (mukaan lukien NK-T-solut).
Valkosolujen ja punasolujen pintamarkkereiden modulointi allograftilla.
|
12 kuukauden iässä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen kiinnittyminen
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Tutkimus punasolujen ja valkosolujen kiinnittymisestä lymfosyyttien alapopulaatioon (mukaan lukien NK-T-solut).
Valkosolujen ja punasolujen pintamarkkereiden modulointi allograftilla.
|
24 kuukauden iässä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkerien ilmentyminen
Aikaikkuna: sisällyttämisen yhteydessä
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkereiden ilmentyminen lymfosyyttien alapopulaatiossa
|
sisällyttämisen yhteydessä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkerien ilmentyminen
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkereiden ilmentyminen lymfosyyttien alapopulaatiossa
|
12 kuukauden iässä
|
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkerien ilmentyminen
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Punasolujen ja valkosolujen pintamarkkereiden ilmentyminen lymfosyyttien alapopulaatiossa
|
24 kuukauden iässä
|
|
Syöttösolun välittäjän vapautuminen
Aikaikkuna: sisällyttämisen yhteydessä
|
Pääsolun välittäjän vapautuminen arvioidaan plasmanäytteen avulla.
Allograftin (tryptaasi, substanssi P ja histamiini) vapautumisen modulointi
|
sisällyttämisen yhteydessä
|
|
Syöttösolun välittäjän vapautuminen
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Pääsolun välittäjän vapautuminen arvioidaan plasmanäytteen avulla.
Allograftin (tryptaasi, substanssi P ja histamiini) vapautumisen modulointi
|
12 kuukauden iässä
|
|
Syöttösolun välittäjän vapautuminen
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Pääsolun välittäjän vapautuminen arvioidaan plasmanäytteen avulla.
Allograftin (tryptaasi, substanssi P ja histamiini) vapautumisen modulointi
|
24 kuukauden iässä
|
|
Tulehdukselliset sytokiinit
Aikaikkuna: sisällyttämisen yhteydessä
|
Tulehdukselliset sytokiinit mitataan seeruminäytteen avulla.
Tulehduksellisten sytokiinien (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulaatio allograftilla
|
sisällyttämisen yhteydessä
|
|
Tulehdukselliset sytokiinit
Aikaikkuna: 12 kuukauden iässä
|
Tulehdukselliset sytokiinit mitataan seeruminäytteen avulla.
Tulehduksellisten sytokiinien (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulaatio allograftilla
|
12 kuukauden iässä
|
|
Tulehdukselliset sytokiinit
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
|
Tulehdukselliset sytokiinit mitataan seeruminäytteen avulla.
Tulehduksellisten sytokiinien (TNF-alfa, IL-1, IL-6...) modulaatio allograftilla
|
24 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 15. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 6. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. syyskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- K170912J
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio