VX-445/TEZ/IVA utökat åtkomstprogram för patienter med cystisk fibros (CF) heterozygota för F508del-mutation och en minimal funktionsmutation (F/MF-genotyper)
19 november 2019 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA Trippelkombination utökat åtkomstprogram för patienter 12 år och äldre med cystisk fibros som är heterozygota för F508del och en CFTR-mutation med minimal funktion
Syftet med detta program är att tillhandahålla elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) kombinationsterapi till CF-patienter i kritiskt behov som är 12 år och äldre, heterozygota för F508del och en minimal funktion (MF) mutation som svar på oönskade förfrågningar från läkare.
Studieöversikt
Status
Godkänd för marknadsföring
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Utökad åtkomst
Utökad åtkomsttyp
- Behandling IND/Protokoll
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
1. Patienter som har F/MF-genotyper OCH som uppfyller minst ett av följande kriterier:
- Procenten förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) är
- Dokumentation för att vara aktiv på en lungtransplantationsväntlista eller dokumentation för att vara utvärderad för lungtransplantation, men bedömd som olämplig på grund av kontraindikationer
Exklusions kriterier:
- Patienter med gravt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh klass C)
- Tidigare samsjuklighet som, enligt den behandlande läkarens åsikt, kan utgöra en onödig risk vid administrering av ELX/TEZ/IVA till patienten
- Graviditet
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
7 december 2022
Primärt slutförande
7 december 2022
Avslutad studie
7 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 augusti 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
15 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 november 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 november 2019
Senast verifierad
1 november 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX18-445-901
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .