VX-445/TEZ/IVA utvidet tilgangsprogram for pasienter med cystisk fibrose (CF) heterozygote for F508del-mutasjon og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF-genotyper)
19. november 2019 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA Trippelkombinasjon utvidet tilgangsprogram for pasienter 12 år og eldre med cystisk fibrose som er heterozygote for F508del og en CFTR-mutasjon med minimal funksjon
Formålet med dette programmet er å gi elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) kombinasjonsterapi til CF-pasienter med kritiske behov som er 12 år og eldre, heterozygote for F508del og en minimal funksjon. (MF) mutasjon som svar på uønskede forespørsler fra lege.
Studieoversikt
Status
Godkjent for markedsføring
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Behandling IND/Protokoll
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. Pasienter som har F/MF-genotyper OG som oppfyller minst ett av følgende kriterier:
- Prosenten forutsagt tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) er
- Dokumentasjon på å være aktiv på venteliste for lungetransplantasjon eller dokumentasjon på å være utredet for lungetransplantasjon, men vurdert som uegnet på grunn av kontraindikasjoner
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh klasse C)
- Anamnese med annen komorbiditet som etter den behandlende legens mening kan utgjøre unødig risiko ved administrering av ELX/TEZ/IVA til pasienten
- Svangerskap
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
7. desember 2022
Primær fullføring
7. desember 2022
Studiet fullført
7. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. august 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
15. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. november 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. november 2019
Sist bekreftet
1. november 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX18-445-901
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført
Kliniske studier på ELX/TEZ/IVA
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseCanada, Frankrike, Tyskland, Storbritannia, Israel, Australia, Spania, Nederland, Danmark, Sveits
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseSpania, Belgia, Nederland, Frankrike, Canada, Tyskland, Sverige, Italia, Tsjekkia, Sveits, Portugal, Østerrike, Ungarn, Norge, Polen
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Storbritannia, New Zealand, Israel, Australia, Irland, Tyskland, Sverige, Tsjekkia, Portugal, Ungarn
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Storbritannia, Belgia, Nederland, Frankrike, Danmark, Israel, New Zealand, Australia, Irland, Sverige, Canada, Tyskland, Polen, Sveits, Italia, Østerrike, Ungarn, Hellas, Norge
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Irland, Belgia, Nederland, Storbritannia, Australia, Frankrike, Canada, Danmark, Tyskland, Italia, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseBelgia, Storbritannia, Australia, Tyskland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Australia, Belgia, Nederland
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseForente stater, Spania, Irland, Belgia, Nederland, Storbritannia, Australia, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italia, Canada
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseSpania, Belgia, Australia, Canada, Tsjekkia
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedFullførtCystisk fibroseCanada, Frankrike, Storbritannia, Israel, Australia, Spania, Tyskland, Nederland, Danmark, Sveits