VX-445/TEZ/IVA kiterjesztett hozzáférési program cisztás fibrózisos (CF) betegek számára, akik heterozigóta F508del mutáció és minimális funkciómutáció (F/MF genotípusok)
2019. november 19. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA hármas kombinációs kiterjesztett hozzáférési program 12 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő betegek számára, akik heterozigóták az F508del-re és minimális funkciójú CFTR mutációval
Ennek a programnak az a célja, hogy elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivakaftor(IVA) kombinációs terápiát biztosítson a kritikus rászoruló, 12 éves vagy idősebb, F508del-re heterozigóta és minimális funkciójú CF-betegeknek. (MF) mutáció kéretlen orvosi kérésekre válaszul.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Marketingre jóváhagyva
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
1. F/MF genotípussal rendelkező betegek, ÉS akik megfelelnek az alábbi kritériumok közül legalább egynek:
- A százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (ppFEV1).
- Tüdőtranszplantációs várólistán való aktív részvétel, vagy tüdőtranszplantációra való kiértékelés, de az ellenjavallatok miatt alkalmatlannak ítélt dokumentáció
Kizárási kritériumok:
- Súlyos májkárosodásban szenvedő betegek (Child-Pugh C osztály)
- Bármilyen más olyan társbetegség anamnézisében, amely a kezelőorvos véleménye szerint indokolatlan kockázatot jelenthet az ELX/TEZ/IVA betegnek történő beadásakor
- Terhesség
Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2022. december 7.
Elsődleges befejezés
2022. december 7.
A tanulmány befejezése
2022. december 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 13.
Első közzététel (Tényleges)
2019. augusztus 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. november 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. november 19.
Utolsó ellenőrzés
2019. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Légúti betegségek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, TEZACAFTOR gyógyszer -kombináció
- ivacaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX18-445-901
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .