VX-445/TEZ/IVA Programa de acceso ampliado para pacientes con fibrosis quística (FQ) heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de función mínima (genotipos F/MF)
19 de noviembre de 2019 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Programa de acceso ampliado de combinación triple VX-445/TEZ/IVA para pacientes de 12 años de edad y mayores con fibrosis quística que son heterocigotos para F508del y una mutación de CFTR de función mínima
El propósito de este programa es proporcionar terapia combinada de elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) a pacientes con FQ con necesidades críticas que tienen 12 años de edad o más, heterocigotos para F508del y una función mínima (MF) mutación en respuesta a solicitudes médicas no solicitadas.
Descripción general del estudio
Estado
Aprobado para la comercialización
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Tratamiento IND/Protocolo
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Pacientes que tienen genotipos F/MF Y que cumplen al menos 1 de los siguientes criterios:
- El porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) es
- Documentación de estar activo en una lista de espera de trasplante de pulmón o documentación de ser evaluado para trasplante de pulmón, pero considerado inadecuado debido a contraindicaciones
Criterio de exclusión:
- Pacientes con insuficiencia hepática grave (Child-Pugh Clase C)
- Antecedentes de cualquier otra comorbilidad que, a juicio del médico tratante, pueda suponer un riesgo indebido en la administración de ELX/TEZ/IVA al paciente
- El embarazo
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
7 de diciembre de 2022
Finalización primaria
7 de diciembre de 2022
Finalización del estudio
7 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
15 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de noviembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX18-445-901
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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