VX-445/TEZ/IVA Expanded Access Program voor patiënten met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF-genotypes)
19 november 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA Triple Combination Expanded Access Program voor patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functie CFTR-mutatie
Het doel van dit programma is elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA)-combinatietherapie te bieden aan CF-patiënten in kritieke behoefte die 12 jaar en ouder zijn, heterozygoot voor F508del en een minimale functie (MF) mutatie als reactie op ongevraagde verzoeken van artsen.
Studie Overzicht
Toestand
Goedgekeurd voor marketing
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Uitgebreide toegang
Uitgebreid toegangstype
- Behandeling IND/Protocol
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
1. Patiënten met F/MF-genotypes EN die voldoen aan ten minste 1 van de volgende criteria:
- Het percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) is
- Documentatie dat u actief bent op een wachtlijst voor longtransplantatie of documentatie dat u bent beoordeeld voor longtransplantatie, maar ongeschikt wordt geacht vanwege contra-indicaties
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse C)
- Geschiedenis van enige andere comorbiditeit die, naar de mening van de behandelend arts, een onnodig risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ELX/TEZ/IVA aan de patiënt
- Zwangerschap
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
7 december 2022
Primaire voltooiing
7 december 2022
Studie voltooiing
7 december 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 augustus 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 augustus 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 augustus 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 november 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 november 2019
Laatst geverifieerd
1 november 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Combinatie van Tezacaftor -geneesmiddel
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX18-445-901
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .