Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

VX-445/TEZ/IVA Expanded Access Program voor patiënten met cystische fibrose (CF) die heterozygoot zijn voor F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF-genotypes)

19 november 2019 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VX-445/TEZ/IVA Triple Combination Expanded Access Program voor patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die heterozygoot zijn voor F508del en een minimale functie CFTR-mutatie

Het doel van dit programma is elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA)-combinatietherapie te bieden aan CF-patiënten in kritieke behoefte die 12 jaar en ouder zijn, heterozygoot voor F508del en een minimale functie (MF) mutatie als reactie op ongevraagde verzoeken van artsen.

Studie Overzicht

Toestand

Goedgekeurd voor marketing

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met F/MF-genotypes EN die voldoen aan ten minste 1 van de volgende criteria:

  • Het percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1) is
  • Documentatie dat u actief bent op een wachtlijst voor longtransplantatie of documentatie dat u bent beoordeeld voor longtransplantatie, maar ongeschikt wordt geacht vanwege contra-indicaties

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse C)
  2. Geschiedenis van enige andere comorbiditeit die, naar de mening van de behandelend arts, een onnodig risico zou kunnen vormen bij het toedienen van ELX/TEZ/IVA aan de patiënt
  3. Zwangerschap

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

7 december 2022

Primaire voltooiing

7 december 2022

Studie voltooiing

7 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX18-445-901

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op ELX/TEZ/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren