Utvärdering av effektiviteten av barnorienterad målsättning inom pediatrisk rehabilitering (ENGAGE-metoden)

SYFTE:

Denna pragmatiska prövning syftar till att förbättra hälsoresultaten för barn med neuroutvecklingshandikapp (NDD) med hjälp av en ny terapeutinriktad, teoridriven, evidensbaserad strategi för målsättning, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Denna studie inkluderar en ekonomisk analys och tjänsteutnyttjandekomponent och en implementeringsprocessanalys för att utvärdera kostnadseffektivitet och för att stödja långsiktig hållbarhet.

FORSKNINGSFRÅGOR:

Primär fråga: Förbättrar ENGAGE barns engagemang i terapi, målrelaterade prestationer (primärt resultat), funktionella förmågor, delaktighet i hemmet, skolan och/eller samhället samt barns och vårdgivares livskvalitet jämfört med den nuvarande vårdstandarden?

Sekundära frågor: 1) Vilka mål-, barn-, familje- och terapeutfaktorer förmedlar och/eller modererar effekterna av ENGAGE på ovanstående interventionsresultat? och 2) Förbättrar ENGAGE kostnadseffektiviteten ur föräldrars perspektiv och tjänsteleveranseffektiviteten jämfört med den nuvarande standarden för vård?

METODOLOGI/IMPLEMENTATIONSSTRATEGI OCH UTVÄRDERING:

Studiedesign: En pragmatisk, kluster randomiserad kontrollerad studie (RCT) design kommer att användas med terapeuter randomiserade till en av två grupper; ENGAGE interventionsgruppen eller den vanliga vårdkontrollgruppen. RCT kommer att vara en prövning på sex platser med två grupper (ENGAGE-träning frånvarande/närvarande) med två perioder av utvärdering efter intervention (omedelbar efterbehandling och 3 månaders uppföljning). Försöket kommer att äga rum inom etablerade offentliga pediatriska rehabiliteringsplatser i Alberta. En ekonomisk analys bestående av en kostnads-nyttoanalys ur föräldrars perspektiv och en jämförelse av kostnaderna för tjänsteutnyttjande kommer att genomföras i samband med RCT. För att underlätta en mer utbredd implementering kommer en kvalitativ processutvärdering att genomföras för att avgränsa de centrala kontra perifera komponenterna i interventionen, och terapeuters, barns och föräldrars perspektiv på de kontextuella egenskaper som påverkade implementeringen.

Urval: Urvalsstorleken kommer att vara 96 ​​barn (12 terapeuter som kluster per grupp och 4 barn per terapeut) på sex platser. Baserat på utredarnas pilotarbete förväntas det att barnavhopp från pre-post interventionsperioden kommer att vara minimalt (dvs mindre än 5 %). Ett målförändringspoäng på 2,0, en kliniskt signifikant förändring av COPM (primärt utfall), med en standardavvikelse på 2,75 motsvarar en effektstorlek på 0,723 för jämförelse av medelvärden. En urvalsstorlek på 96 kommer att resultera i en effektstorlek på minst 0,682 i det primära resultatet (COPM-prestandabetyg) med alfa=0,05 och 80 % effekt förutsatt en intraklusterkorrelation (ICC) på 0,1 med ett dubbelsidigt kluster justerat, t-test för jämförelse av medel. En ICC på 0,1 valdes baserat på resultat från ett tidigare kluster RCT med barn med cerebral pares (ICCs mellan 0,08 och 0,13). Eftersom attrition av terapeut är möjlig under studiens varaktighet utformades samplingsstrategin så att en klusterstorlek på 11 fortfarande skulle ge 80 % kraft för att detektera en effektstorlek på 0,716, under måleffektstorleken. Mindre effektstorlekar kommer att kunna upptäckas om ICC är mindre än 0,1. Provstorleken justerades från 88 till 96 för att möjliggöra en 8% förlust för uppföljning (1 terapeut, 4 barn per grupp). Utredarna förutser inte retentionsproblem för baslinje- och efterinterventionsbedömningarna (primär utvärderingsperiod). Sannolikheten för förlust vid uppföljning kan öka vid 3 månaders uppföljningsbedömning. Uppskattningen av förlust till uppföljning baseras på utredarnas erfarenhet av försök med barn med funktionsnedsättning.

Inklusionskriterier är barn som 1) är 5-12 år gamla, 2) remitteras till PT och/eller OT för en period av direktbehandling, och 3) talar engelska. Ytterligare kriterier för inkludering/uteslutning finns i avsnittet protokoll i dokument.

Rekrytering: Över 18 månader kommer barn (n=96) att rekryteras sekventiellt av 24 terapeuter från sex pediatriska rehabiliteringsställen i Alberta (4 barn per terapeut).

Randomisering: En datorgenererad randomiseringssekvens med permuterad block som använder plats som en stratifieringsvariabel kommer att användas för att allokera 24 OT och PT över 6 platser till ENGAGE- eller kontrollgruppen för att säkerställa balanserade grupper.

Studiegrupper: Interventionsgrupp - Terapeuter kommer att få utbildning i vår principbaserade målsättningsmetod och strategier i målsättningsverktygslådan. Kontrollgrupp - Kontrollgruppen kommer att omfatta vanlig vård. Med undantag för strategierna som beskrivs i ENGAGE, kommer rehabiliteringsinsatser som används för att uppnå identifierade mål inte att skilja sig från vanlig praxis. I enlighet med en pragmatisk prövning kommer detta tillvägagångssätt att göra det möjligt för oss att utvärdera effektiviteten av ENGAGE i typiska kliniska miljöer. .

Behandlingens längd och intensitet för båda grupperna kommer att skilja sig beroende på karaktären av mål, behandlingsstrategier och familjens preferenser. Det förväntas att behandlingsblocklängden kommer att variera från 3-8 sessioner under 2-8 veckor, vilket representerar typisk klinisk variation.

Trolighetsövervakning- Efter utbildningen kommer de strategier som används av ENGAGE-terapeuter att spåras för att utvärdera behandlingstrohet innan de rekryterar deltagare. Feedback kommer att tillhandahållas vid behov till terapeuter som en del av implementeringsplanen för att underlätta pågående och konsekvent användning av interventionsstrategierna. Behandlingsfrekvens, intensitet, interventionsstrategier och återkopplingsfrekvens och mekanismer kommer att dokumenteras av terapeuter vid varje behandlingstillfälle. Saminterventioner kommer att övervakas för varje deltagare. Rekrytering och formaliserad datainsamling kommer att påbörjas när interventionsterapeuter på platsen uppnår en acceptabel nivå av trohet definierad som efterlevnad av ENGAGE-principerna minst 90 % av tiden. Till exempel kommer i vilken utsträckning barn är involverade i att identifiera sina egna mål att övervakas och hur ofta terapeuter använder feedback om målrelaterad prestation vid varje behandlingstillfälle. Praxis kommer också att övervakas i kontrollgruppen med hjälp av ett öppet formulär för att förhindra kontaminering från exponering för ENGAGE-principerna. Löpande dokumentation av praxis och övervakning kommer att användas för att utvärdera behovet av ytterligare eller annorlunda implementeringsstöd i interventionsgruppen och för att möjliggöra jämförelse av grupppraxis.

Under ENGAGE-utbildningen och under hela studien kommer utredarna att förstärka att interventionsterapeuter behöver undvika diskussioner om principer och praxis med kontrollgruppsterapeuterna. Terapeuter kommer att fylla i ett frågeformulär om sina typiska metoder med avseende på målsättning i början av träningspasset (intervention) och orientering (kontroll). Dessa svar kommer att identifiera om kontrollgruppsterapeuterna avviker från sin inställning till målsättning som användes vid baslinjen under studiens gång och möjliggör jämförelser mellan grupper av strategianvändning.

Datainsamling och resultat: Identiska bedömningar kommer att utföras vid 1) baslinje (förbehandling), 2) efterbehandling (inom 10 dagar) och 3) 3 månader efter behandling.

Primärt resultatmått är målprestation, tillfredsställelse med prestation, måluppfyllelse (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). All data kommer att matas in i REDCap.

En ekonomisk analys bestående av en kostnads-nyttoanalys ur familjeperspektiv kommer att genomföras i samband med denna prövning. Kostnader relaterade till ENGAGE i förhållande till typisk vård kommer att spåras med hjälp av ett frågeformulär för behandlingssessioner för båda grupperna. Dessutom kommer de totala kostnaderna per barn under interventionen att bestämmas genom att multiplicera terapeutens direkta och indirekta (t.ex. dokumentation) tid med ett motsvarande enhetspris. Genomsnittlig kostnad per barn kommer då att beräknas för varje grupp. Kostnader ur ett familjeperspektiv kommer att spåras med hjälp av ett föräldraformulär och resultaten kommer att vara livskvalitetsmått för föräldrar och barn.

Analys: Data och demografiska egenskaper kommer att beskrivas (t.ex. medelvärden, standardavvikelser) för båda grupperna. Förändringspoäng (post minus före, uppföljning minus post) kommer att sammanfattas för varje resultat, med COPM-ändringar efter intervention som primär analys (fråga 1) och de andra resultaten som sekundära analyser. För varje förändringspoäng och resultat kommer ett klusterjusterat t-test att användas för att jämföra genomsnittliga förändringspoäng mellan grupper (ENGAGE, kontroll). Ett konfidensintervall kommer att rapporteras för skillnaden mellan gruppmedelvärdena. Linjära regressionsmodeller med blandade effekter på alla utfall kommer att inkludera grupp och tid (fasta effekter), en slumpmässig terapeuteffekt (för att justera för klustringen) och en slumpmässig barneffekt (för att justera för upprepade mätningar på varje barn). Tid kommer att vara en kategorisk variabel så att efter- och uppföljningstider kan jämföras med bedömningar före behandling. En tid för gruppinteraktion kommer också att övervägas för att bedöma effekterna av grupp.

Fråga 2: Blandade effekter multipla linjära regressionsmodeller liknande ovanstående kommer också att utvecklas för varje resultat med de ytterligare variablerna för plats, plats för grupp som en interaktion (för att bedöma platseffekt) och andra teoretiskt viktiga variabler (t.ex. kognitiva förmågor, ålder, föräldrastil) som kovariater.

Fråga 3: Medelkostnad per barn och medeleffektivitetsresultat per barn för varje grupp kommer att representeras i en inkrementell kostnadseffektivitetskvot (ICER) - förhållandet mellan skillnaden mellan grupper i medelkostnad per patient och skillnaden i medeleffektivitet med de två livskvalitetsmåtten (CarerQol och KIDSCREEN) som resultat. Omfattande känslighetsanalys inklusive probabilistisk känslighetsanalys kommer att genomföras för att testa resultatens robusthet.

Processutvärdering: Semistrukturerade intervjuer kommer att genomföras under bedömning efter intervention med par av förälder- och barndeltagare (n=24 par från ENGAGE-tillståndet; n=12 par från kontrolltillståndet), stratifierade efter centrum, barns ålder och barn diagnos för att säkerställa variation i provet. Terapeuter (n=24) på ​​var och en av de sex platserna kommer också att delta i kvalitativa intervjuer för att utforska sina erfarenheter av ENGAGE-metoden och implementeringsprocessen. CFIR-ramverket (Consolidated Framework for Implementation Research) kommer att användas i samband med de teoretiska domänerna Ramverk för att sensibilisera forskarna för kända hinder och underlättar implementering. Intervjuer kommer att spelas in på ljud, transkriberas professionellt och ta cirka 45-60 minuter. Data kommer att analyseras med hjälp av induktiv tematisk analys. Journalföring kommer att användas under hela datainsamlingen och analysen för att registrera preliminära teman/idéer om datan, erfarenheter i forskningsprocessen och resonemang kring beslut i datainsamling och analys samt för att underlätta forskningsreflexivitet.