Bewertung der Wirksamkeit kindgerechter Zielsetzung in der pädiatrischen Rehabilitation (der ENGAGE-Ansatz)

ZWECK:

Diese pragmatische Studie zielt darauf ab, die Gesundheitsergebnisse für Kinder mit neurologischen Entwicklungsstörungen (NDD) zu verbessern, indem ein neuartiger, auf Therapeuten ausgerichteter, theoriegeleiteter, evidenzbasierter Ansatz zur Zielsetzung, der Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-Ansatz, verwendet wird. Diese Studie umfasst eine Komponente zur wirtschaftlichen Analyse und Servicenutzung sowie eine Analyse des Implementierungsprozesses, um die Kosteneffizienz zu bewerten und die langfristige Nachhaltigkeit zu unterstützen.

FORSCHUNGSFRAGEN:

Primäre Frage: Verbessert ENGAGE das Engagement der Kinder in der Therapie, die zielbezogene Leistung (primäres Ergebnis), die funktionalen Fähigkeiten, die Teilnahme an der Familie, der Schule und/oder der Gemeinschaft und die Lebensqualität des Kindes und der Bezugsperson im Vergleich zum aktuellen Versorgungsstandard?

Sekundäre Fragen: 1) Welche Ziel-, Kind-, Familien- und Therapeutenfaktoren vermitteln und/oder moderieren die Auswirkungen von ENGAGE auf die oben genannten Interventionsergebnisse? und 2) Verbessert ENGAGE die Kosteneffizienz aus Sicht der Eltern und die Effizienz der Leistungserbringung im Vergleich zum aktuellen Versorgungsstandard?

METHODIK/IMPLEMENTIERUNGSSTRATEGIE UND EVALUIERUNG:

Studiendesign: Ein pragmatisches, randomisiertes kontrolliertes Studiendesign (RCT) mit Clustern wird mit Therapeuten verwendet, die randomisiert einer von zwei Gruppen zugeteilt werden; B. die ENGAGE-Interventionsgruppe oder die Kontrollgruppe für die übliche Versorgung. Bei der RCT handelt es sich um eine Studie an sechs Standorten mit zwei Gruppen (ENGAGE-Schulung abwesend/anwesend) mit zwei Phasen der Post-Interventionsbewertung (unmittelbar nach der Behandlung und 3-Monats-Follow-up). Die Studie wird in etablierten öffentlichen pädiatrischen Rehabilitationszentren in Alberta stattfinden. In Verbindung mit dem RCT wird eine ökonomische Analyse durchgeführt, die aus einer Kosten-Nutzen-Analyse aus Sicht der Eltern und einem Vergleich der Servicenutzungskosten besteht. Um eine breitere Implementierung zu erleichtern, wird eine qualitative Prozessevaluation durchgeführt, um Kern- und periphere Komponenten der Intervention sowie Therapeuten-, Kinder- und Elternperspektiven zu den kontextuellen Merkmalen, die die Implementierung beeinflusst haben, abzugrenzen.

Stichprobe: Die Stichprobengröße beträgt 96 Kinder (12 Therapeuten als Cluster pro Gruppe und 4 Kinder pro Therapeut) an sechs Standorten. Basierend auf der Pilotarbeit der Ermittler wird erwartet, dass der Schulabbruch von Kindern aus der Zeit vor und nach der Intervention minimal sein wird (d. h. weniger als 5 %). Ein Target Change Score von 2,0, eine klinisch signifikante Veränderung des COPM (primärer Endpunkt), mit einer Standardabweichung von 2,75 entspricht einer Effektgröße von 0,723 für den Mittelwertvergleich. Eine Stichprobengröße von 96 führt zu einer Effektgröße von mindestens 0,682 im primären Ergebnis (COPM-Leistungsbewertung) mit Alpha = 0,05 und 80 % Power unter der Annahme einer Intra-Cluster-Korrelation (ICC) von 0,1 unter Verwendung eines zweiseitigen Clusters adjustiert, t-Test für den Mittelwertvergleich. Basierend auf den Ergebnissen einer früheren Cluster-RCT mit Kindern mit Zerebralparese (ICCs zwischen 0,08 und 0,13) wurde ein ICC von 0,1 ausgewählt. Da während der Dauer der Studie eine Therapeutenabwanderung möglich ist, wurde die Stichprobenstrategie so konzipiert, dass eine Clustergröße von 11 immer noch eine 80-prozentige Aussagekraft zum Nachweis einer Effektgröße von 0,716, unterhalb der Zieleffektgröße, liefern würde. Kleinere Effektstärken sind nachweisbar, wenn der ICC kleiner als 0,1 ist. Die Stichprobengröße wurde von 88 auf 96 angepasst, um einen Verlust von 8 % für die Nachverfolgung zu ermöglichen (1 Therapeut, 4 Kinder pro Gruppe). Die Ermittler erwarten keine Aufbewahrungsprobleme für die Basislinien- und Post-Interventions-Bewertungen (primärer Bewertungszeitraum). Die Wahrscheinlichkeit, dass die Nachuntersuchung verloren geht, kann bei der Nachuntersuchung nach 3 Monaten zunehmen. Die Schätzung des „Loss to Follow-up“ basiert auf der Erfahrung der Prüfärzte mit Studien mit Kindern mit Behinderungen.

Einschlusskriterien sind Kinder, die 1) 5-12 Jahre alt sind, 2) für einen Zeitraum der direkten Behandlung an PT und/oder OT überwiesen werden und 3) Englisch sprechen. Weitere Einschluss-/Ausschlusskriterien finden Sie im Abschnitt Protokoll in den Dokumenten.

Rekrutierung: Über einen Zeitraum von 18 Monaten werden Kinder (n=96) nacheinander von 24 Therapeuten aus sechs pädiatrischen Rehabilitationszentren in Alberta rekrutiert (4 Kinder pro Therapeut).

Randomisierung: Eine computergenerierte, permutierte Block-Randomisierungssequenz unter Verwendung des Standorts als Stratifizierungsvariable wird verwendet, um 24 OTs und PTs über 6 Standorte hinweg der ENGAGE- oder Kontrollgruppe zuzuweisen, um ausgewogene Gruppen sicherzustellen.

Studiengruppen: Interventionsgruppe – Therapeuten werden in unserem prinzipienbasierten Ansatz zur Zielsetzung und den Strategien in der Toolbox zur Zielsetzung geschult. Kontrollgruppe – Die Kontrollgruppe umfasst die übliche Pflege. Mit Ausnahme der in ENGAGE skizzierten Strategien werden Rehabilitationsmaßnahmen, die zum Erreichen festgelegter Ziele eingesetzt werden, nicht von der üblichen Praxis abweichen. Im Einklang mit einer pragmatischen Studie wird uns dieser Ansatz in die Lage versetzen, die Wirksamkeit von ENGAGE in typischen klinischen Umgebungen zu bewerten. .

Die Behandlungsdauer und -intensität für beide Gruppen unterscheiden sich je nach Art der Ziele, Behandlungsstrategien und Familienpräferenzen. Es wird erwartet, dass die Länge der Behandlungsblöcke zwischen 3 und 8 Sitzungen über 2 bis 8 Wochen variieren wird, was typische klinische Variationen darstellt.

Treueüberwachung – Nach der Schulung werden die von ENGAGE-Therapeuten angewandten Strategien verfolgt, um die Behandlungstreue vor der Rekrutierung von Teilnehmern zu bewerten. Feedback wird den Therapeuten nach Bedarf als Teil des Implementierungsplans gegeben, um die kontinuierliche und konsistente Anwendung der Interventionsstrategien zu erleichtern. Behandlungshäufigkeit, -intensität, Interventionsstrategien sowie Feedbackhäufigkeit und -mechanismen werden von den Therapeuten bei jeder Behandlungssitzung dokumentiert. Co-Interventionen werden für jeden Teilnehmer überwacht. Die Rekrutierung und die formalisierte Datenerfassung beginnen, sobald die Interventionstherapeuten am Standort ein akzeptables Maß an Treue erreicht haben, das als Einhaltung der ENGAGE-Prinzipien in mindestens 90 % der Fälle definiert ist. Beispielsweise wird überwacht, inwieweit Kinder an der Identifizierung ihrer eigenen Ziele beteiligt sind und wie oft Therapeuten Feedback zur zielbezogenen Leistung bei jeder Behandlungssitzung verwenden. Die Praktiken werden auch in der Kontrollgruppe unter Verwendung eines offenen Formulars überwacht, um eine Kontamination durch den Kontakt mit den ENGAGE-Prinzipien zu verhindern. Die fortlaufende Dokumentation der Praktiken und Überwachung wird verwendet, um den Bedarf an zusätzlicher oder unterschiedlicher Implementierungsunterstützung in der Interventionsgruppe zu bewerten und einen Vergleich der Gruppenpraktiken zu ermöglichen.

Während des ENGAGE-Trainings und während der gesamten Studie werden die Forscher bekräftigen, dass Interventionstherapeuten Diskussionen über Prinzipien und Praktiken mit den Therapeuten der Kontrollgruppe vermeiden müssen. Die Therapeuten füllen zu Beginn der Trainingseinheit einen Fragebogen zu ihren typischen Praktiken in Bezug auf Zielsetzung (Intervention) und Orientierung (Kontrolle) aus. Diese Antworten werden zeigen, ob die Therapeuten der Kontrollgruppe von ihrem Ansatz zur Zielsetzung abweichen, der zu Beginn der Studie im Verlauf der Studie verwendet wurde, und ermöglichen Vergleiche der Strategieverwendung zwischen den Gruppen.

Datenerhebung und Ergebnisse: Identische Bewertungen werden 1) zu Beginn (vor der Behandlung), 2) nach der Behandlung (innerhalb von 10 Tagen) und 3) 3 Monate nach der Behandlung durchgeführt.

Primäres Ergebnismaß ist Zielleistung, Zufriedenheit mit der Leistung, Zielerreichung (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Alle Daten werden in REDCap eingegeben.

Im Zusammenhang mit dieser Studie wird eine ökonomische Analyse durchgeführt, die aus einer Kosten-Nutzen-Analyse aus Familiensicht besteht. Die Kosten im Zusammenhang mit ENGAGE im Verhältnis zur typischen Pflege werden mithilfe eines Therapiesitzungs-Fragebogens für beide Gruppen nachverfolgt. Darüber hinaus werden die Gesamtkosten, die während des Eingriffs pro Kind anfallen, ermittelt, indem die direkte und indirekte (z. B. Dokumentations-) Zeit des Therapeuten mit einem entsprechenden Einheitspreis multipliziert wird. Die durchschnittlichen Kosten pro Kind werden dann für jede Gruppe berechnet. Die Kosten aus familiärer Sicht werden mithilfe eines Elternfragebogens erfasst, und die Ergebnisse sind Maßnahmen zur Lebensqualität von Eltern und Kindern.

Analyse: Daten und demografische Merkmale werden für beide Gruppen beschrieben (z. B. Mittelwerte, Standardabweichungen). Die Veränderungswerte (post minus pre, Follow-up minus post) werden für jedes Ergebnis zusammengefasst, wobei die COPM-Veränderungen nach der Intervention die primäre Analyse (Frage 1) und die anderen Ergebnisse die sekundären Analysen sind. Für jeden Änderungswert und jedes Ergebnis wird ein clusterbereinigter t-Test verwendet, um den mittleren Änderungswert zwischen den Gruppen zu vergleichen (ENGAGE, Kontrolle). Für die Differenz zwischen den Gruppenmittelwerten wird ein Konfidenzintervall angegeben. Lineare Regressionsmodelle mit gemischten Effekten für alle Ergebnisse umfassen Gruppe und Zeit (feste Effekte), einen Therapeuten-Zufallseffekt (zur Anpassung an das Clustering) und einen Kinder-Zufallseffekt (zur Anpassung an wiederholte Messungen bei jedem Kind). Die Zeit wird eine kategoriale Variable sein, sodass die Nach- und Nachsorgezeiten mit den Bewertungen vor der Behandlung verglichen werden können. Eine Zeit pro Gruppeninteraktion wird ebenfalls berücksichtigt, um die Auswirkungen der Gruppe zu bewerten.

Frage 2: Mehrfache lineare Regressionsmodelle mit gemischten Effekten, ähnlich wie oben, werden auch für jedes Ergebnis mit den zusätzlichen Variablen Standort, Standort für Gruppe als Interaktion (zur Bewertung des Standorteffekts) und anderen theoretisch wichtigen Variablen (z. B. kognitive Fähigkeiten, Alter, Erziehungsstil) als Kovariaten.

Frage 3: Die durchschnittlichen Kosten pro Kind und das durchschnittliche Wirksamkeitsergebnis pro Kind für jede Gruppe werden in einem inkrementellen Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER) dargestellt – dem Verhältnis der Differenz zwischen den Gruppen bei den durchschnittlichen Kosten pro Patient zur Differenz der durchschnittlichen Wirksamkeit bei der Anwendung die beiden Lebensqualitätsmaße (CarerQol und KIDSCREEN) als Ergebnisse. Es werden umfangreiche Sensitivitätsanalysen einschließlich probabilistischer Sensitivitätsanalysen durchgeführt, um die Robustheit der Ergebnisse zu testen.

Prozessevaluation: Halbstrukturierte Interviews werden während der Postinterventionsbewertung mit Eltern-Kind-Paaren durchgeführt (n = 24 Paare aus der ENGAGE-Bedingung; n = 12 Paare aus der Kontrollbedingung), stratifiziert nach Zentrum, Alter des Kindes und Kind Diagnose, um die Variabilität in der Probe sicherzustellen. Therapeuten (n=24) an jedem der sechs Standorte werden auch an qualitativen Interviews teilnehmen, um ihre Erfahrungen mit dem ENGAGE-Ansatz und dem Implementierungsprozess zu erkunden. Das CFIR-Rahmenwerk (Consolidated Framework for Implementation Research) wird in Verbindung mit den theoretischen Domänen verwendet Framework zur Sensibilisierung der Forschenden für bekannte Barrieren und Erleichterer der Umsetzung. Die Interviews werden auf Tonband aufgezeichnet, professionell transkribiert und dauern etwa 45-60 Minuten. Die Daten werden mittels induktiver thematischer Analyse analysiert. Journaling wird während der gesamten Datenerhebung und -analyse verwendet, um vorläufige Themen/Ideen zu den Daten, Erfahrungen im Forschungsprozess und Überlegungen zu Entscheidungen bei der Datenerhebung und -analyse aufzuzeichnen und die Reflexivität der Forschung zu erleichtern.