Évaluation de l'efficacité de l'établissement d'objectifs axés sur l'enfant en réadaptation pédiatrique (l'approche ENGAGE)

BUT:

Cet essai pragmatique vise à améliorer les résultats de santé des enfants atteints de troubles neurodéveloppementaux (NDD) à l'aide d'une nouvelle approche axée sur les thérapeutes, axée sur la théorie et fondée sur des données probantes pour l'établissement d'objectifs, l'approche ENGAGE (Enhancing Child Engagement in Goal Setting). Cette étude comprend une composante d'analyse économique et d'utilisation des services et une analyse du processus de mise en œuvre pour évaluer la rentabilité et soutenir la durabilité à long terme.

QUESTIONS DE RECHERCHE:

Question principale : ENGAGE améliore-t-il l'engagement des enfants dans la thérapie, la performance liée aux objectifs (résultat principal), les capacités fonctionnelles, la participation à la maison, à l'école et/ou dans la communauté, et la qualité de vie de l'enfant et du soignant par rapport à la norme de soins actuelle ?

Questions secondaires : 1) Quels sont les facteurs liés à l'objectif, à l'enfant, à la famille et au thérapeute qui interviennent et/ou modèrent les effets d'ENGAGE sur les résultats de l'intervention ci-dessus ? et 2) ENGAGE améliore-t-il la rentabilité du point de vue des parents et l'efficacité de la prestation de services par rapport à la norme de soins actuelle ?

MÉTHODOLOGIE/STRATÉGIE DE MISE EN ŒUVRE ET ÉVALUATION :

Conception de l'étude : une conception pragmatique d'essais contrôlés randomisés (ECR) en grappes sera utilisée avec des thérapeutes randomisés dans l'un des deux groupes ; le groupe d'intervention ENGAGE ou le groupe témoin de soins habituels. L'ECR sera un essai sur six sites avec deux groupes (formation ENGAGE absent/présent) avec deux périodes d'évaluation post-intervention (post-traitement immédiat et suivi de 3 mois). L'essai aura lieu dans des sites publics de réadaptation pédiatrique établis en Alberta. Une analyse économique consistant en une analyse coûts-avantages du point de vue des parents et une comparaison des coûts d'utilisation des services sera menée conjointement avec l'ECR. Afin de faciliter une mise en œuvre plus étendue, une évaluation qualitative du processus sera menée pour délimiter les composantes centrales et périphériques de l'intervention, ainsi que les perspectives du thérapeute, de l'enfant et des parents sur les caractéristiques contextuelles qui ont influencé la mise en œuvre.

Échantillon : La taille de l'échantillon sera de 96 enfants (12 thérapeutes en groupes par groupe et 4 enfants par thérapeute) sur six sites. Sur la base du travail pilote des enquêteurs, il est prévu que l'abandon des enfants de la période d'intervention pré-post sera minime (c'est-à-dire moins de 5 %). Un score de changement cible de 2,0, un changement cliniquement significatif sur le COPM (résultat principal), avec un écart type de 2,75 correspond à une taille d'effet de 0,723 pour la comparaison des moyennes. Une taille d'échantillon de 96 entraînera une taille d'effet d'au moins 0,682 dans le résultat principal (cote de performance COPM) avec alpha = 0,05 et une puissance de 80 % en supposant une corrélation intra-cluster (ICC) de 0,1 en utilisant un cluster bilatéral. ajusté, test t pour la comparaison des moyennes. Un ICC de 0,1 a été sélectionné sur la base des résultats d'un précédent ECR en grappes avec des enfants atteints de paralysie cérébrale (ICC entre 0,08 et 0,13). Étant donné que l'attrition du thérapeute est possible sur la durée de l'étude, la stratégie d'échantillonnage a été conçue de manière à ce qu'une taille de grappe de 11 fournisse encore 80 % de puissance pour détecter une taille d'effet de 0,716, inférieure à la taille d'effet cible. Des tailles d'effet plus petites seront détectables si l'ICC est inférieur à 0,1. La taille de l'échantillon a été ajustée de 88 à 96 pour permettre une perte de vue de 8 % (1 thérapeute, 4 enfants par groupe). Les enquêteurs ne prévoient pas de problèmes de rétention pour les évaluations de base et post-intervention (période d'évaluation primaire). La probabilité de perte de vue peut augmenter lors de l'évaluation de suivi à 3 mois. L'estimation de la perte de suivi est basée sur l'expérience des investigateurs avec des essais avec des enfants handicapés.

Les critères d'inclusion sont les enfants qui 1) ont entre 5 et 12 ans, 2) sont orientés vers un physiothérapeute et/ou un ergothérapeute pour une période de traitement direct et 3) parlent anglais. D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent être trouvés dans le protocole dans la section des documents.

Recrutement : Sur 18 mois, les enfants (n = 96) seront recrutés séquentiellement par 24 thérapeutes de six sites de réadaptation pédiatrique de l'Alberta (4 enfants par thérapeute).

Randomisation : Une séquence de randomisation en blocs permutés générée par ordinateur utilisant le site comme variable de stratification sera utilisée pour allouer 24 OT et PT sur 6 sites au groupe ENGAGE ou témoin afin d'assurer des groupes équilibrés.

Groupes d'étude : Groupe d'intervention - Les thérapeutes recevront une formation sur notre approche et nos stratégies d'établissement d'objectifs basées sur des principes dans la boîte à outils d'établissement d'objectifs. Groupe témoin - Le groupe témoin comprendra les soins habituels. À l'exception des stratégies décrites dans ENGAGE, les interventions de réadaptation utilisées pour atteindre les objectifs identifiés ne s'écarteront pas de la pratique habituelle. Conformément à un essai pragmatique, cette approche nous permettra d'évaluer l'efficacité d'ENGAGE dans des contextes cliniques typiques. .

La durée et l'intensité du traitement pour les deux groupes différeront en fonction de la nature des objectifs, des stratégies de traitement et des préférences familiales. Il est prévu que la durée des blocs de traitement variera de 3 à 8 séances sur 2 à 8 semaines, ce qui représente une variation clinique typique.

Surveillance de la fidélité - Après la formation, les stratégies utilisées par les thérapeutes ENGAGE seront suivies pour évaluer la fidélité du traitement avant de recruter des participants. Une rétroaction sera fournie au besoin aux thérapeutes dans le cadre du plan de mise en œuvre pour faciliter l'utilisation continue et cohérente des stratégies d'intervention. La fréquence, l'intensité, les stratégies d'intervention et la fréquence et les mécanismes de rétroaction du traitement seront documentés par les thérapeutes à chaque séance de traitement. Les co-interventions seront suivies pour chaque participant. Le recrutement et la collecte de données formalisées commenceront une fois que les thérapeutes d'intervention sur le site auront atteint un niveau de fidélité acceptable défini comme l'adhésion aux principes ENGAGE au moins 90 % du temps. Par exemple, la mesure dans laquelle les enfants sont impliqués dans l'identification de leurs propres objectifs sera surveillée et la fréquence à laquelle les thérapeutes utilisent les commentaires sur la performance liée aux objectifs à chaque séance de traitement. Les pratiques seront également surveillées dans le groupe témoin à l'aide d'un formulaire à réponses ouvertes pour prévenir la contamination par l'exposition aux principes ENGAGE. La documentation continue des pratiques et le suivi seront utilisés pour évaluer le besoin d'un soutien à la mise en œuvre supplémentaire ou différent dans le groupe d'intervention et pour permettre la comparaison des pratiques de groupe.

Au cours de la formation ENGAGE et tout au long de l'étude, les enquêteurs insisteront sur le fait que les thérapeutes d'intervention doivent éviter de discuter des principes et des pratiques avec les thérapeutes du groupe témoin. Les thérapeutes rempliront un questionnaire sur leurs pratiques typiques en matière d'établissement d'objectifs au début de la séance de formation (intervention) et d'orientation (contrôle). Ces réponses identifieront si les thérapeutes du groupe témoin s'écartent de leur approche de l'établissement d'objectifs utilisée au départ au cours de l'étude et permettront des comparaisons entre les groupes d'utilisation de la stratégie.

Collecte de données et résultats : des évaluations identiques seront effectuées 1) au départ (prétraitement), 2) après le traitement (dans les 10 jours) et 3) 3 mois après le traitement.

La principale mesure de résultat est la performance des objectifs, la satisfaction à l'égard de la performance, l'atteinte des objectifs (Mesure canadienne du rendement occupationnel (MPOC)). Toutes les données seront saisies dans REDCap.

Une analyse économique consistant en une analyse coûts-avantages du point de vue familial sera menée parallèlement à cet essai. Les coûts liés à ENGAGE par rapport aux soins typiques seront suivis à l'aide d'un questionnaire de séance de thérapie pour les deux groupes. De plus, les coûts totaux encourus par enfant pendant l'intervention seront déterminés en multipliant le temps direct et indirect du thérapeute (par exemple, la documentation) par un prix unitaire correspondant. Le coût moyen par enfant sera ensuite calculé pour chaque groupe. Les coûts du point de vue de la famille seront suivis à l'aide d'un questionnaire destiné aux parents et les résultats seront des mesures de la qualité de vie des parents et des enfants.

Analyse : Les données et les caractéristiques démographiques seront décrites (p. ex. moyennes, écarts-types) pour les deux groupes. Les scores de changement (post moins pré, suivi moins post) seront résumés pour chaque résultat, avec les changements COPM après l'intervention comme analyse principale (question 1) et les autres résultats comme analyses secondaires. Pour chaque score de changement et résultat, un test t ajusté par grappe sera utilisé pour comparer le score de changement moyen entre les groupes (ENGAGE, contrôle). Un intervalle de confiance sera indiqué pour la différence entre les scores moyens des groupes. Les modèles de régression linéaire à effets mixtes sur tous les résultats incluront le groupe et le temps (effets fixes), un effet aléatoire thérapeute (pour ajuster le regroupement) et un effet aléatoire enfant (pour ajuster les mesures répétées sur chaque enfant). Le temps sera une variable catégorique afin que les temps de post-traitement et de suivi puissent être comparés aux évaluations pré-traitement. Une interaction temps par groupe sera également envisagée pour évaluer les effets de groupe.

Question 2 : Des modèles de régression linéaire multiple à effets mixtes similaires à ceux ci-dessus seront également développés pour chaque résultat avec les variables supplémentaires de site, site par groupe en tant qu'interaction (pour évaluer l'effet de site) et d'autres variables théoriquement importantes (par exemple, capacités cognitives, âge, style parental) comme covariables.

Question 3 : Le coût moyen par enfant et le résultat d'efficacité moyen par enfant pour chaque groupe seront représentés dans un rapport coût-efficacité supplémentaire (ICER) - le rapport de la différence entre les groupes en termes de coût moyen par patient à la différence d'efficacité moyenne en utilisant les deux mesures de la qualité de vie (CarerQol et KIDSCREEN) comme résultats. Une analyse de sensibilité approfondie, y compris une analyse de sensibilité probabiliste, sera entreprise pour tester la robustesse des résultats.

Évaluation du processus : Des entretiens semi-structurés seront menés lors de l'évaluation post-intervention avec des paires de participants parents et enfants (n = 24 paires de la condition ENGAGE ; n = 12 paires de la condition de contrôle), stratifiées par centre, âge de l'enfant et enfant diagnostic pour assurer la variabilité de l'échantillon. Les thérapeutes (n = 24) de chacun des six sites participeront également à des entretiens qualitatifs pour explorer leurs expériences avec l'approche ENGAGE et le processus de mise en œuvre. Le cadre CFIR (Consolidated Framework for Implementation Research) sera utilisé conjointement avec les domaines théoriques. Cadre pour sensibiliser les chercheurs aux obstacles et facilitateurs connus à la mise en œuvre. Les entretiens seront enregistrés sur bande audio, transcrits par des professionnels et dureront environ 45 à 60 minutes. Les données seront analysées à l'aide d'une analyse thématique inductive. La journalisation sera utilisée tout au long de la collecte et de l'analyse des données pour enregistrer les thèmes/idées préliminaires sur les données, les expériences dans le processus de recherche et le raisonnement autour des décisions dans la collecte et l'analyse des données, et pour faciliter la réflexivité de la recherche.