Evaluatie van de effectiviteit van kindgerichte doelen stellen bij pediatrische revalidatie (de ENGAGE-benadering)

DOEL:

Deze pragmatische studie heeft tot doel de gezondheidsresultaten voor kinderen met neurologische ontwikkelingsstoornissen (NDD) te verbeteren met behulp van een nieuwe, op de therapeut gerichte, op theorie gebaseerde, evidence-based benadering van het stellen van doelen, de Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-benadering. Deze studie omvat een economische analyse en een onderdeel van het gebruik van diensten en een analyse van het implementatieproces om de kosteneffectiviteit te evalueren en duurzaamheid op lange termijn te ondersteunen.

ONDERZOEKSVRAGEN:

Hoofdvraag: Verbetert ENGAGE de betrokkenheid van kinderen bij therapie, doelgerelateerde prestaties (primair resultaat), functionele vaardigheden, deelname aan het gezin, school en/of gemeenschap, en de kwaliteit van leven van kind en verzorger in vergelijking met de huidige standaard van zorg?

Secundaire vragen: 1) Welke doel-, kind-, familie- en therapeutfactoren mediëren en/of modereren de effecten van ENGAGE op de bovengenoemde interventie-uitkomsten? en 2) Verbetert ENGAGE de kosteneffectiviteit vanuit het perspectief van ouders en de efficiëntie van de dienstverlening in vergelijking met de huidige zorgstandaard?

METHODOLOGIE/IMPLEMENTATIESTRATEGIE EN EVALUATIE:

Onderzoeksopzet: Er zal een pragmatisch, cluster-randomized controlled trial (RCT)-ontwerp worden gebruikt met therapeuten die gerandomiseerd zijn in een van twee groepen; de ENGAGE-interventiegroep of de gebruikelijke zorgcontrolegroep. De RCT zal een proef op zes locaties zijn met twee groepen (ENGAGE-training afwezig/aanwezig) met twee perioden van beoordeling na de interventie (onmiddellijk na de behandeling en een follow-up van 3 maanden). De proef zal plaatsvinden in gevestigde openbare pediatrische revalidatiecentra in Alberta. Samen met de RCT zal een economische analyse worden uitgevoerd bestaande uit een kosten-batenanalyse vanuit het perspectief van ouders en een vergelijking van de kosten van het gebruik van voorzieningen. Om meer wijdverbreide implementatie mogelijk te maken, zal een kwalitatieve procesevaluatie worden uitgevoerd om kern- versus perifere componenten van de interventie af te bakenen, en de perspectieven van therapeut, kind en ouder op de contextuele kenmerken die de implementatie hebben beïnvloed.

Steekproef: De steekproefomvang is 96 kinderen (12 therapeuten als clusters per groep en 4 kinderen per therapeut) op zes locaties. Op basis van het pilotwerk van de onderzoekers wordt verwacht dat de uitval van kinderen uit de pre-postinterventieperiode minimaal zal zijn (d.w.z. minder dan 5%). Een doelveranderingsscore van 2,0, een klinisch significante verandering op de COPM (primair resultaat), met een standaarddeviatie van 2,75 komt overeen met een effectgrootte van 0,723 voor de vergelijking van gemiddelden. Een steekproefomvang van 96 zal resulteren in een effectgrootte van ten minste 0,682 in de primaire uitkomst (COPM-prestatiebeoordeling) met alfa=0,05 en 80% vermogen uitgaande van een intra-clustercorrelatie (ICC) van 0,1 met behulp van een tweezijdige cluster aangepaste, t-toets voor de vergelijking van gemiddelden. Een ICC van 0,1 werd geselecteerd op basis van de resultaten van een eerdere cluster-RCT met kinderen met cerebrale parese (ICC's tussen 0,08 en 0,13). Aangezien uitval van de therapeut mogelijk is tijdens de duur van het onderzoek, werd de steekproefstrategie zo ontworpen dat een clustergrootte van 11 nog steeds 80% power zou bieden om een ​​effectgrootte van 0,716 te detecteren, onder de beoogde effectgrootte. Kleinere effectgroottes zijn detecteerbaar als de ICC kleiner is dan 0,1. De steekproefomvang werd aangepast van 88 naar 96 om rekening te houden met 8% verlies voor follow-up (1 therapeut, 4 kinderen per groep). De onderzoekers verwachten geen retentieproblemen voor de baseline- en post-interventiebeoordelingen (primaire evaluatieperiode). De kans op verlies voor follow-up kan toenemen bij de follow-upbeoordeling na 3 maanden. De schatting van 'loss to follow-up' is gebaseerd op de ervaring van de onderzoekers met proeven met kinderen met een handicap.

Inclusiecriteria zijn kinderen die 1) 5-12 jaar oud zijn, 2) zijn doorverwezen naar PT en/of OT voor een periode van directe behandeling, en 3) Engels spreken. Verdere in-/uitsluitingscriteria zijn te vinden in het protocol in de sectie documenten.

Werving: Gedurende 18 maanden zullen kinderen (n=96) achtereenvolgens worden gerekruteerd door 24 therapeuten uit zes pediatrische revalidatiecentra in Alberta (4 kinderen per therapeut).

Randomisatie: een computergegenereerde randomisatiereeks met gepermuteerde blokken waarbij locatie als stratificatievariabele wordt gebruikt, zal worden gebruikt om 24 OT's en PT's over 6 locaties toe te wijzen aan de ENGAGE- of controlegroep om evenwichtige groepen te garanderen.

Studiegroepen: Interventiegroep - Therapeuten krijgen training over onze op principes gebaseerde benadering van het stellen van doelen en strategieën in de toolbox voor het stellen van doelen. Controlegroep - De controlegroep bestaat uit gebruikelijke zorg. Met uitzondering van de strategieën die in ENGAGE worden beschreven, zullen revalidatie-interventies die worden gebruikt om geïdentificeerde doelen te bereiken, niet afwijken van de gebruikelijke praktijk. In overeenstemming met een pragmatisch onderzoek, zal deze aanpak ons ​​in staat stellen de effectiviteit van ENGAGE in typische klinische omgevingen te evalueren. .

De duur en intensiteit van de behandeling voor beide groepen zal verschillen op basis van de aard van de doelen, de behandelstrategieën en de voorkeur van het gezin. Verwacht wordt dat de lengte van de behandelingsblokken zal variëren van 3-8 sessies gedurende 2-8 weken, wat een typische klinische variatie vertegenwoordigt.

Getrouwheidsmonitoring - Na de training zullen de strategieën die door ENGAGE-therapeuten worden gebruikt, worden gevolgd om de trouw aan de behandeling te evalueren voordat deelnemers worden geworven. Waar nodig zal feedback aan therapeuten worden gegeven als onderdeel van het implementatieplan om doorlopend en consistent gebruik van de interventiestrategieën te vergemakkelijken. Behandelingsfrequentie, -intensiteit, interventiestrategieën en feedbackfrequentie en -mechanismen zullen door therapeuten bij elke behandelsessie worden gedocumenteerd. Co-interventies worden per deelnemer gemonitord. Werving en geformaliseerde gegevensverzameling beginnen zodra de interventietherapeuten op de locatie een acceptabel niveau van trouw hebben bereikt, gedefinieerd als naleving van de ENGAGE-principes in ten minste 90% van de tijd. Er zal bijvoorbeeld worden gecontroleerd in hoeverre kinderen betrokken zijn bij het identificeren van hun eigen doelen en hoe vaak therapeuten feedback gebruiken over doelgerelateerde prestaties bij elke behandelsessie. De praktijken zullen ook in de controlegroep worden gemonitord met behulp van een open formulier om besmetting door blootstelling aan de ENGAGE-principes te voorkomen. Doorlopende documentatie van praktijken en monitoring zullen worden gebruikt om de behoefte aan aanvullende of andere implementatieondersteuning in de interventiegroep te evalueren en om vergelijking van groepspraktijken mogelijk te maken.

Tijdens de ENGAGE-training en gedurende het hele onderzoek zullen de onderzoekers benadrukken dat interventietherapeuten discussies over principes en praktijken met de controlegroeptherapeuten moeten vermijden. Therapeuten vullen een vragenlijst in over hun typische praktijken met betrekking tot het stellen van doelen aan het begin van de trainingssessie (interventie) en oriëntatie (controle). Aan de hand van deze reacties wordt vastgesteld of de therapeuten van de controlegroep in de loop van het onderzoek afwijken van hun benadering van het stellen van doelen die bij aanvang van het onderzoek is gebruikt, en kunnen groepsvergelijkingen van strategiegebruik worden gemaakt.

Gegevensverzameling en resultaten: identieke beoordelingen zullen worden uitgevoerd bij 1) baseline (voorbehandeling), 2) na de behandeling (binnen 10 dagen) en 3) na 3 maanden na de behandeling.

Primaire uitkomstmaat is doelprestatie, tevredenheid met prestatie, doelbereiking (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Alle gegevens worden ingevoerd in REDCap.

Samen met deze proef zal een economische analyse worden uitgevoerd, bestaande uit een kosten-batenanalyse vanuit gezinsperspectief. Kosten gerelateerd aan ENGAGE ten opzichte van typische zorg zullen worden bijgehouden met behulp van een therapiesessievragenlijst voor beide groepen. Bovendien worden de totale kosten per kind tijdens de interventie bepaald door de directe en indirecte (bijv. documentatie) tijd van de therapeut te vermenigvuldigen met een overeenkomstige eenheidsprijs. De gemiddelde kosten per kind worden dan voor elke groep berekend. De kosten vanuit het gezinsperspectief zullen worden gevolgd met behulp van een oudervragenlijst en de resultaten zullen de levenskwaliteit van ouders en kinderen meten.

Analyse: voor beide groepen worden gegevens en demografische kenmerken beschreven (bijvoorbeeld gemiddelden, standaarddeviaties). Veranderingsscores (post minus pre, follow-up minus post) worden voor elke uitkomst samengevat, met COPM-veranderingen na interventie als primaire analyse (vraag 1) en de andere uitkomsten als secundaire analyses. Voor elke wijzigingsscore en uitkomst wordt een cluster-gecorrigeerde t-toets gebruikt om de gemiddelde wijzigingsscore tussen groepen te vergelijken (ENGAGE, controle). Er wordt een betrouwbaarheidsinterval gerapporteerd voor het verschil tussen de gemiddelde groepsscores. Lineaire regressiemodellen met gemengde effecten op alle uitkomsten omvatten groep en tijd (vaste effecten), een willekeurig effect van de therapeut (om aan te passen voor de clustering) en een willekeurig effect voor kinderen (om aan te passen voor herhaalde metingen bij elk kind). Tijd zal een categorische variabele zijn, zodat post- en follow-uptijden kunnen worden vergeleken met beoordelingen voorafgaand aan de behandeling. Een tijd per groepsinteractie zal ook worden overwogen om de effecten van de groep te beoordelen.

Vraag 2: Gemengde effecten Meerdere lineaire regressiemodellen vergelijkbaar met het bovenstaande zullen ook worden ontwikkeld voor elke uitkomst met de aanvullende variabelen plaats, plaats voor groep als een interactie (om plaatseffect te beoordelen) en andere theoretisch belangrijke variabelen (bijv. cognitieve vaardigheden, leeftijd, opvoedingsstijl) als covariabelen.

Vraag 3: De gemiddelde kosten per kind en het gemiddelde effectiviteitsresultaat per kind voor elke groep worden weergegeven in een incrementele kosteneffectiviteitsratio (ICER) - de verhouding tussen het verschil tussen groepen in gemiddelde kosten per patiënt en het verschil in gemiddelde effectiviteit met de twee maatstaven voor kwaliteit van leven (CarerQol en KIDSCREEN) als uitkomsten. Uitgebreide gevoeligheidsanalyse inclusief probabilistische gevoeligheidsanalyse zal worden uitgevoerd om de robuustheid van de resultaten te testen.

Procesevaluatie: Semi-gestructureerde interviews zullen worden gehouden tijdens de beoordeling na de interventie met paren ouder- en kinddeelnemers (n=24 paren uit de ENGAGE-conditie; n=12 paren uit de controleconditie), gestratificeerd naar centrum, leeftijd van kind en kind diagnose om variabiliteit in de steekproef te verzekeren. Therapeuten (n=24) op elk van de zes locaties zullen ook deelnemen aan kwalitatieve interviews om hun ervaringen met de ENGAGE-aanpak en het implementatieproces te verkennen. Het CFIR-raamwerk (Consolidated Framework for Implementation Research) zal worden gebruikt in combinatie met de theoretische domeinen Kader om de onderzoekers te sensibiliseren voor bekende belemmeringen en facilitators voor implementatie. Interviews worden op audio opgenomen, professioneel getranscribeerd en duren ongeveer 45-60 minuten. Gegevens worden geanalyseerd met behulp van inductieve thematische analyse. Bij het verzamelen en analyseren van gegevens zal gebruik worden gemaakt van dagboeken om voorlopige thema's/ideeën over de gegevens, ervaringen in het onderzoeksproces en redeneringen rond beslissingen in gegevensverzameling en -analyse vast te leggen, en om onderzoeksreflexiviteit te vergemakkelijken.