Valutazione dell'efficacia della definizione degli obiettivi orientata al bambino nella riabilitazione pediatrica (l'approccio ENGAGE)

SCOPO:

Questo studio pragmatico mira a migliorare i risultati di salute per i bambini con disabilità dello sviluppo neurologico (NDD) utilizzando un nuovo approccio alla definizione degli obiettivi mirato al terapeuta, basato sulla teoria e basato sull'evidenza, l'approccio Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Questo studio include un componente di analisi economica e utilizzo del servizio e un'analisi del processo di implementazione per valutare l'efficacia in termini di costi e supportare la sostenibilità a lungo termine.

DOMANDE DI RICERCA:

Domanda principale: ENGAGE migliora il coinvolgimento dei bambini nella terapia, le prestazioni relative agli obiettivi (risultato primario), le capacità funzionali, la partecipazione a casa, a scuola e/o nella comunità e la qualità della vita del bambino e del caregiver rispetto all'attuale standard di cura?

Domande secondarie: 1) Quali fattori obiettivo, bambino, famiglia e terapeuta mediano e/o moderano gli effetti di ENGAGE sui risultati dell'intervento di cui sopra? e 2) ENGAGE migliora l'efficacia in termini di costi dal punto di vista dei genitori e l'efficienza dell'erogazione dei servizi rispetto all'attuale standard di assistenza?

METODOLOGIA/STRATEGIA DI ATTUAZIONE E VALUTAZIONE:

Disegno dello studio: verrà utilizzato un disegno pragmatico, cluster randomizzato controllato (RCT) con terapisti randomizzati in uno dei due gruppi; il gruppo di intervento ENGAGE o il consueto gruppo di controllo assistenziale. L'RCT sarà uno studio in sei centri con due gruppi (formazione ENGAGE assente/presente) con due periodi di valutazione post-intervento (immediato post-trattamento e follow-up a 3 mesi). La sperimentazione si svolgerà all'interno di centri di riabilitazione pediatrica pubblici stabiliti in Alberta. Un'analisi economica consistente in un'analisi costi-benefici dal punto di vista dei genitori e un confronto dei costi di utilizzo del servizio sarà condotta in collaborazione con l'RCT. Per facilitare un'implementazione più diffusa, sarà condotta una valutazione qualitativa del processo per delineare le componenti centrali rispetto a quelle periferiche dell'intervento e le prospettive del terapeuta, del bambino e del genitore sulle caratteristiche contestuali che hanno influenzato l'implementazione.

Campione: la dimensione del campione sarà di 96 bambini (12 terapisti come cluster per gruppo e 4 bambini per terapista) in sei siti. Sulla base del lavoro pilota degli investigatori, si prevede che l'abbandono del bambino dal periodo pre-post intervento sarà minimo (vale a dire, meno del 5%). Un punteggio di cambiamento target di 2,0, un cambiamento clinicamente significativo sulla COPM (outcome primario), con una deviazione standard di 2,75 corrisponde a una dimensione dell'effetto di 0,723 per il confronto delle medie. Una dimensione del campione di 96 si tradurrà in una dimensione dell'effetto di almeno 0,682 nell'esito primario (valutazione delle prestazioni COPM) con alfa=0,05 e potenza dell'80% assumendo una correlazione intra-cluster (ICC) di 0,1 utilizzando un cluster a due code aggiustato, t-test per il confronto delle medie. Un ICC di 0,1 è stato selezionato sulla base dei risultati di un precedente RCT a grappolo con bambini con paralisi cerebrale (ICC tra 0,08 e 0,13). Poiché l'attrito del terapeuta è possibile per tutta la durata dello studio, la strategia di campionamento è stata progettata in modo che una dimensione del cluster di 11 fornisse ancora l'80% di potenza per rilevare una dimensione dell'effetto di 0,716, al di sotto della dimensione dell'effetto target. Le dimensioni dell'effetto più piccole saranno rilevabili se l'ICC è inferiore a 0,1. La dimensione del campione è stata aggiustata da 88 a 96 per consentire una perdita dell'8% al follow-up (1 terapista, 4 bambini per gruppo). Gli investigatori non prevedono problemi di conservazione per le valutazioni di base e post-intervento (periodo di valutazione primaria). La probabilità di perdita al follow-up può aumentare alla valutazione del follow-up a 3 mesi. La stima della perdita al follow-up si basa sull'esperienza degli investigatori con prove con bambini con disabilità.

I criteri di inclusione sono i bambini che 1) hanno 5-12 anni, 2) sono inviati a PT e/o OT per un periodo di trattamento diretto e 3) parlano inglese. Ulteriori criteri di inclusione/esclusione possono essere trovati nella sezione del protocollo nei documenti.

Reclutamento: oltre 18 mesi, i bambini (n=96) saranno reclutati in sequenza da 24 terapisti provenienti da sei centri di riabilitazione pediatrica dell'Alberta (4 bambini per terapista).

Randomizzazione: verrà utilizzata una sequenza di randomizzazione a blocchi permutati generata dal computer che utilizza il sito come variabile di stratificazione per assegnare 24 OT e PT in 6 siti all'ENGAGE o al gruppo di controllo per garantire gruppi equilibrati.

Gruppi di studio: Gruppo di intervento - I terapisti riceveranno una formazione sul nostro approccio alla definizione degli obiettivi basato sui principi e sulle strategie nella cassetta degli attrezzi per la definizione degli obiettivi. Gruppo di controllo - Il gruppo di controllo comprenderà le cure abituali. Ad eccezione delle strategie delineate in ENGAGE, gli interventi riabilitativi utilizzati per raggiungere gli obiettivi identificati non varieranno dalla pratica abituale. Coerentemente con uno studio pragmatico, questo approccio ci consentirà di valutare l'efficacia di ENGAGE in contesti clinici tipici. .

La durata e l'intensità del trattamento per entrambi i gruppi differiranno in base alla natura degli obiettivi, alle strategie di trattamento e alle preferenze familiari. Si prevede che la durata del blocco del trattamento varierà da 3-8 sessioni in 2-8 settimane, rappresentando la tipica variazione clinica.

Monitoraggio della fedeltà: dopo la formazione, le strategie utilizzate dai terapisti ENGAGE verranno monitorate per valutare la fedeltà del trattamento prima del reclutamento dei partecipanti. Il feedback verrà fornito secondo necessità ai terapisti come parte del piano di implementazione per facilitare l'uso continuo e coerente delle strategie di intervento. La frequenza del trattamento, l'intensità, le strategie di intervento e la frequenza e i meccanismi di feedback saranno documentati dai terapisti in ogni sessione di trattamento. I co-interventi saranno monitorati per ciascun partecipante. Il reclutamento e la raccolta di dati formalizzati inizieranno una volta che i terapisti di intervento presso il sito raggiungeranno un livello accettabile di fedeltà definito come adesione ai principi ENGAGE almeno il 90% delle volte. Ad esempio, verrà monitorata la misura in cui i bambini sono coinvolti nell'identificazione dei propri obiettivi e la frequenza con cui i terapeuti utilizzano il feedback sulle prestazioni relative agli obiettivi in ​​ogni sessione di trattamento. Le pratiche saranno inoltre monitorate nel gruppo di controllo utilizzando un modulo a risposta aperta per prevenire la contaminazione dovuta all'esposizione ai principi ENGAGE. La documentazione in corso delle pratiche e del monitoraggio sarà utilizzata per valutare la necessità di un supporto aggiuntivo o diverso all'implementazione nel gruppo di intervento e per consentire il confronto delle pratiche del gruppo.

Durante la formazione ENGAGE e durante lo studio, i ricercatori rafforzeranno il fatto che i terapisti di intervento devono evitare la discussione di principi e pratiche con i terapisti del gruppo di controllo. I terapisti completeranno un questionario sulle loro pratiche tipiche rispetto alla definizione degli obiettivi all'inizio della sessione di formazione (intervento) e orientamento (controllo). Queste risposte identificheranno se i terapeuti del gruppo di controllo deviano dal loro approccio alla definizione degli obiettivi utilizzato al basale nel corso dello studio e consentiranno confronti tra gruppi sull'uso della strategia.

RACCOLTA DEI DATI E RISULTATI: Verranno condotte valutazioni identiche a 1) basale (pre-trattamento), 2) post-trattamento (entro 10 giorni) e 3) a 3 mesi dopo il trattamento.

La misura dell'esito primario è la prestazione degli obiettivi, la soddisfazione per le prestazioni, il raggiungimento degli obiettivi (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Tutti i dati verranno inseriti in REDCap.

Un'analisi economica consistente in un'analisi costi-benefici dal punto di vista della famiglia sarà condotta in concomitanza con questo studio. I costi relativi a ENGAGE relativi all'assistenza tipica saranno monitorati utilizzando un questionario sulla sessione di terapia per entrambi i gruppi. Inoltre, i costi totali sostenuti per bambino durante l'intervento saranno determinati moltiplicando il tempo diretto e indiretto del terapeuta (ad esempio, documentazione) per un prezzo unitario corrispondente. Verrà quindi calcolato il costo medio per bambino per ciascun gruppo. I costi dal punto di vista della famiglia saranno monitorati utilizzando un questionario per i genitori e i risultati saranno misure della qualità della vita di genitori e figli.

Analisi: verranno descritti i dati e le caratteristiche demografiche (ad esempio, medie, deviazioni standard) per entrambi i gruppi. I punteggi delle modifiche (post meno pre, follow-up meno post) saranno riassunti per ciascun risultato, con i cambiamenti della COPM dopo l'intervento come analisi primaria (Domanda 1) e gli altri risultati come analisi secondarie. Per ogni punteggio di cambiamento e risultato, verrà utilizzato un test t aggiustato per cluster per confrontare il punteggio di cambiamento medio tra i gruppi (ENGAGE, controllo). Verrà riportato un intervallo di confidenza per la differenza tra i punteggi medi del gruppo. I modelli di regressione lineare con effetti misti su tutti i risultati includeranno il gruppo e il tempo (effetti fissi), un effetto casuale del terapeuta (per adattarsi al raggruppamento) e un effetto casuale del bambino (per adattarsi a misure ripetute su ciascun bambino). Il tempo sarà una variabile categorica in modo che i tempi post e follow-up possano essere confrontati con le valutazioni pre-trattamento. Verrà presa in considerazione anche un'interazione tempo per gruppo per valutare gli effetti del gruppo.

Domanda 2: Verranno sviluppati anche modelli di regressione lineare multipla con effetti misti simili a quanto sopra per ciascun risultato con le variabili aggiuntive di sito, sito per gruppo come interazione (per valutare l'effetto del sito) e altre variabili teoricamente importanti (ad esempio, abilità cognitive, età, stile genitoriale) come covariate.

Domanda 3: Il costo medio per bambino e il risultato medio di efficacia per bambino per ciascun gruppo saranno rappresentati in un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER) - il rapporto tra la differenza tra i gruppi nel costo medio per paziente e la differenza nell'efficacia media utilizzando le due misure di qualità della vita (CarerQol e KIDSCREEN) come risultati. Verrà effettuata un'ampia analisi di sensibilità, inclusa l'analisi di sensibilità probabilistica, per testare la solidità dei risultati.

Valutazione del processo: le interviste semi-strutturate saranno condotte durante la valutazione post-intervento con coppie di genitori e bambini partecipanti (n=24 coppie dalla condizione ENGAGE; n=12 coppie dalla condizione di controllo), stratificate per centro, età del bambino e bambino diagnosi per garantire la variabilità del campione. I terapisti (n = 24) in ciascuno dei sei siti parteciperanno anche a interviste qualitative per esplorare le loro esperienze con l'approccio ENGAGE e il processo di implementazione. Il framework CFIR (Consolidated Framework for Implementation Research) sarà utilizzato insieme ai Theoretical Domains Framework per sensibilizzare i ricercatori a barriere note e facilitatori all'implementazione. Le interviste saranno audioregistrate, trascritte professionalmente e avranno una durata di circa 45-60 minuti. I dati saranno analizzati utilizzando l'analisi tematica induttiva. L'inserimento nel diario verrà utilizzato durante la raccolta e l'analisi dei dati per registrare temi/idee preliminari sui dati, esperienze nel processo di ricerca e ragionamento sulle decisioni nella raccolta e nell'analisi dei dati e per facilitare la riflessività della ricerca.