Avaliação da eficácia da definição de metas orientada para a criança na reabilitação pediátrica (a abordagem ENGAGE)

PROPÓSITO:

Este ensaio pragmático visa melhorar os resultados de saúde para crianças com deficiências do neurodesenvolvimento (NDD) usando uma nova abordagem voltada para o terapeuta, baseada em teoria e baseada em evidências para o estabelecimento de metas, a abordagem Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Este estudo inclui um componente de análise econômica e utilização de serviços e uma análise do processo de implementação para avaliar a relação custo-benefício e apoiar a sustentabilidade a longo prazo.

QUESTÕES DE PESQUISA:

Questão principal: O ENGAGE melhora o envolvimento das crianças na terapia, o desempenho relacionado a objetivos (resultado primário), as habilidades funcionais, a participação em casa, na escola e/ou na comunidade e a qualidade de vida da criança e do cuidador em comparação com o padrão atual de atendimento?

Questões secundárias: 1) Quais fatores de objetivo, criança, família e terapeuta medeiam e/ou moderam os efeitos do ENGAGE nos resultados da intervenção acima? e 2) O ENGAGE melhora a relação custo-benefício do ponto de vista dos pais e a eficiência da prestação de serviços em comparação com o padrão atual de atendimento?

METODOLOGIA/ESTRATÉGIA DE IMPLEMENTAÇÃO E AVALIAÇÃO:

Desenho do estudo: Será usado um desenho pragmático, de cluster randomizado controlado (RCT) com terapeutas randomizados para um dos dois grupos; o grupo de intervenção ENGAGE ou o grupo de controle de cuidados habituais. O RCT será um ensaio de seis locais com dois grupos (treinamento ENGAGE ausente/presente) com dois períodos de avaliação pós-intervenção (pós-tratamento imediato e acompanhamento de 3 meses). O teste será realizado em locais públicos de reabilitação pediátrica estabelecidos em Alberta. Uma análise econômica que consiste em uma análise de custo-benefício da perspectiva dos pais e uma comparação dos custos de utilização do serviço será realizada em conjunto com o RCT. Para facilitar uma implementação mais ampla, será realizada uma avaliação qualitativa do processo para delinear os componentes centrais e periféricos da intervenção e as perspectivas do terapeuta, da criança e dos pais sobre os recursos contextuais que influenciaram a implementação.

Amostra: O tamanho da amostra será de 96 crianças (12 terapeutas como grupos por grupo e 4 crianças por terapeuta) em seis locais. Com base no trabalho-piloto dos investigadores, prevê-se que o abandono da criança no período pré-pós-intervenção seja mínimo (isto é, inferior a 5%). Uma pontuação de mudança de alvo de 2,0, uma mudança clinicamente significativa no COPM (desfecho primário), com um desvio padrão de 2,75 corresponde a um tamanho de efeito de 0,723 para a comparação de médias. Um tamanho de amostra de 96 resultará em um tamanho de efeito de pelo menos 0,682 no resultado primário (classificação de desempenho COPM) com alfa = 0,05 e poder de 80%, assumindo uma correlação intra-cluster (ICC) de 0,1 usando um cluster bilateral ajustado, teste t para comparação de médias. Um ICC de 0,1 foi selecionado com base nos resultados de um cluster RCT anterior com crianças com paralisia cerebral (ICCs entre 0,08 a 0,13). Uma vez que o desgaste do terapeuta é possível durante o estudo, a estratégia de amostragem foi projetada para que um tamanho de cluster de 11 ainda fornecesse 80% de poder para detectar um tamanho de efeito de 0,716, abaixo do tamanho de efeito alvo. Tamanhos de efeito menores serão detectáveis ​​se o ICC for menor que 0,1. O tamanho da amostra foi ajustado de 88 para 96 ​​para permitir uma perda de acompanhamento de 8% (1 terapeuta, 4 crianças por grupo). Os investigadores não preveem problemas de retenção para as avaliações de linha de base e pós-intervenção (período de avaliação primária). A probabilidade de perda de acompanhamento pode aumentar na avaliação de acompanhamento de 3 meses. A estimativa de perda de acompanhamento é baseada na experiência dos investigadores com estudos com crianças com deficiência.

Os critérios de inclusão são crianças que 1) têm 5-12 anos de idade, 2) são encaminhadas para PT e/ou OT para um período de tratamento direto e 3) falam inglês. Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser encontrados no protocolo na seção de documentos.

Recrutamento: Ao longo de 18 meses, as crianças (n=96) serão recrutadas sequencialmente por 24 terapeutas de seis centros de reabilitação pediátrica de Alberta (4 crianças por terapeuta).

Randomização: Uma sequência de randomização de bloco permutado gerada por computador usando o local como uma variável de estratificação será usada para alocar 24 OTs e PTs em 6 locais para o ENGAGE ou grupo de controle para garantir grupos equilibrados.

Grupos de estudo: Grupo de intervenção - Os terapeutas receberão treinamento em nossa abordagem de definição de metas baseada em princípios e estratégias na caixa de ferramentas de definição de metas. Grupo controle - O grupo controle compreenderá os cuidados habituais. Com exceção das estratégias descritas no ENGAGE, as intervenções de reabilitação usadas para atingir os objetivos identificados não irão diferir da prática usual. Consistente com um ensaio pragmático, esta abordagem nos permitirá avaliar a eficácia do ENGAGE em ambientes clínicos típicos. .

A duração e a intensidade do tratamento para ambos os grupos serão diferentes com base na natureza dos objetivos, estratégias de tratamento e preferência da família. Prevê-se que a duração dos blocos de tratamento varie de 3 a 8 sessões durante 2 a 8 semanas, representando uma variação clínica típica.

Monitoramento de fidelidade - Após o treinamento, as estratégias usadas pelos terapeutas do ENGAGE serão rastreadas para avaliar a fidelidade do tratamento antes do recrutamento dos participantes. O feedback será fornecido conforme necessário aos terapeutas como parte do plano de implementação para facilitar o uso contínuo e consistente das estratégias de intervenção. Frequência do tratamento, intensidade, estratégias de intervenção e frequência e mecanismos de feedback serão documentados pelos terapeutas em cada sessão de tratamento. As co-intervenções serão monitoradas para cada participante. O recrutamento e a coleta de dados formalizados começarão assim que os terapeutas de intervenção no local atingirem um nível aceitável de fidelidade definido como adesão aos princípios do ENGAGE em pelo menos 90% do tempo. Por exemplo, será monitorado até que ponto as crianças estão envolvidas na identificação de seus próprios objetivos e com que frequência os terapeutas usam feedback sobre o desempenho relacionado aos objetivos em cada sessão de tratamento. As práticas também serão monitoradas no grupo de controle usando um formulário aberto para evitar a contaminação da exposição aos princípios ENGAGE. A documentação contínua das práticas e o monitoramento serão usados ​​para avaliar a necessidade de suporte de implementação adicional ou diferente no grupo de intervenção e para permitir a comparação das práticas do grupo.

Durante o treinamento ENGAGE e ao longo do estudo, os investigadores irão reforçar que os terapeutas de intervenção precisam evitar a discussão de princípios e práticas com os terapeutas do grupo de controle. Os terapeutas irão preencher um questionário sobre suas práticas típicas com relação ao estabelecimento de metas no início da sessão de treinamento (intervenção) e orientação (controle). Essas respostas identificarão se os terapeutas do grupo de controle se desviaram de sua abordagem para o estabelecimento de metas usado na linha de base ao longo do estudo e permitirão comparações entre grupos de uso de estratégias.

Coleta de dados e resultados: Avaliações idênticas serão realizadas em 1) linha de base (pré-tratamento), 2) pós-tratamento (dentro de 10 dias) e 3) 3 meses após o tratamento.

A medida de resultado primário é o desempenho da meta, a satisfação com o desempenho, a obtenção da meta (medida canadense de desempenho ocupacional (COPM)). Todos os dados serão inseridos no REDCap.

Uma análise econômica que consiste em uma análise de custo-benefício da perspectiva da família será realizada em conjunto com este estudo. Os custos relacionados ao ENGAGE em relação aos cuidados típicos serão rastreados usando um questionário de sessão de terapia para ambos os grupos. Além disso, os custos totais incorridos por criança durante a intervenção serão determinados pela multiplicação do tempo direto e indireto do terapeuta (por exemplo, documentação) por um preço unitário correspondente. O custo médio por criança será então calculado para cada grupo. Os custos sob a perspectiva da família serão rastreados usando um questionário para os pais e os resultados serão medidas de qualidade de vida para pais e filhos.

Análise: Dados e características demográficas serão descritos (por exemplo, médias, desvios padrão) para ambos os grupos. As pontuações de alteração (pós menos pré, acompanhamento menos pós) serão resumidas para cada resultado, com as alterações COPM pós-intervenção como análise primária (Pergunta 1) e os outros resultados como análises secundárias. Para cada pontuação e resultado de alteração, um teste t ajustado por cluster será usado para comparar a pontuação média de alteração entre os grupos (ENGAGE, controle). Um intervalo de confiança será relatado para a diferença entre as pontuações médias do grupo. Modelos de regressão linear de efeitos mistos em todos os resultados incluirão grupo e tempo (efeitos fixos), um efeito aleatório do terapeuta (para ajustar o agrupamento) e um efeito aleatório da criança (para ajustar para medidas repetidas em cada criança). O tempo será uma variável categórica para que os tempos pós e de acompanhamento possam ser comparados com as avaliações pré-tratamento. Um tempo de interação em grupo também será considerado para avaliar os efeitos do grupo.

Questão 2: Modelos de regressão linear múltipla de efeitos mistos semelhantes aos anteriores também serão desenvolvidos para cada resultado com as variáveis ​​adicionais de local, local por grupo como uma interação (para avaliar o efeito do local) e outras variáveis ​​teoricamente importantes (por exemplo, habilidades cognitivas, idade, estilo parental) como covariáveis.

Questão 3: O custo médio por criança e o resultado médio de eficácia por criança para cada grupo serão representados em uma relação de custo-efetividade incremental (ICER) - a relação entre a diferença entre os grupos no custo médio por paciente e a diferença na eficácia média usando as duas medidas de qualidade de vida (CarerQol e KIDSCREEN) como resultados. Uma análise de sensibilidade extensiva, incluindo análise de sensibilidade probabilística, será realizada para testar a robustez dos resultados.

Avaliação do processo: Entrevistas semiestruturadas serão realizadas durante a avaliação pós-intervenção com pares de pais e filhos participantes (n=24 pares da condição ENGAGE; n=12 pares da condição de controle), estratificados por centro, idade da criança e criança diagnóstico para garantir a variabilidade na amostra. Terapeutas (n = 24) em cada um dos seis locais também participarão de entrevistas qualitativas para explorar suas experiências com a abordagem ENGAGE e o processo de implementação. A estrutura CFIR (Consolidated Framework for Implementation Research) será usada em conjunto com os Domínios Teóricos Enquadramento para sensibilizar os investigadores para as barreiras e facilitadores conhecidos à implementação. As entrevistas serão gravadas em áudio, transcritas profissionalmente e duram aproximadamente 45 a 60 minutos. Os dados serão analisados ​​por meio de análise temática indutiva. O registro no diário será usado durante a coleta e análise de dados para registrar temas/idéias preliminares sobre os dados, experiências no processo de pesquisa e raciocínio em torno de decisões na coleta e análise de dados e para facilitar a reflexividade da pesquisa.