Ocena skuteczności ukierunkowanego na dziecko wyznaczania celów w rehabilitacji pediatrycznej (podejście ENGAGE)

ZAMIAR:

Ta pragmatyczna próba ma na celu poprawę wyników zdrowotnych dzieci z zaburzeniami neurorozwojowymi (NDD) przy użyciu nowatorskiego, ukierunkowanego na terapeutę, opartego na teorii, opartego na dowodach podejścia do wyznaczania celów, podejścia ENGAGE (ang. Enhancing Child Engagement in Goal Setting). Badanie to obejmuje analizę ekonomiczną i komponent wykorzystania usług oraz analizę procesu wdrażania w celu oceny opłacalności i wsparcia długoterminowego zrównoważonego rozwoju.

PYTANIA BADAWCZE:

Podstawowe pytanie: Czy ENGAGE poprawia zaangażowanie dzieci w terapię, wyniki związane z celem (główny wynik), zdolności funkcjonalne, udział w domu, szkole i/lub społeczności oraz jakość życia dziecka i opiekuna w porównaniu z obecnym standardem opieki?

Pytania dodatkowe: 1) Jakie czynniki związane z celem, dzieckiem, rodziną i terapeutą pośredniczą i/lub łagodzą wpływ ENGAGE na powyższe wyniki interwencji? oraz 2) Czy ENGAGE poprawia efektywność kosztową z perspektywy rodziców i efektywność świadczenia usług w porównaniu z obecnym standardem opieki?

METODOLOGIA/STRATEGIA WDROŻENIA I EWALUACJA:

Projekt badania: Zastosowany zostanie pragmatyczny, grupowy, randomizowany, kontrolowany projekt badania (RCT), z terapeutami losowo przydzielonymi do jednej z dwóch grup; grupa interwencyjna ENGAGE lub grupa kontrolna zwykłej opieki. RCT będzie próbą w sześciu ośrodkach z dwiema grupami (trening ENGAGE nieobecny/obecny) z dwoma okresami oceny po interwencji (bezpośrednio po leczeniu i 3-miesięczna obserwacja). Badanie odbędzie się w uznanych publicznych ośrodkach rehabilitacji pediatrycznej w Albercie. Analiza ekonomiczna składająca się z analizy kosztów i korzyści z perspektywy rodziców oraz porównania kosztów korzystania z usług zostanie przeprowadzona w połączeniu z RCT. Aby ułatwić szersze wdrożenie, zostanie przeprowadzona jakościowa ocena procesu w celu określenia podstawowych i peryferyjnych elementów interwencji oraz perspektywy terapeuty, dziecka i rodzica w odniesieniu do cech kontekstowych, które wpłynęły na wdrożenie.

Próbka: Wielkość próby będzie wynosić 96 dzieci (12 terapeutów jako grupy na grupę i 4 dzieci na terapeutę) w sześciu ośrodkach. Na podstawie pracy pilotażowej badaczy przewiduje się, że liczba dzieci przerywających naukę w okresie interwencji pre-post będzie minimalna (tj. mniejsza niż 5%). Wynik zmiany docelowej wynoszący 2,0, klinicznie istotna zmiana COPM (pierwotny wynik), ze standardowym odchyleniem 2,75, odpowiada wielkości efektu 0,723 dla porównania średnich. Wielkość próby 96 da w wyniku pierwotnym wielkość efektu co najmniej 0,682 (wskaźnik wydajności COPM) z alfa=0,05 i mocą 80% przy założeniu korelacji wewnątrz klastra (ICC) równej 0,1 przy użyciu dwustronnej analizy skupień skorygowany, test t dla porównania średnich. ICC 0,1 wybrano na podstawie wyników poprzedniego grupowego RCT z dziećmi z mózgowym porażeniem dziecięcym (ICC między 0,08 a 0,13). Ponieważ w trakcie badania możliwe jest wyniszczenie terapeuty, strategia próbkowania została zaprojektowana w taki sposób, aby klaster o rozmiarze 11 nadal zapewniał 80% mocy do wykrycia wielkości efektu 0,716, poniżej docelowej wielkości efektu. Mniejsze rozmiary efektu będą wykrywalne, jeśli ICC jest mniejsze niż 0,1. Wielkość próby dostosowano z 88 do 96, aby uwzględnić 8% stratę czasu na obserwację (1 terapeuta, 4 dzieci na grupę). Badacze nie przewidują problemów z retencją dla ocen wyjściowych i po interwencji (pierwotny okres oceny). Prawdopodobieństwo utraty obserwacji może wzrosnąć podczas 3-miesięcznej oceny kontrolnej. Oszacowanie straty w okresie obserwacji opiera się na doświadczeniu badaczy z badaniami z dziećmi niepełnosprawnymi.

Kryteriami włączenia są dzieci, które 1) są w wieku 5-12 lat, 2) są skierowane do PT i/lub OT na okres bezpośredniego leczenia oraz 3) mówią po angielsku. Dalsze kryteria włączenia/wyłączenia można znaleźć w protokole w sekcji dokumentów.

Rekrutacja: W ciągu 18 miesięcy dzieci (n=96) będą kolejno rekrutowane przez 24 terapeutów z sześciu pediatrycznych ośrodków rehabilitacyjnych w Albercie (4 dzieci na terapeutę).

Randomizacja: wygenerowana komputerowo sekwencja randomizacji z permutowanymi blokami, wykorzystująca miejsce jako zmienną stratyfikacji, zostanie wykorzystana do przydzielenia 24 OT i PT w 6 miejscach do grupy ENGAGE lub grupy kontrolnej, aby zapewnić równowagę grup.

Grupy badawcze: Grupa interwencyjna — terapeuci przejdą szkolenie w zakresie naszego podejścia do wyznaczania celów opartego na zasadach i strategii w zestawie narzędzi do wyznaczania celów. Grupa kontrolna - Grupa kontrolna będzie obejmowała zwykłą opiekę. Z wyjątkiem strategii przedstawionych w ENGAGE, interwencje rehabilitacyjne stosowane do osiągnięcia określonych celów nie będą odbiegać od zwykłej praktyki. Takie podejście, zgodne z pragmatycznym badaniem, umożliwi nam ocenę skuteczności ENGAGE w typowych warunkach klinicznych. .

Czas trwania i intensywność leczenia dla obu grup będą się różnić w zależności od charakteru celów, strategii leczenia i preferencji rodziny. Przewiduje się, że długość bloku leczenia będzie się wahać od 3 do 8 sesji w ciągu 2 do 8 tygodni, co stanowi typową zmienność kliniczną.

Monitorowanie wierności – po szkoleniu strategie stosowane przez terapeutów ENGAGE będą śledzone w celu oceny wierności terapii przed rekrutacją uczestników. Informacje zwrotne będą przekazywane terapeutom w razie potrzeby w ramach planu wdrażania, aby ułatwić ciągłe i konsekwentne stosowanie strategii interwencyjnych. Częstotliwość leczenia, intensywność, strategie interwencji oraz częstotliwość i mechanizmy sprzężenia zwrotnego będą dokumentowane przez terapeutów podczas każdej sesji terapeutycznej. Współinterwencje będą monitorowane dla każdego uczestnika. Rekrutacja i sformalizowane gromadzenie danych rozpocznie się, gdy terapeuci interwencyjni w ośrodku osiągną akceptowalny poziom wierności, zdefiniowany jako przestrzeganie zasad ENGAGE przez co najmniej 90% czasu. Monitorowane będzie na przykład, w jakim stopniu dzieci są zaangażowane w określanie własnych celów i jak często terapeuci wykorzystują informacje zwrotne na temat wyników związanych z celami podczas każdej sesji terapeutycznej. Praktyki będą również monitorowane w grupie kontrolnej przy użyciu otwartego formularza, aby zapobiec zanieczyszczeniu wynikającemu z narażenia na zasady ENGAGE. Bieżąca dokumentacja praktyk i monitoring będą wykorzystywane do oceny potrzeby dodatkowego lub innego wsparcia wdrożeniowego w grupie interwencyjnej oraz umożliwią porównanie praktyk grupowych.

Podczas szkolenia ENGAGE iw trakcie badania badacze będą podkreślać, że terapeuci interwencyjni muszą unikać dyskusji na temat zasad i praktyk z terapeutami z grupy kontrolnej. Terapeuci wypełnią kwestionariusz dotyczący ich typowych praktyk w zakresie wyznaczania celów na początku sesji treningowej (interwencja) i orientacji (kontrola). Odpowiedzi te pozwolą określić, czy terapeuci z grupy kontrolnej odbiegają od swojego podejścia do wyznaczania celów stosowanego na początku badania w trakcie badania i pozwolą na porównania między grupami stosowania strategii.

Gromadzenie danych i wyniki: Identyczne oceny zostaną przeprowadzone 1) na początku leczenia (przed leczeniem), 2) po leczeniu (w ciągu 10 dni) i 3) 3 miesiące po leczeniu.

Podstawową miarą wyniku jest wykonanie celu, satysfakcja z wykonania, osiągnięcie celu (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Wszystkie dane zostaną wprowadzone do REDCap.

W połączeniu z tym badaniem zostanie przeprowadzona analiza ekonomiczna obejmująca analizę kosztów i korzyści z perspektywy rodziny. Koszty związane z ENGAGE w stosunku do typowej opieki będą śledzone za pomocą kwestionariusza sesji terapeutycznej dla obu grup. Ponadto całkowite koszty poniesione na dziecko podczas interwencji zostaną określone poprzez pomnożenie czasu bezpośredniego i pośredniego terapeuty (np. dokumentacja) przez odpowiednią cenę jednostkową. Średni koszt na dziecko zostanie następnie obliczony dla każdej grupy. Koszty z perspektywy rodziny będą śledzone za pomocą kwestionariusza dla rodziców, a wyniki będą miarami jakości życia rodziców i dzieci.

Analiza: zostaną opisane dane i cechy demograficzne (np. średnie, odchylenia standardowe) dla obu grup. Wyniki zmian (post minus pre, follow-up minus post) zostaną podsumowane dla każdego wyniku, ze zmianami COPM po interwencji jako pierwotną analizą (Pytanie 1), a innymi wynikami jako analizami wtórnymi. Dla każdego wyniku zmiany i wyniku zostanie zastosowany test t skorygowany dla klastrów w celu porównania średniego wyniku zmiany między grupami (ENGAGE, kontrola). Przedział ufności zostanie podany dla różnicy między średnimi wynikami grup. Modele regresji liniowej z efektami mieszanymi dla wszystkich wyników będą obejmować grupę i czas (efekty stałe), efekt losowy terapeuty (w celu dostosowania do grupowania) i efekt losowy dziecka (w celu dostosowania do powtarzanych pomiarów na każdym dziecku). Czas będzie kategoryczną zmienną, dzięki czemu czas po zabiegu i czas obserwacji można będzie porównać z ocenami przed leczeniem. Czas interakcji grupowej będzie również brany pod uwagę w celu oceny efektów grupy.

Pytanie 2: Dla każdego wyniku zostaną również opracowane modele wielokrotnej regresji liniowej z efektami mieszanymi, podobne do powyższych, z dodatkowymi zmiennymi miejsca, miejsca po grupie jako interakcji (w celu oceny efektu miejsca) i innymi teoretycznie ważnymi zmiennymi (np. zdolności poznawcze, wiek, styl rodzicielstwa) jako współzmienne.

Pytanie 3: Średni koszt na dziecko i średni wynik skuteczności na dziecko dla każdej grupy zostaną przedstawione w przyrostowym współczynniku efektywności kosztowej (ICER) — stosunek różnicy między grupami w średnim koszcie na pacjenta do różnicy w średniej skuteczności przy użyciu dwie miary jakości życia (CarerQol i KIDSCREEN) jako wyniki. Przeprowadzona zostanie szeroko zakrojona analiza wrażliwości, w tym probabilistyczna analiza wrażliwości, w celu przetestowania wiarygodności wyników.

Ewaluacja procesu: Częściowo ustrukturyzowane wywiady zostaną przeprowadzone podczas oceny postinterwencyjnej z parami rodziców i dzieci (n=24 par z warunku ENGAGE; n=12 par z warunku kontrolnego), z podziałem na ośrodki, wiek dziecka i dziecko diagnostykę w celu zapewnienia zmienności w próbce. Terapeuci (n=24) w każdym z sześciu ośrodków wezmą również udział w wywiadach jakościowych, aby zbadać swoje doświadczenia z podejściem ENGAGE i procesem wdrażania. Ramy CFIR (Consolidated Framework for Implementation Research) będą wykorzystywane w połączeniu z domenami teoretycznymi Ramy uwrażliwiające badaczy na znane bariery i czynniki ułatwiające wdrażanie. Wywiady będą nagrywane, profesjonalnie transkrybowane i trwają około 45-60 minut. Dane będą analizowane za pomocą indukcyjnej analizy tematycznej. Podczas zbierania i analizy danych stosowane będzie kronikowanie w celu rejestrowania wstępnych tematów/pomysłów dotyczących danych, doświadczeń w procesie badawczym i rozumowania wokół decyzji w zakresie gromadzenia i analizy danych oraz w celu ułatwienia refleksyjności badawczej.