小児リハビリテーションにおける子供中心の目標設定の有効性の評価（ENGAGEアプローチ）

目的：

この実用的な試験は、目標設定に対するセラピストを対象とした、理論に基づく、証拠に基づいた新しいアプローチである、目標設定における子供の関与の強化 (ENGAGE) アプローチを使用して、神経発達障害 (NDD) の子供の健康転帰を改善することを目的としています。 この調査には、費用対効果を評価し、長期的な持続可能性をサポートするための経済分析とサービス利用コンポーネント、および実装プロセス分析が含まれています。

リサーチクエスチョン:

主な質問: ENGAGE は、現在の標準的なケアと比較して、子供の治療への関与、目標関連のパフォーマンス (主要な結果)、機能的能力、家庭、学校および/または地域社会への参加、および子供と介護者の生活の質を改善しますか?

二次的な質問: 1) 上記の介入の結果に対する ENGAGE の効果を仲介および/または緩和する目標、子供、家族、およびセラピストの要因は何ですか? 2) ENGAGE は、現在の標準的なケアと比較して、保護者の観点およびサービス提供効率の観点から費用対効果を改善しますか?

方法論/実装戦略と評価:

研究デザイン：実用的なクラスターランダム化比較試験（RCT）デザインが使用され、セラピストは2つのグループのいずれかに無作為に割り付けられます。 ENGAGE介入グループまたは通常のケアコントロールグループ。 RCTは、介入後評価の2つの期間（即時治療後および3か月のフォローアップ）を伴う2つのグループ（ENGAGEトレーニングの欠席/存在）による6サイトの試験です。 この試験は、アルバータ州にある確立された公共の小児科リハビリテーション施設内で行われます。 保護者の視点からの費用便益分析やサービス利用費用の比較からなる経済分析をRCTと併せて実施します。 より広範な実施を促進するために、定性的なプロセス評価が実施され、介入の中核要素と周辺要素、および実施に影響を与えた文脈上の特徴に関するセラピスト、子供、および親の視点を明確にします。

サンプル: サンプル サイズは、6 つのサイトで 96 人の子供 (グループごとにクラスターとして 12 人のセラピスト、セラピストごとに 4 人の子供) になります。 調査員のパイロット作業に基づいて、介入前後の期間からの子供のドロップアウトは最小限になると予想されます (つまり、5% 未満)。 2.0 の目標変更スコア、2.75 の標準偏差を持つ COPM (一次結果) の臨床的に重要な変更は、平均の比較の 0.723 の効果サイズに対応します。 サンプルサイズが 96 の場合、一次結果 (COPM パフォーマンス評価) で少なくとも 0.682 の効果サイズが得られ、両側クラスターを使用してクラスター内相関 (ICC) を 0.1 と仮定すると、アルファ = 0.05 および検出力 80% になります。調整済み、平均の比較のための t 検定。 0.1 の ICC は、脳性麻痺の子供を対象とした以前のクラスター RCT の結果に基づいて選択されました (ICC は 0.08 から 0.13 の間)。 研究期間中にセラピストの消耗が起こる可能性があるため、サンプリング戦略は、11 のクラスタ サイズでも 80% の検出力で 0.716 の効果サイズを検出できるように設計されました。これは、ターゲット効果サイズを下回っています。 ICC が 0.1 より小さい場合、より小さい効果サイズが検出可能になります。 サンプル サイズは 88 から 96 に調整され、フォローアップの 8% の損失を可能にしました (グループごとにセラピスト 1 人、子供 4 人)。 研究者は、ベースラインおよび介入後の評価 (一次評価期間) の保持の問題を予測していません。 フォローアップを失う可能性は、3 か月のフォローアップ評価で増加する可能性があります。 フォローアップの損失の推定値は、障害のある子供を対象とした試験に関する研究者の経験に基づいています。

包含基準は、1) 5 ～ 12 歳、2) 直接治療の期間、PT および/または OT に紹介され、3) 英語を話す子供です。 追加の包含/除外基準は、文書セクションのプロトコルに記載されています。

リクルートメント: 18 か月にわたって、アルバータ州の 6 つの小児リハビリテーション サイトから 24 人のセラピストが子供 (n=96) を順次リクルートします (セラピスト 1 人あたり 4 人の子供)。

無作為化: 成層変数としてサイトを使用するコンピューター生成の順列ブロック無作為化シーケンスを使用して、6 つのサイトにまたがる 24 の OT と PT を ENGAGE またはコントロール グループに割り当て、バランスの取れたグループを確保します。

研究グループ: 介入グループ - セラピストは、目標設定ツールボックスで、原則に基づいた目標設定アプローチと戦略に関するトレーニングを受けます。 対照群 - 対照群には通常のケアが含まれます。 ENGAGE で概説されている戦略を除いて、特定された目標を達成するために使用されるリハビリテーション介入は、通常の実践と変わりません。 実用的な試験と一致して、このアプローチにより、典型的な臨床環境でのENGAGEの有効性を評価することができます。 .

両方のグループの治療期間と強度は、目標の性質、治療戦略、および家族の好みによって異なります。 治療ブロックの長さは、2 ～ 8 週間で 3 ～ 8 セッションとさまざまであると予想され、典型的な臨床的変動を表しています。

忠実度のモニタリング - トレーニングに続いて、ENGAGE セラピストが使用する戦略を追跡して、参加者を募集する前に治療の忠実度を評価します。 フィードバックは、介入戦略の継続的かつ一貫した使用を促進するための実施計画の一部として、必要に応じてセラピストに提供されます。 治療の頻度、強度、介入戦略、およびフィードバックの頻度とメカニズムは、各治療セッションでセラピストによって文書化されます。 共同介入は、各参加者に対して監視されます。 サイトの介入セラピストが少なくとも 90% の時間の ENGAGE 原則の順守として定義される許容レベルの忠実度を達成すると、募集と正式なデータ収集が開始されます。 たとえば、子供たちが自分の目標を特定することにどの程度関与しているかが監視され、セラピストが各治療セッションで目標関連のパフォーマンスに関するフィードバックを使用する頻度が監視されます. 慣行は、ENGAGE原則への暴露による汚染を防ぐために、自由形式を使用して対照群でも監視されます。 実践とモニタリングの継続的な文書化は、介入グループにおける追加または異なる実施サポートの必要性を評価し、グループの実践の比較を可能にするために使用されます。

ENGAGEトレーニング中および研究全体を通して、研究者は、介入療法士が対照群の療法士と原則や実践について話し合うことを避ける必要があることを強調します。 セラピストは、トレーニング セッションの開始時の目標設定 (介入) とオリエンテーション (コントロール) に関する典型的な実践についてアンケートに回答します。 これらの回答は、対照グループのセラピストが研究の過程でベースラインで使用された目標設定へのアプローチから逸脱しているかどうかを特定し、戦略の使用のグループ間の比較を可能にします.

データ収集と結果: 1) ベースライン (治療前)、2) 治療後 (10 日以内)、および 3) 治療後 3 か月で同一の評価が行われます。

主な結果の尺度は、目標達成度、達成度に対する満足度、目標達成度 (カナダの職業能力測定 (COPM)) です。 すべてのデータが REDCap に入力されます。

家族の観点からの費用便益分析からなる経済分析は、この試験と併せて実施されます。 通常のケアと比較した ENGAGE に関連する費用は、両方のグループの治療セッションのアンケートを使用して追跡されます。 さらに、介入中に子供 1 人あたりに発生する総費用は、セラピストの直接的および間接的 (文書化など) の時間に対応する単価を掛けることによって決定されます。 その後、子供 1 人あたりの平均費用がグループごとに計算されます。 家族の観点からの費用は、親アンケートを使用して追跡され、結果は親と子の生活の質の尺度になります。

分析: 両方のグループのデータと人口統計学的特性 (平均値、標準偏差など) を説明します。 変化スコア（ポストマイナスプレ、フォローアップマイナスポスト）は、主要な分析（質問1）としての介入後のCOPMの変化と、二次分析としての他の結果とともに、各結果について要約されます。 各変更スコアと結果について、クラスター調整 t 検定を使用して、グループ (ENGAGE、コントロール) 間の平均変更スコアを比較します。 グループ平均スコア間の差について、信頼区間が報告されます。 すべての結果に対する混合効果の線形回帰モデルには、グループと時間 (固定効果)、セラピストのランダム効果 (クラスタリングを調整するため)、および子供のランダム効果 (各子供の反復測定を調整するため) が含まれます。 時間はカテゴリ変数であるため、治療後およびフォローアップ時間を治療前の評価と比較できます。 グループの効果を評価するために、グループごとの相互作用の時間も考慮されます。

質問 2: 上記と同様の混合効果多重線形回帰モデルも、各結果について、相互作用としてのサイト、グループごとのサイトの追加変数 (サイト効果を評価するため)、およびその他の理論的に重要な変数 (例えば、認知能力、年齢、子育てスタイル）を共変量として。

質問 3: 各グループの子供 1 人あたりの平均費用と子供 1 人あたりの平均有効性の結果は、増分費用効果比 (ICER) で表されます。結果としての2つの生活の質の尺度（CarerQolとKIDSCREEN）。 結果の堅牢性をテストするために、確率的感度分析を含む広範な感度分析が行われます。

プロセス評価: 半構造化インタビューは、センター、子供の年齢、および子供によって層別化された、親と子の参加者のペア (ENGAGE 条件から n=24 ペア; コントロール条件から n=12 ペア) との介入後の評価中に実施されます。サンプルの変動性を確認するための診断。 6 つのサイトのそれぞれのセラピスト (n=24) も定性的なインタビューに参加し、ENGAGE アプローチと実装プロセスに関する経験を探ります。研究者が既知の障壁や実施へのファシリテーターに敏感になるためのフレームワーク。 インタビューは録音され、専門的に文字起こしされ、約 45 ～ 60 分続きます。 データは、帰納的主題分析を使用して分析されます。 ジャーナリングは、データの収集と分析を通じて使用され、データに関する予備的なテーマ/アイデア、研究プロセスでの経験、およびデータ収集と分析における決定に関する推論を記録し、研究の再帰性を促進します。