Evaluación de la eficacia del establecimiento de objetivos orientados al niño en la rehabilitación pediátrica (el enfoque ENGAGE)

OBJETIVO:

Este ensayo pragmático tiene como objetivo mejorar los resultados de salud de los niños con discapacidades del neurodesarrollo (NDD, por sus siglas en inglés) utilizando un enfoque novedoso, basado en la evidencia, basado en la teoría y dirigido por un terapeuta para el establecimiento de objetivos, el enfoque Mejorar la participación infantil en el establecimiento de objetivos (ENGAGE, por sus siglas en inglés). Este estudio incluye un componente de análisis económico y utilización del servicio y un análisis del proceso de implementación para evaluar la rentabilidad y apoyar la sostenibilidad a largo plazo.

PREGUNTAS DE INVESTIGACIÓN:

Pregunta principal: ¿ENGAGE mejora la participación de los niños en la terapia, el rendimiento relacionado con los objetivos (resultado principal), las habilidades funcionales, la participación en el hogar, la escuela y/o la comunidad, y la calidad de vida del niño y del cuidador en comparación con el estándar de atención actual?

Preguntas secundarias: 1) ¿Qué factores del objetivo, el niño, la familia y el terapeuta median y/o moderan los efectos de ENGAGE en los resultados de la intervención anterior? y 2) ¿ENGAGE mejora la rentabilidad desde la perspectiva de los padres y la eficiencia de la prestación de servicios en comparación con el estándar de atención actual?

METODOLOGÍA/ESTRATEGIA DE IMPLEMENTACIÓN Y EVALUACIÓN:

Diseño del estudio: se utilizará un diseño de ensayo controlado aleatorio (ECA) pragmático por grupos con terapeutas asignados al azar a uno de dos grupos; el grupo de intervención ENGAGE o el grupo control de atención habitual. El RCT será un ensayo de seis sitios con dos grupos (entrenamiento ENGAGE ausente/presente) con dos períodos de evaluación posterior a la intervención (posterior al tratamiento inmediato y seguimiento de 3 meses). El ensayo se llevará a cabo en centros públicos de rehabilitación pediátrica establecidos en Alberta. Junto con el RCT, se realizará un análisis económico que consiste en un análisis de costo-beneficio desde la perspectiva de los padres y una comparación de los costos de utilización del servicio. Para facilitar una implementación más generalizada, se llevará a cabo una evaluación cualitativa del proceso para delinear los componentes centrales y periféricos de la intervención, y las perspectivas del terapeuta, el niño y los padres sobre las características contextuales que influyeron en la implementación.

Muestra: El tamaño de la muestra será de 96 niños (12 terapeutas como grupos por grupo y 4 niños por terapeuta) en seis sitios. Con base en el trabajo piloto de los investigadores, se anticipa que la deserción de los niños del período previo a la intervención posterior será mínima (es decir, menos del 5%). Una puntuación de cambio objetivo de 2,0, un cambio clínicamente significativo en el COPM (resultado principal), con una desviación estándar de 2,75 corresponde a un tamaño del efecto de 0,723 para la comparación de medias. Un tamaño de muestra de 96 dará como resultado un tamaño de efecto de al menos 0,682 en el resultado primario (calificación de desempeño de COPM) con alfa = 0,05 y 80 % de potencia suponiendo una correlación intragrupo (ICC) de 0,1 utilizando un grupo de dos colas. ajustada, prueba t para la comparación de medias. Se seleccionó un ICC de 0,1 en base a los resultados de un ECA grupal anterior con niños con parálisis cerebral (ICC entre 0,08 y 0,13). Dado que la deserción del terapeuta es posible durante la duración del estudio, la estrategia de muestreo se diseñó de modo que un tamaño de grupo de 11 aún proporcionara un poder del 80 % para detectar un tamaño del efecto de 0,716, por debajo del tamaño del efecto objetivo. Los tamaños de efecto más pequeños serán detectables si el ICC es menor que 0.1. El tamaño de la muestra se ajustó de 88 a 96 para permitir una pérdida de seguimiento del 8 % (1 terapeuta, 4 niños por grupo). Los investigadores no anticipan problemas de retención para las evaluaciones de referencia y posteriores a la intervención (período de evaluación primaria). La probabilidad de pérdida durante el seguimiento puede aumentar en la evaluación de seguimiento de 3 meses. La estimación de las pérdidas durante el seguimiento se basa en la experiencia de los investigadores con ensayos con niños con discapacidades.

Los criterios de inclusión son niños que 1) tienen entre 5 y 12 años, 2) son derivados a PT y/o OT para un período de tratamiento directo y 3) hablan inglés. Se pueden encontrar más criterios de inclusión/exclusión en el protocolo en la sección de documentos.

Reclutamiento: Durante 18 meses, los niños (n=96) serán reclutados secuencialmente por 24 terapeutas de seis sitios de rehabilitación pediátrica de Alberta (4 niños por terapeuta).

Aleatorización: Se utilizará una secuencia de aleatorización de bloques permutados generada por computadora que utiliza el sitio como una variable de estratificación para asignar 24 OT y PT en 6 sitios al grupo ENGAGE o de control para garantizar grupos equilibrados.

Grupos de estudio: Grupo de intervención: los terapeutas recibirán capacitación sobre nuestro enfoque y estrategias de establecimiento de objetivos basados ​​en principios en la caja de herramientas de establecimiento de objetivos. Grupo de control: el grupo de control comprenderá la atención habitual. Con la excepción de las estrategias descritas en ENGAGE, las intervenciones de rehabilitación utilizadas para lograr los objetivos identificados no variarán de la práctica habitual. De acuerdo con un ensayo pragmático, este enfoque nos permitirá evaluar la efectividad de ENGAGE en entornos clínicos típicos. .

La duración y la intensidad del tratamiento para ambos grupos diferirán según la naturaleza de los objetivos, las estrategias de tratamiento y las preferencias familiares. Se anticipa que la duración de los bloques de tratamiento variará de 3 a 8 sesiones durante 2 a 8 semanas, lo que representa una variación clínica típica.

Seguimiento de la fidelidad: después de la capacitación, se realizará un seguimiento de las estrategias utilizadas por los terapeutas de ENGAGE para evaluar la fidelidad del tratamiento antes de reclutar participantes. Se proporcionará retroalimentación según sea necesario a los terapeutas como parte del plan de implementación para facilitar el uso continuo y consistente de las estrategias de intervención. Los terapeutas documentarán la frecuencia del tratamiento, la intensidad, las estrategias de intervención y la frecuencia y los mecanismos de retroalimentación en cada sesión de tratamiento. Las co-intervenciones serán monitoreadas para cada participante. El reclutamiento y la recopilación de datos formalizados comenzarán una vez que los terapeutas de intervención en el sitio alcancen un nivel aceptable de fidelidad definido como el cumplimiento de los principios ENGAGE al menos el 90 % del tiempo. Por ejemplo, se monitoreará la medida en que los niños están involucrados en la identificación de sus propias metas y la frecuencia con la que los terapeutas utilizan la retroalimentación sobre el desempeño relacionado con las metas en cada sesión de tratamiento. Las prácticas también serán monitoreadas en el grupo de control utilizando un formulario abierto para evitar la contaminación por exposición a los principios ENGAGE. La documentación continua de las prácticas y el seguimiento se utilizará para evaluar la necesidad de un apoyo de implementación diferente o adicional en el grupo de intervención y para permitir la comparación de las prácticas grupales.

Durante la capacitación de ENGAGE y durante todo el estudio, los investigadores reforzarán que los terapeutas de intervención deben evitar la discusión de principios y prácticas con los terapeutas del grupo de control. Los terapeutas completarán un cuestionario sobre sus prácticas típicas con respecto al establecimiento de objetivos al comienzo de la sesión de entrenamiento (intervención) y orientación (control). Estas respuestas identificarán si los terapeutas del grupo de control se desvían de su enfoque para el establecimiento de metas utilizado en la línea de base durante el transcurso del estudio y permitirán comparaciones entre grupos del uso de estrategias.

Recopilación de datos y resultados: se realizarán evaluaciones idénticas en 1) línea de base (antes del tratamiento), 2) después del tratamiento (dentro de los 10 días) y 3) a los 3 meses después del tratamiento.

La medida de resultado primaria es el desempeño de la meta, la satisfacción con el desempeño, el logro de la meta (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Todos los datos se ingresarán en REDCap.

Junto con este ensayo, se realizará un análisis económico que consiste en un análisis de costo-beneficio desde la perspectiva de la familia. Los costos relacionados con ENGAGE en relación con la atención típica se rastrearán mediante un cuestionario de sesión de terapia para ambos grupos. Además, los costos totales incurridos por niño durante la intervención se determinarán multiplicando el tiempo directo e indirecto del terapeuta (por ejemplo, documentación) por el precio unitario correspondiente. Luego se calculará el costo promedio por niño para cada grupo. Los costos desde la perspectiva familiar se rastrearán mediante un cuestionario para padres y los resultados serán medidas de calidad de vida para padres e hijos.

Análisis: Se describirán los datos y las características demográficas (p. ej., medias, desviaciones estándar) para ambos grupos. Los puntajes de cambio (post menos pre, seguimiento menos post) se resumirán para cada resultado, con los cambios de COPM posteriores a la intervención como análisis primario (Pregunta 1) y los otros resultados como análisis secundarios. Para cada puntuación de cambio y resultado, se utilizará una prueba t ajustada por conglomerados para comparar la puntuación de cambio media entre grupos (ENGAGE, control). Se informará un intervalo de confianza para la diferencia entre las puntuaciones medias de los grupos. Los modelos de regresión lineal de efectos mixtos en todos los resultados incluirán el grupo y el tiempo (efectos fijos), un efecto aleatorio del terapeuta (para ajustar el agrupamiento) y un efecto aleatorio del niño (para ajustar las medidas repetidas en cada niño). El tiempo será una variable categórica para que los tiempos posteriores y de seguimiento puedan compararse con las evaluaciones previas al tratamiento. También se considerará una interacción de tiempo por grupo para evaluar los efectos del grupo.

Pregunta 2: También se desarrollarán modelos de regresión lineal múltiple de efectos mixtos similares a los anteriores para cada resultado con las variables adicionales de sitio, sitio por grupo como una interacción (para evaluar el efecto del sitio) y otras variables teóricamente importantes (por ejemplo, habilidades cognitivas, edad, estilo de crianza) como covariables.

Pregunta 3: El costo promedio por niño y el resultado de efectividad promedio por niño para cada grupo se representarán en una razón de costo-efectividad incremental (ICER, por sus siglas en inglés): la razón de la diferencia entre los grupos en el costo promedio por paciente a la diferencia en la efectividad promedio usando las dos medidas de calidad de vida (CarerQol y KIDSCREEN) como resultados. Se llevará a cabo un análisis de sensibilidad extenso, incluido un análisis de sensibilidad probabilístico, para probar la solidez de los resultados.

Evaluación del proceso: se realizarán entrevistas semiestructuradas durante la evaluación posterior a la intervención con pares de padres e hijos participantes (n=24 pares de la condición ENGAGE; n=12 pares de la condición de control), estratificados por centro, edad del niño y niño diagnóstico para asegurar la variabilidad en la muestra. Los terapeutas (n=24) en cada uno de los seis sitios también participarán en entrevistas cualitativas para explorar sus experiencias con el enfoque ENGAGE y el proceso de implementación. El marco CFIR (Marco consolidado para la investigación de implementación) se utilizará junto con los Dominios teóricos Marco para sensibilizar a los investigadores sobre las barreras conocidas y los facilitadores de la implementación. Las entrevistas se grabarán en audio, se transcribirán profesionalmente y tendrán una duración aproximada de 45 a 60 minutos. Los datos se analizarán mediante análisis temático inductivo. El diario se utilizará durante la recopilación y el análisis de datos para registrar temas/ideas preliminares sobre los datos, experiencias en el proceso de investigación y razonamiento en torno a las decisiones en la recopilación y el análisis de datos, y para facilitar la reflexividad de la investigación.