Hodnocení účinnosti stanovení cílů zaměřených na dítě v pediatrické rehabilitaci (přístup ENGAGE)

ÚČEL:

Tato pragmatická studie si klade za cíl zlepšit zdravotní výsledky u dětí s neurovývojovým postižením (NDD) pomocí nového přístupu ke stanovování cílů zaměřeného na terapeuty, založeného na teorii a založeném na důkazech, přístupu Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE). Tato studie zahrnuje ekonomickou analýzu a složku využití služeb a analýzu implementačního procesu pro vyhodnocení efektivnosti nákladů a pro podporu dlouhodobé udržitelnosti.

VÝZKUMNÉ OTÁZKY:

Primární otázka: Zlepšuje ENGAGE zapojení dětí do terapie, výkon související s cílem (primární výsledek), funkční schopnosti, účast v domácnosti, škole a/nebo komunitě a kvalitu života dítěte a pečovatele ve srovnání se současným standardem péče?

Sekundární otázky: 1) Jaký cíl, dítě, rodina a faktory terapeuta zprostředkovávají a/nebo zmírňují účinky ENGAGE na výše uvedené výsledky intervence? a 2) Zlepšuje ENGAGE efektivitu nákladů z pohledu rodičů a efektivitu poskytování služeb ve srovnání se současným standardem péče?

METODIKA/STRATEGIE REALIZACE A HODNOCENÍ:

Uspořádání studie: Bude použito pragmatické uspořádání klastrové randomizované kontrolované studie (RCT) s terapeuty randomizovanými do jedné ze dvou skupin; intervenční skupina ENGAGE nebo obvyklá kontrolní skupina péče. RCT bude šestimístná studie se dvěma skupinami (přítomnost/přítomnost školení ENGAGE) se dvěma obdobími hodnocení po intervenci (bezprostřední po léčbě a 3měsíční sledování). Zkouška bude probíhat v rámci zavedených veřejných dětských rehabilitačních center v Albertě. Ve spojení s RCT bude provedena ekonomická analýza sestávající z analýzy nákladů a přínosů z pohledu rodičů a srovnání nákladů na využití služeb. Pro usnadnění širší implementace bude provedeno kvalitativní vyhodnocení procesu, aby se vymezily základní a periferní složky intervence a pohledy terapeuta, dítěte a rodiče na kontextové rysy, které ovlivnily implementaci.

Vzorek: Velikost vzorku bude 96 dětí (12 terapeutů jako skupin na skupinu a 4 děti na terapeuta) na šesti místech. Na základě pilotní práce vyšetřovatelů se očekává, že předčasné vynechání dětí z období před intervencí bude minimální (tj. méně než 5 %). Skóre změny cíle 2,0, klinicky významná změna COPM (primární výsledek), se standardní odchylkou 2,75 odpovídá velikosti účinku 0,723 pro srovnání průměrů. Velikost vzorku 96 bude mít za následek velikost účinku alespoň 0,682 v primárním výsledku (hodnocení výkonu COPM) s alfa=0,05 a 80% mocninou za předpokladu korelace uvnitř shluku (ICC) 0,1 při použití oboustranného shluku upravený, t-test pro srovnání průměrů. ICC 0,1 byla zvolena na základě výsledků předchozího clusterového RCT u dětí s dětskou mozkovou obrnou (ICC mezi 0,08 až 0,13). Vzhledem k tomu, že po dobu trvání studie je možné opotřebování terapeuta, byla strategie odběru vzorků navržena tak, aby velikost shluku 11 stále poskytovala 80% sílu k detekci velikosti účinku 0,716, tedy pod cílovou velikostí účinku. Menší velikosti efektů budou detekovatelné, pokud je ICC menší než 0,1. Velikost vzorku byla upravena z 88 na 96, aby byla umožněna 8% ztráta při sledování (1 terapeut, 4 děti na skupinu). Vyšetřovatelé nepředpokládají problémy s udržením pro základní a pointervenční hodnocení (období primárního hodnocení). Pravděpodobnost ztráty při sledování se může zvýšit při hodnocení sledování po 3 měsících. Odhad ztráty na sledování je založen na zkušenostech vyšetřovatelů se studiemi s dětmi s postižením.

Kritéria pro zařazení jsou děti, které 1) jsou ve věku 5–12 let, 2) jsou odeslány do PT a/nebo OT na dobu přímé léčby a 3) mluví anglicky. Další kritéria pro zařazení/vyloučení lze nalézt v protokolu v sekci dokumenty.

Nábor: Během 18 měsíců budou děti (n=96) postupně přijímány 24 terapeuty ze šesti dětských rehabilitačních center v Albertě (4 děti na terapeuta).

Randomizace: Počítačem generovaná randomizační sekvence s permutovanými bloky využívající místo jako stratifikační proměnnou bude použita k přidělení 24 OT a PT na 6 místech do ENGAGE nebo kontrolní skupiny, aby se zajistily vyvážené skupiny.

Studijní skupiny: Intervenční skupina – Terapeuti získají školení o našem přístupu a strategiích pro stanovování cílů založených na zásadách v sadě nástrojů pro stanovení cílů. Kontrolní skupina - Kontrolní skupina bude zahrnovat obvyklou péči. S výjimkou strategií nastíněných v ENGAGE se rehabilitační intervence používané k dosažení stanovených cílů nebudou lišit od obvyklé praxe. V souladu s pragmatickou studií nám tento přístup umožní vyhodnotit účinnost ENGAGE v typických klinických podmínkách. .

Délka a intenzita léčby pro obě skupiny se budou lišit v závislosti na povaze cílů, léčebných strategiích a preferencích rodiny. Očekává se, že délka léčebného bloku se bude lišit od 3-8 sezení během 2-8 týdnů, což představuje typické klinické variace.

Monitorování věrnosti – Po školení budou sledovány strategie používané terapeuty ENGAGE k vyhodnocení věrnosti léčby před náborem účastníků. Podle potřeby bude terapeutům poskytována zpětná vazba jako součást implementačního plánu, aby se usnadnilo průběžné a konzistentní používání intervenčních strategií. Frekvence léčby, intenzita, intervenční strategie a frekvence zpětné vazby a mechanismy budou dokumentovány terapeuty při každém léčebném sezení. U každého účastníka budou sledovány společné zásahy. Nábor a formalizovaný sběr dat začne, jakmile intervenční terapeuti na místě dosáhnou přijatelné úrovně věrnosti definované jako dodržování zásad ENGAGE alespoň v 90 % případů. Bude například sledováno, do jaké míry jsou děti zapojeny do určování svých vlastních cílů a jak často terapeuti používají zpětnou vazbu o výkonu souvisejícím s cílem při každém léčebném sezení. Praxe bude také sledována v kontrolní skupině pomocí otevřeného formuláře, aby se zabránilo kontaminaci z vystavení zásadám ENGAGE. Průběžná dokumentace postupů a monitorování bude sloužit k vyhodnocení potřeby dodatečné nebo odlišné implementační podpory v intervenční skupině a k umožnění srovnání skupinových postupů.

Během školení ENGAGE a během studie budou vyšetřovatelé zdůrazňovat, že intervenční terapeuti se musí vyhýbat diskuzi o principech a postupech s terapeuty kontrolní skupiny. Terapeuti na začátku tréninku (intervence) a orientace (kontrola) vyplní dotazník o svých typických postupech s ohledem na stanovení cílů. Tyto odpovědi určí, zda se terapeuti v kontrolní skupině v průběhu studie odchýlí od svého přístupu ke stanovení cílů použitého na začátku studie, a umožní srovnání použití strategie mezi skupinami.

Sběr dat a výsledky: Identická hodnocení budou provedena 1) na začátku (před léčbou), 2) po léčbě (do 10 dnů) a 3) 3 měsíce po léčbě.

Primárním měřítkem výsledku je cílový výkon, spokojenost s výkonem, dosažení cíle (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Všechna data budou vložena do REDCap.

V souvislosti s touto studií bude provedena ekonomická analýza sestávající z analýzy nákladů a přínosů z pohledu rodiny. Náklady související s ENGAGE ve vztahu k typické péči budou sledovány pomocí dotazníku terapeutického sezení pro obě skupiny. Kromě toho budou celkové náklady vynaložené na dítě během intervence stanoveny vynásobením přímého a nepřímého času (např. dokumentace) terapeuta odpovídající jednotkovou cenou. Pro každou skupinu pak budou vypočítány průměrné náklady na dítě. Náklady z pohledu rodiny budou sledovány pomocí rodičovského dotazníku a výstupy budou měření kvality života rodičů a dětí.

Analýza: Budou popsány údaje a demografické charakteristiky (např. průměry, standardní odchylky) pro obě skupiny. Skóre změn (po minus před, po sledování minus po) budou shrnuty pro každý výsledek, přičemž změny COPM po intervenci budou primární analýzou (otázka 1) a ostatní výsledky budou sekundární analýzy. Pro každé skóre změny a výsledek bude použit shlukově upravený t-test k porovnání průměrného skóre změny mezi skupinami (ENGAGE, kontrola). Pro rozdíl mezi průměrnými skóre skupiny bude uveden interval spolehlivosti. Modely lineární regrese se smíšenými efekty na všechny výsledky budou zahrnovat skupinu a čas (pevné efekty), náhodný efekt terapeuta (pro úpravu shlukování) a náhodný efekt dítěte (pro úpravu opakovaných měření u každého dítěte). Čas bude kategorickou proměnnou, aby bylo možné porovnat doby po a následného sledování s hodnocením před léčbou. K posouzení účinků skupiny bude také zvážena interakce mezi jednotlivými skupinami.

Otázka 2: Pro každý výsledek budou také vyvinuty vícenásobné modely lineární regrese se smíšenými účinky podobné výše uvedeným s dalšími proměnnými místo, místo po skupině jako interakce (k posouzení účinku místa) a dalšími teoreticky důležitými proměnnými (např. věk, rodičovský styl) jako kovariáty.

Otázka 3: Průměrné náklady na dítě a výsledek průměrné efektivity na dítě pro každou skupinu budou reprezentovány v inkrementálním poměru nákladové efektivity (ICER) – poměru rozdílu mezi skupinami v průměrných nákladech na pacienta k rozdílu průměrné efektivity při použití dvě měření kvality života (CarerQol a KIDSCREEN) jako výsledky. Pro testování robustnosti výsledků bude provedena rozsáhlá analýza citlivosti včetně pravděpodobnostní analýzy citlivosti.

Vyhodnocení procesu: Polostrukturované rozhovory budou provedeny během postintervenčního hodnocení s dvojicemi rodičů a dětí účastníků (n=24 párů z podmínky ENGAGE; n=12 párů z kontrolní podmínky), stratifikovaných podle centra, věku dítěte a dítěte. diagnostiku, aby byla zajištěna variabilita ve vzorku. Terapeuti (n=24) na každém ze šesti míst se také zúčastní kvalitativních rozhovorů, aby prozkoumali své zkušenosti s přístupem ENGAGE a procesem implementace. Rámec CFIR (Konsolidovaný rámec pro výzkum implementace) bude použit ve spojení s teoretickými oblastmi Rámec pro zvýšení citlivosti výzkumných pracovníků ke známým překážkám a facilitátorům implementace. Rozhovory budou nahrávány, profesionálně přepsány a trvají přibližně 45–60 minut. Data budou analyzována pomocí indukční tematické analýzy. Zapisování do deníku se bude používat při sběru a analýze dat k zaznamenání předběžných témat/myšlenek o datech, zkušeností s výzkumným procesem a zdůvodnění rozhodnutí při shromažďování a analýze dat ak usnadnění reflexivity výzkumu.