Evaluering av effektiviteten av barneorientert målsetting i pediatrisk rehabilitering (ENGAGE-tilnærmingen)

HENSIKT:

Denne pragmatiske studien tar sikte på å forbedre helseresultater for barn med nevroutviklingshemninger (NDD) ved å bruke en ny terapeut-målrettet, teoridrevet, evidensbasert tilnærming til målsetting, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-tilnærmingen. Denne studien inkluderer en økonomisk analyse og tjenesteutnyttelseskomponent og en implementeringsprosessanalyse for å evaluere kostnadseffektivitet og for å støtte langsiktig bærekraft.

FORSKNINGSSPØRSMÅL:

Primært spørsmål: Forbedrer ENGAGE barns engasjement i terapi, målrelaterte prestasjoner (primært utfall), funksjonsevner, deltakelse i hjem, skole og/eller lokalsamfunn, og barns og omsorgspersoners livskvalitet sammenlignet med dagens omsorgsstandard?

Sekundære spørsmål: 1) Hvilke mål-, barn-, familie- og terapeutfaktorer medierer og/eller modererer effekten av ENGAGE på intervensjonsresultatene ovenfor? og 2) Forbedrer ENGAGE kostnadseffektiviteten fra foreldres perspektiv og effektiviteten i tjenesteleveransen sammenlignet med dagens standard for omsorg?

METODOLOGI/IMPLEMENTERINGSSTRATEGI OG EVALUERING:

Studiedesign: En pragmatisk, cluster randomisert kontrollert studie (RCT) design vil bli brukt med terapeuter randomisert til en av to grupper; intervensjonsgruppen ENGAGE eller kontrollgruppen for vanlig omsorg. RCT vil være et forsøk på seks steder med to grupper (ENGAGE-trening fraværende/tilstede) med to perioder med vurdering etter intervensjon (umiddelbar etterbehandling og 3 måneders oppfølging). Forsøket vil finne sted innenfor etablerte offentlige rehabiliteringssteder for barn i Alberta. En økonomisk analyse bestående av en nytte-kostnadsanalyse fra foreldrenes perspektiv og en sammenligning av kostnadene ved tjenesteutnyttelse vil bli utført i samarbeid med RCT. For å lette mer utbredt implementering, vil en kvalitativ prosessevaluering bli utført for å avgrense kjerne- versus perifere komponenter i intervensjonen, og terapeut-, barn- og foreldreperspektiver på de kontekstuelle trekkene som påvirket implementeringen.

Utvalg: Utvalgsstørrelsen vil være 96 barn (12 terapeuter som klynger per gruppe og 4 barn per terapeut) på seks steder. Basert på etterforskernes pilotarbeid, forventes det at frafall fra barn fra perioden før intervensjon vil være minimalt (dvs. mindre enn 5 %). En målendringsscore på 2,0, en klinisk signifikant endring på COPM (primært utfall), med et standardavvik på 2,75 tilsvarer en effektstørrelse på 0,723 for sammenligning av gjennomsnitt. En prøvestørrelse på 96 vil resultere i en effektstørrelse på minst 0,682 i det primære resultatet (COPM-ytelsesvurdering) med alfa=0,05 og 80 % effekt forutsatt en intra-klyngekorrelasjon (ICC) på 0,1 ved bruk av en tosidig klynge justert, t-test for sammenligning av gjennomsnitt. En ICC på 0,1 ble valgt basert på resultater fra en tidligere cluster RCT med barn med cerebral parese (ICCs mellom 0,08 og 0,13). Siden terapeutslitasje er mulig i løpet av studiens varighet, ble prøvetakingsstrategien designet slik at en klyngestørrelse på 11 fortsatt ville gi 80 % kraft til å oppdage en effektstørrelse på 0,716, under måleffektstørrelsen. Mindre effektstørrelser vil kunne detekteres hvis ICC er mindre enn 0,1. Utvalgsstørrelsen ble justert fra 88 til 96 for å tillate et tap på 8 % ved oppfølging (1 terapeut, 4 barn per gruppe). Etterforskerne forventer ikke oppbevaringsproblemer for baseline- og postintervensjonsvurderingene (primær evalueringsperiode). Sannsynligheten for tap ved oppfølging kan øke ved 3-måneders oppfølgingsvurdering. Estimatet for tap ved oppfølging er basert på etterforskernes erfaring med forsøk med barn med nedsatt funksjonsevne.

Inklusjonskriterier er barn som 1) er 5-12 år, 2) henvises til PT og/eller OT for en periode med direkte behandling, og 3) snakker engelsk. Ytterligere inklusjons-/eksklusjonskriterier finnes i avsnittet protokoll i dokumenter.

Rekruttering: Over 18 måneder vil barn (n=96) sekvensielt rekrutteres av 24 terapeuter fra seks pediatriske Alberta-rehabiliteringssteder (4 barn per terapeut).

Randomisering: En datamaskingenerert randomiseringssekvens med permutert blokk som bruker stedet som en stratifiseringsvariabel, vil bli brukt til å allokere 24 OT-er og PT-er på tvers av 6 steder til ENGAGE- eller kontrollgruppen for å sikre balanserte grupper.

Studiegrupper: Intervensjonsgruppe - Terapeuter vil få opplæring i vår prinsippbaserte målsettingstilnærming og strategier i målsettingsverktøykassen. Kontrollgruppe - Kontrollgruppen vil omfatte vanlig omsorg. Med unntak av strategiene skissert i ENGAGE, vil rehabiliteringsintervensjoner som brukes for å oppnå identifiserte mål ikke avvike fra vanlig praksis. I samsvar med en pragmatisk studie, vil denne tilnærmingen gjøre oss i stand til å evaluere effektiviteten av ENGAGE i typiske kliniske omgivelser. .

Behandlingsvarighet og intensitet for begge grupper vil variere basert på karakteren av mål, behandlingsstrategier og familiens preferanser. Det forventes at behandlingsblokklengdene vil variere fra 3-8 økter over 2-8 uker, noe som representerer typisk klinisk variasjon.

Troskapsovervåking- Etter opplæringen vil strategiene som brukes av ENGAGE-terapeuter bli sporet for å evaluere behandlingstrohet før de rekrutterer deltakere. Tilbakemelding vil bli gitt etter behov til terapeuter som en del av implementeringsplanen for å lette kontinuerlig og konsekvent bruk av intervensjonsstrategiene. Behandlingsfrekvens, intensitet, intervensjonsstrategier og tilbakemeldingsfrekvens og mekanismer vil bli dokumentert av terapeuter ved hver behandlingsøkt. Samintervensjoner vil bli overvåket for hver deltaker. Rekruttering og formalisert datainnsamling vil begynne når intervensjonsterapeuter på stedet oppnår et akseptabelt nivå av troskap definert som overholdelse av ENGAGE-prinsippene minst 90 % av tiden. For eksempel vil i hvilken grad barn er involvert i å identifisere sine egne mål bli overvåket og hvor ofte terapeuter bruker tilbakemelding på målrelatert ytelse ved hver behandlingsøkt. Praksis vil også bli overvåket i kontrollgruppen ved å bruke et åpent skjema for å forhindre kontaminering fra eksponering for ENGAGE-prinsippene. Løpende dokumentasjon av praksis og overvåking vil bli brukt for å vurdere behovet for ytterligere eller annen implementeringsstøtte i intervensjonsgruppen og for å muliggjøre sammenligning av gruppepraksis.

Under ENGAGE-trening og gjennom hele studien vil etterforskerne understreke at intervensjonsterapeuter må unngå diskusjoner om prinsipper og praksis med kontrollgruppeterapeutene. Terapeuter vil fylle ut et spørreskjema om deres typiske praksis med hensyn til målsetting i begynnelsen av treningsøkten (intervensjon) og orientering (kontroll). Disse svarene vil identifisere om kontrollgruppeterapeutene avviker fra sin tilnærming til målsetting brukt ved baseline i løpet av studien og gi rom for sammenligninger av strategibruk mellom grupper.

Datainnsamling og resultater: Identiske vurderinger vil bli utført ved 1) baseline (forbehandling), 2) etterbehandling (innen 10 dager) og 3) 3 måneder etter behandling.

Primært resultatmål er målprestasjon, tilfredshet med prestasjoner, måloppnåelse (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Alle data vil bli lagt inn i REDCap.

En økonomisk analyse bestående av en nyttekostnadsanalyse fra familieperspektivet vil bli gjennomført i forbindelse med dette forsøket. Kostnader knyttet til ENGAGE i forhold til vanlig behandling vil bli sporet ved hjelp av et spørreskjema for terapisesjoner for begge gruppene. I tillegg vil totale kostnader per barn under intervensjonen bli bestemt ved å multiplisere terapeutens direkte og indirekte (f.eks. dokumentasjon) tid med en tilsvarende enhetspris. Gjennomsnittlig kostnad per barn vil da bli beregnet for hver gruppe. Kostnader fra familieperspektivet vil bli sporet ved hjelp av et foreldrespørreskjema, og resultatene vil være målinger om livskvalitet for foreldre og barn.

Analyse: Data og demografiske egenskaper vil bli beskrevet (f.eks. gjennomsnitt, standardavvik) for begge grupper. Endringsscore (post minus før, oppfølging minus post) vil bli oppsummert for hvert utfall, med COPM endringer etter intervensjon som primæranalyse (spørsmål 1) og de andre resultatene som sekundære analyser. For hver endringsscore og utfall vil en klyngejustert t-test bli brukt for å sammenligne gjennomsnittlig endringsscore mellom grupper (ENGAGE, kontroll). Et konfidensintervall vil bli rapportert for forskjellen mellom gruppegjennomsnittsskårer. Lineære regresjonsmodeller med blandede effekter på alle utfall vil inkludere gruppe og tid (faste effekter), en tilfeldig terapeuteffekt (for å justere for grupperingen) og en tilfeldig barneffekt (for å justere for gjentatte mål på hvert barn). Tid vil være en kategorisk variabel slik at post- og oppfølgingstider kan sammenlignes med vurderinger før behandling. En tid for gruppe interaksjon vil også bli vurdert for å vurdere effektene av gruppe.

Spørsmål 2: Blandede effekter flere lineære regresjonsmodeller som ligner på de ovennevnte vil også bli utviklet for hvert utfall med tilleggsvariablene sted, sted for gruppe som en interaksjon (for å vurdere stedseffekt) og andre teoretisk viktige variabler (f.eks. kognitive evner, alder, foreldrestil) som kovariater.

Spørsmål 3: Gjennomsnittlig kostnad per barn og gjennomsnittlig effektivitetsresultat per barn for hver gruppe vil være representert i et inkrementelt kostnadseffektivitetsforhold (ICER) - forholdet mellom forskjellen mellom grupper i gjennomsnittlig kostnad per pasient og forskjellen i gjennomsnittlig effektivitet ved bruk av de to livskvalitetsmålene (CarerQol og KIDSCREEN) som utfall. Omfattende sensitivitetsanalyse inkludert sannsynlighetsanalyse vil bli utført for å teste robustheten til resultatene.

Prosessevaluering: Semistrukturerte intervjuer vil bli gjennomført under vurdering etter intervensjon med par av foreldre og barn deltakere (n=24 par fra ENGAGE-tilstanden; n=12 par fra kontrolltilstanden), stratifisert etter senter, barnets alder og barnet diagnose for å sikre variasjon i prøven. Terapeuter (n=24) ved hvert av de seks stedene vil også delta i kvalitative intervjuer for å utforske deres erfaringer med ENGAGE-tilnærmingen og implementeringsprosessen. CFIR-rammeverket (Consolidated Framework for Implementation Research) vil bli brukt i forbindelse med de teoretiske domenene Rammeverk for å sensibilisere forskerne for kjente barrierer og tilretteleggere for implementering. Intervjuer vil bli tatt opp på lyd, profesjonelt transkribert og varer i omtrent 45-60 minutter. Data vil bli analysert ved hjelp av induktiv tematisk analyse. Journalføring vil bli brukt gjennom datainnsamling og analyse for å registrere foreløpige temaer/ideer om dataene, erfaringer i forskningsprosessen og resonnement rundt beslutninger i datainnsamling og analyse, og for å legge til rette for forskningsrefleksivitet.