Evaluering af effektiviteten af ​​børneorienteret målsætning i pædiatrisk rehabilitering (ENGAGE-tilgangen)

FORMÅL:

Dette pragmatiske forsøg har til formål at forbedre sundhedsresultaterne for børn med neuroudviklingshandicap (NDD) ved hjælp af en ny terapeut-målrettet, teoridrevet, evidensbaseret tilgang til målsætning, Enhancing Child Engagement in Goal Setting (ENGAGE)-tilgangen. Denne undersøgelse omfatter en økonomisk analyse og serviceudnyttelseskomponent og en implementeringsprocesanalyse for at evaluere omkostningseffektivitet og for at understøtte langsigtet bæredygtighed.

FORSKNINGSSPØRGSMÅL:

Primært spørgsmål: Forbedrer ENGAGE børns engagement i terapi, målrelaterede præstationer (primært resultat), funktionelle evner, deltagelse i hjemmet, skolen og/eller lokalsamfundet og børns og omsorgspersoners livskvalitet sammenlignet med den nuværende standard for pleje?

Sekundære spørgsmål: 1) Hvilke mål-, barn-, familie- og terapeutfaktorer medierer og/eller modererer virkningerne af ENGAGE på ovenstående interventionsresultater? og 2) Forbedrer ENGAGE omkostningseffektiviteten set ud fra forældrenes perspektiv og effektiviteten af ​​serviceydelsen sammenlignet med den nuværende standard for pleje?

METODOLOGI/IMPLEMENTERINGSSTRATEGI OG EVALUERING:

Undersøgelsesdesign: Et pragmatisk, cluster randomized controlled trial (RCT) design vil blive brugt med terapeuter randomiseret til en af ​​to grupper; ENGAGE interventionsgruppen eller den sædvanlige kontrolgruppe. RCT'en vil være et forsøg på seks steder med to grupper (ENGAGE-træning fraværende/til stede) med to perioder med vurdering efter intervention (umiddelbar efterbehandling og 3-måneders opfølgning). Forsøget vil finde sted på etablerede offentlige pædiatriske rehabiliteringssteder i Alberta. En økonomisk analyse bestående af en cost-benefit-analyse fra forældres perspektiv og en sammenligning af omkostningerne ved serviceudnyttelse vil blive udført i forbindelse med RCT. For at lette en mere udbredt implementering vil der blive udført en kvalitativ procesevaluering for at afgrænse kerne versus perifere komponenter i interventionen og terapeutens, barnets og forældrenes perspektiver på de kontekstuelle træk, der påvirkede implementeringen.

Stikprøve: Stikprøvestørrelsen vil være 96 børn (12 terapeuter som klynger pr. gruppe og 4 børn pr. terapeut) på seks steder. Baseret på efterforskernes pilotarbejde forventes det, at børns frafald fra den præ-post interventionsperiode vil være minimalt (dvs. mindre end 5%). En målændringsscore på 2,0, en klinisk signifikant ændring på COPM (primært resultat), med en standardafvigelse på 2,75 svarer til en effektstørrelse på 0,723 for sammenligning af middelværdier. En stikprøvestørrelse på 96 vil resultere i en effektstørrelse på mindst 0,682 i det primære resultat (COPM-ydelsesvurdering) med alfa=0,05 og 80 % effekt under forudsætning af en intra-klynge-korrelation (ICC) på 0,1 ved brug af en tosidet klynge justeret, t-test til sammenligning af middelværdier. En ICC på 0,1 blev udvalgt baseret på resultater fra en tidligere klynge RCT med børn med cerebral parese (ICCs mellem 0,08 og 0,13). Da terapeutens nedslidning er mulig i løbet af undersøgelsen, blev prøvetagningsstrategien designet således, at en klyngestørrelse på 11 stadig ville give 80 % kraft til at detektere en effektstørrelse på 0,716, under måleffektstørrelsen. Mindre effektstørrelser vil kunne detekteres, hvis ICC er mindre end 0,1. Prøvestørrelsen blev justeret fra 88 til 96 for at tillade et tab på 8 % til opfølgning (1 terapeut, 4 børn pr. gruppe). Efterforskerne forventer ikke tilbageholdelsesproblemer for baseline- og post-interventionsvurderingerne (primær evalueringsperiode). Sandsynligheden for tab ved opfølgning kan stige ved 3-måneders opfølgningsvurderingen. Skønnet af tab ved opfølgning er baseret på efterforskernes erfaringer med forsøg med børn med handicap.

Inklusionskriterier er børn, der 1) er 5-12 år, 2) er henvist til PT og/eller OT i en periode med direkte behandling, og 3) taler engelsk. Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan findes i afsnittet om protokol i dokumenter.

Rekruttering: Over 18 måneder vil børn (n=96) sekventielt blive rekrutteret af 24 terapeuter fra seks pædiatriske rehabiliteringssteder i Alberta (4 børn pr. terapeut).

Randomisering: En computergenereret randomiseringssekvens med permuteret blok, der bruger site som en stratificeringsvariabel, vil blive brugt til at allokere 24 OT'er og PT'er på tværs af 6 steder til ENGAGE- eller kontrolgruppen for at sikre afbalancerede grupper.

Studiegrupper: Interventionsgruppe - Terapeuter vil modtage træning i vores principbaserede målsætningstilgang og strategier i målsætningsværktøjskassen. Kontrolgruppe - Kontrolgruppen vil omfatte sædvanlig pleje. Med undtagelse af strategierne skitseret i ENGAGE, vil rehabiliteringsinterventioner, der bruges til at nå identificerede mål, ikke afvige fra sædvanlig praksis. I overensstemmelse med et pragmatisk forsøg vil denne tilgang gøre os i stand til at evaluere effektiviteten af ​​ENGAGE i typiske kliniske omgivelser. .

Behandlingsvarighed og intensitet for begge grupper vil variere baseret på arten af ​​mål, behandlingsstrategier og familiepræferencer. Det forventes, at behandlingsbloklængderne vil variere fra 3-8 sessioner over 2-8 uger, hvilket repræsenterer typisk klinisk variation.

Troskabsovervågning- Efter træningen vil de strategier, der anvendes af ENGAGE-terapeuter, blive sporet for at evaluere behandlingens troskab inden rekruttering af deltagere. Der vil blive givet feedback efter behov til terapeuter som en del af implementeringsplanen for at lette løbende og konsekvent brug af interventionsstrategierne. Behandlingshyppighed, intensitet, interventionsstrategier og feedbackfrekvens og -mekanismer vil blive dokumenteret af terapeuter ved hver behandlingssession. Co-interventioner vil blive overvåget for hver deltager. Rekruttering og formaliseret dataindsamling begynder, når interventionsterapeuter på stedet opnår et acceptabelt niveau af troskab defineret som overholdelse af ENGAGE-principperne mindst 90 % af tiden. For eksempel vil det omfang, børn er involveret i at identificere deres egne mål, blive overvåget, og hvor ofte terapeuter bruger feedback på målrelateret præstation ved hver behandlingssession. Praksis vil også blive overvåget i kontrolgruppen ved hjælp af en åben formular for at forhindre kontaminering fra eksponering for ENGAGE-principperne. Løbende dokumentation af praksis og overvågning vil blive brugt til at evaluere behovet for yderligere eller anderledes implementeringsstøtte i interventionsgruppen og for at muliggøre sammenligning af gruppepraksis.

Under ENGAGE-træning og gennem hele undersøgelsen vil efterforskerne understrege, at interventionsterapeuter skal undgå diskussion af principper og praksis med kontrolgruppeterapeuterne. Terapeuter vil udfylde et spørgeskema om deres typiske praksis med hensyn til målsætning i begyndelsen af ​​træningssessionen (intervention) og orientering (kontrol). Disse svar vil identificere, om kontrolgruppeterapeuterne afviger fra deres tilgang til målsætning, der blev brugt ved baseline i løbet af undersøgelsen, og giver mulighed for sammenligninger mellem grupper af strategibrug.

Dataindsamling og resultater: Identiske vurderinger vil blive udført ved 1) baseline (før-behandling), 2) efterbehandling (inden for 10 dage) og 3) 3 måneder efter behandling.

Primært resultatmål er målpræstation, tilfredshed med præstation, målopnåelse (Canadian Occupational Performance Measure (COPM)). Alle data vil blive indtastet i REDCap.

En økonomisk analyse bestående af en cost-benefit-analyse ud fra et familieperspektiv vil blive gennemført i forbindelse med dette forsøg. Omkostninger relateret til ENGAGE i forhold til typisk pleje vil blive sporet ved hjælp af et spørgeskema til terapisessioner for begge grupper. Derudover vil de samlede omkostninger pr. barn under interventionen blive bestemt ved at gange terapeutens direkte og indirekte (f.eks. dokumentation) tid med en tilsvarende enhedspris. Gennemsnitlig pris pr. barn vil derefter blive beregnet for hver gruppe. Omkostninger fra et familieperspektiv vil blive sporet ved hjælp af et forældrespørgeskema, og resultaterne vil være forældres og børns livskvalitetsmål.

Analyse: Data og demografiske karakteristika vil blive beskrevet (f.eks. middelværdier, standardafvigelser) for begge grupper. Ændringsscore (post minus før, opfølgning minus post) vil blive opsummeret for hvert resultat, med COPM-ændringer efter intervention som den primære analyse (Spørgsmål 1) og de øvrige resultater som sekundære analyser. For hver ændringsscore og -resultat vil en klyngejusteret t-test blive brugt til at sammenligne gennemsnitlig ændringsscore mellem grupper (ENGAGE, kontrol). Et konfidensinterval vil blive rapporteret for forskellen mellem gruppegennemsnitsscore. Blandede effekter lineære regressionsmodeller på alle udfald vil omfatte gruppe og tid (faste effekter), en terapeutisk tilfældig effekt (for at justere for clustering) og en børnetilfældig effekt (for at justere for gentagne mål på hvert barn). Tid vil være en kategorisk variabel, således at post- og opfølgningstider kan sammenlignes med vurderinger før behandling. En tid for gruppeinteraktion vil også blive overvejet for at vurdere effekterne af gruppen.

Spørgsmål 2: Blandede effekter multiple lineære regressionsmodeller svarende til ovenstående vil også blive udviklet for hvert udfald med de yderligere variabler site, site for group som en interaktion (for at vurdere site effekt) og andre teoretisk vigtige variabler (f.eks. kognitive evner, alder, forældrestil) som kovariater.

Spørgsmål 3: Gennemsnitlig omkostning pr. barn og det gennemsnitlige effektivitetsresultat pr. barn for hver gruppe vil være repræsenteret i et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER) - forholdet mellem forskellen mellem grupper i gennemsnitlig omkostning pr. patient og forskellen i gennemsnitlig effektivitet vha. de to livskvalitetsmål (CarerQol og KIDSCREEN) som resultater. Omfattende følsomhedsanalyse, herunder probabilistisk følsomhedsanalyse, vil blive udført for at teste resultaternes robusthed.

Procesevaluering: Semistrukturerede interviews vil blive gennemført under post-interventionsvurdering med par af forældre og børnedeltagere (n=24 par fra ENGAGE-tilstanden; n=12 par fra kontroltilstanden), stratificeret efter center, barnets alder og barn diagnose for at sikre variabilitet i prøven. Terapeuter (n=24) på ​​hvert af de seks steder vil også deltage i kvalitative interviews for at udforske deres erfaringer med ENGAGE-tilgangen og implementeringsprocessen. CFIR-rammen (Consolidated Framework for Implementation Research) vil blive brugt sammen med de teoretiske domæner Ramme for at sensibilisere forskerne over for kendte barrierer og facilitatorer for implementering. Interviews vil blive lydoptaget, professionelt transskriberet og varer cirka 45-60 minutter. Data vil blive analyseret ved hjælp af induktiv tematisk analyse. Journalisering vil blive brugt gennem dataindsamling og analyse til at registrere foreløbige temaer/ideer om dataene, erfaringer i forskningsprocessen og ræsonnement omkring beslutninger i dataindsamling og analyse, og til at facilitere forskningsrefleksivitet.