Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

USA-studie av UM171-Utökad CB hos patienter med högriskleukemi/myelodysplasi

20 mars 2026 uppdaterad av: ExCellThera inc.

En öppen fas II-studie av UM171-expanderad navelsträngsblodtransplantation hos patienter med hög och mycket hög risk för akut leukemi/myelodysplasi

Transplantationer av navelsträngsblod (CB) är ett alternativ för patienter som saknar en identisk HLA-givare men hämmas av låg celldos, långvarig aplasi och hög transplantationsrelaterad dödlighet. UM171, en ny och potent agonist för självförnyelse av hematopoetiska stamceller skulle kunna lösa denna stora begränsning, vilket möjliggör för CB:s viktiga egenskaper som lägre risk för kronisk GVHD och återfall att råda. I ett tidigare försök (NCT02668315) har CB-expansionsprotokollet som använder ECT-001-CB-teknologin (UM171-molekyl) visat sig vara tekniskt genomförbart och säkert. UM171 expanderad CB var associerad med en median neutrofil återhämtning på dag (D) +18 efter transplantation. Bland 22 patienter som fick en enda UM171 CB-transplantation med en medianuppföljning på 18 månader var risken för TRM (5%) och grad 3-4 akut GVHD (10%) låg. Det fanns ingen måttlig-svår kronisk GVHD. Således var den totala och progressionsfria överlevnaden vid 12 månader imponerande med 90 % respektive 74 %. Expansionsprotokollet UM171 gav tillgång till mindre, bättre HLA-matchade CB eftersom >80 % av patienterna fick en 6-7/8 HLA-matchad CB. Intressant nog fanns det patienter med högriskhematologiska maligniteter och multipla komorbiditeter (5 patienter som redan hade misslyckats med en allogen transplantation och 5 patienter med refraktär/återfallande akut leukemi/aggressivt lymfom). Trots denna högriskpopulation var progressionen 20 % efter 12 månader.

Denna nya studie syftar till att testa en liknande strategi i en grupp patienter med hög risk för akut leukemi/myelodysplasi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium
  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Nederländerna, 3015
        • Erasmus Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hög och mycket högrisk hematologisk malignitet definierad som:

    1. Akut myeloid leukemi (primär induktionssvikt, kemorefraktärt återfall, återfall efter allogen eller autolog transplantation, högrisk AML i CR1, ≥ CR2)
    2. Akut lymfoid leukemi (primär induktionssvikt, hög risk ALL i CR1, ≥ CR2, kemorfraktärt återfall, återfall efter allogen eller autolog transplantation)
    3. Myelodysplastiskt syndrom (Återfall efter allogen eller autolog transplantation, ≥10 % blaster inom 30 dagar efter start av konditioneringsregimen, dåliga och mycket dåliga cytogenetiska avvikelser, CMML med HCT-specifik CPSS-poäng hög eller mellan-2, stabil sjukdom, progressiv sjukdom under behandling azacitidin).
    4. Kronisk myelogen leukemi (patienter som utvecklats till sprängkris)
  2. Tillgänglighet av 2 CB ≥ 4/6 HLA-matchning med pre-freeze CD34+ cellantal ≥0,5 x 10E5/kg och TNC≥1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky ≥70.
  4. LVE-fraktion ≥ 40 % eller fraktionerad förkortning >22 %
  5. FVC, FEV1 och DLCOc ≥ 50 % av förutspått
  6. Bilirubin < 2 x ULN; AST och ALT ≤ 2,5 x ULN; alkaliskt fosfatas ≤ 5 x ULN.
  7. Kreatinin < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤3 om patienter har ≥5 % blaster i benmärgen och HCT-CI ≤5 om 60-65 år gamla.

Exklusions kriterier:

  1. Allogen myeloablativ transplantation inom 6 månader.
  2. Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation inom 6 månader.
  3. Aktiv eller nyligen invasiv svampinfektion.
  4. Förekomst av en annan malignitet än den för vilken UCB-transplantationen utförs och den förväntade överlevnaden relaterad till maligniteten beräknas vara mindre än 75 % efter 5 år.
  5. HIV-positivitet.
  6. Hepatit B- eller C-infektion med mätbar virusmängd.
  7. Levercirros.
  8. Graviditet, amning eller ovilja att använda lämpligt preventivmedel.
  9. Alla onormala tillstånd eller laboratorieresultat som av huvudprövaren anses kunna förändra patientens tillstånd eller studieresultat.
  10. Aktivt engagemang i centrala nervsystemet.
  11. Klorom > 2 cm.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ECT-001-Utökad CB

Patienterna kommer att få en myeloablativ konditioneringsregim.

Sladden som ska utökas kommer att genomgå CD34+-val. CD34-produkten är kryokonserverad och kommer att tinas och infunderas på dag +1 efter transplantationen. CD34+-produkten kommer att placeras i en sluten kultur med UM171 för en 7-dagars expansion och infunderas på dag 0.

Patienterna kommer att få standardstödjande vård och GVHD-profylax (såsom MMF och takrolimus).
Biologisk: ECT-001-CB (UM171-Expanderad navelsträngsblodtransplantation)

Konditionering: Hög dos TBI (1320 cGy TBI + Fludarabin 75 mg/m2 + Cyklofosfamid 120 mg/kg) eller Regim med medelintensiv intensitet (400 cGy TBI + Fludarabin 150 mg/m2 + Cyklofosfamid 50 mg/kg 10 mg/kg 10 mg/kg).

Enkel UM171-Expanderad CB-transplantation (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Immunsuppression: Takrolimus/MMF

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återfallsfri överlevnad
Tidsram: 1 år efter transplantation
RFS kommer att mätas från tidpunkten för transplantation till sjukdomsåterfall, död eller sista uppföljning
1 år efter transplantation
Återfallsfri överlevnad
Tidsram: 2 år efter transplantationen
RFS kommer att mätas från tidpunkten för transplantation till sjukdomsåterfall, död eller sista uppföljning
2 år efter transplantationen
Biverkningar av ECT-001-CB
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Alla AE kommer att graderas i svårighetsgrad enligt den modifierade (för HSCT) CTCAE (v. 5,0)
100 dagar efter transplantation
Biverkningar av ECT-001-CB
Tidsram: 2 år efter transplantation
Alla AE kommer att graderas i svårighetsgrad enligt den modifierade (för HSCT) CTCAE (v. 5,0)
2 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för neutrofil- och trombocyttransplantation
Tidsram: Första 60 dagarna
Neutrofilimplantering (den första dagen för uppnående av ett absolut neutrofilantal ≥0,5 x 10E9/L under 3 dagar i följd. Tid till ANC ≥ 0,1 x 10E9/L kommer också att dokumenteras) och trombocyttransplantation (första dagen av ett ihållande trombocytantal ≥ 20 x 10E9/L utan blodplättstransfusion under de föregående 7 dagarna)
Första 60 dagarna
Förekomst av GVHD
Tidsram: 2 år efter transplantationen
Akut och kronisk GVHD enligt NIH-kriterier
2 år efter transplantationen
Förekomst av infektionskomplikationer av grad 3 eller högre
Tidsram: 2 år efter transplantationen
Alla infektioner som kräver systemisk terapi, t.ex. invasiv candidiasis, aspergillus, andra invasiva svampar, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplasmos och mykobakterier
2 år efter transplantationen
Förekomst av pre-engraftment/engraftment-syndrom som kräver terapi
Tidsram: 2 år efter transplantationen
2 år efter transplantationen
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: Dag 100 efter transplantationen
TRM definieras som varje dödsfall av någon annan orsak än maligna återfall, som inträffar efter påbörjad konditionering som kan relateras till transplantationsproceduren
Dag 100 efter transplantationen
Incidensen av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 1 år efter transplantation
TRM definieras som varje dödsfall av någon annan orsak än maligna återfall, som inträffar efter påbörjad konditionering som kan relateras till transplantationsproceduren
1 år efter transplantation
GRFS och CRFS
Tidsram: 1 år efter transplantation
GRFS och CRFS kommer att mätas från tidpunkten för transplantation till sjukdomsåterfall, död eller sista uppföljning
1 år efter transplantation
GRFS och CRFS
Tidsram: 2 år efter transplantationen
GRFS och CRFS kommer att mätas från tidpunkten för transplantation till sjukdomsåterfall, död eller sista uppföljning
2 år efter transplantationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ExCellThera inc.

Samarbetspartners

Fred Hutchinson Cancer Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

28 februari 2026

Avslutad studie (Faktisk)

28 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2019

Första postat (Faktisk)

26 september 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Annan identifierare: FHCRC)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-delning som stöder informationstyp

  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera