Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Americká studie UM171-Expanded CB u pacientů s vysoce rizikovou leukémií/myelodysplazií

20. března 2026 aktualizováno: ExCellThera inc.

Otevřená studie fáze II UM171 rozšířené pupečníkové krve u pacientů s vysokým a velmi vysokým rizikem akutní leukémie/myelodysplazie

Transplantace pupečníkové krve (CB) jsou možností pro pacienty bez HLA identického dárce, ale brání jim nízká dávka buněk, prodloužená aplazie a vysoká úmrtnost související s transplantací. UM171, nový a silný agonista samoobnovy hematopoetických kmenových buněk, by mohl vyřešit toto hlavní omezení a umožnit tak důležité vlastnosti CB, jako je nižší riziko chronické GVHD a relapsu. V předchozí zkoušce (NCT02668315) se expanzní protokol CB využívající technologii ECT-001-CB (molekula UM171) ukázal jako technicky proveditelný a bezpečný. UM171 expandovaný CB byl spojen se středním obnovením neutrofilů v den (D) + 18 po transplantaci. Mezi 22 pacienty, kteří dostali jedinou transplantaci UM171 CB s mediánem sledování 18 měsíců, bylo riziko TRM (5 %) a akutní GVHD stupně 3-4 (10 %) nízké. Nebyla zjištěna žádná středně závažná chronická GVHD. Celkové přežití a přežití bez progrese po 12 měsících bylo tedy působivé 90 % a 74 %. Expanzní protokol UM171 umožňoval přístup k menším, lépe HLA odpovídajícím CB, protože >80 % pacientů dostalo 6-7/8 HLA odpovídající CB. Zajímavé je, že se jednalo o pacienty s vysoce rizikovými hematologickými malignitami a mnohočetnými komorbiditami (5 pacientů, u kterých již selhala alogenní transplantace, a 5 pacientů s refrakterní/recidivující akutní leukémií/agresivním lymfomem). Navzdory této vysoce rizikové populaci byla progrese po 12 měsících 20 %.

Tato nová studie se snaží otestovat podobnou strategii u skupiny pacientů s vysoce rizikovou akutní leukémií/myelodysplazií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Holandsko, 3015
        • Erasmus Medical Center
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Hematologická malignita s vysokým a velmi vysokým rizikem definovaná jako:

    1. Akutní myeloidní leukémie (selhání primární indukce, chemofrakterní relaps, relaps po alogenní nebo autologní transplantaci, vysoce riziková AML v CR1, ≥ CR2)
    2. Akutní lymfoidní leukémie (primární selhání indukce, vysoké riziko ALL v CR1, ≥ CR2, chemofrakterní relaps, relaps po alogenní nebo autologní transplantaci)
    3. Myelodysplastický syndrom (relaps po alogenní nebo autologní transplantaci, ≥10 % blastů do 30 dnů od zahájení přípravného režimu, špatné a velmi špatné cytogenetické abnormality, CMML s HCT-specifickým skóre CPSS vysokým nebo středním 2, stabilní onemocnění, progresivní onemocnění během léčby azacitidin).
    4. Chronická myeloidní leukémie (pacienti, kteří progredovali do blastické krize)
  2. Dostupnost 2 CB ≥ 4/6 shody HLA s počtem buněk CD34+ před zmrazením ≥ 0,5 x 10E5/kg a TNC ≥ 1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky ≥70.
  4. Frakce LVE ≥ 40 % nebo frakční zkrácení > 22 %
  5. FVC, FEV1 a DLCOc ≥ 50 % předpokládané hodnoty
  6. Bilirubin < 2 x ULN; AST a ALT ≤ 2,5 x ULN; alkalická fosfatáza ≤ 5 x ULN.
  7. Kreatinin < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤3, pokud mají pacienti ≥5 % blastů v kostní dřeni a HCT-CI ≤5, pokud jsou ve věku 60-65 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Alogenní myeloablativní transplantace do 6 měsíců.
  2. Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk do 6 měsíců.
  3. Aktivní nebo nedávná invazivní plísňová infekce.
  4. Přítomnost jiné malignity, než pro kterou se provádí transplantace UCB, a očekávané přežití související s maligním onemocněním se odhaduje na méně než 75 % po 5 letech.
  5. HIV pozitivita.
  6. Infekce hepatitidou B nebo C s měřitelnou virovou zátěží.
  7. Cirhóza jater.
  8. Těhotenství, kojení nebo neochota používat vhodnou antikoncepci.
  9. Jakýkoli abnormální stav nebo laboratorní výsledek, který hlavní zkoušející považuje za schopný změnit stav pacienta nebo výsledek studie.
  10. Aktivní postižení centrálního nervového systému.
  11. Chlorom > 2 cm.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ECT-001-Expanded CB

Pacienti dostanou myeloablativní přípravný režim.

Šňůra, která se má rozšířit, bude podrobena výběru CD34+. Produkt CD34- je kryokonzervován a bude rozmražen a podán infuzí v den +1 po transplantaci. Produkt CD34+ se umístí do uzavřené kultury s UM171 na 7denní expanzi a podává se infuzí v den 0.

Pacienti obdrží standardní podpůrnou péči a profylaxi GVHD (jako je MMF a takrolimus).
Biologický: ECT-001-CB (UM171-transplantace rozšířené pupečníkové krve)

Úprava: Vysoká dávka TBI (1320 cGy TBI + Fludarabin 75 mg/m2 + Cyklofosfamid 120 mg/kg) nebo režim se střední intenzitou (400 cGy TBI + Fludarabin 150 mg/m2 + Cyklofosfamid 50 mg/kg + Thiotepa 10 mg/kg).

Jediný transplantát UM171-Expanded CB (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Imunosuprese: Takrolimus/MMF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez relapsu
Časové okno: 1 rok po transplantaci
RFS se bude měřit od okamžiku transplantace do relapsu onemocnění, smrti nebo posledního sledování
1 rok po transplantaci
Přežití bez relapsu
Časové okno: 2 roky po transplantaci
RFS se bude měřit od okamžiku transplantace do relapsu onemocnění, smrti nebo posledního sledování
2 roky po transplantaci
Nežádoucí účinky ECT-001-CB
Časové okno: 100 dní po transplantaci
Všechny AE budou klasifikovány podle závažnosti podle modifikovaného (pro HSCT) CTCAE (v. 5.0)
100 dní po transplantaci
Nežádoucí účinky ECT-001-CB
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Všechny AE budou klasifikovány podle závažnosti podle modifikovaného (pro HSCT) CTCAE (v. 5.0)
2 roky po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Prvních 60 dní
Přihojení neutrofilů (první den dosažení absolutního počtu neutrofilů ≥0,5 x 10E9/l po 3 po sobě jdoucí dny. Bude také dokumentována doba do ANC ≥ 0,1 x 10E9/l) a přihojení krevních destiček (první den trvalého počtu krevních destiček ≥ 20 x 10E9/l bez transfuze krevních destiček v předchozích 7 dnech)
Prvních 60 dní
Výskyt GVHD
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Akutní a chronická GVHD podle kritérií NIH
2 roky po transplantaci
Výskyt infekčních komplikací 3. nebo vyššího stupně
Časové okno: 2 roky po transplantaci
Jakákoli infekce vyžadující systémovou léčbu, např. invazivní kandidóza, aspergillus, jiné invazivní houby, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplazmóza a mykobakterium
2 roky po transplantaci
Výskyt pre-engraftment/engraftment syndromu vyžadující terapii
Časové okno: 2 roky po transplantaci
2 roky po transplantaci
Výskyt úmrtnosti související s transplantací
Časové okno: V den 100 po transplantaci
TRM je definováno jako jakékoli úmrtí z jakékoli jiné příčiny než maligního relapsu, ke kterému dojde po zahájení přípravného režimu a může souviset s transplantačním postupem.
V den 100 po transplantaci
Výskyt úmrtnosti související s transplantací
Časové okno: 1 rok po transplantaci
TRM je definováno jako jakékoli úmrtí z jakékoli jiné příčiny než maligního relapsu, ke kterému dojde po zahájení přípravného režimu a může souviset s transplantačním postupem.
1 rok po transplantaci
GRFS a CRFS
Časové okno: 1 rok po transplantaci
GRFS a CRFS budou měřeny od okamžiku transplantace do relapsu onemocnění, smrti nebo posledního sledování
1 rok po transplantaci
GRFS a CRFS
Časové okno: 2 roky po transplantaci
GRFS a CRFS budou měřeny od okamžiku transplantace do relapsu onemocnění, smrti nebo posledního sledování
2 roky po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ExCellThera inc.

Spolupracovníci

Fred Hutchinson Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

28. února 2026

Dokončení studie (Aktuální)

28. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Jiný identifikátor: FHCRC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vysoce rizikové hematologické malignity

Klinické studie na ECT-001-CB (UM171-transplantace rozšířené pupečníkové krve)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit