Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Amerikansk undersøgelse af UM171-udvidet CB hos patienter med højrisikoleukæmi/myelodysplasi

20. marts 2026 opdateret af: ExCellThera inc.

Et fase II åbent studie af UM171-udvidet navlestrengsblodtransplantation hos patienter med høj og meget høj risiko akut leukæmi/myelodysplasi

Navlestrengsblod (CB) transplantationer er en mulighed for patienter, der mangler en HLA identisk donor, men er hæmmet af lav celledosis, langvarig aplasi og høj transplantationsrelateret dødelighed. UM171, en ny og potent agonist for hæmatopoietisk stamcelle-selvfornyelse, kunne løse denne store begrænsning, hvilket muliggør, at CB's vigtige egenskaber som lavere risiko for kronisk GVHD og tilbagefald kan sejre. I et tidligere forsøg (NCT02668315) har CB-udvidelsesprotokollen, der anvender ECT-001-CB-teknologien (UM171-molekyle), vist sig at være teknisk gennemførlig og sikker. UM171 ekspanderet CB var forbundet med en median neutrofil genopretning på dag (D)+18 efter transplantation. Blandt 22 patienter, der modtog en enkelt UM171 CB-transplantation med en median opfølgning på 18 måneder, var risikoen for TRM (5%) og grad 3-4 akut GVHD (10%) lav. Der var ingen moderat-svær kronisk GVHD. Således var den samlede og progressionsfrie overlevelse efter 12 måneder imponerende med henholdsvis 90 % og 74 %. UM171-udvidelsesprotokollen tillod adgang til mindre, bedre HLA-matchede CB'er, da >80 % af patienterne modtog en 6-7/8 HLA-matchet CB. Interessant nok var der patienter med højrisiko hæmatologiske maligniteter og multiple komorbiditeter (5 patienter, der allerede havde fejlet en allogen transplantation og 5 patienter med refraktær/relapserende akut leukæmi/aggressiv lymfom). På trods af denne højrisikopopulation var progressionen 20 % efter 12 måneder.

Denne nye undersøgelse søger at teste en lignende strategi i en gruppe patienter med højrisiko akut leukæmi/myelodysplasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium
  • Holland
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Holland, 3015
        • Erasmus Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Høj og meget højrisiko hæmatologisk malignitet defineret som:

    1. Akut myeloid leukæmi (Primær induktionssvigt, Kemorefraktært tilbagefald, Tilbagefald efter allogen eller autolog transplantation, Højrisiko AML i CR1, ≥ CR2)
    2. Akut lymfoid leukæmi (primær induktionssvigt, høj risiko ALL i CR1, ≥ CR2, kemorefraktært tilbagefald, tilbagefald efter allogen eller autolog transplantation)
    3. Myelodysplastisk syndrom (tilbagefald efter allogen eller autolog transplantation, ≥10 % blaster inden for 30 dage efter start af konditioneringsregimen, Dårlige og meget dårlige cytogenetiske abnormiteter, CMML med HCT-specifik CPSS-score høj eller mellem-2, Stabil sygdom, Progressiv sygdom under behandling azacitidin).
    4. Kronisk myelogen leukæmi (patienter, der udviklede sig til blast-krise)
  2. Tilgængelighed af 2 CB'er ≥ 4/6 HLA-match med pre-freeze CD34+ celletal ≥0,5 x 10E5/kg og TNC≥1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky ≥70.
  4. LVE-fraktion ≥ 40 % eller fraktioneret forkortelse >22 %
  5. FVC, FEV1 og DLCOc ≥ 50 % af forudsagt
  6. Bilirubin < 2 x ULN; AST og ALT ≤ 2,5 x ULN; alkalisk fosfatase ≤ 5 x ULN.
  7. Kreatinin < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤3 hvis patienter har ≥5 % blaster i knoglemarven og HCT-CI ≤5 hvis de er 60-65 år gamle.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allogen myeloablativ transplantation inden for 6 måneder.
  2. Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 6 måneder.
  3. Aktiv eller nylig invasiv svampeinfektion.
  4. Tilstedeværelsen af ​​en anden malignitet end den, som UCB-transplantationen udføres for, og den forventede overlevelse relateret til maligniteten estimeres til at være mindre end 75 % efter 5 år.
  5. HIV-positivitet.
  6. Hepatitis B eller C infektion med målbar viral belastning.
  7. Levercirrhose.
  8. Graviditet, amning eller manglende vilje til at bruge passende prævention.
  9. Enhver unormal tilstand eller laboratorieresultat, som af hovedinspektøren vurderes i stand til at ændre patientens tilstand eller undersøgelsesresultat.
  10. Aktiv involvering af centralnervesystemet.
  11. Klorom > 2 cm.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ECT-001-Udvidet CB

Patienterne vil modtage et myeloablativt konditioneringsregime.

Den ledning, der skal udvides, vil gennemgå CD34+ valg. CD34-produktet er kryokonserveret og vil blive optøet og infunderet på dag +1 efter transplantationen. CD34+-produktet placeres i en lukket kultur med UM171 for en 7-dages ekspansion og infunderes på dag 0.

Patienterne vil modtage standardstøttende behandling og GVHD-profylakse (såsom MMF og tacrolimus).
Biologisk: ECT-001-CB (UM171-Ekspanderet navlestrengsblodtransplantation)

Konditionering: Højdosis TBI (1320 cGy TBI + Fludarabin 75 mg/m2 + Cyclophosphamid 120 mg/kg) eller Intermediate Intensity regime (400 cGy TBI + Fludarabin 150 mg/m2 + Cyclophosphamid 50 mg/kg 10 mg/kgpa 10 mg/kgpa).

Enkelt UM171-Ekspanderet CB-transplantation (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Immunsuppression: Tacrolimus/MMF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter transplantationen
RFS vil blive målt fra tidspunktet for transplantation til sygdomstilbagefald, død eller sidste opfølgning
1 år efter transplantationen
Tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
RFS vil blive målt fra tidspunktet for transplantation til sygdomstilbagefald, død eller sidste opfølgning
2 år efter transplantationen
Bivirkninger af ECT-001-CB
Tidsramme: 100 dage efter transplantationen
Alle AE'er vil blive klassificeret i sværhedsgrad i henhold til den modificerede (for HSCT) CTCAE (v. 5,0)
100 dage efter transplantationen
Bivirkninger af ECT-001-CB
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Alle AE'er vil blive klassificeret i sværhedsgrad i henhold til den modificerede (for HSCT) CTCAE (v. 5,0)
2 år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til neutrofil- og blodpladeindplantning
Tidsramme: De første 60 dage
Neutrofilengraftment (den første dag for opnåelse af et absolut neutrofiltal ≥0,5 x 10E9/L i 3 på hinanden følgende dage. Tid til ANC ≥ 0,1 x 10E9/L vil også blive dokumenteret) og trombocyttransplantation (første dag af et vedvarende trombocyttal ≥ 20 x 10E9/L uden blodpladetransfusion i de foregående 7 dage)
De første 60 dage
Forekomst af GVHD
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Akut og kronisk GVHD efter NIH-kriterier
2 år efter transplantationen
Forekomst af grad 3 eller højere infektiøse komplikationer
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
Enhver af infektioner, der kræver systemisk terapi, f.eks. invasiv candidiasis, aspergillus, andre invasive svampe, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplasmose og mycobacterium
2 år efter transplantationen
Forekomst af præ-engraftment/engraftment-syndrom, der kræver behandling
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
2 år efter transplantationen
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: På dag 100 efter transplantationen
TRM er defineret som ethvert dødsfald af enhver anden årsag end malignt tilbagefald, der indtræffer efter påbegyndelse af konditioneringsregimen, der kan være relateret til transplantationsproceduren
På dag 100 efter transplantationen
Hyppighed af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 1 år efter transplantationen
TRM er defineret som ethvert dødsfald af enhver anden årsag end malignt tilbagefald, der indtræffer efter påbegyndelse af konditioneringsregimen, der kan være relateret til transplantationsproceduren
1 år efter transplantationen
GRFS og CRFS
Tidsramme: 1 år efter transplantationen
GRFS og CRFS vil blive målt fra tidspunktet for transplantation til sygdomstilbagefald, død eller sidste opfølgning
1 år efter transplantationen
GRFS og CRFS
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
GRFS og CRFS vil blive målt fra tidspunktet for transplantation til sygdomstilbagefald, død eller sidste opfølgning
2 år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ExCellThera inc.

Samarbejdspartnere

Fred Hutchinson Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2019

Først opslået (Faktiske)

26. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Anden identifikator: FHCRC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Højrisiko hæmatologisk malignitet

  • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
    Hebei Taihe Chunyu Biotechnology Co., Ltd
    Rekruttering
    Autolog transplantation kombineret med BCMA CAR-T i behandlingen af UHR-MM
    Plasmacelleleukæmi | Ultra High Risk MM (UHR-MM), 18-70 år gammel, velegnet til ASCT. Og opfylder nogen af følgende UHR-MM-definitioner | Cytogenetik ultra høj risiko | Primær ildfast | Tidlig progression | Ikke paraosseous ekstramedullær infiltration | R2-ISS-IV /MPSS-IV
    Kina

Kliniske forsøg med ECT-001-CB (UM171-Ekspanderet navlestrengsblodtransplantation)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner