Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie US CB z rozszerzeniem UM171 u pacjentów z białaczką/mielodysplazją wysokiego ryzyka

20 marca 2026 zaktualizowane przez: ExCellThera inc.

Otwarte badanie fazy II dotyczące przeszczepu krwi pępowinowej UM171 u pacjentów z ostrą białaczką/mielodysplazją wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka

Przeszczepy krwi pępowinowej (CB) są opcją dla pacjentów, którym brakuje dawcy identycznego z HLA, ale są one utrudnione przez niską dawkę komórek, przedłużającą się aplazję i wysoką śmiertelność związaną z przeszczepem. UM171, nowy i silny agonista samoodnowy hematopoetycznych komórek macierzystych, może rozwiązać to główne ograniczenie, pozwalając na dominację ważnych cech CB, takich jak niższe ryzyko przewlekłej GVHD i nawrotów. W poprzedniej próbie (NCT02668315) protokół ekspansji CB wykorzystujący technologię ECT-001-CB (cząsteczka UM171) okazał się technicznie wykonalny i bezpieczny. Ekspandowane CB UM171 było związane z medianą odzyskiwania neutrofili w dniu (D) + 18 po przeszczepie. Wśród 22 pacjentów, którzy otrzymali pojedynczy przeszczep CB UM171 z medianą okresu obserwacji wynoszącą 18 miesięcy, ryzyko TRM (5%) i ostrej GVHD stopnia 3-4 (10%) było niskie. Nie było umiarkowanej do ciężkiej przewlekłej GVHD. Tak więc całkowite przeżycie i przeżycie wolne od progresji po 12 miesiącach były imponujące i wyniosły odpowiednio 90% i 74%. Protokół rozszerzenia UM171 umożliwił dostęp do mniejszych, lepiej dopasowanych CB HLA, ponieważ >80% pacjentów otrzymało CB dopasowane 6-7/8 HLA. Co ciekawe, byli to pacjenci z nowotworami hematologicznymi wysokiego ryzyka i wieloma chorobami współistniejącymi (5 pacjentów, u których przeszczep allogeniczny zakończył się niepowodzeniem i 5 pacjentów z oporną/nawrotową ostrą białaczką/chłoniakiem agresywnym). Pomimo tej populacji wysokiego ryzyka progresja wyniosła 20% po 12 miesiącach.

To nowe badanie ma na celu przetestowanie podobnej strategii w grupie pacjentów z ostrą białaczką/mielodysplazją wysokiego ryzyka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Holandia, 3015
        • Erasmus Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Hematologiczne nowotwory złośliwe wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka definiowane jako:

    1. Ostra białaczka szpikowa (pierwotne niepowodzenie indukcji, nawrót oporny na chemioterapię, nawrót po allogenicznym lub autologicznym przeszczepie, AML wysokiego ryzyka w CR1, ≥ CR2)
    2. Ostra białaczka limfatyczna (pierwotne niepowodzenie indukcji, ALL wysokiego ryzyka w CR1, ≥ CR2, nawrót oporny na chemioterapię, nawrót po przeszczepie allogenicznym lub autologicznym)
    3. Zespół mielodysplastyczny (nawrót po przeszczepie allogenicznym lub autologicznym, ≥10% blastów w ciągu 30 dni od rozpoczęcia schematu kondycjonowania, słabe i bardzo słabe nieprawidłowości cytogenetyczne, CMML z wysokim lub pośrednim-2 wynikiem w skali CPSS specyficznym dla HCT, stabilna choroba, postępująca choroba podczas leczenia azacytydyna).
    4. Przewlekła białaczka szpikowa (pacjenci, u których doszło do przełomu blastycznego)
  2. Dostępność 2 CB ≥ 4/6 zgodności HLA z liczbą komórek CD34+ przed zamrożeniem ≥0,5 x 10E5/kg i TNC≥1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky'ego ≥70.
  4. Frakcja LVE ≥ 40% lub skrócenie frakcyjne >22%
  5. FVC, FEV1 i DLCOc ≥ 50% wartości należnej
  6. Bilirubina < 2 x GGN; AspAT i AlAT ≤ 2,5 x GGN; fosfataza alkaliczna ≤ 5 x GGN.
  7. Kreatynina < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤3, jeśli pacjenci mają ≥5% blastów w szpiku kostnym i HCT-CI ≤5, jeśli pacjenci są w wieku 60-65 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Allogeniczny przeszczep mieloablacyjny w ciągu 6 miesięcy.
  2. Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 6 miesięcy.
  3. Aktywna lub niedawno przebyta inwazyjna infekcja grzybicza.
  4. Obecność nowotworu innego niż ten, z powodu którego wykonywany jest przeszczep UCB, a oczekiwane przeżycie związane z nowotworem szacuje się na mniej niż 75% po 5 latach.
  5. pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
  6. Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C z mierzalnym wiremią.
  7. Marskość wątroby.
  8. Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania odpowiedniej antykoncepcji.
  9. Każdy nieprawidłowy stan lub wynik badań laboratoryjnych, który główny badacz uzna za zdolny do zmiany stanu pacjenta lub wyniku badania.
  10. Aktywne zajęcie ośrodkowego układu nerwowego.
  11. Chloroma > 2 cm.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ECT-001-Rozszerzony CB

Pacjenci otrzymają schemat kondycjonowania mieloablacyjnego.

Przewód, który ma zostać rozszerzony, zostanie poddany selekcji CD34+. Produkt CD34- jest kriokonserwowany i zostanie rozmrożony i podany we wlewie w dniu +1 po przeszczepie. Produkt CD34+ zostanie umieszczony w zamkniętej hodowli z UM171 na 7-dniową ekspansję i zostanie podany we wlewie w dniu 0.

Pacjenci otrzymają standardową opiekę wspomagającą i profilaktykę GVHD (taką jak MMF i takrolimus).
Biologiczny: ECT-001-CB (przeszczep krwi pępowinowej UM171)

Kondycjonowanie: wysoka dawka TBI (1320 cGy TBI + fludarabina 75 mg/m2 + cyklofosfamid 120 mg/kg) lub schemat o średniej intensywności (400 cGy TBI + fludarabina 150 mg/m2 + cyklofosfamid 50 mg/kg + tiotepa 10 mg/kg).

Pojedynczy przeszczep UM171-Expand CB (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Immunosupresja: takrolimus/MMF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
RFS będzie mierzony od czasu przeszczepu do nawrotu choroby, śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej
W 1 rok po przeszczepie
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: W 2 lata po przeszczepie
RFS będzie mierzony od czasu przeszczepu do nawrotu choroby, śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej
W 2 lata po przeszczepie
Zdarzenia niepożądane ECT-001-CB
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Wszystkie AE zostaną ocenione pod względem ciężkości zgodnie ze zmodyfikowaną (dla HSCT) CTCAE (v. 5,0)
100 dni po przeszczepie
Zdarzenia niepożądane ECT-001-CB
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Wszystkie AE zostaną ocenione pod względem ciężkości zgodnie ze zmodyfikowaną (dla HSCT) CTCAE (v. 5,0)
2 lata po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wszczepienia neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Pierwsze 60 dni
Wszczepienie neutrofili (pierwszy dzień osiągnięcia bezwzględnej liczby neutrofili ≥0,5 x 10E9/l przez 3 kolejne dni. Udokumentowany zostanie również czas do ANC ≥ 0,1 x 10E9/l) i wszczepienie płytek krwi (pierwszy dzień utrzymującej się liczby płytek krwi ≥ 20 x 10E9/l bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzedzających 7 dni)
Pierwsze 60 dni
Występowanie GVHD
Ramy czasowe: Po 2 latach od przeszczepu
Ostra i przewlekła GVHD według kryteriów NIH
Po 2 latach od przeszczepu
Częstość występowania powikłań infekcyjnych stopnia 3 lub wyższego
Ramy czasowe: Po 2 latach od przeszczepu
Wszelkie infekcje wymagające leczenia ogólnoustrojowego, np. inwazyjna kandydoza, aspergillus, inne inwazyjne grzyby, CMV, adenowirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toksoplazmoza i prątki
Po 2 latach od przeszczepu
Występowanie zespołu przedwszczepialnego/zespołu wszczepienia wymagającego leczenia
Ramy czasowe: Po 2 latach od przeszczepu
Po 2 latach od przeszczepu
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: W 100 dniu po przeszczepie
TRM definiuje się jako każdy zgon z jakiejkolwiek przyczyny innej niż nawrót choroby nowotworowej, występujący po rozpoczęciu schematu kondycjonowania, który może być związany z procedurą przeszczepu
W 100 dniu po przeszczepie
Występowanie śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
TRM definiuje się jako każdy zgon z jakiejkolwiek przyczyny innej niż nawrót choroby nowotworowej, występujący po rozpoczęciu schematu kondycjonowania, który może być związany z procedurą przeszczepu
W 1 rok po przeszczepie
GRFS i CRFS
Ramy czasowe: W 1 rok po przeszczepie
GRFS i CRFS będą mierzone od czasu przeszczepu do nawrotu choroby, śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej
W 1 rok po przeszczepie
GRFS i CRFS
Ramy czasowe: W 2 lata po przeszczepie
GRFS i CRFS będą mierzone od czasu przeszczepu do nawrotu choroby, śmierci lub ostatniej wizyty kontrolnej
W 2 lata po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ExCellThera inc.

Współpracownicy

Fred Hutchinson Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Inny identyfikator: FHCRC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj