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US-Studie zu UM171-erweitertem CB bei Patienten mit Hochrisiko-Leukämie/Myelodysplasie

20. März 2026 aktualisiert von: ExCellThera inc.

Eine offene Phase-II-Studie zur UM171-erweiterten Nabelschnurbluttransplantation bei Patienten mit akuter Leukämie/Myelodysplasie mit hohem und sehr hohem Risiko

Nabelschnurblut (CB)-Transplantationen sind eine Option für Patienten, denen ein HLA-identischer Spender fehlt, die jedoch durch eine niedrige Zelldosis, eine verlängerte Aplasie und eine hohe transplantatbedingte Mortalität behindert werden. UM171, ein neuartiger und potenter Agonist der Selbsterneuerung hämatopoetischer Stammzellen, könnte diese große Einschränkung lösen und die wichtigen Eigenschaften von CB als geringeres Risiko für chronische GVHD und Rückfälle durchsetzen. In einer früheren Studie (NCT02668315) hat sich das CB-Erweiterungsprotokoll unter Verwendung der ECT-001-CB-Technologie (UM171-Molekül) als technisch machbar und sicher erwiesen. UM171-expandiertes CB war mit einer medianen Erholung der Neutrophilen am Tag (D) + 18 nach der Transplantation verbunden. Bei 22 Patienten, die eine einzelne UM171-CB-Transplantation mit einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 18 Monaten erhielten, war das Risiko für TRM (5 %) und akute GVHD Grad 3-4 (10 %) gering. Es gab keine mittelschwere bis schwere chronische GVHD. Somit waren das Gesamtüberleben und das progressionsfreie Überleben nach 12 Monaten mit 90 % bzw. 74 % beeindruckend. Das UM171-Erweiterungsprotokoll ermöglichte den Zugang zu kleineren, besser HLA-angepassten CBs, da >80 % der Patienten einen 6-7/8 HLA-angepassten CB erhielten. Interessanterweise gab es Patienten mit hämatologischen Malignomen mit hohem Risiko und mehreren Komorbiditäten (5 Patienten, bei denen bereits eine allogene Transplantation fehlgeschlagen war, und 5 Patienten mit refraktärer/rezidivierter akuter Leukämie/aggressivem Lymphom). Trotz dieser Hochrisikopopulation betrug die Progression nach 12 Monaten 20 %.

Diese neue Studie versucht, eine ähnliche Strategie in einer Gruppe von Patienten mit akuter Hochrisiko-Leukämie/Myelodysplasie zu testen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Niederlande, 3015
        • Erasmus Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hämatologische Malignität mit hohem und sehr hohem Risiko, definiert als:

    1. Akute myeloische Leukämie (Primärinduktionsversagen, chemorefraktärer Rückfall, Rückfall nach allogener oder autologer Transplantation, Hochrisiko-AML in CR1, ≥ CR2)
    2. Akute lymphatische Leukämie (Primäres Induktionsversagen, Hochrisiko-ALL bei CR1, ≥ CR2, chemorefraktärer Rückfall, Rückfall nach allogener oder autologer Transplantation)
    3. Myelodysplastisches Syndrom (Rückfall nach allogener oder autologer Transplantation, ≥ 10 % Blasten innerhalb von 30 Tagen nach Beginn des Konditionierungsregimes, schlechte und sehr schlechte zytogenetische Anomalien, CMML mit HCT-spezifischem CPSS-Score hoch oder intermediär-2, stabile Krankheit, fortschreitende Krankheit während der Behandlung Azacitidin).
    4. Chronische myeloische Leukämie (Patienten, die eine Blastenkrise erreicht haben)
  2. Verfügbarkeit von 2 CBs ≥ 4/6 HLA-Übereinstimmung mit CD34+-Zellzahl vor dem Einfrieren ≥ 0,5 x 10E5/kg und TNC ≥ 1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky ≥70.
  4. LVE-Fraktion ≥ 40 % oder fraktionelle Verkürzung > 22 %
  5. FVC, FEV1 und DLCOc ≥ 50 % des Sollwerts
  6. Bilirubin < 2 x ULN; AST und ALT ≤ 2,5 x ULN; alkalische Phosphatase ≤ 5 x ULN.
  7. Kreatinin < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤ 3 bei Patienten mit ≥ 5 % Blasten im Knochenmark und HCT-CI ≤ 5 bei Patienten im Alter von 60-65 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Allogene myeloablative Transplantation innerhalb von 6 Monaten.
  2. Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb von 6 Monaten.
  3. Aktive oder kürzlich aufgetretene invasive Pilzinfektion.
  4. Vorhandensein einer anderen Malignität als derjenigen, für die die UCB-Transplantation durchgeführt wird, und das erwartete Überleben in Bezug auf die Malignität wird auf weniger als 75 % nach 5 Jahren geschätzt.
  5. HIV-Positivität.
  6. Hepatitis-B- oder -C-Infektion mit messbarer Viruslast.
  7. Leberzirrhose.
  8. Schwangerschaft, Stillzeit oder mangelnde Bereitschaft, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden.
  9. Alle anormalen Zustände oder Laborergebnisse, die vom Hauptprüfarzt als geeignet erachtet werden, den Zustand des Patienten oder das Studienergebnis zu verändern.
  10. Aktive Beteiligung des zentralen Nervensystems.
  11. Chlorom > 2 cm.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ECT-001-Erweiterter CB

Die Patienten erhalten ein myeloablatives Konditionierungsschema.

Das zu erweiternde Kabel wird einer CD34+-Selektion unterzogen. Das CD34-Produkt ist kryokonserviert und wird am Tag +1 nach der Transplantation aufgetaut und infundiert. Das CD34+-Produkt wird für eine 7-tägige Expansion in eine geschlossene Kultur mit UM171 gegeben und am Tag 0 infundiert.

Die Patienten erhalten eine unterstützende Standardbehandlung und eine GVHD-Prophylaxe (wie MMF und Tacrolimus).
Biologisch: ECT-001-CB (UM171-erweiterte Nabelschnurbluttransplantation)

Konditionierung: Hochdosiertes TBI (1320 cGy TBI + Fludarabin 75 mg/m2 + Cyclophosphamid 120 mg/kg) oder Regime mittlerer Intensität (400 cGy TBI + Fludarabin 150 mg/m2 + Cyclophosphamid 50 mg/kg + Thiotepa 10 mg/kg).

Einzelne UM171-erweiterte CB-Transplantation (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Immunsuppression: Tacrolimus/MMF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückfallfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
RFS wird vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Rückfall der Krankheit, zum Tod oder zur letzten Nachsorge gemessen
1 Jahr nach der Transplantation
Rückfallfreies Überleben
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
RFS wird vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Rückfall der Krankheit, zum Tod oder zur letzten Nachsorge gemessen
2 Jahre nach der Transplantation
Nebenwirkungen von ECT-001-CB
Zeitfenster: 100 Tage nach der Transplantation
Alle UEs werden gemäß dem modifizierten (für HSCT) CTCAE (v. 5.0)
100 Tage nach der Transplantation
Nebenwirkungen von ECT-001-CB
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Alle UEs werden gemäß dem modifizierten (für HSCT) CTCAE (v. 5.0)
2 Jahre nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Transplantation von Neutrophilen und Thrombozyten
Zeitfenster: Die ersten 60 Tage
Neutrophilentransplantation (der erste Tag des Erreichens einer absoluten Neutrophilenzahl ≥ 0,5 x 10E9/l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen. Zeit bis ANC ≥ 0,1 x 10E9/l wird ebenfalls dokumentiert) und Thrombozytenanreicherung (erster Tag einer anhaltenden Thrombozytenzahl ≥ 20 x 10E9/l ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 7 Tagen)
Die ersten 60 Tage
Auftreten von GVHD
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Akute und chronische GVHD nach NIH-Kriterien
2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz von infektiösen Komplikationen Grad 3 oder höher
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
Alle Infektionen, die eine systemische Therapie erfordern, z. B. invasive Candidiasis, Aspergillus, andere invasive Pilze, CMV, Adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, Toxoplasmose und Mycobacterium
2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz eines therapiebedürftigen Pre-Engraftment-/Engraftment-Syndroms
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: Am Tag 100 nach der Transplantation
TRM ist definiert als jeder Tod aus einer anderen Ursache als einem bösartigen Rückfall, der nach Beginn der Konditionierung auftritt und mit dem Transplantationsverfahren in Zusammenhang stehen könnte
Am Tag 100 nach der Transplantation
Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
TRM ist definiert als jeder Tod aus einer anderen Ursache als einem bösartigen Rückfall, der nach Beginn der Konditionierung auftritt und mit dem Transplantationsverfahren in Zusammenhang stehen könnte
1 Jahr nach der Transplantation
GRFS und CRFS
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
GRFS und CRFS werden vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Rückfall der Krankheit, zum Tod oder zur letzten Nachsorge gemessen
1 Jahr nach der Transplantation
GRFS und CRFS
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
GRFS und CRFS werden vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Rückfall der Krankheit, zum Tod oder zur letzten Nachsorge gemessen
2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ExCellThera inc.

Mitarbeiter

Fred Hutchinson Cancer Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Andere Kennung: FHCRC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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