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Studio statunitense sul CB espanso UM171 in pazienti con leucemia/mielodisplasia ad alto rischio

20 marzo 2026 aggiornato da: ExCellThera inc.

Uno studio di fase II in aperto sul trapianto di sangue cordonale espanso UM171 in pazienti con leucemia acuta/mielodisplasia ad alto e altissimo rischio

I trapianti di sangue cordonale (CB) sono un'opzione per i pazienti privi di un donatore HLA identico, ma sono ostacolati dalla bassa dose di cellule, dall'aplasia prolungata e dall'elevata mortalità correlata al trapianto. UM171, un nuovo e potente agonista dell'auto-rinnovamento delle cellule staminali ematopoietiche potrebbe risolvere questa importante limitazione, consentendo il prevalere delle importanti qualità del SCO come minor rischio di GVHD cronica e recidiva. In uno studio precedente (NCT02668315), il protocollo di espansione CB che utilizza la tecnologia ECT-001-CB (molecola UM171) si è dimostrato tecnicamente fattibile e sicuro. Il CB espanso UM171 è stato associato a un recupero mediano dei neutrofili al giorno (D)+18 dopo il trapianto. Tra i 22 pazienti che hanno ricevuto un singolo trapianto di SCO UM171 con un follow-up mediano di 18 mesi, il rischio di TRM (5%) e GVHD acuta di grado 3-4 (10%) era basso. Non c'era GVHD cronica moderata-grave. Pertanto, la sopravvivenza globale e libera da progressione a 12 mesi è stata impressionante rispettivamente del 90% e del 74%. Il protocollo di espansione UM171 ha consentito l'accesso a SCO più piccoli e con migliore corrispondenza HLA poiché >80% dei pazienti ha ricevuto un SCO abbinato 6-7/8 HLA. È interessante notare che c'erano pazienti con neoplasie ematologiche ad alto rischio e comorbidità multiple (5 pazienti che avevano già fallito un trapianto allogenico e 5 pazienti con leucemia acuta refrattaria/recidivante/linfoma aggressivo). Nonostante questa popolazione ad alto rischio, la progressione è stata del 20% a 12 mesi.

Questo nuovo studio cerca di testare una strategia simile in un gruppo di pazienti con leucemia/mielodisplasia acuta ad alto rischio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Gelderland
      • Rotterdam, Gelderland, Olanda, 3015
        • Erasmus Medical Center
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado School of Medicine. Anschutz Medical Campus
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson / University of Washington Cancer Consortium

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Tumore maligno ematologico ad alto e altissimo rischio definito come:

    1. Leucemia mieloide acuta (fallimento dell'induzione primaria, recidiva chemorefrattaria, recidiva dopo trapianto allogenico o autologo, AML ad alto rischio in CR1, ≥ CR2)
    2. Leucemia linfoide acuta (fallimento dell'induzione primaria, ALL ad alto rischio in CR1, ≥ CR2, recidiva chemorefrattaria, recidiva dopo trapianto allogenico o autologo)
    3. Sindrome mielodisplastica (recidiva dopo trapianto allogenico o autologo, blasti ≥10% entro 30 giorni dall'inizio del regime di condizionamento, anomalie citogenetiche scarse e molto scarse, CMML con punteggio CPSS specifico per HCT alto o intermedio-2, malattia stabile, malattia progressiva durante il trattamento azacitidina).
    4. Leucemia mieloide cronica (pazienti che sono progrediti in crisi blastica)
  2. Disponibilità di 2 CB ≥ 4/6 HLA corrispondenti con conta cellulare pre-congelamento CD34+ ≥0,5 x 10E5/kg e TNC≥1,5 x 10E7/kg
  3. Karnofsky ≥70.
  4. Frazione LVE ≥ 40% o accorciamento frazionario >22%
  5. FVC, FEV1 e DLCOc ≥ 50% del predetto
  6. Bilirubina < 2 x ULN; AST e ALT ≤ 2,5 x ULN; fosfatasi alcalina ≤ 5 x ULN.
  7. Creatinina < 2,0 mg/dl.
  8. HCT-CI ≤3 se i pazienti hanno ≥5% di blasti nel midollo osseo e HCT-CI ≤5 se di età compresa tra 60 e 65 anni.

Criteri di esclusione:

  1. Trapianto mieloablativo allogenico entro 6 mesi.
  2. Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche entro 6 mesi.
  3. Infezione fungina invasiva attiva o recente.
  4. Presenza di un tumore maligno diverso da quello per il quale viene eseguito il trapianto di UCB e la sopravvivenza attesa correlata al tumore è stimata inferiore al 75% a 5 anni.
  5. Positività all'HIV.
  6. Infezione da epatite B o C con carica virale misurabile.
  7. Cirrosi epatica.
  8. Gravidanza, allattamento o riluttanza a usare un metodo contraccettivo appropriato.
  9. Qualsiasi condizione anomala o risultato di laboratorio considerato dal ricercatore principale in grado di alterare le condizioni del paziente o l'esito dello studio.
  10. Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale.
  11. Cloroma > 2 cm.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ECT-001-CB espanso

I pazienti riceveranno un regime di condizionamento mieloablativo.

Il cavo da espandere sarà sottoposto a selezione CD34+. Il prodotto CD34- è criopreservato e verrà scongelato e infuso il giorno +1 post-trapianto. Il prodotto CD34+ sarà posto in una coltura chiusa con UM171 per un'espansione di 7 giorni e sarà infuso il giorno 0.

I pazienti riceveranno cure di supporto standard e profilassi GVHD (come MMF e tacrolimus).
Biologico: ECT-001-CB (UM171-Trapianto di sangue cordonale espanso)

Condizionamento: TBI ad alta dose (1320 cGy TBI + Fludarabina 75 mg/m2 + Ciclofosfamide 120 mg/kg) o regime di intensità intermedia (400 cGy TBI + Fludarabina 150 mg/m2 + Ciclofosfamide 50 mg/kg + Thiotepa 10 mg/kg).

Singolo trapianto UM171-SCO espanso (CD34+: 2,5-50x10E5/kg, CD3+>1x10E6/kg)

Immunosoppressione: Tacrolimus/MMF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da ricadute
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
La RFS sarà misurata dal momento del trapianto fino alla ricaduta della malattia, alla morte o all'ultimo follow-up
A 1 anno dal trapianto
Sopravvivenza libera da ricadute
Lasso di tempo: A 2 anni dal trapianto
La RFS sarà misurata dal momento del trapianto fino alla ricaduta della malattia, alla morte o all'ultimo follow-up
A 2 anni dal trapianto
Eventi avversi di ECT-001-CB
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
Tutti gli eventi avversi saranno classificati in base alla gravità in base al CTCAE modificato (per HSCT) (v. 5.0)
100 giorni dopo il trapianto
Eventi avversi di ECT-001-CB
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Tutti gli eventi avversi saranno classificati in base alla gravità in base al CTCAE modificato (per HSCT) (v. 5.0)
2 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di attecchimento di neutrofili e piastrine
Lasso di tempo: Primi 60 giorni
Attecchimento dei neutrofili (il primo giorno dal raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili ≥0,5 x 10E9/L per 3 giorni consecutivi. Verrà documentato anche il tempo di ANC ≥ 0,1 x 10E9/L) e l'attecchimento piastrinico (primo giorno di una conta piastrinica sostenuta ≥ 20 x 10E9/L senza trasfusione piastrinica nei 7 giorni precedenti)
Primi 60 giorni
Incidenza di GVHD
Lasso di tempo: A 2 anni dal trapianto
GVHD acuta e cronica secondo i criteri NIH
A 2 anni dal trapianto
Incidenza di complicanze infettive di grado 3 o superiore
Lasso di tempo: A 2 anni dal trapianto
Qualsiasi infezione che richieda una terapia sistemica, ad esempio candidosi invasiva, aspergillus, altri funghi invasivi, CMV, adenovirus, EBV, HHV-6, HSV, VZV, PCP, toxoplasmosi e micobatteri
A 2 anni dal trapianto
Incidenza della sindrome da pre-attecchimento/attecchimento che richiede terapia
Lasso di tempo: A 2 anni dal trapianto
A 2 anni dal trapianto
Incidenza della mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Al giorno 100 post-trapianto
TRM è definito come qualsiasi decesso per qualsiasi causa diversa dalla recidiva maligna, che si verifica dopo l'inizio del regime di condizionamento che potrebbe essere correlato alla procedura di trapianto
Al giorno 100 post-trapianto
Incidenza della mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
TRM è definito come qualsiasi decesso per qualsiasi causa diversa dalla recidiva maligna, che si verifica dopo l'inizio del regime di condizionamento che potrebbe essere correlato alla procedura di trapianto
A 1 anno dal trapianto
GRFS e CRFS
Lasso di tempo: A 1 anno dal trapianto
GRFS e CRFS saranno misurati dal momento del trapianto fino alla ricaduta della malattia, alla morte o all'ultimo follow-up
A 1 anno dal trapianto
GRFS e CRFS
Lasso di tempo: A 2 anni dal trapianto
GRFS e CRFS saranno misurati dal momento del trapianto fino alla ricaduta della malattia, alla morte o all'ultimo follow-up
A 2 anni dal trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ExCellThera inc.

Collaboratori

Fred Hutchinson Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECT-001-CB.004
  • Study 8743 (Altro identificatore: FHCRC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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