Exenatid en gång i veckan som en behandling för multipel systematrofi (MSA)

Femtio patienter med MSA i tidigt stadium kommer att rekryteras och randomiseras för att få Exenatid-injektioner eller för att fungera som kontroller i denna öppna studie.

När en potentiell deltagare har identifierats kommer de att få ett patientinformationsblad och kommer att få minst 24 timmar på sig att läsa detta innan de rekryteras till studien. Patienter måste vara berättigade till prövningen genom att uppfylla inklusionskriterierna.

Under förbehandlingen kommer det att finnas ett screeningbesök och ett baslinjebesök. Bedömningar före behandling kommer att inkludera: demografi, medicinsk historia, familjehistoria, eventuella tidigare registrerade genetiska tester, tidigare registrerade läkemedelsöverensstämmelseproblem, fysisk undersökning, neurologisk undersökning, 12-avlednings-EKG, rutinblod (FBC, U&E, LFT, glukos, amylas , HbA1c, PT och APTT), längd, vikt, vitala tecken, serum- eller uringraviditetstest (för fertila kvinnor), MoCA, BDI-II och samtidig medicinering. Patienterna kommer sedan att bära en sensor fäst vid nedre delen av ryggen i en vecka. De kommer sedan tillbaka för sitt baslinjebesök. Vid baslinjebesöket kommer bedömningar att inkludera: fysisk undersökning, neurologisk undersökning, lumbalpunktion för CSF-insamling, seruminsamling, fastande blodprov, vitala tecken, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change-skala, tidsstyrda motoriska tester, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Samtidig medicinering och genomgång av biverkningar. Deltagarna kommer sedan att randomiseras till både kontrollarm eller försöksläkemedelsarm och får motsvarande behandling. Baslinjebesöket kommer också att innehålla ett träningspass för självadministration av IMP.

Patienter som randomiserats för att få testläkemedlet kommer att få 2 mg Exenatid en gång i veckan i 48 veckor via subkutan injektion. Uppföljningsbesök kommer att vara var 12:e vecka och patienterna kommer att ges tillräckligt med förråd för att räcka till nästa uppföljningsbesök (kan förvaras i kylen hemma). De kommer också att få en doseringsdagbok för att registrera tid och dag för administrering av injektionen.

Patienterna kommer att fortsätta att delta i sina normala neurologbesök samt prövningsspecifika möten. Patienterna kommer att ha ett telefonsamtal med forskningssjuksköterskan i vecka 4. Därefter detaljerade bedömningar inklusive fysisk och neurologisk undersökning, EKG, rörelsetester inklusive Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (videofilmad), samtidig läkemedelsgenomgång, biverkningsgranskning och blodprovstagning vid baslinjen och var 12:e vecka i totalt 48 veckor. Varje patient kommer också att få en lumbalpunktion vid baslinjen och vid sitt sista besök.

Det primära effektmåttet kommer att vara skillnaden i den totala UMSARS-poängen (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) (del I och II) efter 48 veckor som jämför Exenatid med de bästa medicinskt behandlade patienterna. Sekundära åtgärder kommer att omfatta rapporter om biverkningar, självbesvarade frågeformulär och blodprovsresultat. Bortsett från dessa bedömningar kommer alla patienter att fortsätta med alla vanliga MSA-mediciner under hela prövningen med justeringar som endast görs enligt kliniska behov.