Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Exenatide Eenmaal per week als behandeling voor meervoudige systeematrofie (MSA)

18 juni 2025 bijgewerkt door: University College, London

Een open-label, single-site, 48 weken durende, gerandomiseerde gecontroleerde studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van exenatide eenmaal per week bij de behandeling van patiënten met multipele systeematrofie

Vijftig patiënten met Multiple System Atrophy (MSA) in een vroeg stadium zullen worden gerekruteerd en gerandomiseerd om Exenatide-injecties te krijgen of om als controlegroep te fungeren in deze open-label studie. Bij de helft van de patiënten wordt exenatide eenmaal per week subcutaan geïnjecteerd naast de reguliere medicatie van de deelnemer. Alle patiënten blijven de standaardbehandeling voor MSA krijgen. Gedetailleerde beoordelingen zullen worden gemaakt van alle patiënten bij baseline en periodiek gedurende in totaal 48 weken. Het primaire eindpunt is het verschil in totale UMSARS-score (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) (deel I en II) na 48 weken, waarbij de met exenatide behandelde patiënten worden vergeleken met de best medisch behandelde patiënten (controles). Secundaire maatregelen omvatten meldingen van bijwerkingen, zelf ingevulde vragenlijsten en resultaten van bloedtesten. Afgezien van deze beoordelingen, zullen alle patiënten tijdens het onderzoek reguliere MSA-medicatie voortzetten met alleen aanpassingen op basis van de klinische behoefte.

Standaardbehandeling voor patiënten op een niet-IMP-arm is afhankelijk van de individuele symptomen van de patiënt - er is geen brede standaardbehandeling voor elke patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Vijftig patiënten met MSA in een vroeg stadium zullen worden geworven en gerandomiseerd om Exenatide-injecties te krijgen of om als controlegroep te fungeren in deze open-label studie.

Zodra een potentiële deelnemer is geïdentificeerd, ontvangt deze een patiëntenbijsluiter en krijgt hij minimaal 24 uur de tijd om deze te lezen voordat hij wordt geworven voor de studie. Patiënten moeten in aanmerking komen voor het onderzoek door te voldoen aan de inclusiecriteria.

Tijdens de voorbehandeling vindt er een screeningsbezoek en een nulmeting plaats. Evaluaties voorafgaand aan de behandeling omvatten: demografie, medische geschiedenis, familiegeschiedenis, alle eerdere geregistreerde genetische tests, eerdere geregistreerde problemen met de therapietrouw, lichamelijk onderzoek, neurologisch onderzoek, 12-afleidingen ECG, routinematige bloedafnames (FBC, U&E, LFT, glucose, amylase , HbA1c, PT en APTT), lengte, gewicht, vitale functies, zwangerschapstesten in serum of urine (voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd), MoCA, BDI-II en gelijktijdige medicatie. Patiënten dragen dan een week lang een sensor op hun onderrug. Ze komen dan terug voor hun basisbezoek. Bij het basisbezoek omvatten de beoordelingen: lichamelijk onderzoek, neurologisch onderzoek, lumbale punctie voor CSF-verzameling, serumverzameling, nuchtere bloedtesten, vitale functies, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change-schaal, getimede motortests, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Gelijktijdige medicatiebeoordeling en beoordeling van bijwerkingen. Deelnemers worden vervolgens gerandomiseerd naar zowel de controle-arm als de onderzoeksarm en krijgen de bijbehorende behandeling. Het baselinebezoek omvat ook een trainingssessie voor zelftoediening van IMP.

Patiënten die gerandomiseerd zijn om het proefgeneesmiddel te krijgen, krijgen 2 mg exenatide eenmaal per week gedurende 48 weken via subcutane injectie. Follow-upbezoeken vinden om de 12 weken plaats en patiënten krijgen voldoende voorraad voor hun volgende follow-upafspraak (kan thuis in de koelkast worden bewaard). Ze krijgen ook een doseringsdagboek om het tijdstip en de dag van injectietoediening te noteren.

Patiënten blijven hun normale neurologie-afspraken bijwonen, evenals specifieke afspraken voor het onderzoek. Patiënten zullen in week 4 een telefoongesprek hebben met de onderzoeksverpleegkundige. Daarna zullen gedetailleerde beoordelingen worden uitgevoerd, waaronder lichamelijk en neurologisch onderzoek, ECG's, bewegingstests, waaronder de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (op video opgenomen), beoordeling van gelijktijdige medicatie, beoordeling van bijwerkingen en bloedafname. bij baseline en elke 12 weken gedurende in totaal 48 weken. Elke patiënt zal ook een lumbale punctie ondergaan bij aanvang en bij hun laatste bezoek.

Het primaire eindpunt is het verschil in totale UMSARS-score (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) (deel I en II) na 48 weken, waarbij Exenatide wordt vergeleken met de best medisch behandelde patiënten. Secundaire maatregelen omvatten meldingen van bijwerkingen, zelf ingevulde vragenlijsten en resultaten van bloedtesten. Afgezien van deze beoordelingen, zullen alle patiënten tijdens het onderzoek reguliere MSA-medicatie voortzetten met alleen aanpassingen op basis van de klinische behoefte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

26 jaar tot 76 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers in de leeftijd van 30-80 jaar met een diagnose van mogelijke of waarschijnlijke MSA van het parkinson-subtype (MSA-P) of cerebellaire subtype (MSA-C) volgens The Gilman Criteria (Gilman et al. 2008).
  • Deelnemers die minder dan vijf jaar oud zijn vanaf het moment van de gedocumenteerde MSA-diagnose of vanaf het moment van de gedocumenteerde parkinson-/ataxische neurologische aandoening die later MSA blijkt te zijn.
  • Deelnemers die minimaal 10 meter kunnen lopen met of zonder hulp. Deelnemers met een verwachte overleving van ten minste drie jaar naar het oordeel van de onderzoeker.
  • Deelnemers die bereid zijn zich te houden aan het onderzoeksgeneesmiddelregime.
  • Deelnemers die bereid en in staat zijn om alle in het protocol gespecificeerde beoordelingen uit te voeren en zich houden aan het studiebezoekschema.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden en mannelijke deelnemers met partners die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken vanaf het moment dat de toestemming is ondertekend tot 10 weken na stopzetting van de behandeling. Vrouwtjes die zwanger kunnen worden hebben een negatieve zwangerschapstest binnen 7 dagen voordat ze gerandomiseerd worden.
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  • Proefpersonen die niet kunnen schrijven, kunnen mondelinge toestemming geven in aanwezigheid van ten minste één getuige, en de getuige moet het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwtjes die zwanger zijn, zwanger willen worden of borstvoeding geven.

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen aanvaardbare methode van anticonceptie toepassen. Proefpersonen die voldoen aan een van de volgende criteria die wijzen op vergevorderde ziekte:

    1. Spraakstoornis zoals beoordeeld door een score van ≥ 3 op UMSARS vraag 1
    2. Slikstoornis zoals beoordeeld door een score van ≥ 3 op UMSARS-vraag 2
    3. Beperking in het lopen zoals beoordeeld door een score van ≥ 3 op UMSARS-vraag 7
    4. Vaker dan één keer per week vallen zoals beoordeeld door een score van ≥ 3 op UMSARS-vraag 8. Deelnemers met een klinisch significante of onstabiele medische of chirurgische aandoening, die naar de mening van de onderzoeker een veilige afronding van het onderzoek in de weg kan staan.
  • Deelnemers met actieve maligne neoplasmata of een voorgeschiedenis van maligne neoplasmata in de afgelopen 5 jaar. Deelnemers met andere bewegingsstoornissen dan MSA.
  • Gelijktijdige dementie gedefinieerd door een score lager dan 21 op de MoCA.
  • Gelijktijdige ernstige depressie gedefinieerd door een score van ≥30 op de Beck Depression Inventory-II.
  • Geschiedenis van diepe hersenstimulatiechirurgie.
  • Deelnemers die onderzoeksproducten hebben ingenomen binnen 90 dagen voorafgaand aan baseline.
  • Deelnemers met een BMI < 18,5.
  • Deelnemers met diabetes, nierziekte in het eindstadium of ernstig verminderde nierfunctie.
  • Geschiedenis van klinisch significante hartziekte, pancreatitis en/of alcoholisme.
  • Deelnemers met ernstige gastro-intestinale aandoeningen, waaronder gastroparese.
  • Doorlopende behandeling met sulfonylureum.
  • Bekende allergieën voor IMP en hulpstoffen van IMP.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Zorgstandaard
Experimenteel: Exenatide
Geneesmiddel: Exenatide-peninjector [Bydureon]
Exenatide is een behandeling die is goedgekeurd voor gebruik bij diabetes type 2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander in UMSARS -score (delen I+II) van de basislijn
Tijdsspanne: Basislijn en 48 weken
Het primaire eindpunt is de totale Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -score (delen I en II), waarbij de verandering ten opzichte van baseline overuren wordt onderzocht (geëvalueerd op 48 weken). Deel I is een historisch interview met 12 items (Max Score 48) en deel II is een klinisch onderzoek van 14 items (Max Score 56). Deel I en II zijn bij elkaar toegevoegd om een ​​totale score te geven, die kan variëren van 0 tot 104. Hogere scores duiden op een slechtere ernst van de ziekte.
Basislijn en 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verlies van onafhankelijke ambulatie
Tijdsspanne: 48 weken
Het aandeel deelnemers met verlies van onafhankelijke ambulatie, gedefinieerd door een score van 4 op de UMSARS-I item 7 (lopen) na 48 weken.
48 weken
Meerdere systeematrofiekwaliteit (MSA-QOL) schaal
Tijdsspanne: 48 weken
De multiple systeematrofie-kwaliteit van leven (MSA-QOL) schaal gemeten gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven in drie subschalen (motorische, niet-motorische en emotionele/sociale functioneren). Elk item (in totaal 40) heeft vijf toenemende niveaus van beperkingen (0 tot 4), waarbij 0 geen beperkingen vertegenwoordigt en 4 extreme beperkingen vertegenwoordigt. Scores voor de drie subschalen werden gegenereerd door items op te tellen en getransformeerd naar een bereik van 0 tot 100 (100 x [(waargenomen score minus min mogelijk score)/(max mogelijke score minus min mogelijk score)]).
48 weken
Aantal vallen
Tijdsspanne: 48 weken
Aantal vallen gerapporteerd door de deelnemer bij 48 weken.
48 weken
Mijlpalen op umsars deel 1 (spraak, slik en vallen)
Tijdsspanne: 48 weken
De UMSARS Deel 1 is 12-item subschaal dat een historische beoordeling van ziektegerelateerde stoornissen omvat. Een enkele score met een 0 (geen beperking) tot 4 (ernstige beperking) werd voor elk item gegenereerd (max score 48 punten). We onderzochten het aandeel deelnemers dat een score van ≥ 3 bereikte op UMSARS -item 1 (spraak), item 2 (slikken) en item 8 (dalen) na 48 weken.
48 weken
Clinical Global Impression (CGI) schaal
Tijdsspanne: 48 weken
De CGI evalueert de verandering van de start van de behandeling op een schaal van zeven punten (1 = = zeer verbeterd tot 7 = veel erger sinds de start van de behandeling). Een enkele score na 48 weken werd opgenomen.
48 weken
Montreal Cognitive Assessment (MOCA)
Tijdsspanne: 48 weken
De MOCA is een korte cognitieve schaal (gescoord uit 0-30 punten). Een score van 26 of meer weerspiegelt normale cognitieve vaardigheden, terwijl lagere scores duiden op cognitieve stoornissen. Het verschil tussen groepen (totale score van 30) werd na 48 weken onderzocht.
48 weken
Umsars deel IV
Tijdsspanne: Score na 48 weken
De UMSARS Deel 4 meet Global Disability (1 item) gescoord van 1 (volledig onafhankelijk) naar 5 (volledig afhankelijk en hulpeloos. Bedlegerig).
Score na 48 weken
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Tijdsspanne: 48 weken
De BDI-II is een zelfrapportagevragenlijst die is ontworpen om de ernst van de depressiesymptomatologie te meten (gescoord uit 0-63 punten). Een score van 13 of minder gaf aan dat minimale, 14-19 Milde, 20-28 aangaf matig en 29-63 duidde op ernstige depressie. Het verschil tussen groepen werd na 48 weken onderzocht.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde gegevens zullen beschikbaar worden gesteld van patiënten die toestemming hebben gegeven om dit te doen, na voltooiing van de gegevensanalyse van het onderzoek, voor alle redelijke verzoeken.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Meervoudige systeematrofie

Klinische onderzoeken op Exenatide-peninjector [Bydureon]

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren