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Exenatida uma vez por semana como tratamento para atrofia de múltiplos sistemas (MSA)

18 de junho de 2025 atualizado por: University College, London

Um estudo aberto, de local único, de 48 semanas, randomizado e controlado avaliando a segurança e a eficácia da exenatida uma vez por semana no tratamento de pacientes com atrofia multissistêmica

Cinquenta pacientes com Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA) em estágio inicial serão recrutados e randomizados para receber injeções de Exenatide ou para atuar como controles neste estudo aberto. Para metade dos pacientes, Exenatide será administrado como uma injeção subcutânea uma vez por semana, além da medicação regular do participante. Todos os pacientes continuarão a receber tratamento padrão para MSA. Avaliações detalhadas serão feitas de todos os pacientes no início do estudo e periodicamente por um total de 48 semanas. O endpoint primário será a diferença na pontuação total da Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS) (Partes I e II) em 48 semanas, comparando Exenatide tratado com os melhores pacientes tratados clinicamente (controles). As medidas secundárias incluirão relatórios de eventos adversos, questionários autopreenchidos e resultados de exames de sangue. Além dessas avaliações, todos os pacientes continuarão com qualquer medicamento regular para MSA durante o estudo, com ajustes feitos apenas de acordo com a necessidade clínica.

O tratamento padrão para pacientes no braço não IMP dependerá dos sintomas individuais do paciente - não há um tratamento padrão amplo para todos os pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Cinquenta pacientes com MSA em estágio inicial serão recrutados e randomizados para receber injeções de Exenatide ou para atuar como controles neste estudo aberto.

Assim que um participante em potencial for identificado, ele receberá um folheto informativo do paciente e terá um mínimo de 24 horas para lê-lo antes de ser recrutado para o estudo. Os pacientes precisarão ser elegíveis para o estudo atendendo aos critérios de inclusão.

Durante o pré-tratamento, haverá uma visita de triagem e uma visita inicial. As avaliações pré-tratamento incluirão: dados demográficos, histórico médico, histórico familiar, quaisquer testes genéticos anteriores registrados, problemas anteriores de conformidade com medicamentos registrados, exame físico, exame neurológico, ECG de 12 derivações, exames de sangue de rotina (FBC, U&E, LFT, glicose, amilase , HbA1c, PT e APTT), altura, peso, sinais vitais, testes de gravidez de soro ou urina (para mulheres com potencial para engravidar), MoCA, BDI-II e medicamentos concomitantes. Os pacientes usarão um sensor preso à região lombar por uma semana. Eles então retornarão para sua visita inicial. Na visita inicial, as avaliações incluirão: exame físico, exame neurológico, punção lombar para coleta de LCR, coleta de soro, exames de sangue em jejum, sinais vitais, UMSARS, COMPASS Select, escala COMPASS Change, testes motores cronometrados, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Revisão de medicamentos concomitantes e revisão de eventos adversos. Os participantes serão então randomizados para o braço de controle ou para o braço do medicamento experimental e receberão o tratamento adequado. A visita inicial também incluirá uma sessão de treinamento para auto-administração de IMP.

Os pacientes randomizados para receber o medicamento experimental receberão 2 mg de exenatida uma vez por semana durante 48 semanas por meio de injeção subcutânea. As visitas de acompanhamento serão a cada 12 semanas e os pacientes receberão um suprimento suficiente para durar até a próxima consulta de acompanhamento (pode ser armazenado na geladeira em casa). Eles também receberão um diário de dosagem para registrar a hora e o dia da administração da injeção.

Os pacientes continuarão a frequentar suas consultas normais de neurologia, bem como consultas específicas do estudo. Os pacientes terão uma ligação telefônica com a enfermeira da pesquisa na semana 4. Depois disso, avaliações detalhadas, incluindo exame físico e neurológico, ECG, testes de movimento, incluindo a Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistema Múltiplo (gravada em vídeo), revisão de medicamentos concomitantes, revisão de eventos adversos e coleta de sangue no início do estudo e a cada 12 semanas por um total de 48 semanas. Cada paciente também terá uma punção lombar na consulta inicial e na consulta final.

O endpoint primário será a diferença na pontuação total da Escala Unificada de Avaliação de Atrofia de Sistemas Múltiplos (UMSARS) (Partes I e II) em 48 semanas, comparando Exenatide com os melhores pacientes tratados clinicamente. As medidas secundárias incluirão relatórios de eventos adversos, questionários autopreenchidos e resultados de exames de sangue. Além dessas avaliações, todos os pacientes continuarão com qualquer medicamento regular para MSA durante o estudo, com ajustes feitos apenas de acordo com a necessidade clínica.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

50

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

26 anos a 76 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com idade entre 30 e 80 anos com diagnóstico de MSA Possível ou Provável do subtipo parkinsoniano (MSA-P) ou subtipo cerebelar (MSA-C) de acordo com os Critérios de Gilman (Gilman et al. 2008).
  • Participantes com menos de cinco anos a partir do momento do diagnóstico documentado de MSA ou a partir do momento da condição neurológica parkinsoniana / atáxica documentada que mais tarde se torna MSA.
  • Participantes que são capazes de caminhar pelo menos 10 metros com ou sem assistência. Participantes com expectativa de sobrevida de pelo menos três anos na opinião do investigador.
  • Participantes que estão dispostos a aderir ao regime medicamentoso do estudo.
  • Participantes que desejam e são capazes de realizar todas as avaliações especificadas pelo protocolo e cumprir o cronograma de visitas do estudo.
  • Mulheres com potencial para engravidar e participantes do sexo masculino com parceiros com potencial para engravidar devem concordar em usar um método contraceptivo eficaz desde o momento em que o consentimento é assinado até 10 semanas após a descontinuação do tratamento. Mulheres com potencial para engravidar têm um teste de gravidez negativo dentro de 7 dias antes de serem randomizadas.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
  • Sujeitos que não são capazes de escrever podem dar consentimento verbal na presença de pelo menos uma testemunha, e a testemunha deve assinar o formulário de consentimento informado.

Critério de exclusão:

  • Mulheres que estão grávidas, planejando gravidez ou amamentando.

  • Mulheres com potencial para engravidar que não praticam um método aceitável de controle de natalidade. Indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios que tendem a sugerir doença avançada:

    1. Comprometimento da fala conforme avaliado por uma pontuação ≥ 3 na questão UMSARS 1
    2. Comprometimento da deglutição conforme avaliado por uma pontuação ≥ 3 na questão UMSARS 2
    3. Comprometimento na deambulação conforme avaliado por uma pontuação ≥ 3 na questão UMSARS 7
    4. Cair com mais frequência do que uma vez por semana, conforme avaliado por uma pontuação ≥ 3 na questão 8 da UMSARS. Participantes com uma condição médica ou cirúrgica clinicamente significativa ou instável, que na opinião do investigador pode impedir a conclusão segura do estudo.
  • Participantes com neoplasias malignas ativas ou história de neoplasia maligna nos últimos 5 anos. Participantes com distúrbios do movimento que não sejam MSA.
  • Demência concomitante definida por uma pontuação inferior a 21 no MoCA.
  • Depressão grave concomitante definida por uma pontuação ≥30 no Inventário de Depressão de Beck-II.
  • História da cirurgia de estimulação cerebral profunda.
  • Participantes que tomaram qualquer produto experimental dentro de 90 dias antes da linha de base.
  • Participantes com IMC < 18,5.
  • Participantes com diabetes, doença renal terminal ou função renal gravemente prejudicada.
  • História de doença cardíaca clinicamente significativa, pancreatite e/ou alcoolismo.
  • Participantes com doença gastrointestinal grave, incluindo gastroparesia.
  • Tratamento contínuo com sulfonilureia.
  • Alergias conhecidas ao IMP e excipientes do IMP.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Padrão de atendimento
Experimental: Exenatida
Medicamento: Caneta Injetora de Exenatida [Bydureon]
Exenatida é um tratamento licenciado para uso em diabetes tipo 2.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação de Umsars (partes I+II) da linha de base
Prazo: Linha de base e 48 semanas
O ponto final primário é a pontuação total da escala de atrofia de atrofia múltipla unificada (UMSars) (partes I e II), explorando a alteração das horas extras da linha de base (avaliadas em 48 semanas). A Parte I é uma entrevista histórica de 12 itens (pontuação máxima 48) e a parte II é um exame clínico de 14 itens (pontuação máxima 56). As partes I e II são adicionadas para fornecer uma pontuação total, que pode variar de 0 a 104. Pontuações mais altas indicam pior gravidade da doença.
Linha de base e 48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perda de deambulação independente
Prazo: 48 semanas
Proporção de participantes com perda de deambulação independente, definida por uma pontuação de 4 no Item 7 do UMSSars-I (caminhada) em 48 semanas.
48 semanas
Escala de qualidade de vida de atrofia múltipla (MSA-QOL)
Prazo: 48 semanas
A escala de atrofia de atrofia múltipla (MSA-QOL) mediu a qualidade de vida relacionada à saúde em três subescalas (motor motor, não-motor e emocional/social). Cada item (40 no total) possui cinco níveis crescentes de comprometimento (0 a 4), com 0 representando sem comprometimento e 4 representando extrema comprometimento. As pontuações para as três subescalas foram geradas por itens de somando e transformadas em um intervalo de 0 a 100 (100 × [(pontuação observada menos minu de pontuação possível)/(pontuação máxima possível menos pontuação possível)]]).
48 semanas
Número de quedas
Prazo: 48 semanas
Número de quedas relatadas pelo participante em 48 semanas.
48 semanas
Marcos em Umsars Parte 1 (fala, engolir e cair)
Prazo: 48 semanas
A parte 1 UMSars é sub-escala de 12 itens, que compreende uma revisão histórica de deficiências relacionadas à doença. Uma única pontuação usando um 0 (sem comprometimento) a 4 (comprometimento grave) foi gerado para cada item (pontuação máxima de 48 pontos). Examinamos a proporção de participantes atingindo uma pontuação de ≥ 3 no item 1 do UMSars (fala), item 2 (engolir) e item 8 (queda) em 48 semanas.
48 semanas
Escala clínica de impressão global (CGI)
Prazo: 48 semanas
O CGI avalia a mudança desde o início do tratamento em uma escala de sete pontos (1 = = muito melhorou para 7 = muito pior desde o início do tratamento). Uma única pontuação em 48 semanas foi registrada.
48 semanas
Avaliação Cognitiva de Montreal (MOCA)
Prazo: 48 semanas
O MOCA é uma breve escala cognitiva (pontuada em 0 a 30 pontos). Uma pontuação de 26 ou mais reflete habilidades cognitivas normais, enquanto os escores mais baixos indicam comprometimento cognitivo. A diferença entre os grupos (pontuação total em 30) foi explorada em 48 semanas.
48 semanas
UMSars Parte IV
Prazo: Pontuação em 48 semanas
O UMSars Parte 4 mede a incapacidade global (1 item) pontuado de 1 (completamente independente) a 5 (totalmente dependente e desamparado. Acamado).
Pontuação em 48 semanas
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Prazo: 48 semanas
O BDI-II é um questionário de autorrelato projetado para medir a gravidade da sintomatologia da depressão (pontuada em 0-63 pontos). Uma pontuação de 13 ou menos indicada mínima, 14-19 indicou leve, 20-28 indicou moderado e 29-63 indicou depressão grave. A diferença entre os grupos foi explorada em 48 semanas.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University College, London

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

22 de março de 2024

Conclusão do estudo (Real)

22 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 125591
  • 2020-000122-26 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os dados anonimizados serão disponibilizados pelos pacientes que forneceram consentimento para fazê-lo, após a conclusão da análise dos dados do estudo, para quaisquer solicitações razoáveis.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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